- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02782741
Studie for å sammenligne effektiviteten og sikkerheten til enzymerstatningsterapier Avalglucosidase Alfa og Alglucosidase Alfa administrert annenhver uke hos pasienter med sent debuterende Pompe-sykdommen som ikke tidligere har blitt behandlet for Pompe-sykdommen (COMET)
En fase 3 randomisert, multisenter, multinasjonal, dobbeltblindet studie som sammenligner effektiviteten og sikkerheten ved gjentatte toukentlige infusjoner av Avalglucosidase Alfa (neoGAA, GZ402666) og Alglucosidase Alfa i behandlingsnaive pasienter med sent oppstått Pompe-sykdom
Hovedmål:
For å bestemme effekten av behandling med avalglucosidase alfa på respiratorisk muskelstyrke målt ved prosent (%) predikert forsert vitalkapasitet (FVC) i oppreist stilling, sammenlignet med alglukosidase alfa.
Sekundært mål:
For å bestemme sikkerheten og effekten av behandling med avalglucosidase alfa på funksjonell utholdenhet (6-minutters gangetest, inspiratorisk muskelstyrke (maksimalt inspirasjonstrykk), ekspiratorisk muskelstyrke (maksimalt ekspirasjonstrykk), muskelstyrke i nedre ekstremiteter (håndholdt dynamometri), motorisk funksjon (Quick Motor Function Test), og helserelatert livskvalitet (Short Form-12).
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Caba, Argentina, C1181ACH
- Investigational Site Number 0320001
-
-
-
-
-
Auchenflower, Australia, 4066
- Investigational Site Number 0360001
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1070
- Investigational Site Number 0560003
-
Leuven, Belgia, 3000
- Investigational Site Number 0560001
-
-
-
-
-
Brasilia, Brasil, 71625-009
- Investigational Site Number 0760004
-
Sao Paulo, Brasil, 04037-002
- Investigational Site Number 0760001
-
-
-
-
-
Hamilton, Canada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number 1240003
-
Montreal, Canada, H3A 2B4
- Investigational Site Number 1240002
-
-
-
-
-
København Ø, Danmark, 2100
- Investigational Site Number 2080003
-
-
-
-
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 125367
- Investigational Site Number 6430001
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
- Investigational Site Number 8400015
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Investigational Site Number 8400020
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Investigational Site Number 8400011
-
Stanford, California, Forente stater, 94305
- Investigational Site Number 8400017
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- Investigational Site Number 8400016
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
- Investigational Site Number 8400007
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Investigational Site Number 8400023
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Investigational Site Number 8400002
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160-7321
- Investigational Site Number 8400012
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Investigational Site Number 8400010
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Investigational Site Number 8400001
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Investigational Site Number 8400019
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Forente stater, 11020
- Investigational Site Number 8400026
-
Valhalla, New York, Forente stater, 10595
- Investigational Site Number 8400008
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Investigational Site Number 8400006
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267-0542
- Investigational Site Number 8400009
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Investigational Site Number 8400014
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- Investigational Site Number 8400025
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- Investigational Site Number 8400018
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
- Investigational Site Number 8400005
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
- Investigational Site Number 8400024
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike, 49933
- Investigational Site Number 2500008
-
Bordeaux, Frankrike
- Investigational Site Number 2500007
-
Brest Cedex 2, Frankrike, 29609
- Investigational Site Number 2500011
-
Bron, Frankrike, 69677
- Investigational Site Number 2500004
-
Clermont Ferrand, Frankrike, 63003
- Investigational Site Number 2500010
-
Lille, Frankrike, 59037
- Investigational Site Number 2500005
-
Marseille Cedex 5, Frankrike, 13385
- Investigational Site Number 2500006
-
Paris, Frankrike, 75013
- Investigational Site Number 2500001
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25123
- Investigational Site Number 3800006
-
Messina, Italia, 98125
- Investigational Site Number 3800001
-
Milano, Italia, 20122
- Investigational Site Number 3800002
-
Napoli, Italia, 80131
- Investigational Site Number 3800007
-
Torino, Italia, 10126
- Investigational Site Number 3800003
-
-
-
-
-
Kodaira-Shi, Japan
- Investigational Site Number 3920002
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken, 03080
- Investigational Site Number 4100001
-
Seoul, Korea, Republikken, 06273
- Investigational Site Number 4100002
-
-
-
-
-
Mexico, Mexico
- Investigational Site Number 4840001
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 GE
- Investigational Site Number 5280001
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 02-097
- Investigational Site Number 6160001
-
-
-
-
-
Braga, Portugal, 4710-243
- Investigational Site Number 6200001
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08025
- Investigational Site Number 7240002
-
Barcelona, Spania, 08950
- Investigational Site Number 7240003
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B15 2GW
- Investigational Site Number 8260005
-
Cambridge, Storbritannia, CB2 OQQ
- Investigational Site Number 8260002
-
London, Storbritannia, NW3 2QG
- Investigational Site Number 8260001
-
Newcastle Upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
- Investigational Site Number 8260004
-
Salford, Storbritannia, M6 8HD
- Investigational Site Number 8260003
-
-
-
-
-
Zürich, Sveits, 8091
- Investigational Site Number 7560002
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10043
- Investigational Site Number 1580001
-
-
-
-
-
Praha 2, Tsjekkia, 12808
- Investigational Site Number 2030001
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia, 06100
- Investigational Site Number 7920001
-
Istanbul, Tyrkia, 34390
- Investigational Site Number 7920002
-
-
-
-
-
Bochum, Tyskland, 44789
- Investigational Site Number 2760006
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Investigational Site Number 2760001
-
München, Tyskland, 80336
- Investigational Site Number 2760003
-
Münster, Tyskland, 48149
- Investigational Site Number 2760002
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1083
- Investigational Site Number 3480001
-
-
-
-
-
Wien, Østerrike, 1090
- Investigational Site Number 0400001
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier :
- Deltakeren har bekreftet syre-alfa-glukosidase (GAA) enzymmangel fra en hvilken som helst vevskilde og/eller 2 bekreftede GAA-genmutasjoner.
- Deltakeren må gi signert, informert samtykke før noen studierelaterte prosedyrer utføres. Samtykke fra en eller flere lovlig autorisert verge kreves for juridisk mindreårig deltaker som definert av lokale forskrifter. Hvis deltakeren er juridisk mindreårig, skal det innhentes signert skriftlig samtykke fra forelder/verge og samtykke innhentes fra deltakere, hvis aktuelt.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren er
- Deltakeren har kjent Pompe-spesifikk hjertehypertrofi.
- Deltakeren er rullestolavhengig.
- Deltakeren er ikke i stand til å bevege seg 40 meter (ca. 130 fot) uten å stoppe og uten hjelpemiddel.
- Deltakeren krever invasiv ventilasjon (ikke-invasiv ventilasjon er tillatt).
- Deltakeren er ikke i stand til å utføre gjentatte målinger av forsert vitalkapasitet (FVC) i oppreist stilling på større enn eller lik 30 % spådd og mindre enn eller lik 85 % spådd.
- Deltakeren (og deltakerens juridiske verge hvis deltakeren er juridisk mindreårig som definert av lokal forskrift) er (er) ikke i stand til å overholde den kliniske protokollen.
- Deltakeren har tidligere hatt behandling med alglukosidase alfa eller annen undersøkelsesbehandling for Pompes sykdom.
- Deltakeren har tidligere eller nåværende bruk av immuntoleranse-induksjonsterapi.
- Deltakeren, hvis kvinne og i fertil alder, har en positiv graviditetstest (beta-humant koriongonadotropin) ved baseline.
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en deltakers potensielle deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: avalglucosidase alfa (GZ402666)
Administreres intravenøst hver 2. uke
|
Farmasøytisk form: pulver til konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: intravenøs
|
Aktiv komparator: alglukosidase alfa (GZ419829)
Administreres intravenøst hver 2. uke
|
Farmasøytisk form: pulver til konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: intravenøs
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
PAP: Endring fra baseline i prosent anslått FVC i oppreist stilling ved uke 49
Tidsramme: Baseline, uke 49
|
FVC er en standard lungefunksjonstest som brukes til å kvantifisere åndedrettsmuskelsvakhet.
FVC er volumet av luft (i liter) som kan tvangsblåses ut etter full inspirasjon i oppreist stilling.
Minste kvadrat (LS) gjennomsnitt og standardfeil (SE) ble avledet fra en blandet modell for gjentatte mål (MMRM) modell med baseline FVC [prosent (%) predikert, som kontinuerlig], kjønn, alder (i år ved baseline), behandlingsgruppe , besøk, interaksjonstermin mellom behandlingsgruppe og besøk som faste effekter.
Prosent av predikert FVC = (faktisk FVC-måling)/(anslått verdi av FVC) * 100.
Etter ikke-inferioritetstesting (NI) ble det utført en test for overlegenhet av avalglucosidase alfa versus alglukosidase alfa med et samlet 2-sidig signifikansnivå på 5 %.
|
Baseline, uke 49
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
PAP: Endring fra baseline i totalt gått avstand under seks-minutters gangtest (6MWT) i uke 49
Tidsramme: Baseline, uke 49
|
6MWT var en standardisert test som målte avstanden (i meter) dekket av deltakeren ved å gå på et flatt, hardt underlag i en periode på 6 minutters gange.
Gjennomsnittlig gått distanse gir en indikasjon på funksjonell utholdenhet.
Jo større avstand (som en deltaker kunne gå på 6 minutter), jo større utholdenhet.
LS-gjennomsnitt og SE ble avledet fra MMRM-modellen med baseline FVC (% predikert) og baseline 6MWT (avstand gått i meter), alder (i år, ved baseline), kjønn, behandlingsgruppe, besøk og behandling-for-besøk interaksjon som faste effekter.
|
Baseline, uke 49
|
PAP: Endring fra baseline i prosent forventet maksimalt inspirasjonstrykk (MIP) i oppreist stilling ved uke 49
Tidsramme: Baseline, uke 49
|
MIP er en rask og ikke-invasiv test for å måle styrken til inspirasjonsmuskler, primært diafragma, og gjør det mulig å vurdere ventilasjonssvikt, restriktiv lungesykdom og respiratorisk muskelstyrke.
MIP refererer til hvor mye lufttrykkskraft et individ skaper ved å inhalere gjennom munnen så hardt som mulig.
LS-gjennomsnitt og SE ble avledet fra MMRM-modellen for MIP % predikert justert for MIP % predikert ved baseline, alder (i år, ved baseline), kjønn, behandlingsgruppe, besøk og behandling-for-vis-interaksjon som faste effekter.
|
Baseline, uke 49
|
PAP: Endring fra baseline i prosent forventet maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP) i oppreist stilling ved uke 49
Tidsramme: Baseline, uke 49
|
MEP er en rask og ikke-invasiv test for å måle styrken til ekspiratoriske muskler, primært diafragma, og gjør det mulig å vurdere ventilasjonssvikt, restriktiv lungesykdom og respiratorisk muskelstyrke.
MEP er det større trykket som genereres under maksimal ekspirasjon.
LS-gjennomsnitt og SE ble avledet fra MMRM-modellen for MEP % predikert justert for MEP % spådd ved baseline, alder (i år, ved baseline), kjønn, behandlingsgruppe, besøk og behandling-for-vis-interaksjon som faste effekter.
|
Baseline, uke 49
|
PAP: Endring fra baseline i Quick Motor Function Test (QMFT) totale poengsum ved uke 49
Tidsramme: Baseline, uke 49
|
QMFT var en observatør administrert test for å evaluere endringer i motorisk funksjon.
QMFT besto av 16 elementer som var spesielt vanskelige for deltakere med Pompes sykdom.
Hvert element ble skåret separat på en 5-punkts ordinær skala (varierte fra 0 til 4, høyere poengsum indikerte bedre resultat).
Total QMFT-score ble oppnådd ved å legge til poengsummene for alle elementene og varierte fra 0 (ikke i stand til å utføre motoriske funksjonstester) til 64 (normal muskelfunksjon), høyere poengsum representerte bedre resultat.
LS-gjennomsnitt og SE ble avledet fra MMRM-modeller justert for total QMFT-score ved baseline, baseline FVC (% predikert), alder (i år, ved baseline), kjønn, behandlingsgruppe, besøk og behandling-for-vis-interaksjon som faste effekter .
|
Baseline, uke 49
|
PAP: Endring fra baseline i muskelstyrke i nedre ekstremitet ved uke 49, vurdert ved håndholdt dynamometri (HHD)
Tidsramme: Baseline, uke 49
|
HHD: en bærbar metode for styrkekvantifisering.
For å fullføre en make-test, utøvde deltakeren maksimal kraft mot dynamometeret med gradvis økning i kraft og fullførte isometrisk hold i 4-5 sekunder.
Muskelstyrker ble samlet i Newton.
Hver muskelgruppe (hofte: fleksjon, ekstensjon, abduksjon; kne: fleksjon, ekstensjon og ankel dorsalfleksjon) ble målt 2 ganger og høyeste verdi ble rapportert.
Sammendragsscore var summen av 12 målinger (2 målinger per muskelgruppe) fra 6 muskelgrupper på hver side (venstre og høyre).
En økning fra baseline reflekterte økt muskelstyrke, mens en reduksjon fra baseline reflekterte redusert muskelstyrke.
LS-gjennomsnitt og SE ble utledet fra MMRM-modellen for HHD sammensatt poengsum for muskelstyrke i nedre ekstremiteter justert for sammendrag av HHD-skåre for nedre ekstremiteter ved baseline, baseline FVC (% predikert), alder (i år, ved baseline), kjønn, behandlingsgruppe, besøk, og behandling-for-besøk interaksjon som faste effekter.
|
Baseline, uke 49
|
PAP: Endring fra baseline i 12-elementers kortformede helseundersøkelse (SF-12): Sammendrag av fysiske komponenter (PCS) og sammendrag av mentale komponenter (MCS) ved uke 49
Tidsramme: Baseline, uke 49
|
SF-12, et spørreskjema med 12 elementer, brukt til å vurdere helserelatert livskvalitet hos deltakere i alderen >=18 år ved screening/baseline.
SF-12 besto av 12 elementer, som ble kategorisert i åtte domener (underskalaer) av funksjon og velvære: fysisk funksjon, rolle-fysisk, følelsesmessig rolle, mental helse, kroppslig smerte, generell helse, vitalitet og sosial funksjon, med hver domenescore varierte fra 0 (dårlig helse) til 100 (bedre helse), høyere score indikerte god helsetilstand.
Disse åtte domenene ble videre oppsummert i 2 sammendragsskårer, PCS og MCS.
Poengområdet for hver av disse 2 oppsummeringsskårene var fra 0 (dårlig helse) til 100 (bedre helse), høyere skårer indikerte en bedre helserelatert livskvalitet.
LS-gjennomsnitt og SE ble avledet fra MMRM-modeller justert for baseline score (PCS eller MCS), baseline FVC (% predikert), alder (i år, ved baseline), kjønn, behandlingsgruppe, besøk og behandling-for-vis-interaksjon som faste effekter.
|
Baseline, uke 49
|
PAP: Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og infusjonsassosierte reaksjoner (IARs)
Tidsramme: Fra baseline til uke 49
|
AE: enhver uheldig medisinsk hendelse hos deltaker som tok studiemedisin og ikke nødvendigvis må ha årsakssammenheng med behandling.
TEAE: AEer som utviklet/forverret seg i grad/ble alvorlige i løpet av TEAE-perioden i PAP (fra tidspunktet for 1. behandlingsdato til siste behandlingsdato + 4 uker for deltakere som ikke mottok noen åpen behandling eller til tid rett før kl. 1. behandling i open-label for deltakere som fikk behandling i åpen-label).
Protokolldefinerte IARer: AE av spesiell interesse (AESIs) som oppstod under enten infusjons-/observasjonsperioden etter infusjon som ble ansett for å være relatert/muligens relatert til studiemedikamentet.
Algoritmedefinerte IARer: enhver TEAE som oppfyller enten 1 av 2 kriterier: 1) hendelse skjedde fra start til slutt av infusjon + 24 timer, ansett relatert til studiemedikamentet, 2) Hvis AE-tidskomponenten gikk glipp av, sammenligne AE-startdatoen med infusjonsstart og sluttdato.
Hvis AE-startdatoen var mellom infusjonsstart- og sluttdato + 1 dag og den var relatert til studiemedikamentet.
|
Fra baseline til uke 49
|
Åpen etikettperiode: Antall deltakere med TEAE og IAR
Tidsramme: Uke 50 til 289 i åpen langtidsperiode
|
AE: enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som mottok studiemedikament og ikke nødvendigvis måtte ha en årsakssammenheng med behandling.
TEAE i åpen etikett: AEer som utviklet/forverret seg i grad/ble alvorlige i løpet av TEAE-perioden i åpen etikett (fra tidspunktet for 1. åpen behandling til siste behandlingsdato + 4 uker).
Protokolldefinerte IARer: definert som AESI-er som oppstod under enten infusjons-/observasjonsperioden etter infusjon som ble ansett for å være relatert til/muligens relatert til studiemedikamentet.
Algoritmedefinerte IARer: enhver TEAE som oppfyller enten 1 av 2 kriterier: 1) hendelse skjedde fra start til slutt av infusjon pluss 24 timer, ansett som relatert til studiemedikamentet, 2) Hvis AE-tidskomponenten gikk glipp av, sammenlign AE-startdatoen med infusjonsstart og sluttdato.
Hvis AE-startdatoen var mellom infusjonsstart- og sluttdatoen pluss 1 dag og den var relatert til studiemedikamentet.
|
Uke 50 til 289 i åpen langtidsperiode
|
PAP: prosentandel av deltakere med behandlingsfremmende antistoff-antistoffer (ADA)-respons
Tidsramme: Fra baseline til uke 49
|
ADA-responskategorier: 1) Behandlingsindusert: ADA-er utviklet etter administrering av studiemedikamentet.
Hvis baseline ADA-prøven manglet eller ikke kunne rapporteres og minst én rapporterbar ADA-prøve under behandling var tilgjengelig, ble baseline-prøven ansett som "negativ".
2) Behandlingsforsterket: Pre-eksisterende ADAer som ble forsterket minst to titertrinn fra baseline (dvs. 4 ganger økning i titere) etter administrering av studiemedikamentet (når som helst etter den første medikamentadministreringen).
3) Ny behandling: kombinasjon av behandlingsindusert og behandlingsforsterket.
|
Fra baseline til uke 49
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Glykogenlagringssykdom Type II
- Glykogenlagringssykdom
Andre studie-ID-numre
- EFC14028
- 2016-000942-77 (EudraCT-nummer)
- U1111-1178-4806 (Annen identifikator: WHO universal trial number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Avalglucosidase alfa (GZ402666)
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtPompes sykdom | Glykogenlagringssykdom Type II (GSD II) | Syremaltase-mangelForente stater, Belgia, Danmark, Frankrike, Tyskland, Nederland, Storbritannia
-
SanofiRekruttering
-
Catholic University of the Sacred HeartSOFAR S.p.A.UkjentGodartet, premalignt og ondartet gynekologisk sykdom begrenset til bekkenetItalia
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityUkjent
-
SanofiRekrutteringGlykogenlagringssykdom Type IIBelgia, Forente stater, Kina, Tyskland, Italia, Nederland, Spania, Taiwan, Storbritannia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, ikke rekrutterendeGlykogenlagringssykdom Type IIFrankrike
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenlagringssykdom Type II Pompe-sykdomForente stater, Belgia, Danmark, Frankrike, Tyskland, Nederland, Storbritannia
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityRekruttering
-
Peking University Third HospitalRekrutteringSkjoldbrusk øyesykdomKina
-
SOFAR S.p.A.FullførtLivmorsykdommer | Adnexal sykdommerItalia