Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az enzimpótló terápiák hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítására az Avalglucosidase Alfa és az Alglucosidase Alfa kéthetente alkalmazott késői Pompe-betegségben szenvedő betegeknél, akiket korábban nem kezeltek Pompe-kór miatt (COMET)

2024. március 29. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

Egy 3. fázisú randomizált, többközpontú, multinacionális, kettős vak vizsgálat, amely összehasonlítja az Avalglukozidáz Alfa (neoGAA, GZ402666) és az Alglükozidáz Alfa kéthetente ismételt infúziójának hatékonyságát és biztonságosságát késői kezdetű pompás betegségben szenvedő, naiv betegeknél

Elsődleges feladat:

Az alfa-avalglukozidáz kezelésnek a légzőizom-erőre gyakorolt ​​hatásának meghatározásához, százalékban (%) mérve a várható forszírozott vitálkapacitást (FVC) függőleges helyzetben, az alfa-alglükozidázhoz képest.

Másodlagos cél:

Az alfa-avalglukozidáz kezelés biztonságosságának és hatásának meghatározása a funkcionális állóképességre (6 perces séta teszt, belégzési izomerő (maximális belégzési nyomás), kilégzési izomerő (maximális kilégzési nyomás), alsó végtagi izomerő (kézi dinamometria), motoros funkció (Quick Motor Function Test), valamint az egészséggel kapcsolatos életminőség (Short Form-12).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat időtartama résztvevőnként legfeljebb 6 év, amely egy 14 napos szűrési időszakból (előre meghatározott helyzetekben 8 hétig meghosszabbítható), egy 49 hetes vak kezelési időszakból (kivéve a a 3 évnél fiatalabb gyermekek alcsoportja

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

101

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Caba, Argentína, C1181ACH
        • Investigational Site Number 0320001
  • Ausztria
      • Wien, Ausztria, 1090
        • Investigational Site Number 0400001
  • Ausztrália
      • Auchenflower, Ausztrália, 4066
        • Investigational Site Number 0360001
  • Belgium
      • Bruxelles, Belgium, 1070
        • Investigational Site Number 0560003
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Investigational Site Number 0560001
  • Brazília
      • Brasilia, Brazília, 71625-009
        • Investigational Site Number 0760004
      • Sao Paulo, Brazília, 04037-002
        • Investigational Site Number 0760001
  • Csehország
      • Praha 2, Csehország, 12808
        • Investigational Site Number 2030001
  • Dánia
      • København Ø, Dánia, 2100
        • Investigational Site Number 2080003
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2GW
        • Investigational Site Number 8260005
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 OQQ
        • Investigational Site Number 8260002
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • Investigational Site Number 8260001
      • Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 8260004
      • Salford, Egyesült Királyság, M6 8HD
        • Investigational Site Number 8260003
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • Investigational Site Number 8400015
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Investigational Site Number 8400020
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Investigational Site Number 8400011
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Investigational Site Number 8400017
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • Investigational Site Number 8400016
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
        • Investigational Site Number 8400007
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Investigational Site Number 8400023
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Investigational Site Number 8400002
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160-7321
        • Investigational Site Number 8400012
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Investigational Site Number 8400010
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Investigational Site Number 8400001
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Investigational Site Number 8400019
    • New York
      • Great Neck, New York, Egyesült Államok, 11020
        • Investigational Site Number 8400026
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • Investigational Site Number 8400008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Investigational Site Number 8400006
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267-0542
        • Investigational Site Number 8400009
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Investigational Site Number 8400014
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Investigational Site Number 8400025
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • Investigational Site Number 8400018
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Investigational Site Number 8400005
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
        • Investigational Site Number 8400024
  • Franciaország
      • Angers, Franciaország, 49933
        • Investigational Site Number 2500008
      • Bordeaux, Franciaország
        • Investigational Site Number 2500007
      • Brest Cedex 2, Franciaország, 29609
        • Investigational Site Number 2500011
      • Bron, Franciaország, 69677
        • Investigational Site Number 2500004
      • Clermont Ferrand, Franciaország, 63003
        • Investigational Site Number 2500010
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Investigational Site Number 2500005
      • Marseille Cedex 5, Franciaország, 13385
        • Investigational Site Number 2500006
      • Paris, Franciaország, 75013
        • Investigational Site Number 2500001
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia, 3015 GE
        • Investigational Site Number 5280001
  • Japán
      • Kodaira-Shi, Japán
        • Investigational Site Number 3920002
  • Kanada
      • Hamilton, Kanada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number 1240003
      • Montreal, Kanada, H3A 2B4
        • Investigational Site Number 1240002
  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 03080
        • Investigational Site Number 4100001
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 06273
        • Investigational Site Number 4100002
  • Lengyelország
      • Warszawa, Lengyelország, 02-097
        • Investigational Site Number 6160001
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, 1083
        • Investigational Site Number 3480001
  • Mexikó
      • Mexico, Mexikó
        • Investigational Site Number 4840001
  • Németország
      • Bochum, Németország, 44789
        • Investigational Site Number 2760006
      • Mainz, Németország, 55131
        • Investigational Site Number 2760001
      • München, Németország, 80336
        • Investigational Site Number 2760003
      • Münster, Németország, 48149
        • Investigational Site Number 2760002
  • Olaszország
      • Brescia, Olaszország, 25123
        • Investigational Site Number 3800006
      • Messina, Olaszország, 98125
        • Investigational Site Number 3800001
      • Milano, Olaszország, 20122
        • Investigational Site Number 3800002
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • Investigational Site Number 3800007
      • Torino, Olaszország, 10126
        • Investigational Site Number 3800003
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció, 125367
        • Investigational Site Number 6430001
  • Portugália
      • Braga, Portugália, 4710-243
        • Investigational Site Number 6200001
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka, 06100
        • Investigational Site Number 7920001
      • Istanbul, Pulyka, 34390
        • Investigational Site Number 7920002
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08025
        • Investigational Site Number 7240002
      • Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Investigational Site Number 7240003
  • Svájc
      • Zürich, Svájc, 8091
        • Investigational Site Number 7560002
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan, 10043
        • Investigational Site Number 1580001

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevő bármilyen szöveti forrásból származó savas alfa-glükozidáz (GAA) enzimhiányt és/vagy 2 igazolt GAA génmutációt igazolt.
  • A résztvevőnek aláírt, tájékozott beleegyezését kell adnia a vizsgálattal kapcsolatos eljárások végrehajtása előtt. A törvényesen felhatalmazott gyám(ok) hozzájárulása szükséges(ek) a törvényesen kiskorú résztvevőhöz a helyi szabályozás szerint. Ha a résztvevő jogilag kiskorú, a szülő(k)/törvényes gyámja aláírt írásbeli hozzájárulása és adott esetben a résztvevők hozzájárulása szükséges.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevő az
  • A résztvevő Pompe-specifikus szívhipertrófiában szenved.
  • A résztvevő kerekesszék-függő.
  • A résztvevő megállás és segédeszköz nélkül nem tud 40 métert (kb. 130 láb) megtenni.
  • A résztvevőnek invazív lélegeztetésre van szüksége (nem invazív lélegeztetés megengedett).
  • A résztvevő nem tud sikeresen végrehajtani ismételt kényszerített vitálkapacitás (FVC) mérést függőleges helyzetben, amely legalább 30% előre jelzett és kisebb vagy egyenlő, mint 85% előrejelzett.
  • A résztvevő (és a résztvevő törvényes gyámja, ha a résztvevő a helyi szabályozás szerint jogilag kiskorú) nem képes(ek) megfelelni a klinikai protokollnak.
  • A résztvevő korábban alfa-alglükozidáz kezelésben részesült, vagy a Pompe-kór bármely vizsgálati terápiájában részesült.
  • A résztvevő korábban vagy jelenleg immuntolerancia-indukciós terápiában részesül.
  • A résztvevő, ha nő és fogamzóképes korú, pozitív terhességi tesztet (béta-humán koriongonadotropin) mutat a kiinduláskor.

A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely a résztvevő potenciális klinikai vizsgálatban való részvételével kapcsolatos.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: alfa-avalglukozidáz (GZ402666)
2 hetente intravénásan beadva
Drog: Avalglukozidáz alfa (GZ402666)
Gyógyszerforma: por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz Az alkalmazás módja: intravénás
Aktív összehasonlító: alfa-alglükozidáz (GZ419829)
2 hetente intravénásan beadva
Drog: Alfa-alglukozidáz (GZ419829)
Gyógyszerforma: por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz Az alkalmazás módja: intravénás
Más nevek:
  • Myozyme
  • Lumizyme

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
PAP: Változás az alapvonalhoz képest a becsült FVC százalékában függőleges helyzetben a 49. héten
Időkeret: Alapállapot, 49. hét
Az FVC egy standard tüdőfunkciós teszt, amelyet a légúti izomgyengeség számszerűsítésére használnak. Az FVC a levegő térfogata (literben), amely függőleges helyzetben, teljes belégzés után erőszakkal kifújható. A legkisebb négyzetes (LS) átlagot és a standard hibát (SE) az ismételt mérési (MMRM) modell vegyes modelljéből származtattuk kiindulási FVC [százalék (%) előrejelzett, folyamatosként], nem, életkor (években a kiinduláskor), kezelési csoport , látogatás, interakciós időtartam a kezelési csoport és a látogatás között, mint rögzített hatások. A becsült FVC százaléka = (tényleges FVC-mérés)/(FVC becsült értéke) * 100. A non-inferiority (NI) vizsgálatot követően az alfa-avalglukozidáz és az alfa-alglükozidáz felülmúlásának vizsgálatát végezték el, összesen kétoldalú, 5%-os szignifikanciaszinttel.
Alapállapot, 49. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
PAP: Változás az alapvonalhoz képest a hat perces sétateszt (6MWT) során a teljes megtett távolságban a 49. héten
Időkeret: Alapállapot, 49. hét
A 6MWT egy szabványos teszt volt, amely azt a távolságot (méterben) mérte, amelyet a résztvevő sík, kemény felületen sétálva tett meg 6 perces séta alatt. Az átlagos megtett távolság funkcionális állóképességet jelez. Minél nagyobb a távolság (amelyet egy résztvevő 6 perc alatt tud gyalogolni), annál nagyobb a kitartás. Az LS-átlagot és az SE-t az MMRM-modellből származtatták, a kiindulási FVC-vel (jósolt százalék) és a kiindulási 6MWT-vel (a megtett távolság méterben), az életkorral (években, a kiinduláskor), a nemmel, a kezelési csoporttal, a látogatással és a kezelésenkénti interakcióval rögzített hatások.
Alapállapot, 49. hét
PAP: Változás az alapvonalhoz képest a becsült maximális belégzési nyomás százalékában (MIP) függőleges helyzetben a 49. héten
Időkeret: Alapállapot, 49. hét
A MIP egy gyors és nem invazív teszt a belégzési izmok, elsősorban a rekeszizom erősségének mérésére, és lehetővé teszi a légzési elégtelenség, a restriktív tüdőbetegség és a légzőizom erősségének értékelését. A MIP arra utal, hogy az egyén mekkora légnyomáserőt hoz létre a szájon keresztül történő lehető legerősebb belélegzéssel. Az LS-átlagot és az SE-t az MMRM-modellből származtatták a kiinduláskor előrejelzett MIP %-hoz, az életkorhoz (években, a kiinduláskor), a nemhez, a kezelési csoporthoz, a látogatáshoz és a kezelésenkénti interakcióhoz, mint rögzített hatásokhoz.
Alapállapot, 49. hét
PAP: Változás az alapvonalhoz képest a becsült maximális kilégzési nyomás százalékában (MEP) függőleges helyzetben a 49. héten
Időkeret: Alapállapot, 49. hét
A MEP egy gyors és nem invazív teszt a kilégzési izmok, elsősorban a rekeszizom erősségének mérésére, és lehetővé teszi a légzési elégtelenség, a restriktív tüdőbetegség és a légzőizom erősségének értékelését. A MEP a maximális kilégzés során keletkező nagyobb nyomás. Az LS-átlagot és az SE-t az MMRM-modellből származtatták a kiindulási állapot, életkor (években, kiindulási állapot), nem, kezelési csoport, vizit és kezelésenkénti interakció, mint fix hatások alapján előrejelzett MEP %-hoz igazítva.
Alapállapot, 49. hét
PAP: Változás az alapvonalhoz képest a gyors motorfunkciós tesztben (QMFT) a 49. héten elért összpontszám
Időkeret: Alapállapot, 49. hét
A QMFT megfigyelő által végzett teszt volt a motoros funkciók változásainak értékelésére. A QMFT 16 tételből állt, amelyek kifejezetten nehézkesek a Pompe-kórban szenvedők számára. Minden elemet külön-külön értékeltek egy 5 pontos sorszámskálán (0-tól 4-ig terjedt, a magasabb pontszám jobb eredményt jelez). A teljes QMFT-pontszámot az összes elem pontszámának összeadásával kaptuk meg, és 0-tól (nem tudták elvégezni a motorfunkciós teszteket) 64-ig (normál izomműködés) terjedtek, a magasabb pontszám jobb eredményt jelent. Az LS-átlagot és az SE-t MMRM-modellekből származtatták, amelyeket a kiindulási teljes QMFT-pontszámhoz, a kiindulási FVC-hez (jósolt százalék), az életkorhoz (években, a kiinduláskor), a nemhez, a kezelési csoporthoz, a látogatáshoz és a kezelésenkénti interakcióhoz mint rögzített hatásokhoz igazítottak. .
Alapállapot, 49. hét
PAP: Változás az alsó végtag izomerejének kiindulási értékéhez képest a 49. héten, kézi dinamometriával (HHD) értékelve
Időkeret: Alapállapot, 49. hét
HHD: hordozható módszer az erő mennyiségi meghatározására. A makett teszt elvégzéséhez a résztvevő maximális erőt fejtett ki a próbapadon, fokozatosan növelve az erőt, és 4-5 másodpercig tartotta az izometrikus tartást. Az izomerőt Newtonban gyűjtötték össze. Minden izomcsoportot (csípő: hajlítás, nyújtás, abdukció; térd: hajlítás, nyújtás és boka dorsiflexió) kétszer mértünk, és a legmagasabb értéket jelentették. Az összefoglaló pontszám 12 mérés (izomcsoportonként 2 mérés) összege volt, mindkét oldalon (bal és jobb) 6 izomcsoportból. A kiindulási értékhez viszonyított növekedés a megnövekedett izomerőt tükrözte, míg az alapvonalhoz képesti csökkenés a csökkent izomerőt tükrözte. Az LS-átlagot és az SE-t az MMRM-modellből származtatták a HHD alsó végtagi izomerő összetett pontszámára, korrigálva az összefoglaló HHD alsó végtagi pontszámot a kiinduláskor, a kiindulási FVC-t (jósolt százalék), az életkort (években, a kiinduláskor), a nemet, a kezelési csoportot, a látogatást, és a kezelésenkénti interakció fix hatásként.
Alapállapot, 49. hét
PAP: Változás a kiindulási állapothoz képest a 12 elemből álló rövid formájú egészségfelmérésben (SF-12): Fizikai komponensek összefoglalója (PCS) és mentális komponenseinek összegzése (MCS) pontszámai a 49. héten
Időkeret: Alapállapot, 49. hét
Az SF-12, egy 12 tételből álló kérdőív, amelyet a szűréskor/alapállapotban 18 év feletti résztvevők egészséggel kapcsolatos életminőségének felmérésére használnak. Az SF-12 12 elemből állt, amelyeket a működés és a jólét nyolc tartományába (alskálába) soroltak be: fizikai működés, szerep-fizikai szerep, érzelmi szerep, mentális egészség, testi fájdalom, általános egészségi állapot, vitalitás és szociális működés. A tartomány pontszáma 0-tól (rossz egészségi állapot) 100-ig (jobb egészségi állapot) terjedt, a magasabb pontszámok jó egészségi állapotot jeleztek. Ezt a nyolc tartományt további 2 összefoglaló pontszámban, PCS-ben és MCS-ben foglaltuk össze. A két összefoglaló pontszám mindegyikének pontszámtartománya 0-tól (rossz egészségi állapot) 100-ig (jobb egészségi állapot) terjedt, a magasabb pontszámok jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleztek. Az LS-átlagot és az SE-t MMRM-modellekből származtatták, amelyeket az alapvonal pontszámhoz (PCS vagy MCS), a kiindulási FVC-hez (jósolt százalék), az életkorhoz (években, a kiinduláskor), a nemhez, a kezelési csoporthoz, a látogatáshoz és a kezelésenkénti interakcióhoz igazítottak. rögzített hatások.
Alapállapot, 49. hét
PAP: Kezelés előtti nemkívánatos eseményekben (TEAE) és infúzióval összefüggő reakciókban (IAR) szenvedők száma
Időkeret: Az alaphelyzettől a 49. hétig
AE: bármely nemkívánatos orvosi esemény olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert vett, és nem feltétlenül kell okozati összefüggésben a kezeléssel. TEAE: A PAP-ban a TEAE periódusa alatt (az első kezelés időpontjától az utolsó kezelési dátumig + 4 hét azoknál a résztvevőknél, akik nem kaptak semmilyen kezelést nyílt elrendezésben vagy közvetlenül a kezelés előtti időpontig) olyan mellékhatások, amelyek súlyosbodtak/súlyossá váltak. 1. kezelés nyílt elrendezésben azon résztvevők számára, akik nyílt elrendezésben részesültek kezelésben). Protokoll által meghatározott IAR-ek: A különleges érdeklődésre számot tartó AE-k (AESI), amelyek az infúziót követő infúziós/megfigyelési periódusban fordultak elő, és amelyeket a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatosnak/lehetségesen összefüggőnek tekintettek. Algoritmus által meghatározott IAR: bármely TEAE, amely megfelel a 2 kritérium egyikének: 1) esemény az infúzió kezdetétől a végéig + 24 óra, a vizsgált gyógyszerhez kapcsolódónak tekintendő, 2) Ha az AE időkomponens kimaradt, hasonlítsa össze az AE kezdő dátumát az infúzió kezdetével és befejezés dátuma. Ha az AE kezdő dátuma az infúzió kezdő és befejező dátuma + 1 nap között volt, és a vizsgált gyógyszerhez kapcsolódott.
Az alaphelyzettől a 49. hétig
Nyílt időszak: TEAE-vel és IAR-vel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 50. héttől 289. hétig nyílt, hosszú távú időszakban
AE: bármely nemkívánatos orvosi esemény egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, és nem feltétlenül kellett okozati összefüggésben lennie a kezeléssel. TEAE-k nyílt elrendezésben: AE-k, amelyek a TEAE-periódus alatt alakultak ki/romlottak/súlyossá váltak a nyílt elrendezésben (az 1. nyílt kezeléstől az utolsó kezelési dátumig + 4 hét). Protokollban meghatározott IAR-ek: olyan AESI-ként definiálhatók, amelyek az infúziót követő infúziós/megfigyelési időszakban jelentkeztek, és amelyekről úgy ítélték meg, hogy a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatosak/lehetségesek. Algoritmusban meghatározott IAR: bármely TEAE, amely megfelel a 2 kritérium egyikének: 1) az esemény az infúzió kezdetétől a végéig, plusz 24 óra, a vizsgált gyógyszerhez kapcsolódónak tekintendő, 2) Ha az AE időkomponens kimaradt, hasonlítsa össze az AE kezdő dátumát az infúzió kezdetével és befejezés dátuma. Ha az AE kezdő dátuma az infúzió kezdő és befejező dátuma, plusz 1 nap között volt, és a vizsgált gyógyszerhez kapcsolódott.
50. héttől 289. hétig nyílt, hosszú távú időszakban
PAP: Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél kezelés előtti gyógyszerellenes antitestekre (ADA) reagáltak
Időkeret: Az alaphelyzettől a 49. hétig
ADA válaszkategóriák: 1) Kezelés által kiváltott: ADA-k a vizsgált gyógyszer beadását követően alakultak ki. Ha a kiindulási ADA minta hiányzott vagy nem jelenthető, és legalább egy jelenthető, kezelés közbeni ADA minta állt rendelkezésre, az alapmintát „negatívnak” tekintették. 2) Kezeléssel megerősített: már létező ADA-k, amelyek a kiindulási értékhez képest legalább két titerlépéssel (azaz a titerek 4-szeresével) megemelkedtek a vizsgált gyógyszer beadását követően (bármikor az első gyógyszerbeadás után). 3) Kezelés szükséges: a kiváltott és a megerősített kezelés kombinációja.
Az alaphelyzettől a 49. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. november 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. március 19.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. május 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. május 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. május 23.

Első közzététel (Becsült)

2016. május 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 29.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EFC14028
  • 2016-000942-77 (EudraCT szám)
  • U1111-1178-4806 (Egyéb azonosító: WHO universal trial number)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a kísérletben résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Avalglukozidáz alfa (GZ402666)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Chile

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel