Deferasirox bei der Behandlung von Patienten mit sehr geringer, geringer oder mittlerer Risikotransfusion roter Blutkörperchen-abhängiger Anämie oder myelodysplastischem Syndrom

Einschlusskriterien:

• Kann vor allen studienspezifischen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben
• Diagnose von MDS gemäß den Diagnosekriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO).
• Sie haben laut dem Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) ein sehr geringes, geringes oder mittleres Erkrankungsrisiko.
• Ausgangsserum-Ferritinspiegel >= 100 ng/ml
• Sie haben einen Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0-2
• Anämie definiert als: Hämoglobin =< 10,0 g/dl
• Bilirubin =< 1,5-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN)
• Alanin-Aminotransferase (ALT) und Aspartat-Aminotransferase (AST) = < 3,5-fache ULN
• Serumkreatinin =< 1,5 x ULN
• Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (GFR) > 40 ml/min

• Männer und Frauen mit reproduktivem Potenzial müssen zustimmen, während der Studie und für 3 Monate nach der letzten Deferasirox-Dosis medizinisch zugelassene Verhütungsmaßnahmen anzuwenden

  • Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind, schwanger zu werden, es sei denn, sie wenden während der Dosierung des Studienmedikaments wirksame Verhütungsmethoden an; Zu den wirksamen Verhütungsmethoden gehören:

    • Platzierung eines Intrauterinpessars (IUP) oder Intrauterinsystems (IUS)
    • Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung: Kondom oder Verschlusskappe (Zwerchfell oder Gebärmutterhals-/Gewölbekappe) mit spermizidem Schaum/Gel/Film/Creme/Vaginalzäpfchen
    • Völlige Abstinenz oder (wenn dies mit dem bevorzugten und üblichen Lebensstil des Probanden übereinstimmt); Periodische Abstinenz (z. B. Kalender-, Ovulations-, symptothermische, Post-Ovulations-Methoden) und Entzug sind keine akzeptablen Verhütungsmethoden
    • Sterilisation der Frau (chirurgische beidseitige Oophorektomie mit oder ohne Hysterektomie) oder Tubenligatur mindestens sechs Wochen vor Einnahme der Studienmedikation; im Falle einer alleinigen Oophorektomie nur, wenn der Fortpflanzungsstatus der Frau durch eine nachfolgende Beurteilung des Hormonspiegels bestätigt wurde
    • Sterilisation des Mannes (mindestens 6 Monate vor dem Screening); Bei weiblichen Probanden in der Studie sollte der vasektomierte männliche Partner der einzige Partner für diesen Probanden sein
  • Frauen gelten als postmenopausal und nicht gebärfähig, wenn sie 12 Monate lang eine natürliche (spontane) Amenorrhoe mit einem entsprechenden klinischen Profil (z. B. altersgemäß, vasomotorische Symptome in der Vorgeschichte) oder vor mindestens sechs Wochen eine chirurgische bilaterale Oophorektomie (mit oder ohne Hysterektomie) oder eine Tubenligatur durchgeführt wurden; Im Falle einer alleinigen Oophorektomie gilt die Frau erst dann als nicht gebärfähig, wenn der Fortpflanzungsstatus durch eine anschließende Hormonspiegelbeurteilung bestätigt wurde. Sexuell aktive Männer müssen beim Geschlechtsverkehr während der Einnahme des Arzneimittels und 28 Tage nach Absetzen der Studienmedikation ein Kondom verwenden und sollten in diesem Zeitraum kein Kind zeugen. Auch bei Männern, denen eine Vasektomie unterzogen wurde, ist die Verwendung eines Kondoms erforderlich, um die Abgabe des Arzneimittels über die Samenflüssigkeit zu verhindern
• Frauen im gebärfähigen Alter* müssen einen negativen Schwangerschaftstest im Urin oder Serum haben =< 7 Tage vor der ersten Deferasirox-Dosis und dürfen außerdem nicht stillen
• Zuverlässig und bereit, für die Dauer des Studiums zur Verfügung zu stehen und die Studienabläufe einzuhalten

Ausschlusskriterien:

• Wenn der Patient derzeit Erythroid-stimulierende Mittel (ESA) erhält und plant, diese während des Studiums fortzusetzen, muss die Dauer der ESA vor Beginn der Studienmedikation weniger als 2 Monate betragen und es erfolgt keine Dosiserhöhung innerhalb von 2 Monaten nach Beginn der Studienmedikation
• Wenn der Patient mit Granulozyten-Kolonie-stimulierendem Faktor (GCSF) und/oder einem TPO-Mimetikum (z. B. Eltrombopag oder Romiplostim) behandelt wird und beabsichtigt, die Studie während der Studie fortzusetzen: Dauer der Behandlung mit GCSF oder dem TPO-Mimetikum weniger als 2 Monate Behandlung vor Beginn des Studienmedikaments; oder GCSF und/oder TPO-Mimetikum wurden innerhalb von 2 Monaten nach Beginn der Studienmedikation zur ESA-Therapie hinzugefügt
• Wenn der Patient mit Lenalidomid behandelt wird und beabsichtigt, die Studie während der Studie fortzusetzen: Stabile Dosis für weniger als 3 Monate vor Beginn der Studienmedikation
• Wenn der Patient mit Hypomethylierungsmitteln (HMA) (z. B. Azacitidin oder Decitabin) behandelt wird und beabsichtigt, die Studie während der Studie fortzusetzen: Stabile Dosis für weniger als 6 Monate vor Beginn der Studienmedikation
• Derzeit eingeschrieben oder innerhalb der letzten 14 Tage aus einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat oder der nicht genehmigten Verwendung eines Arzneimittels ausgestiegen oder gleichzeitig in einer anderen Art medizinischer Forschung eingeschrieben, die wissenschaftlich oder medizinisch nicht mit dieser Studie vereinbar ist
• Vorhandensein von >= 10 % Blasten durch morphologische Untersuchung von Knochenmarkaspirat oder Biopsie
• Blutplättchen =< 50.000
• Mikrozytose beim Screening der Blutzellzahl (CBC) (mittleres Korpuskularvolumen [MCV] < 81 fL)
• Aktive gastrointestinale (GI) Ulzerationen oder Blutungen
• Sie müssen an einer schwerwiegenden Vorerkrankung leiden, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würde (z. B. eine Magen-Darm-Erkrankung, die klinisch bedeutsame Symptome wie Übelkeit, Erbrechen und Durchfall oder ein Malabsorptionssyndrom verursacht) oder die zum Leben führen würde Erwartung von weniger als 1 Jahr
• Bekannte Überempfindlichkeit gegen Deferasirox
• Vorgeschichte einer nicht-transfusionsbedingten Hämosiderose
• Vorherige hämatopoetische Stammzelltransplantation zur Diagnose von MDS
• Eine zweite primäre bösartige Erkrankung, die nach Einschätzung des Hauptprüfers (PI) oder seines Beauftragten die Interpretation der Ergebnisse beeinflussen kann
• Sie haben eine aktive Pilz-, Bakterien- und/oder bekannte Virusinfektion, einschließlich des humanen Immundefizienzvirus (HIV) oder einer Virushepatitis (A, B oder C).
• Ich verwende derzeit aluminiumhaltige Antazida-Produkte
• Vorgeschichte klinisch signifikanter Hör- oder Augentoxizität bei IKT