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Sécurité-efficacité de la greffe de thymus

19 décembre 2024 mis à jour par: Sumitomo Pharma Switzerland GmbH

Sécurité et efficacité de la transplantation de thymus dans l'anomalie complète de DiGeorge, IND#9836

L'anomalie complète de DiGeorge (cDGA) est un trouble dans lequel il n'y a pas de fonction thymique. Sans fonction thymique, les cellules souches de la moelle osseuse ne se développent pas en cellules T éduquées, qui combattent l'infection. Sans traitement réussi, les patients atteints de cDGA doivent rester en isolement inversé pour prévenir l'infection et la mort ultérieure.

Le tissu de thymus cultivé avec et sans immunosuppression (médicaments administrés avant et après l'implantation) a entraîné le développement d'une bonne fonction des lymphocytes T chez des sujets présentant une anomalie complète de DiGeorge.

Cette étude à accès élargi poursuit la recherche sur l'innocuité et l'efficacité des tissus de thymus en culture pour le traitement de l'anomalie complète de DiGeorge. Les participants éligibles reçoivent du tissu de thymus en culture. Les tests de la fonction immunitaire sont poursuivis pendant un an après l'implantation.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'anomalie complète de DiGeorge (cDGA) est une maladie congénitale caractérisée par une athymie. Sans traitement réussi, les patients atteints de cDGA doivent rester en isolement inversé pour prévenir l'infection et la mort ultérieure. Chez les patients atteints de cDGA, l'implantation de tissu de thymus en culture avec et sans immunosuppression a entraîné un développement diversifié des lymphocytes T et une bonne fonction des lymphocytes T.

Le but de cette étude à accès élargi est de poursuivre la recherche sur l'innocuité et l'efficacité des tissus de thymus en culture pour le traitement de l'athymie chez les patients atteints de cDGA. Jusqu'à ce que l'administration de tissus de thymus en culture soit approuvée par la FDA comme traitement standard pour la cDGA, la participation à une étude de recherche est le seul moyen par lequel un patient peut avoir accès à cette procédure potentiellement vitale.

Ce protocole comprend 4 groupes : un pour les sujets qui ne nécessitent pas d'immunosuppression ; et 3 groupes d'immunosuppression pour les sujets avec différents niveaux de fonction des lymphocytes T à supprimer de manière adéquate.

Les sujets éligibles reçoivent du tissu de thymus en culture et peuvent subir une biopsie d'allogreffe.

Les études spécifiées dans le protocole se poursuivent jusqu'à environ un an après l'implantation. La participation à l'étude dure deux ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

29

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • John W. Sleasman

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion pour l'implantation de tissu de thymus en culture :

  • Doit avoir 1 des éléments suivants : 22q11.2ds ou hémizygotie 10p13 ; hypocalcémie nécessitant un remplacement ; maladie cardiaque congénitale; ou syndrome CHARGE ou mutation CHD7
  • DiGeorge complet : <50 cellules T CD3+/cumm ou <50 cellules T CD3+/cumm qui sont CD62L+ CD45RA+, ou <5 % des cellules CD3+ sont CD62L+ CD45RA+
  • Les sujets atypiques de DiGeorge doivent avoir ou avoir eu une éruption cutanée.

Groupe 1

•DGAc typique dont les lymphocytes T ont une réponse phytohémagglutinine (PHA) < 5 000 coups par minute (cpm) et < 20 fois la réponse PHA.

Groupe 2

•DGAc typique dont les lymphocytes T ont une réponse PHA > 5 000 cpm et < 50 000 cpm et une réponse PHA > 20 fois supérieure.

Groupe 3

  • cDGA typique dont les lymphocytes T ont une réponse PHA > 50 000 cpm.
  • cDGA typique avec prise de greffe maternelle
  • cDGA atypique dont les lymphocytes T ont une réponse PHA <40 000 cpm lorsqu'ils sont sous immunosuppression ou <75 000 cpm à PHA lorsqu'ils ne sont pas sous immunosuppression.
  • cDGA atypique avec réponse PHA groupe 3 et prise de greffe maternelle

Groupe 4

  • cDGA atypique avec des réponses PHA > 75 000 cpm sans immunosuppression ou des réponses PHA > 40 000 cpm avec immunosuppression.
  • cDGA atypique avec prise de greffe maternelle et réponse PHA du groupe 4

Critères d'exclusion pour l'implantation de tissu de thymus en culture :

  • Chirurgie cardiaque effectuée moins de 4 semaines avant la date d'implantation prévue.
  • Chirurgie cardiaque prévue dans les 3 mois suivant le moment proposé de l'implantation
  • Rejet par le chirurgien ou l'anesthésiste comme candidat chirurgical
  • Manque de tissu musculaire suffisant pour accepter une greffe
  • Infection par le VIH
  • Tentatives antérieures de reconstitution immunitaire, telles qu'une greffe de moelle osseuse ou une greffe de thymus antérieure
  • Infection à CMV : Pour les groupes 2, 3 et 4, infection à CMV documentée par > 500 copies/ml dans le sang par PCR sur deux tests consécutifs.
  • Dépendance au ventilateur ou aide à la pression positive : assistance au ventilateur ou aide à la pression positive, telle que la pression positive continue (CPAP) ou la pression positive à deux niveaux (BiPAP) pour une affection considérée comme grave ou irréversible ou qui rend le sujet trop instable cliniquement pour subir les procédures.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tissu de thymus cultivé
Les sujets reçoivent une greffe de thymus.
Biologique: Tissu de Thymus cultivé
Les receveurs potentiels de tissus de thymus cultivés sont sélectionnés pour leur éligibilité. Le tissu de thymus (provenant d'un donneur non apparenté), le donneur et la mère du donneur sont soumis à un examen de sécurité. Le tissu de thymus cultivé est implanté sous anesthésie générale dans la salle d'opération. Du tissu de thymus cultivé est placé dans le quadriceps du sujet. Deux à trois mois après l'implantation, s'ils sont médicalement stables, les sujets peuvent subir une biopsie d'allogreffe. Les sujets subissent des tests de laboratoire pendant environ un an après l'implantation. À environ 2 ans après l'implantation, les sujets sont contactés pour la collecte de données.
Autres noms:
  • Greffe de tissu de thymus

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Taux de survie à la fin de 1 an
Délai: 1 an
1 an
Taux de survie à la fin de 2 ans
Délai: 2 ans
2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sumitomo Pharma Switzerland GmbH

Collaborateurs

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
National Institutes of Health (NIH)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: John W. Sleasman, M.D., Duke University Medical Center, Pediatrics, Allergy & Immunology

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2010

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 septembre 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 octobre 2010

Première publication (Estimé)

14 octobre 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2024

Dernière vérification

1 décembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Pro00025966
  • 2R01AI047040-11A2 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • 5K12HD043494-09 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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