Badanie porównujące skuteczność i bezpieczeństwo enzymatycznej terapii zastępczej Awalglukozydaza alfa i alglukozydaza alfa podawane co drugi tydzień pacjentom z chorobą Pompego o późnym początku, którzy nie byli wcześniej leczeni z powodu choroby Pompego (COMET)
29 marca 2024 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company
Randomizowane, wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą porównujące skuteczność i bezpieczeństwo powtarzanych co dwa tygodnie infuzji awalglukozydazy alfa (neoGAA, GZ402666) i alglukozydazy alfa u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Pompego o późnym początku
Podstawowy cel:
Aby określić wpływ leczenia awalglukozydazą alfa na siłę mięśni oddechowych mierzoną w procentach (%) przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) w pozycji pionowej, w porównaniu z alglukozydazą alfa.
Cel drugorzędny:
W celu określenia bezpieczeństwa i wpływu leczenia awalglukozydazą alfa na wytrzymałość funkcjonalną (6-minutowy test marszu, siła mięśni wdechowych (maksymalne ciśnienie wdechowe), siła mięśni wydechowych (maksymalne ciśnienie wydechowe), siła mięśni kończyn dolnych (dynamizm ręczny), (szybki test funkcji motorycznych) oraz jakości życia związanej ze zdrowiem (krótki formularz-12).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Czas trwania badania na uczestnika wyniesie do około 6 lat i będzie się składał z 14-dniowego okresu przesiewowego (może zostać przedłużony do 8 tygodni w określonych sytuacjach), 49-tygodniowego okresu leczenia zaślepionego (z wyjątkiem podgrupa dzieci i młodzieży w wieku od 3 do mniej niż (
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
101
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Caba, Argentyna, C1181ACH
- Investigational Site Number 0320001
-
-
-
-
-
Auchenflower, Australia, 4066
- Investigational Site Number 0360001
-
-
-
-
-
Wien, Austria, 1090
- Investigational Site Number 0400001
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1070
- Investigational Site Number 0560003
-
Leuven, Belgia, 3000
- Investigational Site Number 0560001
-
-
-
-
-
Brasilia, Brazylia, 71625-009
- Investigational Site Number 0760004
-
Sao Paulo, Brazylia, 04037-002
- Investigational Site Number 0760001
-
-
-
-
-
Praha 2, Czechy, 12808
- Investigational Site Number 2030001
-
-
-
-
-
København Ø, Dania, 2100
- Investigational Site Number 2080003
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 125367
- Investigational Site Number 6430001
-
-
-
-
-
Angers, Francja, 49933
- Investigational Site Number 2500008
-
Bordeaux, Francja
- Investigational Site Number 2500007
-
Brest Cedex 2, Francja, 29609
- Investigational Site Number 2500011
-
Bron, Francja, 69677
- Investigational Site Number 2500004
-
Clermont Ferrand, Francja, 63003
- Investigational Site Number 2500010
-
Lille, Francja, 59037
- Investigational Site Number 2500005
-
Marseille Cedex 5, Francja, 13385
- Investigational Site Number 2500006
-
Paris, Francja, 75013
- Investigational Site Number 2500001
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08025
- Investigational Site Number 7240002
-
Barcelona, Hiszpania, 08950
- Investigational Site Number 7240003
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandia, 3015 GE
- Investigational Site Number 5280001
-
-
-
-
-
Ankara, Indyk, 06100
- Investigational Site Number 7920001
-
Istanbul, Indyk, 34390
- Investigational Site Number 7920002
-
-
-
-
-
Kodaira-Shi, Japonia
- Investigational Site Number 3920002
-
-
-
-
-
Hamilton, Kanada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number 1240003
-
Montreal, Kanada, H3A 2B4
- Investigational Site Number 1240002
-
-
-
-
-
Mexico, Meksyk
- Investigational Site Number 4840001
-
-
-
-
-
Bochum, Niemcy, 44789
- Investigational Site Number 2760006
-
Mainz, Niemcy, 55131
- Investigational Site Number 2760001
-
München, Niemcy, 80336
- Investigational Site Number 2760003
-
Münster, Niemcy, 48149
- Investigational Site Number 2760002
-
-
-
-
-
Warszawa, Polska, 02-097
- Investigational Site Number 6160001
-
-
-
-
-
Braga, Portugalia, 4710-243
- Investigational Site Number 6200001
-
-
-
-
-
Seoul, Republika Korei, 03080
- Investigational Site Number 4100001
-
Seoul, Republika Korei, 06273
- Investigational Site Number 4100002
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- Investigational Site Number 8400015
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Investigational Site Number 8400020
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Investigational Site Number 8400011
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Investigational Site Number 8400017
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- Investigational Site Number 8400016
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
- Investigational Site Number 8400007
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Investigational Site Number 8400023
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Investigational Site Number 8400002
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160-7321
- Investigational Site Number 8400012
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Investigational Site Number 8400010
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Investigational Site Number 8400001
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- Investigational Site Number 8400019
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11020
- Investigational Site Number 8400026
-
Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
- Investigational Site Number 8400008
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Investigational Site Number 8400006
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267-0542
- Investigational Site Number 8400009
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Investigational Site Number 8400014
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- Investigational Site Number 8400025
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- Investigational Site Number 8400018
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
- Investigational Site Number 8400005
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
- Investigational Site Number 8400024
-
-
-
-
-
Zürich, Szwajcaria, 8091
- Investigational Site Number 7560002
-
-
-
-
-
Taipei, Tajwan, 10043
- Investigational Site Number 1580001
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1083
- Investigational Site Number 3480001
-
-
-
-
-
Brescia, Włochy, 25123
- Investigational Site Number 3800006
-
Messina, Włochy, 98125
- Investigational Site Number 3800001
-
Milano, Włochy, 20122
- Investigational Site Number 3800002
-
Napoli, Włochy, 80131
- Investigational Site Number 3800007
-
Torino, Włochy, 10126
- Investigational Site Number 3800003
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2GW
- Investigational Site Number 8260005
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 OQQ
- Investigational Site Number 8260002
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Investigational Site Number 8260001
-
Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
- Investigational Site Number 8260004
-
Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
- Investigational Site Number 8260003
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia :
- Uczestnik ma potwierdzony niedobór enzymu kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA) z dowolnej tkanki i/lub 2 potwierdzone mutacje genu GAA.
- Uczestnik musi przedstawić podpisaną, świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem. Zgoda prawnie upoważnionego opiekuna jest (są) wymagana dla prawnie niepełnoletniego uczestnika zgodnie z lokalnymi przepisami. Jeśli uczestnik jest prawnie niepełnoletni, należy uzyskać podpisaną pisemną zgodę rodzica/opiekunów prawnych oraz zgodę uczestników, jeśli dotyczy.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik jest
- U uczestnika rozpoznano przerost mięśnia sercowego specyficzny dla Pompego.
- Uczestnik porusza się na wózku inwalidzkim.
- Uczestnik nie jest w stanie przejść 40 metrów (około 130 stóp) bez zatrzymywania się i bez urządzenia wspomagającego.
- Uczestnik wymaga wentylacji inwazyjnej (dozwolona jest wentylacja nieinwazyjna).
- Uczestnik nie jest w stanie pomyślnie wykonać powtarzanych pomiarów natężonej pojemności życiowej (FVC) w pozycji pionowej większej lub równej 30% wartości przewidywanej i mniejszej lub równej 85% wartości należnej.
- Uczestnik (i opiekun prawny uczestnika, jeśli uczestnik jest prawnie niepełnoletni zgodnie z lokalnymi przepisami) nie jest (są) w stanie przestrzegać protokołu klinicznego.
- Uczestnik był wcześniej leczony alglukozydazą alfa lub jakąkolwiek eksperymentalną terapią choroby Pompego.
- Uczestnik stosował wcześniej lub obecnie terapię indukującą tolerancję immunologiczną.
- Uczestnik, jeśli jest kobietą i może zajść w ciążę, ma pozytywny wynik testu ciążowego (beta-ludzka gonadotropina kosmówkowa) na początku badania.
Powyższe informacje nie mają na celu zawierania wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału uczestnika w badaniu klinicznym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: awalglukozydaza alfa (GZ402666)
Podawany dożylnie co 2 tygodnie
|
Postać farmaceutyczna: proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji Droga podania: dożylna
|
|
Aktywny komparator: alglukozydaza alfa (GZ419829)
Podawany dożylnie co 2 tygodnie
|
Postać farmaceutyczna: proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji Droga podania: dożylna
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
PAP: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach przewidywanych FVC w pozycji pionowej w 49. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 49
|
FVC to standardowy test czynności płuc stosowany do ilościowej oceny osłabienia mięśni oddechowych.
FVC to objętość powietrza (w litrach), którą można na siłę wydmuchać po pełnym wdechu w pozycji pionowej.
Średnią metodą najmniejszych kwadratów (LS) i błąd standardowy (SE) wyprowadzono z modelu mieszanego dla modelu powtarzalnych pomiarów (MMRM) z wyjściową wartością FVC [procent (%) przewidywanej, jako ciągłą], płcią, wiekiem (w latach wyjściowych) i grupą terapeutyczną , wizyta, termin interakcji pomiędzy grupą leczoną a wizytą jako efekty stałe.
Procent przewidywanego FVC = (rzeczywisty pomiar FVC)/(przewidywana wartość FVC) * 100.
Po badaniu równoważności (NI) przeprowadzono test wyższości awalglukozydazy alfa w porównaniu z alglukozydazą alfa z ogólnym dwustronnym poziomem istotności 5%.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 49
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
PAP: Zmiana całkowitej odległości pokonanej podczas 6-minutowego testu marszu (6MWT) w 49. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 49
|
6MWT był wystandaryzowanym testem, w którym mierzono odległość (w metrach) pokonaną przez uczestnika podczas chodzenia po płaskiej, twardej powierzchni w czasie 6-minutowego marszu.
Średnia przebyta odległość wskazuje na wytrzymałość funkcjonalną.
Im większy dystans (który uczestnik mógł przejść w 6 minut), tym większa wytrzymałość.
Średnia LS i SE zostały wyprowadzone z modelu MMRM z wyjściową FVC (% wartości należnej) i wyjściową 6MWT (dystans, który przeszedł w metrach), wiekiem (w latach, na początku badania), płcią, grupą leczoną, wizytą i interakcją między leczeniem a wizytą jako efekty stałe.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 49
|
|
PAP: zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanego maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP) w pozycji pionowej w 49. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 49
|
MIP jest szybkim i nieinwazyjnym badaniem służącym do pomiaru siły mięśni wdechowych, głównie przepony, pozwalającym na ocenę niewydolności oddechowej, choroby restrykcyjnej płuc oraz siły mięśni oddechowych.
MIP odnosi się do tego, jaką siłę ciśnienia powietrza tworzy dana osoba, wdychając przez usta tak mocno, jak to możliwe.
Średnia LS i SE zostały wyprowadzone z modelu MMRM dla przewidywanego % MIP skorygowanego o % przewidywanego MIP na początku badania, wiek (w latach, na początku badania), płeć, grupa leczona, wizyta i interakcja między leczeniem a wizytą jako efekty stałe.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 49
|
|
PAP: Zmiana od wartości wyjściowej w procentach przewidywanego maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP) w pozycji pionowej w 49. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 49
|
MEP jest szybkim i nieinwazyjnym badaniem służącym do pomiaru siły mięśni wydechowych, głównie przepony, i pozwala na ocenę niewydolności oddechowej, restrykcyjnej choroby płuc oraz siły mięśni oddechowych.
MEP to większe ciśnienie generowane podczas maksymalnego wydechu.
Średnia LS i SE zostały wyprowadzone z modelu MMRM dla % przewidywanego MEP skorygowanego o % przewidywanego MEP na początku badania, wiek (w latach, na początku badania), płeć, grupa leczona, wizyta i interakcja między leczeniem a wizytą jako efekty stałe.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 49
|
|
PAP: zmiana w stosunku do wartości początkowej w teście szybkiej motoryki (QMFT) Łączne wyniki w 49. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 49
|
QMFT był testem przeprowadzanym przez obserwatora w celu oceny zmian funkcji motorycznych.
QMFT składał się z 16 pozycji szczególnie trudnych dla uczestników z chorobą Pompego.
Każda pozycja była oceniana osobno na 5-punktowej skali porządkowej (w zakresie od 0 do 4, wyższy wynik oznaczał lepszy wynik).
Całkowity wynik QMFT uzyskano poprzez zsumowanie wyników wszystkich pozycji i wahał się od 0 (brak możliwości wykonywania testów funkcji motorycznych) do 64 (prawidłowa funkcja mięśni), wyższy wynik oznaczał lepszy wynik.
Średnia LS i SE pochodziły z modeli MMRM skorygowanych o całkowity wynik QMFT na początku badania, wyjściowy FVC (% wartości przewidywanej), wiek (w latach, na początku badania), płeć, grupę leczoną, wizytę i interakcję między leczeniem a wizytą jako efekty stałe .
|
Wartość wyjściowa, tydzień 49
|
|
PAP: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową siły mięśni kończyn dolnych w 49. tygodniu, oceniana za pomocą dynamometrii ręcznej (HHD)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 49
|
HHD: przenośna metoda oznaczania wytrzymałości.
Aby ukończyć test, uczestnik wywierał maksymalną siłę na dynamometr, stopniowo zwiększając siłę i kończąc trzymanie izometryczne przez 4-5 sekund.
Siłę mięśni zebrano w Newtonie.
Każdą grupę mięśni (biodro: zgięcie, wyprost, odwiedzenie; kolano: zgięcie, wyprost i zgięcie grzbietowe kostki) mierzono 2 razy i zgłaszano najwyższą wartość.
Wynik podsumowujący stanowił sumę 12 pomiarów (2 pomiary na grupę mięśni) z 6 grup mięśni po każdej stronie (lewej i prawej).
Wzrost w stosunku do wartości wyjściowych odzwierciedlał zwiększoną siłę mięśni, podczas gdy spadek w stosunku do wartości wyjściowych odzwierciedlał zmniejszoną siłę mięśni.
Średnią wartość LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM dla złożonego wyniku siły mięśni kończyn dolnych HHD skorygowanego o sumaryczną punktację HHD kończyn dolnych na początku badania, wyjściową wartość FVC (% wartości należnej), wiek (w latach, na początku badania), płeć, grupę leczoną, wizytę, oraz interakcja pomiędzy leczeniem a wizytą jako efekty stałe.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 49
|
|
PAP: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 12-punktowej krótkiej ankiecie dotyczącej stanu zdrowia (SF-12): podsumowanie składników fizycznych (PCS) i podsumowanie składników psychicznych (MCS) w 49. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 49
|
SF-12, kwestionariusz składający się z 12 pozycji, stosowany do oceny jakości życia związanej ze stanem zdrowia uczestników w wieku >=18 lat w momencie badania przesiewowego/punktu wyjściowego.
SF-12 składało się z 12 pozycji, które zostały podzielone na osiem domen (podskal) funkcjonowania i dobrostanu: funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, rola emocjonalna, zdrowie psychiczne, ból cielesny, zdrowie ogólne, witalność i funkcjonowanie społeczne, przy czym każda wynik domeny wahał się od 0 (zły stan zdrowia) do 100 (lepszy stan zdrowia), wyższe wyniki wskazywały na dobry stan zdrowia.
Te osiem domen zostało następnie podsumowane w 2 podsumowujące wyniki, PCS i MCS.
Zakres punktacji dla każdego z tych 2 podsumowujących wyników wynosił od 0 (zły stan zdrowia) do 100 (lepszy stan zdrowia), przy czym wyższe wyniki wskazywały na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Średnią LS i SE wyprowadzono z modeli MMRM skorygowanych o punktację wyjściową (PCS lub MCS), wyjściową FVC (% wartości należnej), wiek (w latach, na początku badania), płeć, grupę leczoną, wizytę i interakcję między wizytami stałe efekty.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 49
|
|
PAP: Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i reakcje związane z infuzją (IAR)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 49. tygodnia
|
AE: każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, który zażył badany lek i niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem.
TEAE: AE, które rozwinęły się/nasiliły w stopniu/stały się poważne w okresie TEAE w PAP (od daty pierwszego leczenia do daty ostatniego leczenia + 4 tygodnie w przypadku uczestników, którzy nie otrzymali żadnego leczenia w ramach badania otwartego lub do czasu tuż przed 1. leczenie w ramach metody otwartej dla uczestników, którzy otrzymali leczenie w ramach metody otwartej).
Zdefiniowane w protokole działania niepożądane: zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI), które wystąpiły podczas któregokolwiek okresu wlewu/obserwacji po wlewie i które uznano za powiązane/prawdopodobnie związane z badanym lekiem.
IAR zdefiniowane przez algorytm: dowolna TEAE spełniająca jedno z 2 kryteriów: 1) zdarzenie wystąpiło od początku do końca infuzji + 24 godziny, uważane za związane z badanym lekiem, 2) Jeśli pominięto składnik czasu AE, porównaj datę rozpoczęcia AE z początkiem infuzji i Data końcowa.
Jeśli data rozpoczęcia AE przypadała pomiędzy datą rozpoczęcia i zakończenia infuzji + 1 dzień i było to związane z badanym lekiem.
|
Od wartości początkowej do 49. tygodnia
|
|
Okres otwartej próby: liczba uczestników z TEAE i IAR
Ramy czasowe: Tygodnie 50 do 289 w długotrwałym okresie leczenia metodą otwartej próby
|
AE: każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek i niekoniecznie musiało mieć związek przyczynowy z leczeniem.
TEAE w badaniu otwartym: AE, które rozwinęły się/pogorszyły stopień/ stały się poważne w okresie TEAE w badaniu otwartym (od czasu pierwszego leczenia metodą otwartej próby do daty ostatniego leczenia + 4 tygodnie).
Zdefiniowane w protokole IAR: zdefiniowane jako AESI, które wystąpiły podczas któregokolwiek okresu wlewu/obserwacji po wlewie i które uznano za powiązane/prawdopodobnie związane z badanym lekiem.
IAR zdefiniowane przez algorytm: dowolna TEAE spełniająca jedno z 2 kryteriów: 1) zdarzenie wystąpiło od początku do końca infuzji plus 24 godziny, uważane za związane z badanym lekiem, 2) Jeżeli pominięto składnik czasu AE, porównaj datę rozpoczęcia AE z początkiem infuzji i Data końcowa.
Jeśli data rozpoczęcia działania niepożądanego przypadała pomiędzy datą rozpoczęcia i zakończenia infuzji plus 1 dzień i było to związane z badanym lekiem.
|
Tygodnie 50 do 289 w długotrwałym okresie leczenia metodą otwartej próby
|
|
PAP: Odsetek uczestników, u których wystąpiła odpowiedź na leczenie w postaci przeciwciał przeciwlekowych (ADA).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 49. tygodnia
|
Kategorie odpowiedzi ADA: 1) Wywołane leczeniem: ADA powstałe po podaniu badanego leku.
Jeżeli brakowało wyjściowej próbki ADA lub nie można było jej zgłosić i dostępna była co najmniej jedna podlegająca zgłoszeniu próbka ADA w trakcie leczenia, próbkę wyjściową uznawano za „ujemną”.
2) Wzmocnione leczeniem: istniejące ADA, które zostały wzmocnione o co najmniej dwa stopnie miana w porównaniu z wartością wyjściową (tj. 4-krotny wzrost mian) po podaniu badanego leku (w dowolnym momencie po pierwszym podaniu leku).
3) Konieczne leczenie: połączenie leczenia indukowanego i leczenia wzmocnionego.
|
Od wartości początkowej do 49. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 listopada 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
19 marca 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 maja 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 maja 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 maja 2016
Pierwszy wysłany (Szacowany)
25 maja 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 kwietnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II
- Choroba spichrzeniowa glikogenu
Inne numery identyfikacyjne badania
- EFC14028
- 2016-000942-77 (Numer EudraCT)
- U1111-1178-4806 (Inny identyfikator: WHO universal trial number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych.
Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .