Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus entsyymikorvaushoitojen tehokkuuden ja turvallisuuden vertaamiseksi Avalglucosidase Alfan ja Alglucosidase Alfan joka toinen viikko annettujen potilaiden potilaille, joilla on myöhään alkanut Pompe-tauti ja joita ei ole aiemmin hoidettu Pompen taudin vuoksi (COMET)

perjantai 29. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Kolmannen vaiheen satunnaistettu, monikeskus, monikansallinen kaksoissokkotutkimus, jossa verrataan Avalglucosidase Alfan (neoGAA, GZ402666) ja Alglucosidase Alfan toistuvien kahdesti viikossa annettujen infuusioiden tehoa ja turvallisuutta potilailla, jotka eivät ole saaneet hoitoa myöhään alkaneella pomppitautia sairastavilla potilailla

Ensisijainen tavoite:

Avalglukosidaasi alfa -hoidon vaikutuksen määrittämiseksi hengityslihasten voimakkuuteen mitattuna prosentteina (%) ennustettua pakotettua vitaalikapasiteettia (FVC) pystyasennossa alglukosidaasi alfaan verrattuna.

Toissijainen tavoite:

Avalglukosidaasi alfa -hoidon turvallisuuden ja vaikutuksen määrittäminen toiminnalliseen kestävyyteen (6 minuutin kävelytesti, sisäänhengityslihasvoima (maksimi sisäänhengityspaine), uloshengityslihasvoima (maksimi uloshengityspaine), alaraajojen lihasvoima (kädessä pidettävä dynamometria), motoriikka toiminta (Quick Motor Function Test) ja terveyteen liittyvä elämänlaatu (lyhytlomake-12).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen kesto osallistujaa kohti on enintään noin 6 vuotta, joka koostuu 14 päivän seulontajaksosta (voidaan pidentää 8 viikkoon ennalta määrätyissä tilanteissa), 49 viikon sokkohoitojaksosta (paitsi alaryhmä lapsipotilaista, jotka ovat iältään 3 - alle (

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

101

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 GE
        • Investigational Site Number 5280001
  • Argentiina
      • Caba, Argentiina, C1181ACH
        • Investigational Site Number 0320001
  • Australia
      • Auchenflower, Australia, 4066
        • Investigational Site Number 0360001
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1070
        • Investigational Site Number 0560003
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number 0560001
  • Brasilia
      • Brasilia, Brasilia, 71625-009
        • Investigational Site Number 0760004
      • Sao Paulo, Brasilia, 04037-002
        • Investigational Site Number 0760001
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08025
        • Investigational Site Number 7240002
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Investigational Site Number 7240003
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Investigational Site Number 3800006
      • Messina, Italia, 98125
        • Investigational Site Number 3800001
      • Milano, Italia, 20122
        • Investigational Site Number 3800002
      • Napoli, Italia, 80131
        • Investigational Site Number 3800007
      • Torino, Italia, 10126
        • Investigational Site Number 3800003
  • Itävalta
      • Wien, Itävalta, 1090
        • Investigational Site Number 0400001
  • Japani
      • Kodaira-Shi, Japani
        • Investigational Site Number 3920002
  • Kanada
      • Hamilton, Kanada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number 1240003
      • Montreal, Kanada, H3A 2B4
        • Investigational Site Number 1240002
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Investigational Site Number 4100001
      • Seoul, Korean tasavalta, 06273
        • Investigational Site Number 4100002
  • Meksiko
      • Mexico, Meksiko
        • Investigational Site Number 4840001
  • Portugali
      • Braga, Portugali, 4710-243
        • Investigational Site Number 6200001
  • Puola
      • Warszawa, Puola, 02-097
        • Investigational Site Number 6160001
  • Ranska
      • Angers, Ranska, 49933
        • Investigational Site Number 2500008
      • Bordeaux, Ranska
        • Investigational Site Number 2500007
      • Brest Cedex 2, Ranska, 29609
        • Investigational Site Number 2500011
      • Bron, Ranska, 69677
        • Investigational Site Number 2500004
      • Clermont Ferrand, Ranska, 63003
        • Investigational Site Number 2500010
      • Lille, Ranska, 59037
        • Investigational Site Number 2500005
      • Marseille Cedex 5, Ranska, 13385
        • Investigational Site Number 2500006
      • Paris, Ranska, 75013
        • Investigational Site Number 2500001
  • Saksa
      • Bochum, Saksa, 44789
        • Investigational Site Number 2760006
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Investigational Site Number 2760001
      • München, Saksa, 80336
        • Investigational Site Number 2760003
      • Münster, Saksa, 48149
        • Investigational Site Number 2760002
  • Sveitsi
      • Zürich, Sveitsi, 8091
        • Investigational Site Number 7560002
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 1580001
  • Tanska
      • København Ø, Tanska, 2100
        • Investigational Site Number 2080003
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06100
        • Investigational Site Number 7920001
      • Istanbul, Turkki, 34390
        • Investigational Site Number 7920002
  • Tšekki
      • Praha 2, Tšekki, 12808
        • Investigational Site Number 2030001
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1083
        • Investigational Site Number 3480001
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125367
        • Investigational Site Number 6430001
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2GW
        • Investigational Site Number 8260005
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 OQQ
        • Investigational Site Number 8260002
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Investigational Site Number 8260001
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 8260004
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Investigational Site Number 8260003
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Investigational Site Number 8400015
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Investigational Site Number 8400020
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Investigational Site Number 8400011
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Investigational Site Number 8400017
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Investigational Site Number 8400016
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Investigational Site Number 8400007
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Investigational Site Number 8400023
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Investigational Site Number 8400002
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160-7321
        • Investigational Site Number 8400012
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Investigational Site Number 8400010
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Investigational Site Number 8400001
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Investigational Site Number 8400019
    • New York
      • Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11020
        • Investigational Site Number 8400026
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • Investigational Site Number 8400008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Investigational Site Number 8400006
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267-0542
        • Investigational Site Number 8400009
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Investigational Site Number 8400014
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Investigational Site Number 8400025
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Investigational Site Number 8400018
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Investigational Site Number 8400005
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
        • Investigational Site Number 8400024

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

  • Osallistuja on vahvistanut happaman alfa-glukosidaasi (GAA) -entsyymin puutteen mistä tahansa kudoslähteestä ja/tai 2 vahvistettua GAA-geenimutaatiota.
  • Osallistujan on annettava allekirjoitettu tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista. Laillisesti valtuutetun huoltajan (huoltajien) suostumus vaaditaan laillisesti alaikäiseltä osallistujalta paikallisten määräysten mukaisesti. Jos osallistuja on laillisesti alaikäinen, on hankittava allekirjoitettu kirjallinen suostumus vanhemmilta/laillisilta huoltajilta ja osallistujien suostumus tarvittaessa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja on
  • Osallistujalla on Pompe-spesifinen sydämen hypertrofia.
  • Osallistuja on riippuvainen pyörätuolista.
  • Osallistuja ei pysty liikkumaan 40 metriä (noin 130 jalkaa) pysähtymättä ja ilman apuvälinettä.
  • Osallistuja vaatii invasiivisen ilmanvaihdon (ei-invasiivinen ventilaatio on sallittu).
  • Osallistuja ei pysty suorittamaan onnistuneesti toistuvia FVC-mittauksia pystyasennossa, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 30 % ennustetusta ja pienempi tai yhtä suuri kuin 85 % ennustettu.
  • Osallistuja (ja osallistujan laillinen huoltaja, jos osallistuja on paikallisten määräysten mukaan laillisesti alaikäinen) ei pysty noudattamaan kliinistä protokollaa.
  • Osallistuja on saanut aiemmin hoitoa alglukosidaasi alfalla tai millä tahansa Pompen taudin tutkimushoidolla.
  • Osallistujalla on aiemmin tai tällä hetkellä käytössä immuunitoleranssin induktiohoito.
  • Osallistujan, jos hän on nainen ja hedelmällisessä iässä oleva, raskaustesti (beeta-ihmisen koriongonadotropiini) on lähtötilanteessa positiivinen.

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät osallistujan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: avalglukosidaasi alfa (GZ402666)
Annostetaan suonensisäisesti 2 viikon välein
Lääke: Avalglukosidaasi alfa (GZ402666)
Lääkemuoto: infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten Antoreitti: suonensisäinen
Active Comparator: alglukosidaasi alfa (GZ419829)
Annostetaan suonensisäisesti 2 viikon välein
Lääke: Alglukosidaasi alfa (GZ419829)
Lääkemuoto: infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten Antoreitti: suonensisäinen
Muut nimet:
  • Myozyme
  • Lumizyme

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PAP: Muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu FVC pystyasennossa viikolla 49
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
FVC on tavallinen keuhkojen toimintatesti, jota käytetään hengityslihasten heikkouden määrittämiseen. FVC on ilmatilavuus (litroina), joka voidaan väkisin puhaltaa ulos, kun se on täysin hengitetty pystyasennossa. Pienimmän neliösumman (LS) keskiarvo ja keskivirhe (SE) johdettiin sekamallista toistuvan mittauksen (MMRM) mallille, jossa perustason FVC [prosentti (%) ennustettu jatkuvana], sukupuoli, ikä (vuosina lähtötilanteessa), hoitoryhmä , käynti, hoitoryhmän ja käynnin välinen vuorovaikutusaika kiinteinä vaikutuksina. Prosenttiosuus ennustetusta FVC:stä = (todellinen FVC-mittaus)/(FVC:n ennustettu arvo) * 100. Non-inferiority (NI) -testin jälkeen suoritettiin testi avalglukosidaasi alfan paremmuudesta alglukosidaasi alfaan verrattuna kokonaisen kaksipuolisella 5 %:n merkitsevyystasolla.
Perustaso, viikko 49

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PAP: Muutos lähtötasosta kuuden minuutin kävelytestin aikana kävellyssä kokonaismatkassa (6MWT) viikolla 49
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
6MWT oli standardoitu testi, joka mittasi matkan (metreinä), jonka osallistuja kulki kävelemällä tasaisella, kovalla alustalla 6 minuutin kävelyn aikana. Keskimääräinen kävelymatka kertoo toiminnallisesta kestävyydestä. Mitä suurempi matka (jonka osallistuja pystyi kävelemään 6 minuutissa), sitä suurempi on kestävyys. LS-keskiarvo ja SE johdettiin MMRM-mallista, jossa lähtötilanteen FVC (ennustettu %) ja lähtötason 6MWT (kävelymatka metreinä), ikä (vuosina, lähtötilanteessa), sukupuoli, hoitoryhmä, käynti ja hoito käyntikohtainen vuorovaikutus kuten kiinteät efektit.
Perustaso, viikko 49
PAP: Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetusta maksimaalisesta sisäänhengityspaineesta (MIP) pystyasennossa viikolla 49
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
MIP on nopea ja ei-invasiivinen testi sisäänhengityslihasten, ensisijaisesti pallean, voiman mittaamiseksi ja mahdollistaa hengityshäiriöiden, rajoittavan keuhkosairauden ja hengityslihasten voiman arvioinnin. MIP viittaa siihen, kuinka suuren ilmanpainevoiman henkilö luo hengittämällä suun kautta mahdollisimman voimakkaasti. LS-keskiarvo ja SE johdettiin MMRM-mallista MIP-prosentille, joka oli oikaistu lähtötilanteessa ennustettuun MIP-prosenttiin, ikään (vuosina, lähtötilanteessa), sukupuoleen, hoitoryhmään, käyntiin ja hoito käyntikohtaiseen vuorovaikutukseen kiinteinä vaikutuksina.
Perustaso, viikko 49
PAP: Muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu maksimi uloshengityspaine (MEP) pystyasennossa viikolla 49
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
MEP on nopea ja ei-invasiivinen testi, jolla mitataan uloshengityslihasten, ensisijaisesti pallean, voimaa, ja se mahdollistaa ventilaation vajaatoiminnan, rajoittavan keuhkosairauden ja hengityslihasten voiman arvioinnin. MEP on suurempi paine, joka syntyy maksimaalisen uloshengityksen aikana. LS-keskiarvo ja SE johdettiin MMRM-mallista MEP-prosentille, joka oli oikaistu lähtötilanteessa ennustettuun MEP-prosenttiin, ikään (vuosina, lähtötilanteessa), sukupuoleen, hoitoryhmään, käyntiin ja hoito käyntikohtaiseen vuorovaikutukseen kiinteinä vaikutuksina.
Perustaso, viikko 49
PAP: muutos perustasosta Quick Motor Function Test (QMFT) kokonaispisteissä viikolla 49
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
QMFT oli tarkkailijan suorittama testi motorisen toiminnan muutosten arvioimiseksi. QMFT koostui 16 kohteesta, jotka olivat erityisen vaikeita Pompen tautia sairastaville osallistujille. Jokainen kohta pisteytettiin erikseen 5-pisteen järjestysasteikolla (vaihteli 0–4, korkeampi pistemäärä osoitti parempaa lopputulosta). Kokonais-QMFT-pistemäärä saatiin lisäämällä kaikkien kohteiden pisteet ja vaihteli 0:sta (ei pystynyt suorittamaan motorisia toimintatestejä) 64:ään (normaali lihastoiminta), korkeampi pistemäärä edusti parempaa tulosta. LS-keskiarvo ja SE johdettiin MMRM-malleista, jotka on korjattu QMFT-kokonaispisteytyksen perusteella lähtötilanteessa, lähtötilanteen FVC:llä (ennustettu %), iällä (vuosina, lähtötilanteessa), sukupuolella, hoitoryhmällä, käynnillä ja hoito käyntikohtaisella vuorovaikutuksella kiinteinä vaikutuksina. .
Perustaso, viikko 49
PAP: Muutos lähtötasosta alaraajojen lihasvoimassa viikolla 49 käsidynamometrialla (HHD) arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
HHD: kannettava menetelmä vahvuuden kvantifiointiin. Testin suorittamiseksi osallistuja käytti maksimaalista voimaa dynamometriä vasten lisäämällä voimaa asteittain ja suoritti isometrisen pitonsa 4-5 sekunnin ajan. Lihasvoimat kerättiin Newtonissa. Jokainen lihasryhmä (lonkka: taivutus, ojennus, abduktio; polvi: fleksio, ojennus ja nilkan dorsiflexio) mitattiin 2 kertaa ja suurin arvo ilmoitettiin. Yhteenvetopistemäärä oli 12 mittauksen summa (2 mittausta lihasryhmää kohti) 6 lihasryhmästä kummallakin puolella (vasen ja oikea). Kasvu lähtötasosta heijasti lisääntynyttä lihasvoimaa, kun taas lasku lähtötasosta heijasti lihasvoiman heikkenemistä. LS-keskiarvo ja SE johdettiin MMRM-mallista HHD-alaraajojen lihasvoiman yhdistelmäpisteille, jotka on mukautettu HHD-alaraajojen yhteenvetopisteisiin lähtötilanteessa, lähtötilanteen FVC (ennustettu %), ikä (vuosina, lähtötilanteessa), sukupuoli, hoitoryhmä, käynti, ja hoito-käyntikohtainen vuorovaikutus kiinteinä vaikutuksina.
Perustaso, viikko 49
PAP: Muutos lähtötilanteesta 12 kohdan lyhytmuotoisessa terveystutkimuksessa (SF-12): Physical Component Summary (PCS) ja Mental Component Summary (MCS) pisteet viikolla 49
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
SF-12, 12 kohdan kyselylomake, jota käytettiin terveyteen liittyvän elämänlaadun arvioimiseen osallistujilla, jotka olivat yli 18-vuotiaita seulonnassa/perustilanteessa. SF-12 koostui 12 osasta, jotka luokiteltiin kahdeksaan toiminnan ja hyvinvoinnin osa-alueeseen (ala-asteikkoon): fyysinen toiminta, rooli-fyysinen rooli, emotionaalinen rooli, mielenterveys, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoima ja sosiaalinen toiminta. verkkotunnuksen pisteet vaihtelivat 0:sta (huono terveys) 100:aan (parempi terveys), korkeammat pisteet osoittivat hyvää terveydentilaa. Nämä kahdeksan aluetta tiivistettiin edelleen kahteen yhteenvetopisteeseen, PCS ja MCS. Näiden kahden yhteenvetopisteen pistemäärä oli 0 (huono terveys) 100 (parempi terveys), korkeammat pisteet osoittivat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. LS-keskiarvo ja SE johdettiin MMRM-malleista, jotka on mukautettu lähtötilanteen pisteytyksen (PCS tai MCS), lähtötason FVC:n (ennustettu %), iän (vuosina, lähtötilanteessa), sukupuolen, hoitoryhmän, käynnin ja hoito-käyntikohtaisen vuorovaikutuksen perusteella. kiinteät efektit.
Perustaso, viikko 49
PAP: Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja infuusioon liittyviä reaktioita (IAR)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 49 asti
AE: mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka otti tutkimuslääkettä ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon. TEAE: AE, jotka kehittyivät / pahenivat / muuttuivat vakaviksi TEAE-jakson aikana PAP:ssa (ensimmäisestä hoitopäivästä viimeiseen hoitopäivään + 4 viikkoa osallistujille, jotka eivät saaneet mitään hoitoa avoimessa tutkimuksessa tai juuri ennen hoitoa ensimmäinen hoito avoimessa tutkimuksessa osallistujille, jotka saivat hoitoa avoimessa tutkimuksessa). Protokollan määrittämät IAR:t: Erityisen kiinnostavat AE:t (AES), jotka ilmenivät joko infuusion jälkeisen infuusion/havainnointijakson aikana ja joiden katsottiin liittyvän/mahdollisesti liittyvän tutkimuslääkkeeseen. Algoritmin määrittämät IAR:t: mikä tahansa TEAE, joka täyttää jommankumman kahdesta kriteeristä: 1) tapahtuma tapahtui infuusion alusta loppuun + 24 tuntia, katsotaan liittyvän tutkimuslääkkeeseen, 2) Jos AE-aikakomponentti unohtui, vertaa AE:n aloituspäivää infuusion alkamiseen ja päättymispäivä. Jos AE-aloituspäivä oli infuusion alkamis- ja lopetuspäivämäärän + 1 päivä välillä ja se liittyi tutkimuslääkkeeseen.
Perustasosta viikkoon 49 asti
Avoin kausi: TEAE- ja IAR-potilaiden määrä
Aikaikkuna: Viikot 50-289 avoimessa pitkäaikaisessa jaksossa
AE: mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä ja jolla ei välttämättä tarvinnut olla syy-yhteyttä hoitoon. TEAE avoimessa tutkimuksessa: AE-tapahtumat, jotka kehittyivät / pahenivat asteikolla / muuttuivat vakaviksi TEAE-jakson aikana avoimessa tutkimuksessa (ensimmäisen avoimen hoidon ajankohdasta viimeiseen hoitopäivään + 4 viikkoa). Protokollan määrittämät IAR:t: määritellään AESI:iksi, jotka ilmenivät joko infuusion/infuusion jälkeisen tarkkailujakson aikana ja joiden katsottiin liittyvän/mahdollisesti liittyvän tutkimuslääkkeeseen. Algoritmin määrittämät IAR:t: mikä tahansa TEAE, joka täyttää jommankumman kahdesta kriteeristä: 1) tapahtuma tapahtui infuusion alusta loppuun plus 24 tuntia, jonka katsotaan liittyvän tutkimuslääkkeeseen, 2) Jos AE-aikakomponentti unohtui, vertaa AE:n aloituspäivää infuusion alkamiseen ja päättymispäivä. Jos AE-aloituspäivä oli infuusion alkamis- ja lopetuspäivämäärän välissä plus 1 päivä ja se liittyi tutkimuslääkkeeseen.
Viikot 50-289 avoimessa pitkäaikaisessa jaksossa
PAP: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyvä lääkevasta-aine (ADA) vaste
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 49 asti
ADA-vastekategoriat: 1) Hoidon aiheuttama: ADA:t kehittyivät tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen. Jos lähtötilanteen ADA-näyte puuttui tai sitä ei voitu raportoida ja vähintään yksi raportoitava hoidon aikana otettu ADA-näyte oli saatavilla, lähtötilanteen näyte katsottiin "negatiiviseksi". 2) Hoidolla tehostettu: Aiemmin olemassa olevat ADA:t, joita tehostettiin vähintään kaksi tiitterivaihetta lähtötasosta (eli 4-kertainen nousu tiittereissä) tutkimuslääkkeen annon jälkeen (milloin tahansa ensimmäisen lääkkeen annon jälkeen). 3) Hoitoon liittyvä: aloitetun hoidon ja tehostetun hoidon yhdistelmä.
Perustasosta viikkoon 49 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 2. marraskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 19. maaliskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. toukokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. toukokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. toukokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 25. toukokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 4. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EFC14028
  • 2016-000942-77 (EudraCT-numero)
  • U1111-1178-4806 (Muu tunniste: WHO universal trial number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Avalglukosidaasi alfa (GZ402666)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Israel

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa