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Eine Rollover-Sicherheitsstudie von Lumacaftor/Ivacaftor bei Probanden im Alter von 2 Jahren und älter mit zystischer Fibrose, homozygot für die F508del-CFTR-Mutation

15. Juli 2020 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine Rollover-Studie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit einer Langzeitbehandlung mit einer Lumacaftor/Ivacaftor-Kombinationstherapie bei Patienten im Alter von 2 Jahren und älter mit zystischer Fibrose, homozygot für die F508del-CFTR-Mutation

Eine Rollover-Sicherheitsstudie von Lumacaftor/Ivacaftor bei Probanden im Alter von 2 Jahren und älter mit zystischer Fibrose, homozygot für F508del.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

57

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Probanden, die in die Behandlungskohorte aufgenommen werden, müssen die folgenden Kriterien erfüllen:

  • Abgeschlossene 24-wöchige LUM/IVA-Behandlung und Sicherheits-Folgebesuch in Studie VX15-809-115 Teil B (Studie 115B, NCT02797132)
  • Bereit, während des Sicherheits-Folgebesuchs ein stabiles CF-Medikamentenschema beizubehalten

Probanden, die in die Beobachtungskohorte aufgenommen werden, müssen eines der folgenden Kriterien erfüllen:

  • 24-wöchige LUM/IVA-Behandlung und den Sicherheits-Folgebesuch in Studie 115B abgeschlossen, möchten sich aber nicht in die Behandlungskohorte einschreiben.
  • Sie haben mindestens 4 Wochen LUM/IVA-Behandlung erhalten und Visiten bis Woche 24 und den Sicherheits-Follow-up-Besuch, falls erforderlich, von Studie 115B durchgeführt, nehmen aber am Ende des Behandlungszeitraums von Studie 115B kein LUM/IVA ein (d. h. Woche 24) aufgrund einer Medikamentenunterbrechung und haben entweder keine Genehmigung von Vertex zur Aufnahme in die Behandlungskohorte erhalten oder möchten sich nicht in die Behandlungskohorte einschreiben.
  • Dauerhaftes Absetzen von LUM/IVA in Studie 115B nach mindestens 4-wöchiger Behandlung und Verbleib in der Studie vom Zeitpunkt des Absetzens der Behandlung bis zum Besuch in Woche 24 und dem Sicherheits-Follow-up-Besuch, falls erforderlich.

Ausschlusskriterien (nur Behandlungskohorte):

  • Vorzeitiger Abbruch der LUM/IVA-Behandlung in Studie 115B.
  • Vorgeschichte jeglicher Komorbidität oder Laboranomalie, die nach Meinung des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung von LUM / IVA an den Probanden darstellen könnten
  • Anamnestische Arzneimittelunverträglichkeit oder andere schwerwiegende Reaktionen auf LUM/IVA in Studie 115B, die nach Ansicht des Prüfarztes ein zusätzliches Risiko für den Patienten darstellen und mit dem medizinischen Monitor von Vertex besprochen werden sollten.
  • Probanden mit einer Vorgeschichte von Allergien oder Überempfindlichkeit gegen LUM/IVA.
  • Anomalie des Leberfunktionstests (LFT), die die Kriterien für eine Unterbrechung der LUM/IVA-Behandlung nach Abschluss der Studie 115B erfüllt, für die keine überzeugende alternative Ätiologie identifiziert wurde.
  • QTc-Wert bei Abschluss von Studie 115B, der nach Ansicht des Prüfarztes ein zusätzliches Risiko für den Patienten darstellen würde und der mit dem medizinischen Monitor von Vertex besprochen werden sollte
  • Vorgeschichte einer schlechten Einhaltung von LUM / IVA und / oder Verfahren in Studie 115B, wie vom Prüfarzt erachtet.
  • Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie (einschließlich Studien zur Untersuchung von LUM und/oder IVA) als Studie 115B.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: LUM/IVA
LUM/IVA Granulat oder Tabletten wurden alle 12 Stunden oral verabreicht (Teilnehmer im Alter von 2 bis 5 Jahren erhielten LUM 100 mg/IVA 125 mg Granulat oder LUM 150 mg/IVA 188 mg Granulat, basierend auf dem Körpergewicht. Teilnehmer im Alter von ≥ 6 Jahren sollten LUM 200 mg/IVA 250 mg Tabletten erhalten). Die Dosen wurden bei Gewichts- und Altersveränderungen nach oben angepasst.
Arzneimittel: LUM/IVA
Die Teilnehmer erhielten alle 12 Stunden LUM/IVA.
Andere Namen:
  • Lumacaftor/Ivacaftor
  • VX-809/VX-770

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 98
Tag 1 bis Woche 98

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung des Schweißchlorids
Zeitfenster: Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Der BMI wurde definiert als das Gewicht in Kilogramm (kg) geteilt durch die Körpergröße in Quadratmetern (m^2).
Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Absolute Änderung des BMI-für-Alter Z-Score
Zeitfenster: Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Der BMI wurde als Gewicht in Kilogramm geteilt durch die Körpergröße in m^2 definiert. Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert und gilt als normal. Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen.
Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Absolute Gewichtsänderung
Zeitfenster: Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Absolute Änderung des altersbezogenen Gewichts-Z-Scores
Zeitfenster: Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert und gilt als normal. Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen.
Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Absolute Veränderung der Statur (Höhe) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Absolute Veränderung des Stature-for-Age-Z-Scores
Zeitfenster: Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert und gilt als normal. Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen.
Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Zeit bis zur ersten pulmonalen Exazerbation
Zeitfenster: Von Studienbeginn der Elternstudie 115B bis Woche 96
Eine pulmonale Exazerbation wurde als neue oder veränderte Behandlung mit oralen, inhalativen oder intravenösen Antibiotika und als Erfüllung vorab festgelegter, im Protokoll definierter Kriterien definiert.
Von Studienbeginn der Elternstudie 115B bis Woche 96
Anzahl Lungenexazerbationen (PEx)
Zeitfenster: Von Studienbeginn der Elternstudie 115B bis Woche 96
Eine pulmonale Exazerbation wurde als neue oder veränderte Behandlung mit oralen, inhalativen oder intravenösen Antibiotika und als Erfüllung vorab festgelegter, im Protokoll definierter Kriterien definiert.
Von Studienbeginn der Elternstudie 115B bis Woche 96
Anzahl der Hospitalisierungen im Zusammenhang mit zystischer Fibrose (CF).
Zeitfenster: Von Studienbeginn der Elternstudie 115B bis Woche 96
Von Studienbeginn der Elternstudie 115B bis Woche 96
Absolute Veränderung der fäkalen Elastase-1 (FE-1)-Spiegel
Zeitfenster: Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Absolute Veränderung der Serumspiegel von immunreaktivem Trypsinogen (IRT).
Zeitfenster: Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Anzahl der Teilnehmer mit mikrobiologischem Kulturstatus (positiv oder negativ)
Zeitfenster: Woche 96
Folgende mikrobielle Tests wurden durchgeführt: Burkholderia, Methicillin-resistenter Staphylococcus Aureus (MRSA), Methicillin-empfindlicher Staphylococcus Aureus (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant und Stenotrophomonas Maltophilia.
Woche 96
Absolute Veränderung des Lungen-Clearance-Index (LCI) 2.5
Zeitfenster: Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
LCI 2,5 stellt die Anzahl der Lungenumschläge dar, die erforderlich ist, um die endtidale Inertgaskonzentration auf 1/40 ihres Ausgangswerts zu reduzieren.
Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
Absolute Veränderung des Lungen-Clearance-Index (LCI) 5,0
Zeitfenster: Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96
LCI 5,0 stellt die Anzahl der Lungenumschläge dar, die erforderlich ist, um die endtidale Inertgaskonzentration auf 1/20 ihres Ausgangswerts zu reduzieren.
Von der Elternstudie 115B Baseline in Woche 96

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

12. Mai 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

17. Juli 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

17. Juli 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. April 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

24. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

7. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Juli 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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