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Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von Enzymersatztherapien Avalglucosidase Alfa und Alglucosidase Alfa, die alle zwei Wochen bei Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Beginn verabreicht werden, die zuvor nicht gegen Morbus Pompe behandelt wurden (COMET)

29. März 2024 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine randomisierte, multizentrische, multinationale, doppelblinde Phase-3-Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit wiederholter zweiwöchentlicher Infusionen von Avalglucosidase Alfa (neoGAA, GZ402666) und Alglucosidase Alfa bei nicht vorbehandelten Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch

Hauptziel:

Bestimmung der Wirkung der Behandlung mit Avalglucosidase alfa auf die Kraft der Atemmuskulatur, gemessen in Prozent (%) der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC) in aufrechter Position im Vergleich zu Alglucosidase alfa.

Sekundäres Ziel:

Bestimmung der Sicherheit und Wirkung einer Behandlung mit Avalglucosidase alfa auf die funktionelle Ausdauer (6-Minuten-Gehtest, inspiratorische Muskelkraft (maximaler Inspirationsdruck), exspiratorische Muskelkraft (maximaler Exspirationsdruck), Muskelkraft der unteren Extremität (handgehaltene Dynamometrie), Motorik). Funktion (Quick Motor Function Test) und gesundheitsbezogene Lebensqualität (Short Form-12).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Dauer der Studie pro Teilnehmer beträgt bis zu etwa 6 Jahre und besteht aus einer 14-tägigen Screening-Periode (kann in vorab festgelegten Situationen auf bis zu 8 Wochen verlängert werden), einer 49-wöchigen verblindeten Behandlungsperiode (mit Ausnahme der Untergruppe der pädiatrischen Patienten im Alter von 3 bis unter (

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

101

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Caba, Argentinien, C1181ACH
        • Investigational Site Number 0320001
  • Australien
      • Auchenflower, Australien, 4066
        • Investigational Site Number 0360001
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1070
        • Investigational Site Number 0560003
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number 0560001
  • Brasilien
      • Brasilia, Brasilien, 71625-009
        • Investigational Site Number 0760004
      • Sao Paulo, Brasilien, 04037-002
        • Investigational Site Number 0760001
  • Deutschland
      • Bochum, Deutschland, 44789
        • Investigational Site Number 2760006
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Investigational Site Number 2760001
      • München, Deutschland, 80336
        • Investigational Site Number 2760003
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Investigational Site Number 2760002
  • Dänemark
      • København Ø, Dänemark, 2100
        • Investigational Site Number 2080003
  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49933
        • Investigational Site Number 2500008
      • Bordeaux, Frankreich
        • Investigational Site Number 2500007
      • Brest Cedex 2, Frankreich, 29609
        • Investigational Site Number 2500011
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Investigational Site Number 2500004
      • Clermont Ferrand, Frankreich, 63003
        • Investigational Site Number 2500010
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Investigational Site Number 2500005
      • Marseille Cedex 5, Frankreich, 13385
        • Investigational Site Number 2500006
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Investigational Site Number 2500001
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Investigational Site Number 3800006
      • Messina, Italien, 98125
        • Investigational Site Number 3800001
      • Milano, Italien, 20122
        • Investigational Site Number 3800002
      • Napoli, Italien, 80131
        • Investigational Site Number 3800007
      • Torino, Italien, 10126
        • Investigational Site Number 3800003
  • Japan
      • Kodaira-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920002
  • Kanada
      • Hamilton, Kanada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number 1240003
      • Montreal, Kanada, H3A 2B4
        • Investigational Site Number 1240002
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Investigational Site Number 4100001
      • Seoul, Korea, Republik von, 06273
        • Investigational Site Number 4100002
  • Mexiko
      • Mexico, Mexiko
        • Investigational Site Number 4840001
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GE
        • Investigational Site Number 5280001
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Investigational Site Number 6160001
  • Portugal
      • Braga, Portugal, 4710-243
        • Investigational Site Number 6200001
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 125367
        • Investigational Site Number 6430001
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8091
        • Investigational Site Number 7560002
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Investigational Site Number 7240002
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Investigational Site Number 7240003
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 1580001
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06100
        • Investigational Site Number 7920001
      • Istanbul, Truthahn, 34390
        • Investigational Site Number 7920002
  • Tschechien
      • Praha 2, Tschechien, 12808
        • Investigational Site Number 2030001
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Investigational Site Number 3480001
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Investigational Site Number 8400015
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Investigational Site Number 8400020
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Investigational Site Number 8400011
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Investigational Site Number 8400017
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Investigational Site Number 8400016
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Investigational Site Number 8400007
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Investigational Site Number 8400023
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Investigational Site Number 8400002
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160-7321
        • Investigational Site Number 8400012
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Investigational Site Number 8400010
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Investigational Site Number 8400001
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Investigational Site Number 8400019
    • New York
      • Great Neck, New York, Vereinigte Staaten, 11020
        • Investigational Site Number 8400026
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Investigational Site Number 8400008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Investigational Site Number 8400006
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267-0542
        • Investigational Site Number 8400009
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Investigational Site Number 8400014
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Investigational Site Number 8400025
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Investigational Site Number 8400018
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Investigational Site Number 8400005
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • Investigational Site Number 8400024
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2GW
        • Investigational Site Number 8260005
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 OQQ
        • Investigational Site Number 8260002
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Investigational Site Number 8260001
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 8260004
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Investigational Site Number 8260003
  • Österreich
      • Wien, Österreich, 1090
        • Investigational Site Number 0400001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien :

  • Der Teilnehmer hat einen bestätigten Mangel an saurem Alpha-Glucosidase (GAA)-Enzym aus einer beliebigen Gewebequelle und/oder 2 bestätigte GAA-Genmutationen.
  • Der Teilnehmer muss vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine unterschriebene Einverständniserklärung abgeben. Für minderjährige Teilnehmer ist (sind) die Zustimmung eines gesetzlich ermächtigten Erziehungsberechtigten gemäß den örtlichen Vorschriften erforderlich. Wenn der Teilnehmer minderjährig ist, muss eine unterschriebene schriftliche Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten und gegebenenfalls die Zustimmung der Teilnehmer eingeholt werden.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist
  • Der Teilnehmer hat bekannte Pompe-spezifische Herzhypertrophie.
  • Der Teilnehmer ist rollstuhlabhängig.
  • Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, 40 Meter (ungefähr 130 Fuß) ohne Anhalten und ohne Hilfsmittel zu gehen.
  • Der Teilnehmer benötigt eine invasive Beatmung (nicht-invasive Beatmung ist erlaubt).
  • Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, wiederholte Messungen der forcierten Vitalkapazität (FVC) in aufrechter Position von mehr als oder gleich 30 % des Sollwerts und weniger als oder gleich 85 % des Sollwerts erfolgreich durchzuführen.
  • Der Teilnehmer (und der gesetzliche Vormund des Teilnehmers, wenn der Teilnehmer gemäß den örtlichen Vorschriften minderjährig ist) ist (sind) nicht in der Lage, das klinische Protokoll einzuhalten.
  • Der Teilnehmer hatte eine vorherige Behandlung mit Alglucosidase alfa oder einer anderen Prüftherapie für Morbus Pompe.
  • Der Teilnehmer hat zuvor oder aktuell eine Immuntoleranz-Induktionstherapie angewendet.
  • Die Teilnehmerin, falls weiblich und im gebärfähigen Alter, hat zu Studienbeginn einen positiven Schwangerschaftstest (beta-humanes Choriongonadotropin).

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Teilnehmers an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Avalglucosidase alfa (GZ402666)
Alle 2 Wochen intravenös verabreicht
Arzneimittel: Avalglucosidase alfa (GZ402666)
Darreichungsform: Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung. Art der Anwendung: intravenös
Aktiver Komparator: Alglucosidase alfa (GZ419829)
Alle 2 Wochen intravenös verabreicht
Arzneimittel: Alglucosidase alfa (GZ419829)
Darreichungsform: Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung. Art der Anwendung: intravenös
Andere Namen:
  • Myozym
  • Lumizyme

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PAP: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten FVC in aufrechter Position in Woche 49
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 49
FVC ist ein Standard-Lungenfunktionstest zur Quantifizierung der Atemmuskelschwäche. FVC ist das Luftvolumen (in Litern), das nach vollständiger Inspiration in aufrechter Position kräftig ausgeblasen werden kann. Der Mittelwert der kleinsten Quadrate (LS) und der Standardfehler (SE) wurden aus dem gemischten Modell für wiederholte Messungen (MMRM) mit Basis-FVC [Prozent (%) vorhergesagt, als kontinuierlich], Geschlecht, Alter (in Jahren zu Studienbeginn) und Behandlungsgruppe abgeleitet , Besuch, Interaktionsterm zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als feste Effekte. Prozent der vorhergesagten FVC = (tatsächliche FVC-Messung)/(vorhergesagter FVC-Wert) * 100. Nach der Nichtunterlegenheitsprüfung (NI) wurde ein Test auf Überlegenheit von Avalglucosidase alfa gegenüber Alglucosidase alfa mit einem insgesamt zweiseitigen Signifikanzniveau von 5 % durchgeführt.
Ausgangswert, Woche 49

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PAP: Änderung der während des 6-Minuten-Gehtests (6MWT) in Woche 49 zurückgelegten Gesamtstrecke gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 49
6MWT war ein standardisierter Test, der die Entfernung (in Metern) maß, die der Teilnehmer durch Gehen auf einer flachen, harten Oberfläche in einem Zeitraum von 6 Minuten zurücklegte. Die mittlere zurückgelegte Strecke gibt Aufschluss über die funktionelle Ausdauer. Je größer die Distanz (die ein Teilnehmer in 6 Minuten gehen konnte), desto größer die Ausdauer. LS-Mittelwert und SE wurden aus dem MMRM-Modell mit Baseline-FVC (Prognoseprozent) und Baseline-6MWT (Gehstrecke in Metern), Alter (in Jahren, bei Baseline), Geschlecht, Behandlungsgruppe, Besuch und Behandlung-für-Besuch-Interaktion abgeleitet feste Effekte.
Baseline, Woche 49
PAP: Veränderung vom Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten maximalen Inspirationsdrucks (MIP) in aufrechter Position in Woche 49
Zeitfenster: Baseline, Woche 49
MIP ist ein schneller und nicht-invasiver Test zur Messung der Stärke der Atemmuskulatur, hauptsächlich des Zwerchfells, und ermöglicht die Beurteilung von Atemstillstand, restriktiver Lungenerkrankung und Atemmuskelkraft. MIP bezieht sich darauf, wie viel Luftdruckkraft eine Person erzeugt, indem sie so stark wie möglich durch den Mund einatmet. LS-Mittelwert und SE wurden aus dem MMRM-Modell für den vorhergesagten MIP-Prozentsatz angepasst, angepasst an den vorhergesagten MIP-Prozentsatz zu Studienbeginn, Alter (in Jahren, bei Studienbeginn), Geschlecht, Behandlungsgruppe, Besuch und Behandlung-für-Besuch-Interaktion als feste Effekte.
Baseline, Woche 49
PAP: Veränderung vom Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten maximalen Ausatmungsdrucks (MEP) in aufrechter Position in Woche 49
Zeitfenster: Baseline, Woche 49
MEP ist ein schneller und nicht-invasiver Test zur Messung der Stärke der Atemmuskulatur, hauptsächlich des Zwerchfells, und ermöglicht die Beurteilung von Atemstillstand, restriktiver Lungenerkrankung und Atemmuskelkraft. MEP ist der größere Druck, der während der maximalen Exspiration erzeugt wird. LS-Mittelwert und SE wurden aus dem MMRM-Modell für MEP-Prognoseprozentsatz angepasst für MEP-Prozentprozentsatz zu Studienbeginn, Alter (in Jahren, bei Studienbeginn), Geschlecht, Behandlungsgruppe, Besuch und Behandlung-für-Besuch-Interaktion als feste Effekte abgeleitet.
Baseline, Woche 49
PAP: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Gesamtwerten des Quick Motor Function Test (QMFT) in Woche 49
Zeitfenster: Baseline, Woche 49
Der QMFT war ein von einem Beobachter durchgeführter Test zur Bewertung von Veränderungen der motorischen Funktion. QMFT umfasste 16 Items, die für Teilnehmer mit Morbus Pompe besonders schwierig waren. Jedes Item wurde separat auf einer 5-Punkte-Ordinalskala bewertet (im Bereich von 0 bis 4, eine höhere Punktzahl bedeutete ein besseres Ergebnis). Der Gesamt-QMFT-Score wurde durch Addition der Scores aller Items ermittelt und reichte von 0 (nicht in der Lage, motorische Funktionstests durchzuführen) bis 64 (normale Muskelfunktion), wobei ein höherer Score ein besseres Ergebnis darstellte. LS-Mittelwert und SE wurden aus MMRM-Modellen abgeleitet, die um den QMFT-Gesamtwert zu Studienbeginn, den FVC-Wert zu Studienbeginn (% des Sollwerts), das Alter (in Jahren zu Studienbeginn), das Geschlecht, die Behandlungsgruppe, den Besuch und die Interaktion von Behandlung zu Besuch als feste Effekte angepasst wurden .
Baseline, Woche 49
PAP: Veränderung der Muskelkraft der unteren Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert in Woche 49, ermittelt durch Hand-Held Dynamometry (HHD)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 49
HHD: eine tragbare Methode zur Kraftquantifizierung. Um einen Herstellungstest abzuschließen, übte der Teilnehmer maximale Kraft gegen den Dynamometer aus, wobei die Kraft allmählich zunahm, und führte den isometrischen Halt für 4–5 Sekunden durch. Die Muskelkräfte wurden in Newton gesammelt. Jede Muskelgruppe (Hüfte: Beugung, Streckung, Abduktion; Knie: Beugung, Streckung und Dorsalflexion des Knöchels) wurde zweimal gemessen und der höchste Wert wurde angegeben. Der zusammenfassende Score war die Summe von 12 Messungen (2 Messungen pro Muskelgruppe) von 6 Muskelgruppen auf jeder Seite (links und rechts). Ein Anstieg gegenüber dem Ausgangswert spiegelte eine erhöhte Muskelkraft wider, wohingegen ein Rückgang gegenüber dem Ausgangswert eine verminderte Muskelkraft widerspiegelte. LS-Mittelwert und SE wurden aus dem MMRM-Modell für den zusammengesetzten HHD-Muskelkraft-Score der unteren Extremitäten abgeleitet, angepasst an den zusammenfassenden HHD-Score der unteren Extremitäten zu Studienbeginn, Ausgangs-FVC (% vorhergesagt), Alter (in Jahren, zu Studienbeginn), Geschlecht, Behandlungsgruppe, Besuch, und Behandlung-zu-Besuch-Interaktion als feste Effekte.
Ausgangswert, Woche 49
PAP: Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der 12-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage (SF-12): Zusammenfassung der physischen Komponenten (PCS) und Zusammenfassung der mentalen Komponenten (MCS) in Woche 49
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 49
SF-12, ein 12-Punkte-Fragebogen, der zur Beurteilung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Teilnehmern im Alter von >=18 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings/Ausgangswerts verwendet wird. SF-12 bestand aus 12 Items, die in acht Bereiche (Subskalen) der Funktionsfähigkeit und des Wohlbefindens kategorisiert wurden: körperliche Funktionsfähigkeit, rollenbezogene körperliche Funktion, emotionale Rollenfunktion, geistige Gesundheit, körperlicher Schmerz, allgemeine Gesundheit, Vitalität und soziale Funktionsfähigkeit Der Domänenscore reichte von 0 (schlechter Gesundheitszustand) bis 100 (besserer Gesundheitszustand), höhere Werte deuteten auf einen guten Gesundheitszustand hin. Diese acht Bereiche wurden weiter in zwei zusammenfassenden Scores zusammengefasst: PCS und MCS. Der Bewertungsbereich für jede dieser beiden zusammenfassenden Bewertungen reichte von 0 (schlechter Gesundheitszustand) bis 100 (bessere Gesundheit), höhere Bewertungen deuteten auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin. LS-Mittelwert und SE wurden aus MMRM-Modellen abgeleitet, die an den Ausgangswert (PCS oder MCS), den Ausgangs-FVC (Prognoseprozentsatz), das Alter (in Jahren, zu Studienbeginn), das Geschlecht, die Behandlungsgruppe, den Besuch und die Interaktion zwischen Behandlung und Besuch angepasst wurden feste Effekte.
Ausgangswert, Woche 49
PAP: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und infusionsassoziierten Reaktionen (IARs)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 49
AE: jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei Teilnehmern, die das Studienmedikament eingenommen haben und nicht unbedingt einen ursächlichen Zusammenhang mit der Behandlung haben müssen. TEAEs: Nebenwirkungen, die sich während des TEAE-Zeitraums bei PAP entwickelten/sich verschlechterten/schwer wurden (vom Zeitpunkt des ersten Behandlungstermins bis zum letzten Behandlungstermin + 4 Wochen für Teilnehmer, die keine offene Behandlung oder bis kurz davor erhalten haben). 1. offene Behandlung für Teilnehmer, die eine offene Behandlung erhalten haben. Im Protokoll definierte IARs: UE von besonderem Interesse (AESIs), die während der Infusion bzw. des Beobachtungszeitraums nach der Infusion auftraten und als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend bzw. möglicherweise mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend angesehen wurden. Durch den Algorithmus definierte IARs: alle TEAE, die eines von zwei Kriterien erfüllen: 1) Das Ereignis trat vom Beginn bis zum Ende der Infusion + 24 Stunden auf und wird als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang betrachtet. 2) Wenn die AE-Zeitkomponente fehlt, vergleichen Sie das AE-Startdatum mit dem Infusionsbeginn und Endtermin. Wenn das AE-Startdatum zwischen dem Infusionsstart- und -enddatum + 1 Tag lag und es mit dem Studienmedikament zusammenhängt.
Vom Ausgangswert bis Woche 49
Open-Label-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs und IARs
Zeitfenster: Woche 50 bis 289 im offenen Langzeitzeitraum
AE: jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament erhielt und nicht unbedingt einen ursächlichen Zusammenhang mit der Behandlung haben muss. TEAEs in der Open-Label-Studie: Nebenwirkungen, die sich während der TEAE-Periode in der Open-Label-Studie (vom Zeitpunkt der 1. Open-Label-Behandlung bis zum letzten Behandlungsdatum + 4 Wochen) entwickelten/verschlechterten/schwerwiegend wurden. Protokolldefinierte IARs: definiert als AESIs, die während der Infusion bzw. des Beobachtungszeitraums nach der Infusion auftraten und als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend bzw. möglicherweise mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend angesehen wurden. Durch den Algorithmus definierte IARs: alle TEAE, die eines von zwei Kriterien erfüllen: 1) Das Ereignis trat vom Beginn bis zum Ende der Infusion plus 24 Stunden auf und wird als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang betrachtet. 2) Wenn die AE-Zeitkomponente fehlt, vergleichen Sie das AE-Startdatum mit dem Infusionsbeginn und Endtermin. Wenn das AE-Startdatum zwischen dem Start- und Enddatum der Infusion plus 1 Tag lag und es mit dem Studienmedikament zusammenhängt.
Woche 50 bis 289 im offenen Langzeitzeitraum
PAP: Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingter Reaktion auf Antidrug-Antikörper (ADA).
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 49
ADA-Reaktionskategorien: 1) Behandlungsinduziert: ADAs entwickelten sich nach der Verabreichung des Studienmedikaments. Wenn die ADA-Basisprobe fehlte oder nicht meldepflichtig war und mindestens eine meldepflichtige ADA-Probe während der Behandlung verfügbar war, wurde die Basisprobe als „negativ“ betrachtet. 2) Durch die Behandlung verstärkt: Bereits bestehende ADAs, die nach der Verabreichung des Studienmedikaments (jeden Zeitpunkt nach der ersten Arzneimittelverabreichung) um mindestens zwei Titerschritte gegenüber dem Ausgangswert (d. h. 4-fache Erhöhung der Titer) erhöht wurden. 3) Behandlungsbedingt: Kombination aus eingeleiteter Behandlung und verstärkter Behandlung.
Vom Ausgangswert bis Woche 49

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. November 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. März 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Mai 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Mai 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

25. Mai 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EFC14028
  • 2016-000942-77 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1178-4806 (Andere Kennung: WHO universal trial number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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