Studio per confrontare l'efficacia e la sicurezza delle terapie enzimatiche sostitutive Avalglucosidase alfa e alglucosidasi alfa somministrate a settimane alterne in pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo che non sono stati precedentemente trattati per la malattia di Pompe (COMET)
29 marzo 2024 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company
Uno studio di fase 3 randomizzato, multicentrico, multinazionale, in doppio cieco che confronta l'efficacia e la sicurezza delle infusioni bisettimanali ripetute di avalglucosidasi alfa (neoGAA, GZ402666) e alglucosidasi alfa in pazienti naïve al trattamento con malattia di Pompe ad esordio tardivo
Obiettivo primario:
Per determinare l'effetto del trattamento con avalglucosidasi alfa sulla forza dei muscoli respiratori misurata in percentuale (%) della capacità vitale forzata (FVC) prevista in posizione eretta, rispetto all'alglucosidasi alfa.
Obiettivo secondario:
Determinare la sicurezza e l'effetto del trattamento con avalglucosidasi alfa sulla resistenza funzionale (test del cammino di 6 minuti, forza dei muscoli inspiratori (massima pressione inspiratoria), forza dei muscoli espiratori (massima pressione espiratoria), forza dei muscoli degli arti inferiori (dinamometria manuale), funzione (Quick Motor Function Test) e qualità della vita correlata alla salute (Short Form-12).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La durata dello studio per partecipante sarà fino a circa 6 anni che consisterà in un periodo di screening di 14 giorni (può essere esteso fino a 8 settimane in situazioni pre-specificate), un periodo di trattamento in cieco di 49 settimane (ad eccezione del sottogruppo di pazienti pediatrici di età compresa tra 3 e meno di (
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
101
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Caba, Argentina, C1181ACH
- Investigational Site Number 0320001
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Auchenflower, Australia, 4066
- Investigational Site Number 0360001
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Wien, Austria, 1090
- Investigational Site Number 0400001
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Bruxelles, Belgio, 1070
- Investigational Site Number 0560003
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Leuven, Belgio, 3000
- Investigational Site Number 0560001
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Brasilia, Brasile, 71625-009
- Investigational Site Number 0760004
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Sao Paulo, Brasile, 04037-002
- Investigational Site Number 0760001
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Hamilton, Canada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number 1240003
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Montreal, Canada, H3A 2B4
- Investigational Site Number 1240002
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Praha 2, Cechia, 12808
- Investigational Site Number 2030001
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Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
- Investigational Site Number 4100001
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Seoul, Corea, Repubblica di, 06273
- Investigational Site Number 4100002
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København Ø, Danimarca, 2100
- Investigational Site Number 2080003
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Moscow, Federazione Russa, 125367
- Investigational Site Number 6430001
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Angers, Francia, 49933
- Investigational Site Number 2500008
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Bordeaux, Francia
- Investigational Site Number 2500007
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Brest Cedex 2, Francia, 29609
- Investigational Site Number 2500011
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Bron, Francia, 69677
- Investigational Site Number 2500004
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Clermont Ferrand, Francia, 63003
- Investigational Site Number 2500010
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Lille, Francia, 59037
- Investigational Site Number 2500005
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Marseille Cedex 5, Francia, 13385
- Investigational Site Number 2500006
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Paris, Francia, 75013
- Investigational Site Number 2500001
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Bochum, Germania, 44789
- Investigational Site Number 2760006
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Mainz, Germania, 55131
- Investigational Site Number 2760001
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München, Germania, 80336
- Investigational Site Number 2760003
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Münster, Germania, 48149
- Investigational Site Number 2760002
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Kodaira-Shi, Giappone
- Investigational Site Number 3920002
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Brescia, Italia, 25123
- Investigational Site Number 3800006
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Messina, Italia, 98125
- Investigational Site Number 3800001
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Milano, Italia, 20122
- Investigational Site Number 3800002
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Napoli, Italia, 80131
- Investigational Site Number 3800007
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Torino, Italia, 10126
- Investigational Site Number 3800003
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Mexico, Messico
- Investigational Site Number 4840001
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Rotterdam, Olanda, 3015 GE
- Investigational Site Number 5280001
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Warszawa, Polonia, 02-097
- Investigational Site Number 6160001
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Braga, Portogallo, 4710-243
- Investigational Site Number 6200001
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Birmingham, Regno Unito, B15 2GW
- Investigational Site Number 8260005
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Cambridge, Regno Unito, CB2 OQQ
- Investigational Site Number 8260002
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London, Regno Unito, NW3 2QG
- Investigational Site Number 8260001
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Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
- Investigational Site Number 8260004
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Salford, Regno Unito, M6 8HD
- Investigational Site Number 8260003
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Barcelona, Spagna, 08025
- Investigational Site Number 7240002
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Barcelona, Spagna, 08950
- Investigational Site Number 7240003
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
- Investigational Site Number 8400015
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Investigational Site Number 8400020
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Investigational Site Number 8400011
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Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Investigational Site Number 8400017
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- Investigational Site Number 8400016
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Georgia
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Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
- Investigational Site Number 8400007
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Investigational Site Number 8400023
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- Investigational Site Number 8400002
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160-7321
- Investigational Site Number 8400012
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Investigational Site Number 8400010
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Investigational Site Number 8400001
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Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- Investigational Site Number 8400019
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New York
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Great Neck, New York, Stati Uniti, 11020
- Investigational Site Number 8400026
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Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
- Investigational Site Number 8400008
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Investigational Site Number 8400006
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267-0542
- Investigational Site Number 8400009
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Investigational Site Number 8400014
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- Investigational Site Number 8400025
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- Investigational Site Number 8400018
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
- Investigational Site Number 8400005
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
- Investigational Site Number 8400024
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Zürich, Svizzera, 8091
- Investigational Site Number 7560002
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Ankara, Tacchino, 06100
- Investigational Site Number 7920001
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Istanbul, Tacchino, 34390
- Investigational Site Number 7920002
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Taipei, Taiwan, 10043
- Investigational Site Number 1580001
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Budapest, Ungheria, 1083
- Investigational Site Number 3480001
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione :
- Il partecipante ha confermato il deficit dell'enzima alfa-glucosidasi acida (GAA) da qualsiasi fonte tissutale e/o 2 mutazioni confermate del gene GAA.
- Il partecipante deve fornire il consenso informato e firmato prima di eseguire qualsiasi procedura correlata allo studio. Il consenso di uno o più tutori legalmente autorizzati è (sono) richiesto per i partecipanti legalmente minorenni come definito dalla normativa locale. Se il partecipante è minorenne, il consenso scritto firmato deve essere ottenuto dai genitori/tutori legali e il consenso ottenuto dai partecipanti, se applicabile.
Criteri di esclusione:
- Il partecipante è
- Il partecipante ha conosciuto l'ipertrofia cardiaca specifica di Pompe.
- Il partecipante è dipendente dalla sedia a rotelle.
- Il partecipante non è in grado di deambulare per 40 metri (circa 130 piedi) senza fermarsi e senza un dispositivo di assistenza.
- Il partecipante necessita di ventilazione invasiva (è consentita la ventilazione non invasiva).
- Il partecipante non è in grado di eseguire con successo misurazioni ripetute della capacità vitale forzata (FVC) in posizione eretta superiore o uguale al 30% previsto e inferiore o uguale all'85% previsto.
- Il partecipante (e il tutore legale del partecipante se il partecipante è legalmente minorenne come definito dalla normativa locale) non è (sono) in grado di rispettare il protocollo clinico.
- Il partecipante ha avuto un precedente trattamento con alglucosidasi alfa o qualsiasi terapia sperimentale per la malattia di Pompe.
- Il partecipante ha un uso precedente o attuale della terapia di induzione della tolleranza immunitaria.
- La partecipante, se di sesso femminile e potenzialmente fertile, ha un test di gravidanza positivo (beta-gonadotropina corionica umana) al basale.
Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: avalglucosidasi alfa (GZ402666)
Somministrato per via endovenosa ogni 2 settimane
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Forma farmaceutica: polvere per concentrato per soluzione per infusione Via di somministrazione: endovenosa
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Comparatore attivo: alglucosidasi alfa (GZ419829)
Somministrato per via endovenosa ogni 2 settimane
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Forma farmaceutica: polvere per concentrato per soluzione per infusione Via di somministrazione: endovenosa
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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PAP: variazione rispetto al basale della percentuale di CVF prevista in posizione eretta alla settimana 49
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 49
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La FVC è un test di funzionalità polmonare standard utilizzato per quantificare la debolezza dei muscoli respiratori.
La FVC è il volume d'aria (in litri) che può essere espulso con forza dopo un'inspirazione completa in posizione eretta.
La media dei minimi quadrati (LS) e l'errore standard (SE) sono stati derivati dal modello misto per misure ripetute (MMRM) con FVC al basale [percentuale (%) prevista, come continua], sesso, età (in anni al basale), gruppo di trattamento , visita, termine di interazione tra gruppo di trattamento e visita come effetti fissi.
Percentuale della FVC prevista = (misurazione effettiva della FVC)/(valore previsto della FVC) * 100.
Dopo il test di non inferiorità (NI), è stato eseguito un test per la superiorità di avalglucosidasi alfa rispetto ad alglucosidasi alfa con un livello di significatività complessivo a due code del 5%.
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Riferimento, settimana 49
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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PAP: variazione rispetto al basale della distanza totale percorsa durante il test del cammino di sei minuti (6MWT) alla settimana 49
Lasso di tempo: Basale, settimana 49
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6MWT era un test standardizzato che misurava la distanza (in metri) percorsa dal partecipante camminando su una superficie piana e dura in un periodo di 6 minuti di cammino.
La distanza media percorsa fornisce un'indicazione della resistenza funzionale.
Maggiore è la distanza (che un partecipante può percorrere in 6 minuti), maggiore è la resistenza.
La media LS e SE sono state derivate dal modello MMRM con FVC al basale (% del predetto) e 6MWT al basale (distanza percorsa in metri), età (in anni, al basale), sesso, gruppo di trattamento, visita e interazione trattamento per visita come effetti fissi.
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Basale, settimana 49
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PAP: variazione rispetto al basale in percentuale della pressione inspiratoria massima (MIP) prevista in posizione eretta alla settimana 49
Lasso di tempo: Basale, settimana 49
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MIP è un test rapido e non invasivo per misurare la forza dei muscoli inspiratori, principalmente il diaframma, e consente di valutare l'insufficienza ventilatoria, la malattia polmonare restrittiva e la forza dei muscoli respiratori.
MIP si riferisce a quanta forza di pressione dell'aria un individuo crea inspirando attraverso la bocca il più forte possibile.
La media LS e SE sono state derivate dal modello MMRM per % MIP prevista aggiustata per % MIP prevista al basale, età (in anni, al basale), sesso, gruppo di trattamento, visita e interazione trattamento per visita come effetti fissi.
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Basale, settimana 49
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PAP: variazione rispetto al basale in percentuale della pressione espiratoria massima prevista (MEP) in posizione eretta alla settimana 49
Lasso di tempo: Basale, settimana 49
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MEP è un test rapido e non invasivo per misurare la forza dei muscoli espiratori, in primo luogo il diaframma, e consente di valutare l'insufficienza ventilatoria, la malattia polmonare restrittiva e la forza dei muscoli respiratori.
MEP è la maggiore pressione generata durante l'espirazione massima.
La media LS e SE sono state derivate dal modello MMRM per % MEP prevista aggiustata per % MEP prevista al basale, età (in anni, al basale), sesso, gruppo di trattamento, visita e interazione trattamento per visita come effetti fissi.
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Basale, settimana 49
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PAP: variazione rispetto al basale nei punteggi totali del test rapido della funzione motoria (QMFT) alla settimana 49
Lasso di tempo: Basale, settimana 49
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Il QMFT era un test somministrato dall'osservatore per valutare i cambiamenti nella funzione motoria.
QMFT comprendeva 16 item particolarmente difficili per i partecipanti con malattia di Pompe.
Ogni elemento è stato valutato separatamente su una scala ordinale a 5 punti (varia da 0 a 4, il punteggio più alto indicava un risultato migliore).
Il punteggio totale QMFT è stato ottenuto sommando i punteggi di tutti gli elementi e variava da 0 (impossibilità di eseguire test di funzionalità motoria) a 64 (funzione muscolare normale), il punteggio più alto rappresentava un risultato migliore.
La media LS e SE sono state derivate dai modelli MMRM aggiustati per punteggio QMFT totale al basale, FVC al basale (% del predetto), età (in anni, al basale), sesso, gruppo di trattamento, visita e interazione trattamento per visita come effetti fissi .
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Basale, settimana 49
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PAP: variazione rispetto al basale della forza muscolare degli arti inferiori alla settimana 49 valutata mediante dinamometria manuale (HHD)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 49
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HHD: un metodo portatile per la quantificazione della forza.
Per completare un test, il partecipante ha esercitato la forza massima contro il dinamometro con un aumento graduale della forza e una tenuta isometrica completata per 4-5 secondi.
Le forze muscolari sono state raccolte in Newton.
Ogni gruppo muscolare (anca: flessione, estensione, abduzione; ginocchio: flessione, estensione e dorsiflessione della caviglia) è stato misurato 2 volte ed è stato riportato il valore più alto.
Il punteggio riassuntivo era la somma di 12 misurazioni (2 misurazioni per gruppo muscolare) da 6 gruppi muscolari su ciascun lato (sinistro e destro).
Un aumento rispetto al basale rifletteva un aumento della forza muscolare, mentre una diminuzione rispetto al basale rifletteva una diminuzione della forza muscolare.
La media LS e l'SE sono state derivate dal modello MMRM per il punteggio composito della forza muscolare degli arti inferiori HHD aggiustato per il punteggio riassuntivo HHD degli arti inferiori al basale, FVC al basale (% prevista), età (in anni, al basale), sesso, gruppo di trattamento, visita, e l'interazione trattamento per visita come effetti fissi.
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Riferimento, settimana 49
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PAP: variazione rispetto al basale nell'indagine sanitaria in formato breve di 12 elementi (SF-12): punteggi di riepilogo delle componenti fisiche (PCS) e di riepilogo delle componenti mentali (MCS) alla settimana 49
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 49
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SF-12, un questionario composto da 12 elementi, utilizzato per valutare la qualità della vita correlata alla salute nei partecipanti di età >=18 anni allo screening/basale.
L'SF-12 consisteva in 12 item, classificati in otto domini (sottoscale) di funzionamento e benessere: funzionamento fisico, ruolo fisico, ruolo emotivo, salute mentale, dolore fisico, salute generale, vitalità e funzionamento sociale, ciascuno con il punteggio del dominio variava da 0 (cattiva salute) a 100 (migliore salute), i punteggi più alti indicavano buone condizioni di salute.
Questi otto domini sono stati ulteriormente riassunti in 2 punteggi riassuntivi, PCS e MCS.
L'intervallo di punteggio per ciascuno di questi 2 punteggi riassuntivi andava da 0 (cattiva salute) a 100 (migliore salute), i punteggi più alti indicavano una migliore qualità della vita correlata alla salute.
La media LS e l'ES sono stati derivati da modelli MMRM aggiustati per punteggio al basale (PCS o MCS), FVC al basale (% del predetto), età (in anni, al basale), sesso, gruppo di trattamento, visita e interazione trattamento per visita come effetti fissi.
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Riferimento, settimana 49
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PAP: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e reazioni associate all'infusione (IAR)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 49
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EA: qualsiasi evento medico sfavorevole nel partecipante che ha assunto il farmaco in studio e che non necessariamente ha avuto una relazione causale con il trattamento.
TEAE: EA che si sono sviluppati/peggiorati di grado/sono diventati gravi durante il periodo TEAE nel PAP (dalla data del primo trattamento alla data dell'ultimo trattamento +4 settimane per i partecipanti che non hanno ricevuto alcun trattamento in aperto o fino al momento appena prima 1° trattamento in aperto per i partecipanti che hanno ricevuto il trattamento in aperto).
IAR definiti dal protocollo: EA di particolare interesse (AESI) verificatisi durante l'infusione/il periodo di osservazione successivo all'infusione e ritenuti correlati/possibilmente correlati al farmaco in studio.
IAR definiti dall'algoritmo: qualsiasi TEAE che soddisfi 1 dei 2 criteri: 1) evento verificatosi dall'inizio alla fine dell'infusione + 24 ore, considerato correlato al farmaco in studio, 2) Se la componente temporale dell'AE è mancata, confrontare la data di inizio dell'AE con l'inizio dell'infusione e data di fine.
Se la data di inizio dell'evento avverso era compresa tra la data di inizio e quella di fine dell'infusione + 1 giorno ed era correlata al farmaco in studio.
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Dal basale fino alla settimana 49
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Periodo in aperto: numero di partecipanti con TEAE e IAR
Lasso di tempo: Settimana dalla 50 alla 289 nel periodo a lungo termine in aperto
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EA: qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio e non necessariamente ha dovuto avere una relazione causale con il trattamento.
TEAE in aperto: EA che si sono sviluppati/peggiorati in grado/sono diventati gravi durante il periodo TEAE in aperto (dal momento del 1° trattamento in aperto alla data dell’ultimo trattamento + 4 settimane).
IAR definite dal protocollo: definite come AESI verificatesi durante il periodo di infusione/osservazione successivo all'infusione e ritenute correlate/possibilmente correlate al farmaco in studio.
IAR definiti dall'algoritmo: qualsiasi TEAE che soddisfi 1 dei 2 criteri: 1) l'evento si è verificato dall'inizio alla fine dell'infusione più 24 ore, considerato correlato al farmaco in studio, 2) Se la componente temporale dell'AE è mancata, confrontare la data di inizio dell'AE con l'inizio dell'infusione e data di fine.
Se la data di inizio dell'evento avverso era compresa tra la data di inizio e quella di fine dell'infusione più 1 giorno ed era correlata al farmaco in studio.
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Settimana dalla 50 alla 289 nel periodo a lungo termine in aperto
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PAP: percentuale di partecipanti con risposta agli anticorpi antifarmaco (ADA) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 49
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Categorie di risposta ADA: 1) Indotti dal trattamento: ADA sviluppati in seguito alla somministrazione del farmaco in studio.
Se il campione ADA al basale era mancante o non segnalabile ed era disponibile almeno un campione ADA in trattamento segnalabile, il campione al basale veniva considerato “negativo”.
2) Potenziati dal trattamento: ADA preesistenti che sono stati potenziati di almeno due incrementi del titolo rispetto al basale (ovvero, aumento di 4 volte dei titoli) dopo la somministrazione del farmaco in studio (in qualsiasi momento dopo la prima somministrazione del farmaco).
3) Trattamento emergente: combinazione di trattamento indotto e trattamento potenziato.
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Dal basale fino alla settimana 49
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 novembre 2016
Completamento primario (Effettivo)
19 marzo 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
31 maggio 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 maggio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 maggio 2016
Primo Inserito (Stimato)
25 maggio 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
- Malattia da accumulo di glicogeno
Altri numeri di identificazione dello studio
- EFC14028
- 2016-000942-77 (Numero EudraCT)
- U1111-1178-4806 (Altro identificatore: WHO universal trial number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
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I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
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Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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