Thymus Transplantatie Veiligheid-werkzaamheid

21 maart 2022 bijgewerkt door: Enzyvant Therapeutics GmBH

Veiligheid en werkzaamheid van thymustransplantatie bij volledige DiGeorge-anomalie, IND#9836

Volledige DiGeorge-anomalie (cDGA) is een aandoening waarbij er geen thymusfunctie is. Zonder thymusfunctie ontwikkelen beenmergstamcellen zich niet tot opgeleide T-cellen, die infecties bestrijden. Zonder succesvolle behandeling moeten patiënten met cDGA in omgekeerde isolatie blijven om infectie en daaropvolgende dood te voorkomen.

Gekweekt thymusweefsel met en zonder immunosuppressie (geneesmiddelen die voor en na implantatie worden gegeven) heeft geresulteerd in de ontwikkeling van een goede T-celfunctie bij proefpersonen met een complete DiGeorge-afwijking.

Deze uitgebreide toegangsstudie zet onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van gekweekt zwezerikweefsel voort voor de behandeling van complete DiGeorge-afwijkingen. In aanmerking komende deelnemers ontvangen gekweekt thymusweefsel. Immuunfunctietesten worden gedurende één jaar na implantatie voortgezet.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Volledige DiGeorge-anomalie (cDGA) is een aangeboren aandoening die wordt gekenmerkt door athymie. Zonder succesvolle behandeling moeten patiënten met cDGA in omgekeerde isolatie blijven om infectie en daaropvolgende dood te voorkomen. Bij patiënten met cDGA heeft implantatie van gekweekt zwezerikweefsel met en zonder immunosuppressie geleid tot diverse T-celontwikkeling en goede T-celfunctie.

Het doel van deze uitgebreide toegangsstudie is om onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van gekweekt zwezerikweefsel voor de behandeling van athymie bij patiënten met cDGA voort te zetten. Totdat de toediening van gekweekt zwezerikweefsel door de FDA is goedgekeurd als standaardzorg voor cDGA, is deelname aan een onderzoeksstudie de enige manier waarop een patiënt toegang kan krijgen tot deze potentieel levensreddende procedure.

Dit protocol omvat 4 groepen: één voor proefpersonen die geen immunosuppressie nodig hebben; en 3 immunosuppressiegroepen voor proefpersonen met verschillende T-celfunctieniveaus die adequaat moeten worden onderdrukt.

In aanmerking komende proefpersonen ontvangen gekweekt thymusweefsel en kunnen een allograftbiopsie ondergaan.

Protocol gespecificeerde onderzoeken gaan door tot ongeveer een jaar na implantatie. De studiedeelname duurt twee jaar.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

Bevolking van gemiddelde grootte
Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
    - John W. Sleasman

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria voor implantatie van gekweekt zwezerikweefsel:

Moet 1 van de volgende hebben: 22q11.2ds of 10p13 hemizygositeit; hypocalciëmie die moet worden vervangen; aangeboren hartafwijkingen; of CHARGE-syndroom of CHD7-mutatie
Volledige DiGeorge: <50 CD3+ T-cellen/cumm of <50 CD3+ T-cellen/cumm die CD62L+ CD45RA+ zijn, of <5% van de CD3+-cellen zijn CD62L+ CD45RA+
Atypische DiGeorge-proefpersonen moeten huiduitslag hebben of hebben gehad.

Groep 1

•Typisch cDGA waarvan de T-cellen een fytohemagglutinine (PHA)-respons hebben van < 5.000 tellingen per minuut (cpm) en een < 20-voudige PHA-respons.

Groep 2

•Typisch cDGA waarvan de T-cellen een PHA-respons hebben van >5.000 cpm en <50.000 cpm en >20-voudige PHA-respons.

Groep 3

Typische cDGA waarvan de T-cellen een PHA-respons hebben van >50.000 cpm.
Typische cDGA met maternale innesteling
Atypische cDGA waarvan de T-cellen een PHA-respons hebben van <40.000 cpm bij immunosuppressie of <75.000 cpm op PHA wanneer ze geen immunosuppressie ondergaan.
Atypische cDGA met groep 3 PHA-respons en maternale innesteling

Groep 4

Atypische cDGA met PHA-responsen van >75.000 cpm zonder immunosuppressie of PHA-responsen van >40.000 cpm tijdens immunosuppressie.
Atypische cDGA met maternale innesteling en groep 4 PHA-respons

Uitsluitingscriteria voor implantatie van gekweekt zwezerikweefsel:

Hartoperatie uitgevoerd minder dan 4 weken voorafgaand aan de verwachte implantatiedatum.
Hartoperatie verwacht binnen 3 maanden na het voorgestelde tijdstip van implantatie
Afwijzing door chirurg of anesthesioloog als chirurgische kandidaat
Gebrek aan voldoende spierweefsel om een transplantatie te accepteren
HIV-infectie
Eerdere pogingen tot immuunreconstitutie, zoals beenmergtransplantatie of eerdere thymustransplantatie
CMV-infectie: Voor Groep 2, 3 en 4 CMV-infectie gedocumenteerd door >500 kopieën/ml in het bloed door PCR op twee opeenvolgende assays.
Beademingsafhankelijkheid of positieve drukondersteuning: beademingsondersteuning of positieve drukondersteuning, zoals continue positieve luchtwegdruk (CPAP) of Bi-level positieve luchtwegdruk (BiPAP) ondersteuning voor een aandoening die als ernstig of onomkeerbaar wordt beschouwd of die het onderwerp te klinisch onstabiel om de procedures te ondergaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Enzyvant Therapeutics GmBH

Medewerkers

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

National Institutes of Health (NIH)

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: John W. Sleasman, M.D., Duke University Medical Center, Pediatrics, Allergy & Immunology

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 september 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 oktober 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

14 oktober 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 april 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 maart 2022

Laatst geverifieerd

1 oktober 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Pro00025966
2R01AI047040-11A2 (NIH)
5K12HD043494-09 (NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .