Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter vergelijking van de werkzaamheid en veiligheid van enzymvervangende therapieën Avalglucosidase Alfa en Alglucosidase Alfa om de week toegediend bij patiënten met de ziekte van Pompe die op latere leeftijd is ontstaan ​​en die niet eerder zijn behandeld voor de ziekte van Pompe (COMET)

29 maart 2024 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een gerandomiseerde, multicenter, multinationale, dubbelblinde fase 3-studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van herhaalde tweewekelijkse infusies van Avalglucosidase Alfa (neoGAA, GZ402666) en Alglucosidase Alfa worden vergeleken bij nog niet eerder behandelde patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang

Hoofddoel:

Om het effect te bepalen van behandeling met avalglucosidase alfa op de kracht van de ademhalingsspieren, gemeten als percentage (%) van de voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC) in rechtopstaande positie, in vergelijking met alglucosidase alfa.

Secundaire doelstelling:

Om de veiligheid en het effect van behandeling met avalglucosidase alfa op het functionele uithoudingsvermogen te bepalen (6 minuten looptest, inspiratoire spierkracht (maximale inspiratoire druk), expiratoire spierkracht (maximale expiratoire druk), spierkracht onderste extremiteit (handdynamometrie), motorische functie (Quick Motor Function Test) en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (Short Form-12).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De duur van het onderzoek per deelnemer zal maximaal ongeveer 6 jaar zijn, bestaande uit een screeningperiode van 14 dagen (kan worden verlengd tot 8 weken in vooraf gespecificeerde situaties), een blinde behandelperiode van 49 weken (behalve voor de subgroep van pediatrische patiënten van 3 tot jonger dan (

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

101

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Caba, Argentinië, C1181ACH
        • Investigational Site Number 0320001
  • Australië
      • Auchenflower, Australië, 4066
        • Investigational Site Number 0360001
  • België
      • Bruxelles, België, 1070
        • Investigational Site Number 0560003
      • Leuven, België, 3000
        • Investigational Site Number 0560001
  • Brazilië
      • Brasilia, Brazilië, 71625-009
        • Investigational Site Number 0760004
      • Sao Paulo, Brazilië, 04037-002
        • Investigational Site Number 0760001
  • Canada
      • Hamilton, Canada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number 1240003
      • Montreal, Canada, H3A 2B4
        • Investigational Site Number 1240002
  • Denemarken
      • København Ø, Denemarken, 2100
        • Investigational Site Number 2080003
  • Duitsland
      • Bochum, Duitsland, 44789
        • Investigational Site Number 2760006
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Investigational Site Number 2760001
      • München, Duitsland, 80336
        • Investigational Site Number 2760003
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Investigational Site Number 2760002
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49933
        • Investigational Site Number 2500008
      • Bordeaux, Frankrijk
        • Investigational Site Number 2500007
      • Brest Cedex 2, Frankrijk, 29609
        • Investigational Site Number 2500011
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Investigational Site Number 2500004
      • Clermont Ferrand, Frankrijk, 63003
        • Investigational Site Number 2500010
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Investigational Site Number 2500005
      • Marseille Cedex 5, Frankrijk, 13385
        • Investigational Site Number 2500006
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Investigational Site Number 2500001
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1083
        • Investigational Site Number 3480001
  • Italië
      • Brescia, Italië, 25123
        • Investigational Site Number 3800006
      • Messina, Italië, 98125
        • Investigational Site Number 3800001
      • Milano, Italië, 20122
        • Investigational Site Number 3800002
      • Napoli, Italië, 80131
        • Investigational Site Number 3800007
      • Torino, Italië, 10126
        • Investigational Site Number 3800003
  • Japan
      • Kodaira-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920002
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Investigational Site Number 7920001
      • Istanbul, Kalkoen, 34390
        • Investigational Site Number 7920002
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Investigational Site Number 4100001
      • Seoul, Korea, republiek van, 06273
        • Investigational Site Number 4100002
  • Mexico
      • Mexico, Mexico
        • Investigational Site Number 4840001
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GE
        • Investigational Site Number 5280001
  • Oostenrijk
      • Wien, Oostenrijk, 1090
        • Investigational Site Number 0400001
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Investigational Site Number 6160001
  • Portugal
      • Braga, Portugal, 4710-243
        • Investigational Site Number 6200001
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 125367
        • Investigational Site Number 6430001
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08025
        • Investigational Site Number 7240002
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Investigational Site Number 7240003
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 1580001
  • Tsjechië
      • Praha 2, Tsjechië, 12808
        • Investigational Site Number 2030001
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2GW
        • Investigational Site Number 8260005
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 OQQ
        • Investigational Site Number 8260002
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Investigational Site Number 8260001
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 8260004
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Investigational Site Number 8260003
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Investigational Site Number 8400015
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Investigational Site Number 8400020
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Investigational Site Number 8400011
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Investigational Site Number 8400017
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Investigational Site Number 8400016
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Investigational Site Number 8400007
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Investigational Site Number 8400023
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Investigational Site Number 8400002
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160-7321
        • Investigational Site Number 8400012
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Investigational Site Number 8400010
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Investigational Site Number 8400001
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Investigational Site Number 8400019
    • New York
      • Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11020
        • Investigational Site Number 8400026
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • Investigational Site Number 8400008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Investigational Site Number 8400006
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267-0542
        • Investigational Site Number 8400009
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Investigational Site Number 8400014
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Investigational Site Number 8400025
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • Investigational Site Number 8400018
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Investigational Site Number 8400005
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • Investigational Site Number 8400024
  • Zwitserland
      • Zürich, Zwitserland, 8091
        • Investigational Site Number 7560002

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria :

  • De deelnemer heeft een bevestigde zuur-alfa-glucosidase (GAA) enzymdeficiëntie uit elke weefselbron en/of 2 bevestigde GAA-genmutaties.
  • De deelnemer moet een ondertekende, geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan het uitvoeren van studiegerelateerde procedures. Toestemming van een wettelijk bevoegde voogd(en) is (zijn) vereist voor wettelijk minderjarige deelnemers zoals gedefinieerd door lokale regelgeving. Indien de deelnemer wettelijk minderjarig is, dient schriftelijke toestemming te worden verkregen van ouder(s)/wettelijke voogd en toestemming van deelnemers, indien van toepassing.

Uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer is
  • De deelnemer heeft Pompe-specifieke cardiale hypertrofie gekend.
  • De deelnemer is rolstoelafhankelijk.
  • De deelnemer is niet in staat om 40 meter (ongeveer 130 voet) te lopen zonder te stoppen en zonder hulpmiddel.
  • De deelnemer heeft invasieve beademing nodig (niet-invasieve beademing is toegestaan).
  • De deelnemer is niet in staat om met succes herhaalde metingen van de geforceerde vitale capaciteit (FVC) in rechtopstaande positie uit te voeren van meer dan of gelijk aan 30% van de voorspelde waarde en minder dan of gelijk aan 85% van de voorspelde waarde.
  • De deelnemer (en de wettelijke voogd van de deelnemer als de deelnemer wettelijk minderjarig is zoals gedefinieerd door de lokale regelgeving) is (zijn) niet in staat om te voldoen aan het klinische protocol.
  • De deelnemer is eerder behandeld met alglucosidase alfa of een onderzoekstherapie voor de ziekte van Pompe.
  • De deelnemer heeft eerder of huidig ​​gebruik gemaakt van immuuntolerantie-inductietherapie.
  • De deelnemer, indien vrouw en in de vruchtbare leeftijd, heeft een positieve zwangerschapstest (bèta-humaan choriongonadotrofine) bij baseline.

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een deelnemer aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: avalglucosidase alfa (GZ402666)
Elke 2 weken intraveneus toegediend
Geneesmiddel: Avalglucosidase alfa (GZ402666)
Farmaceutische vorm: poeder voor concentraat voor oplossing voor infusie. Toedieningsweg: intraveneus
Actieve vergelijker: alglucosidase alfa (GZ419829)
Elke 2 weken intraveneus toegediend
Geneesmiddel: Alglucosidase alfa (GZ419829)
Farmaceutische vorm: poeder voor concentraat voor oplossing voor infusie. Toedieningsweg: intraveneus
Andere namen:
  • Myozyme
  • Lumizym

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
PAP: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in percentage voorspelde FVC in rechtopstaande positie in week 49
Tijdsspanne: Basislijn, week 49
FVC is een standaard longfunctietest die wordt gebruikt om de zwakte van de ademhalingsspieren te kwantificeren. FVC is het luchtvolume (in liters) dat met kracht kan worden uitgeblazen na volledige inspiratie in rechtopstaande positie. Het kleinste kwadratengemiddelde (LS) en de standaardfout (SE) zijn afgeleid van het gemengde model voor herhaalde metingen (MMRM) met FVC bij baseline [percentage (%) voorspeld, als continu], geslacht, leeftijd (in jaren bij baseline), behandelingsgroep , bezoek, interactieterm tussen behandelgroep en bezoek als vaste effecten. Percentage voorspelde FVC = (werkelijke FVC-meting)/(voorspelde waarde van FVC) * 100. Na non-inferioriteitstests (NI) werd een test voor de superioriteit van avalglucosidase alfa versus alglucosidase alfa uitgevoerd met een algemeen tweezijdig significantieniveau van 5%.
Basislijn, week 49

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
PAP: verandering ten opzichte van baseline in totale afgelegde afstand tijdens zes minuten durende looptest (6MWT) in week 49
Tijdsspanne: Basislijn, week 49
6MWT was een gestandaardiseerde test die de afstand (in meters) meet die de deelnemer heeft afgelegd door op een vlakke, harde ondergrond te lopen in een periode van 6 minuten lopen. De gemiddelde gelopen afstand geeft een indicatie van het functionele uithoudingsvermogen. Hoe groter de afstand (die een deelnemer in 6 minuten kan lopen), hoe groter het uithoudingsvermogen. LS mean en SE werden afgeleid van het MMRM-model met baseline FVC (% voorspeld) en baseline 6MWT (afgelegde afstand in meter), leeftijd (in jaren, bij baseline), geslacht, behandelingsgroep, bezoek en interactie per bezoek als vaste effecten.
Basislijn, week 49
PAP: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in percentage voorspelde maximale inspiratiedruk (MIP) in rechtopstaande positie in week 49
Tijdsspanne: Basislijn, week 49
MIP is een snelle en niet-invasieve test om de kracht van de inademingsspieren, voornamelijk het middenrif, te meten en maakt beoordeling van ademhalingsfalen, restrictieve longziekte en ademhalingsspierkracht mogelijk. MIP verwijst naar hoeveel luchtdrukkracht een persoon creëert door zo hard mogelijk door de mond te ademen. LS-gemiddelde en SE werden afgeleid van het MMRM-model voor MIP % voorspeld aangepast voor MIP % voorspeld bij aanvang, leeftijd (in jaren, bij aanvang), geslacht, behandelingsgroep, bezoek en interactie per bezoek als vaste effecten.
Basislijn, week 49
PAP: verandering ten opzichte van baseline in percentage voorspelde maximale expiratoire druk (MEP) in rechtopstaande positie in week 49
Tijdsspanne: Basislijn, week 49
MEP is een snelle en niet-invasieve test om de kracht van de uitademingsspieren, voornamelijk het middenrif, te meten en maakt beoordeling van ademhalingsfalen, restrictieve longziekte en ademhalingsspierkracht mogelijk. MEP is de grotere druk die wordt gegenereerd tijdens maximale uitademing. LS-gemiddelde en SE werden afgeleid van het MMRM-model voor MEP % voorspeld aangepast voor MEP % voorspeld bij aanvang, leeftijd (in jaren, bij aanvang), geslacht, behandelingsgroep, bezoek en interactie per bezoek als vaste effecten.
Basislijn, week 49
PAP: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale scores van de Quick Motor Function Test (QMFT) in week 49
Tijdsspanne: Basislijn, week 49
De QMFT was een door een waarnemer afgenomen test om veranderingen in de motorische functie te evalueren. QMFT bestaat uit 16 items die specifiek moeilijk zijn voor deelnemers met de ziekte van Pompe. Elk item werd apart gescoord op een 5-punts ordinale schaal (variërend van 0 tot 4, een hogere score duidde op een betere uitkomst). De totale QMFT-score werd verkregen door de scores van alle items op te tellen en varieerde van 0 (niet in staat om motorische functietests uit te voeren) tot 64 (normale spierfunctie), een hogere score vertegenwoordigde een beter resultaat. LS mean en SE werden afgeleid van MMRM-modellen, gecorrigeerd voor totale QMFT-score bij baseline, baseline FVC (% voorspeld), leeftijd (in jaren, bij baseline), geslacht, behandelingsgroep, bezoek en behandeling-per-bezoek-interactie als vaste effecten .
Basislijn, week 49
PAP: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de spierkracht van de onderste ledematen in week 49, beoordeeld met handdynamometrie (HHD)
Tijdsspanne: Basislijn, week 49
HHD: een draagbare methode voor sterktekwantificering. Om een ​​make-test te voltooien, oefende de deelnemer maximale kracht uit tegen de rollenbank met geleidelijke toename van de kracht en voltooide hij een isometrische houding gedurende 4-5 seconden. Spiersterktes werden verzameld in Newton. Elke spiergroep (heup: flexie, extensie, abductie; knie: flexie, extensie en dorsiflexie van de enkel) werd 2 keer gemeten en de hoogste waarde werd gerapporteerd. De samenvattingsscore was de som van 12 metingen (2 metingen per spiergroep) van 6 spiergroepen aan elke kant (links en rechts). Een toename ten opzichte van de uitgangswaarde was een weerspiegeling van toegenomen spierkracht, terwijl een afname ten opzichte van de uitgangswaarde een afspiegeling was van verminderde spierkracht. LS-gemiddelde en SE zijn afgeleid van het MMRM-model voor de samengestelde HHD-spierkrachtscore van de onderste ledematen, aangepast voor de samenvattende HHD-score van de onderste ledematen bij aanvang, FVC bij aanvang (% voorspeld), leeftijd (in jaren, bij aanvang), geslacht, behandelingsgroep, bezoek, en behandeling-per-bezoek-interactie als vaste effecten.
Basislijn, week 49
PAP: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in een korte gezondheidsenquête met 12 items (SF-12): scores van de samenvatting van de fysieke componenten (PCS) en de samenvatting van de mentale componenten (MCS) in week 49
Tijdsspanne: Basislijn, week 49
SF-12, een vragenlijst met 12 items, gebruikt om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te beoordelen bij deelnemers >=18 jaar oud bij screening/baseline. De SF-12 bestond uit twaalf items, die waren onderverdeeld in acht domeinen (subschalen) van functioneren en welzijn: fysiek functioneren, rol-fysiek, emotionele rol, geestelijke gezondheid, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit en sociaal functioneren. domeinscore varieerde van 0 (slechte gezondheid) tot 100 (betere gezondheid), hogere scores duidden op een goede gezondheidstoestand. Deze acht domeinen werden verder samengevat in twee samenvattende scores, PCS en MCS. Het scorebereik voor elk van deze 2 samenvattende scores liep van 0 (slechte gezondheid) tot 100 (betere gezondheid), hogere scores duidden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. LS-gemiddelde en SE werden afgeleid van MMRM-modellen, aangepast voor baselinescore (PCS of MCS), baseline-FVC (% voorspeld), leeftijd (in jaren, bij baseline), geslacht, behandelingsgroep, bezoek en interactie per bezoek. vaste effecten.
Basislijn, week 49
PAP: aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en infusiegerelateerde reacties (IAR's)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 49
AE: elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel heeft gebruikt en niet noodzakelijkerwijs een causaal verband hoeft te hebben met de behandeling. TEAE's: bijwerkingen die zich ontwikkelden/verergerden in graad/ernstig werden tijdens de TEAE-periode bij PAP (vanaf de datum van de eerste behandeling tot de datum van de laatste behandeling + 4 weken voor deelnemers die geen open-label behandeling kregen of tot de tijd vlak vóór de behandeling). 1e behandeling in open-label voor deelnemers die een open-label behandeling kregen). In het protocol gedefinieerde IAR's: bijwerkingen van speciaal belang (AESI's) die optraden tijdens de infusie-/observatieperiode na de infusie en waarvan werd aangenomen dat ze gerelateerd/mogelijk gerelateerd waren aan het onderzoeksgeneesmiddel. Door algoritmen gedefinieerde IAR's: elke TEAE die aan 1 van de 2 criteria voldoet: 1) voorval vond plaats vanaf het begin tot het einde van de infusie + 24 uur, wordt beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel, 2) Als de tijdcomponent van de bijwerkingen wordt gemist, vergelijk de startdatum van de bijwerkingen dan met de start van de infusie en einddatum. Als de startdatum van de bijwerking tussen de start- en einddatum van de infusie + 1 dag lag en deze verband hield met het onderzoeksgeneesmiddel.
Vanaf de basislijn tot week 49
Open-label-periode: aantal deelnemers met TEAE's en IAR's
Tijdsspanne: Week 50 tot 289 in open-label langetermijnperiode
AE: elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg en niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met de behandeling hoefde te hebben. TEAE's bij open-label: bijwerkingen die zich ontwikkelden/verergerden in graad/ernstig werden tijdens de TEAE-periode bij open-label (vanaf het moment van de eerste open-label behandeling tot de datum van de laatste behandeling + 4 weken). In het protocol gedefinieerde IAR's: gedefinieerd als AESI's die optraden tijdens de infusie/observatieperiode na de infusie en waarvan werd aangenomen dat ze gerelateerd/mogelijk gerelateerd waren aan het onderzoeksgeneesmiddel. Door algoritmen gedefinieerde IAR's: elke TEAE die aan 1 van de 2 criteria voldoet: 1) gebeurtenis vond plaats vanaf het begin tot het einde van de infusie plus 24 uur en wordt beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel, 2) Als de tijdcomponent van de bijwerkingen wordt gemist, vergelijk de startdatum van de bijwerkingen dan met de start van de infusie en einddatum. Als de startdatum van de bijwerking tussen de start- en einddatum van de infusie plus 1 dag lag en deze verband hield met het onderzoeksgeneesmiddel.
Week 50 tot 289 in open-label langetermijnperiode
PAP: Percentage deelnemers met een tijdens de behandeling optredende antidrug-antilichamen (ADA)-respons
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 49
ADA-responscategorieën: 1) Behandelingsgeïnduceerd: ADA's ontwikkeld na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Als het baseline-ADA-monster ontbrak of niet kon worden gerapporteerd en er ten minste één rapporteerbaar ADA-monster tijdens de behandeling beschikbaar was, werd het baseline-monster als "negatief" beschouwd. 2) Door behandeling versterkt: reeds bestaande ADA’s die ten minste twee titerstappen vanaf de basislijn zijn versterkt (d.w.z. een viervoudige verhoging van de titers) na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (op elk moment na de eerste toediening van het geneesmiddel). 3) Opkomende behandeling: combinatie van geïnduceerde behandeling en versterkte behandeling.
Vanaf de basislijn tot week 49

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 november 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 maart 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 mei 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 mei 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

25 mei 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EFC14028
  • 2016-000942-77 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1178-4806 (Andere identificatie: WHO universal trial number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Avalglucosidase alfa (GZ402666)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Tunisia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren