- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02782741
Undersøgelse for at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af enzymerstatningsterapier Avalglucosidase Alfa og Alglucosidase Alfa administreret hver anden uge hos patienter med sent opstået Pompes sygdom, som ikke tidligere er blevet behandlet for Pompes sygdom (COMET)
Et fase 3 randomiseret, multicenter, multinationalt, dobbeltblindet studie, der sammenligner effektiviteten og sikkerheden af gentagne infusioner hver anden uge af Avalglucosidase Alfa (neoGAA, GZ402666) og Alglucosidase Alfa i behandlingsnaive patienter med sent-debuterende Pompes sygdom
Primært mål:
For at bestemme effekten af behandling med avalglucosidase alfa på respiratorisk muskelstyrke målt ved procent (%) forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC) i oprejst stilling sammenlignet med alglucosidase alfa.
Sekundært mål:
For at bestemme sikkerheden og effekten af behandling med avalglucosidase alfa på funktionel udholdenhed (6-minutters gangtest, inspiratorisk muskelstyrke (maksimalt inspiratorisk tryk), eksspiratorisk muskelstyrke (maksimalt eksspiratorisk tryk), muskelstyrke i underekstremiteterne (håndholdt dynamometri), motorisk funktion (Quick Motor Function Test), og sundhedsrelateret livskvalitet (Short Form-12).
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Caba, Argentina, C1181ACH
- Investigational Site Number 0320001
-
-
-
-
-
Auchenflower, Australien, 4066
- Investigational Site Number 0360001
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgien, 1070
- Investigational Site Number 0560003
-
Leuven, Belgien, 3000
- Investigational Site Number 0560001
-
-
-
-
-
Brasilia, Brasilien, 71625-009
- Investigational Site Number 0760004
-
Sao Paulo, Brasilien, 04037-002
- Investigational Site Number 0760001
-
-
-
-
-
Hamilton, Canada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number 1240003
-
Montreal, Canada, H3A 2B4
- Investigational Site Number 1240002
-
-
-
-
-
København Ø, Danmark, 2100
- Investigational Site Number 2080003
-
-
-
-
-
Moscow, Den Russiske Føderation, 125367
- Investigational Site Number 6430001
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2GW
- Investigational Site Number 8260005
-
Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 OQQ
- Investigational Site Number 8260002
-
London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
- Investigational Site Number 8260001
-
Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
- Investigational Site Number 8260004
-
Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
- Investigational Site Number 8260003
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
- Investigational Site Number 8400015
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- Investigational Site Number 8400020
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- Investigational Site Number 8400011
-
Stanford, California, Forenede Stater, 94305
- Investigational Site Number 8400017
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- Investigational Site Number 8400016
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
- Investigational Site Number 8400007
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Investigational Site Number 8400023
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- Investigational Site Number 8400002
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160-7321
- Investigational Site Number 8400012
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Investigational Site Number 8400010
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Investigational Site Number 8400001
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- Investigational Site Number 8400019
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Forenede Stater, 11020
- Investigational Site Number 8400026
-
Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
- Investigational Site Number 8400008
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Investigational Site Number 8400006
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267-0542
- Investigational Site Number 8400009
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Investigational Site Number 8400014
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
- Investigational Site Number 8400025
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
- Investigational Site Number 8400018
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
- Investigational Site Number 8400005
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
- Investigational Site Number 8400024
-
-
-
-
-
Angers, Frankrig, 49933
- Investigational Site Number 2500008
-
Bordeaux, Frankrig
- Investigational Site Number 2500007
-
Brest Cedex 2, Frankrig, 29609
- Investigational Site Number 2500011
-
Bron, Frankrig, 69677
- Investigational Site Number 2500004
-
Clermont Ferrand, Frankrig, 63003
- Investigational Site Number 2500010
-
Lille, Frankrig, 59037
- Investigational Site Number 2500005
-
Marseille Cedex 5, Frankrig, 13385
- Investigational Site Number 2500006
-
Paris, Frankrig, 75013
- Investigational Site Number 2500001
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holland, 3015 GE
- Investigational Site Number 5280001
-
-
-
-
-
Brescia, Italien, 25123
- Investigational Site Number 3800006
-
Messina, Italien, 98125
- Investigational Site Number 3800001
-
Milano, Italien, 20122
- Investigational Site Number 3800002
-
Napoli, Italien, 80131
- Investigational Site Number 3800007
-
Torino, Italien, 10126
- Investigational Site Number 3800003
-
-
-
-
-
Kodaira-Shi, Japan
- Investigational Site Number 3920002
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkun, 06100
- Investigational Site Number 7920001
-
Istanbul, Kalkun, 34390
- Investigational Site Number 7920002
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken, 03080
- Investigational Site Number 4100001
-
Seoul, Korea, Republikken, 06273
- Investigational Site Number 4100002
-
-
-
-
-
Mexico, Mexico
- Investigational Site Number 4840001
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 02-097
- Investigational Site Number 6160001
-
-
-
-
-
Braga, Portugal, 4710-243
- Investigational Site Number 6200001
-
-
-
-
-
Zürich, Schweiz, 8091
- Investigational Site Number 7560002
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08025
- Investigational Site Number 7240002
-
Barcelona, Spanien, 08950
- Investigational Site Number 7240003
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10043
- Investigational Site Number 1580001
-
-
-
-
-
Praha 2, Tjekkiet, 12808
- Investigational Site Number 2030001
-
-
-
-
-
Bochum, Tyskland, 44789
- Investigational Site Number 2760006
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Investigational Site Number 2760001
-
München, Tyskland, 80336
- Investigational Site Number 2760003
-
Münster, Tyskland, 48149
- Investigational Site Number 2760002
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1083
- Investigational Site Number 3480001
-
-
-
-
-
Wien, Østrig, 1090
- Investigational Site Number 0400001
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren har bekræftet syre-alfa-glucosidase (GAA) enzymmangel fra enhver vævskilde og/eller 2 bekræftede GAA-genmutationer.
- Deltageren skal give underskrevet, informeret samtykke, før der udføres undersøgelsesrelaterede procedurer. Samtykke fra en eller flere lovligt autoriseret værge er påkrævet for juridisk mindreårige deltagere som defineret af lokal lovgivning. Hvis deltageren er juridisk mindreårig, skal der indhentes underskrevet skriftligt samtykke fra forældre/værge og samtykke indhentet fra deltagere, hvis det er relevant.
Eksklusionskriterier:
- Deltageren er
- Deltageren har kendt Pompe-specifik hjertehypertrofi.
- Deltageren er kørestolsafhængig.
- Deltageren er ikke i stand til at bevæge sig 40 meter (ca. 130 fod) uden at stoppe og uden et hjælpemiddel.
- Deltageren kræver invasiv ventilation (ikke-invasiv ventilation er tilladt).
- Deltageren er ikke i stand til at udføre gentagne målinger af forceret vitalkapacitet (FVC) i oprejst stilling på større end eller lig med 30 % forudsagt og mindre end eller lig med 85 % forudsagt.
- Deltageren (og deltagerens juridiske værge, hvis deltageren er juridisk mindreårig som defineret af lokal lovgivning) er (er) ikke i stand til at overholde den kliniske protokol.
- Deltageren har tidligere haft behandling med alglucosidase alfa eller en hvilken som helst undersøgelsesbehandling for Pompes sygdom.
- Deltageren har tidligere eller aktuel brug af immuntolerance-induktionsterapi.
- Deltageren, hvis hun er kvinde og i den fødedygtige alder, har en positiv graviditetstest (beta-humant choriongonadotropin) ved baseline.
Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en deltagers potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: avalglucosidase alfa (GZ402666)
Indgives intravenøst hver 2. uge
|
Farmaceutisk form: pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning. Indgivelsesvej: intravenøs
|
Aktiv komparator: alglucosidase alfa (GZ419829)
Indgives intravenøst hver 2. uge
|
Farmaceutisk form: pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning. Indgivelsesvej: intravenøs
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
PAP: Ændring fra baseline i procent forudsagt FVC i opretstående stilling i uge 49
Tidsramme: Baseline, uge 49
|
FVC er en standard lungefunktionstest, der bruges til at kvantificere respiratorisk muskelsvaghed.
FVC er mængden af luft (i liter), der kan tvangsblæses ud efter fuld inspiration i opretstående stilling.
Mindste kvadratisk (LS) middelværdi og standardfejl (SE) blev afledt fra en blandet model for gentagen måling (MMRM) model med baseline FVC [procent (%) forudsagt, som kontinuert], køn, alder (i år ved baseline), behandlingsgruppe , besøg, interaktionsperiode mellem behandlingsgruppe og besøg som faste effekter.
Procent af forudsagt FVC = (faktisk FVC-måling)/(forudsagt værdi af FVC) * 100.
Efter non-inferiority (NI) test blev der udført en test for overlegenhed af avalglucosidase alfa versus alglucosidase alfa med et samlet 2-sidet 5 % signifikansniveau.
|
Baseline, uge 49
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
PAP: Ændring fra baseline i total gået distance under seks minutters gangtest (6MWT) i uge 49
Tidsramme: Baseline, uge 49
|
6MWT var en standardiseret test, der målte den distance (i meter), som deltageren tilbagelagde ved at gå på en flad, hård overflade i en periode på 6 minutters gang.
Gennemsnitlig gået distance giver en indikation af funktionel udholdenhed.
Jo større afstand (som en deltager kunne gå på 6 minutter), jo større udholdenhed.
LS-middelværdi og SE blev afledt fra MMRM-model med baseline FVC (% forudsagt) og baseline 6MWT (gået afstand i meter), alder (i år, ved baseline), køn, behandlingsgruppe, besøg og behandling-for-besøg interaktion som faste effekter.
|
Baseline, uge 49
|
PAP: Ændring fra baseline i procent forudsagt maksimalt inspiratorisk tryk (MIP) i opretstående position i uge 49
Tidsramme: Baseline, uge 49
|
MIP er en hurtig og ikke-invasiv test til at måle styrken af inspiratoriske muskler, primært diafragma, og giver mulighed for vurdering af respirationssvigt, restriktiv lungesygdom og respiratorisk muskelstyrke.
MIP refererer til, hvor meget lufttrykskraft et individ skaber ved at indånde gennem munden så hårdt som muligt.
LS-middelværdi og SE blev afledt af MMRM-modellen for MIP % forudsagt justeret for MIP % forudsagt ved baseline, alder (i år, ved baseline), køn, behandlingsgruppe, besøg og behandling-for-besøg interaktion som faste effekter.
|
Baseline, uge 49
|
PAP: Ændring fra baseline i procent forudsagt maksimalt udåndingstryk (MEP) i opretstående stilling i uge 49
Tidsramme: Baseline, uge 49
|
MEP er en hurtig og ikke-invasiv test til måling af styrken af ekspiratoriske muskler, primært diafragma, og giver mulighed for vurdering af respirationssvigt, restriktiv lungesygdom og respiratorisk muskelstyrke.
MEP er det større tryk, der genereres under maksimal udånding.
LS-middelværdi og SE blev afledt fra MMRM-modellen for MEP % forudsagt justeret for MEP % forudsagt ved baseline, alder (i år, ved baseline), køn, behandlingsgruppe, besøg og behandling-for-besøg interaktion som faste effekter.
|
Baseline, uge 49
|
PAP: Ændring fra baseline i Quick Motor Function Test (QMFT) samlede score i uge 49
Tidsramme: Baseline, uge 49
|
QMFT var en observatør administreret test for at evaluere ændringer i motorisk funktion.
QMFT bestod af 16 emner, der var specielt vanskelige for deltagere med Pompes sygdom.
Hvert element blev scoret separat på en 5-punkts ordinær skala (varierede fra 0 til 4, højere score indikerede bedre resultat).
Den samlede QMFT-score blev opnået ved at tilføje scoren for alle elementer og varierede fra 0 (ikke i stand til at udføre motoriske funktionstest) til 64 (normal muskelfunktion), højere score repræsenterede et bedre resultat.
LS-middelværdi og SE blev afledt af MMRM-modeller justeret for total QMFT-score ved baseline, baseline FVC (forudsagt %), alder (i år, ved baseline), køn, behandlingsgruppe, besøg og behandling-for-besøg interaktion som faste effekter .
|
Baseline, uge 49
|
PAP: Ændring fra baseline i muskelstyrke i nedre ekstremiteter i uge 49 som vurderet ved håndholdt dynamometri (HHD)
Tidsramme: Baseline, uge 49
|
HHD: en bærbar metode til styrkekvantificering.
For at gennemføre en make-test udøvede deltageren maksimal kraft mod dynamometeret med gradvis stigning i kraft og fuldførte isometrisk hold i 4-5 sekunder.
Muskelstyrker blev indsamlet i Newton.
Hver muskelgruppe (hofte: fleksion, ekstension, abduktion; knæ: fleksion, ekstension og ankel dorsalfleksion) blev målt 2 gange, og den højeste værdi blev rapporteret.
Sammenfattende score var summen af 12 målinger (2 målinger pr. muskelgruppe) fra 6 muskelgrupper på hver side (venstre og højre).
En stigning fra baseline afspejlede øget muskelstyrke, mens et fald fra baseline afspejlede nedsat muskelstyrke.
LS-middelværdi og SE blev afledt fra MMRM-modellen for HHD-muskelstyrke i nedre ekstremiteter sammensat score justeret for sammenfattende HHD-underekstremitetsscore ved baseline, baseline FVC (% forudsagt), alder (i år, ved baseline), køn, behandlingsgruppe, besøg, og behandling-for-besøg interaktion som faste effekter.
|
Baseline, uge 49
|
PAP: Ændring fra baseline i 12-elements kortformssundhedsundersøgelse (SF-12): Fysiske komponentresumé (PCS) og mentale komponentresumé (MCS) i uge 49
Tidsramme: Baseline, uge 49
|
SF-12, et spørgeskema med 12 elementer, brugt til at vurdere sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere i alderen >=18 år ved screening/baseline.
SF-12 bestod af 12 punkter, som blev kategoriseret i otte domæner (underskalaer) af funktion og velvære: fysisk funktion, rolle-fysisk, følelsesmæssig rolle, mental sundhed, kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet og social funktion, med hver domænescore varierede fra 0 (dårligt helbred) til 100 (bedre helbred), højere score indikerede god helbredstilstand.
Disse otte domæner blev yderligere opsummeret i 2 oversigtsscore, PCS og MCS.
Scoreintervallet for hver af disse 2 sammenfattende score var fra 0 (dårligt helbred) til 100 (bedre helbred), højere score indikerede en bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
LS-middelværdi og SE blev afledt fra MMRM-modeller justeret for baseline score (PCS eller MCS), baseline FVC (% forudsagt), alder (i år, ved baseline), køn, behandlingsgruppe, besøg og behandling-for-besøg interaktion som faste effekter.
|
Baseline, uge 49
|
PAP: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og infusionsassocierede reaktioner (IAR'er)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 49
|
AE: enhver uheldig medicinsk hændelse hos deltager, der tog undersøgelseslægemidlet og ikke nødvendigvis skal have en årsagssammenhæng med behandlingen.
TEAE'er: AE'er, der udviklede sig/forværredes i grad/blev alvorlige i TEAE-perioden i PAP (fra tidspunktet for 1. behandlingsdato til sidste behandlingsdato + 4 uger for deltagere, der ikke modtog nogen behandling i open-label eller til tidspunktet lige før kl. 1. behandling i open-label for deltagere, der modtog behandling i open-label).
Protokoldefinerede IAR'er: AE af særlig interesse (AESI'er), der opstod under enten infusions-/observationsperiode efter infusion, som blev anset for at være relateret til/muligvis relateret til undersøgelseslægemidlet.
Algoritmedefinerede IAR'er: enhver TEAE, der opfylder enten 1 af 2 kriterier: 1) hændelse indtraf fra start til slut af infusion + 24 timer, anset for at være relateret til undersøgelseslægemidlet, 2) Hvis AE-tidskomponent savnet, sammenligne AE-startdato med infusionsstart og slutdato.
Hvis AE-startdatoen var mellem infusionens start- og slutdato + 1 dag, og den var relateret til undersøgelseslægemidlet.
|
Fra baseline op til uge 49
|
Open-label periode: Antal deltagere med TEAE'er og IAR'er
Tidsramme: Uge 50 til 289 i open-label langsigtet periode
|
AE: enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemiddel og ikke nødvendigvis skulle have en årsagssammenhæng med behandlingen.
TEAE'er i open-label: AE'er, der udviklede sig/forværredes i grad/blev alvorlige under TEAE-perioden i open-label (fra tidspunktet for 1. åben-label behandling til sidste behandlingsdato + 4 uger).
Protokoldefinerede IAR'er: defineret som AESI'er, der opstod under enten infusions-/observationsperiode efter infusion, som blev anset for at være relateret til/muligvis relateret til undersøgelseslægemidlet.
Algoritmedefinerede IAR'er: enhver TEAE, der opfylder enten 1 af 2 kriterier: 1) hændelse opstod fra start til slut af infusion plus 24 timer, anses for at være relateret til undersøgelseslægemidlet, 2) Hvis AE-tidskomponenten er gået glip af, sammenligne AE-startdato med infusionsstart og slutdato.
Hvis AE-startdatoen var mellem infusionens start- og slutdato plus 1 dag, og den var relateret til undersøgelseslægemidlet.
|
Uge 50 til 289 i open-label langsigtet periode
|
PAP: Procentdel af deltagere med behandlingsfremkaldende antistof-antistoffer (ADA)-respons
Tidsramme: Fra baseline op til uge 49
|
ADA-responskategorier: 1) Behandlingsinduceret: ADA'er udviklet efter administration af undersøgelseslægemidlet.
Hvis baseline ADA-prøven manglede eller ikke kunne rapporteres, og mindst én rapporterbar ADA-prøve under behandling var tilgængelig, blev baselineprøven betragtet som "negativ".
2) Behandlingsboostet: Præ-eksisterende ADA'er, der blev boostet mindst to titertrin fra baseline (dvs. 4 gange stigning i titere) efter administration af undersøgelseslægemidlet (når som helst efter den første lægemiddeladministration).
3) Behandling fremkaldt: kombination af behandlingsinduceret og behandlingsboostet.
|
Fra baseline op til uge 49
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Anslået)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Glykogenopbevaringssygdom type II
- Glykogenopbevaringssygdom
Andre undersøgelses-id-numre
- EFC14028
- 2016-000942-77 (EudraCT nummer)
- U1111-1178-4806 (Anden identifikator: WHO universal trial number)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Avalglucosidase alfa (GZ402666)
-
SanofiRekruttering
-
SanofiRekrutteringGlykogenopbevaringssygdom type IIBelgien, Forenede Stater, Kina, Tyskland, Italien, Holland, Spanien, Taiwan, Det Forenede Kongerige
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetGlykogenopbevaringssygdom Type II Pompes sygdomForenede Stater, Belgien, Danmark, Frankrig, Tyskland, Holland, Det Forenede Kongerige
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, ikke rekrutterendeGlykogenopbevaringssygdom type IIFrankrig
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetPompes sygdom | Glykogenopbevaringssygdom type II (GSD II) | Syre maltase mangelForenede Stater, Belgien, Danmark, Frankrig, Tyskland, Holland, Det Forenede Kongerige
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, ikke rekrutterendeGlykogenopbevaringssygdom Type II-Pompes sygdomForenede Stater, Frankrig, Japan, Taiwan, Det Forenede Kongerige
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AfsluttetKardiovaskulær sygdomForenede Stater
-
Jonsson Comprehensive Cancer CenterAmgenAfsluttetLymfom | Leukæmi | Anæmi | Uspecificeret fast tumor hos voksne, protokolspecifik | Myelom og plasmacelle-neoplasma | Lymfoproliferativ lidelse | Præcancerøs/ikke-malign tilstandForenede Stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyGodkendt til markedsføringGlykogenopbevaringssygdom type II (GSD-II) | Sygdom med syre-maltase-mangel | Glykogenose 2 | Pompes sygdom (sen-debut)Forenede Stater
-
ShireAfsluttet