Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost transplantace brzlíku

21. března 2022 aktualizováno: Enzyvant Therapeutics GmBH

Bezpečnost a účinnost transplantace thymu u kompletní DiGeorge anomálie, IND#9836

Kompletní DiGeorgeova anomálie (cDGA) je porucha, při které chybí funkce brzlíku. Bez funkce brzlíku se kmenové buňky kostní dřeně nevyvinou do vzdělaných T buněk, které bojují s infekcí. Bez úspěšné léčby musí pacienti s cDGA zůstat v reverzní izolaci, aby se zabránilo infekci a následné smrti.

Kultivovaná tkáň brzlíku s imunosupresí a bez ní (léky podávané před a po implantaci) vedla k rozvoji dobré funkce T buněk u subjektů s kompletní DiGeorgeovou anomálií.

Tato rozšířená přístupová studie pokračuje ve výzkumu bezpečnosti a účinnosti kultivované tkáně brzlíku pro léčbu kompletní DiGeorge anomálie. Způsobilí účastníci obdrží kultivovanou tkáň brzlíku. Testování imunitních funkcí pokračuje po dobu jednoho roku po implantaci.

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Kompletní DiGeorgeova anomálie (cDGA) je vrozená porucha charakterizovaná athymií. Bez úspěšné léčby musí pacienti s cDGA zůstat v reverzní izolaci, aby se zabránilo infekci a následné smrti. U pacientů s cDGA vedla implantace kultivované tkáně brzlíku s imunosupresí a bez ní k různému vývoji T buněk a dobré funkci T buněk.

Účelem této rozšířené přístupové studie je pokračovat ve výzkumu bezpečnosti a účinnosti kultivované tkáně brzlíku pro léčbu athymie u pacientů s cDGA. Dokud nebude podávání kultivované tkáně brzlíku schváleno FDA jako standardní péče o cDGA, účast na výzkumné studii je jediným prostředkem, kterým může mít pacient přístup k tomuto potenciálně život zachraňujícímu postupu.

Tento protokol zahrnuje 4 skupiny: jednu pro subjekty, které nevyžadují imunosupresi; a 3 imunosupresivní skupiny pro subjekty s různými hladinami funkce T buněk, které mají být adekvátně potlačeny.

Vhodní jedinci obdrží kultivovanou tkáň brzlíku a mohou podstoupit biopsii aloštěpu.

Studie specifikované protokolem pokračují přibližně do jednoho roku po implantaci. Účast na studiu trvá dva roky.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace
  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • John W. Sleasman

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro začlenění pro implantaci kultivované tkáně brzlíku:

  • Musí mít 1 z následujících: 22q11.2ds nebo 10p13 hemizygotnost; hypokalcémie vyžadující náhradu; vrozená srdeční vada; nebo CHARGE syndrom nebo CHD7 mutace
  • Kompletní DiGeorge: <50 CD3+ T buněk/cumm nebo <50 CD3+ T buněk/cumm, které jsou CD62L+ CD45RA+, nebo <5 % CD3+ buněk jsou CD62L+ CD45RA+
  • Atypické DiGeorge subjekty musí mít nebo měly vyrážku.

Skupina 1

•Typická cDGA, jejíž T buňky mají odpověď na fytohemaglutinin (PHA) < 5 000 impulzů za minutu (cpm) a < 20násobek odpovědi PHA.

Skupina 2

•Typická cDGA, jejíž T buňky mají odpověď PHA >5 000 cpm a < 50 000 cpm a > 20násobek odpovědi PHA.

Skupina 3

  • Typická cDGA, jejíž T buňky mají odpověď PHA > 50 000 cpm.
  • Typické cDGA s přihojením matky
  • Atypická cDGA, jejíž T buňky mají odezvu PHA < 40 000 cpm při imunosupresi nebo < 75 000 cpm na PHA, když není imunosuprese.
  • Atypická cDGA s odpovědí PHA skupiny 3 a přihojením matky

Skupina 4

  • Atypická cDGA s PHA reakcemi > 75 000 cpm při absenci imunosuprese nebo PHA reakcemi > 40 000 cpm při imunosupresi.
  • Atypická cDGA s přihojením matky a odpovědí PHA skupiny 4

Kritéria vyloučení pro implantaci kultivované tkáně brzlíku:

  • Operace srdce provedená méně než 4 týdny před plánovaným datem implantace.
  • Operace srdce se předpokládá do 3 měsíců po navrhované době implantace
  • Odmítnutí chirurgem nebo anesteziologem jako kandidát na chirurgický zákrok
  • Nedostatek dostatečné svalové tkáně k přijetí transplantace
  • HIV infekce
  • Předchozí pokusy o imunitní rekonstituci, jako je transplantace kostní dřeně nebo předchozí transplantace brzlíku
  • CMV infekce: Pro skupiny 2, 3 a 4 CMV infekce dokumentovaná >500 kopií/ml v krvi pomocí PCR ve dvou po sobě jdoucích testech.
  • Závislost na ventilátoru nebo podpora pozitivního tlaku: Podpora ventilátoru nebo podpora pozitivního tlaku, jako je podpora kontinuálního pozitivního tlaku v dýchacích cestách (CPAP) nebo podpora dvouúrovňového pozitivního tlaku v dýchacích cestách (BiPAP) pro stav, který je považován za vážný nebo nevratný nebo který způsobuje, že subjekt příliš klinicky nestabilní na to, aby podstoupil proceduru.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Enzyvant Therapeutics GmBH

Spolupracovníci

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
National Institutes of Health (NIH)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: John W. Sleasman, M.D., Duke University Medical Center, Pediatrics, Allergy & Immunology

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. září 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. října 2010

První zveřejněno (Odhad)

14. října 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. dubna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. března 2022

Naposledy ověřeno

1. října 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00025966
  • 2R01AI047040-11A2 (NIH)
  • 5K12HD043494-09 (NIH)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na DiGeorge syndrom

Klinické studie na Odběr krve

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cambodia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit