Multizentrische Phäochromozytom- und Paragangliom-Bewertung (MUPPET)
Die MUPPET-Studie: Multizentrische Phäochromozytom- und Paragangliom-Evaluierung für Follow-up-Screening, genetische Subtypisierung, Therapie und Outcome
Zielbevölkerung:
Patienten mit (1) neu diagnostizierten oder (2) Phäochromozytomen und Paragangliomen (PPGL) in der Vorgeschichte oder (3) Träger genetischer Mutationen in bekannten PPGL-Empfindlichkeitsgenen.
Internationale multizentrische prospektive Kohortenstudie mit randomisierter Intervention (Follow-up Spezialversorgung vs. Follow-up Standardversorgung).
Alle Patienten erhalten zum Zeitpunkt des Studieneinschlusses Anweisungen zur Nachsorge. Patienten, die in die Nachsorgegruppe der Standardversorgung randomisiert wurden, wird geraten, jährlich zur Nachsorge gemäß der aktuellen Routinepraxis (ohne aktive Neuplanung) zurückzukehren. Im Gegensatz dazu wird Patienten, die in die Nachsorgegruppe mit besonderer Sorgfalt randomisiert wurden, auch empfohlen, jährlich zur Nachsorge zurückzukehren, aber diese Patienten werden von den Zentren aktiv eingeladen, neu geplant und daran erinnert, geplante Nachsorgetermine einzuhalten.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Das langfristige Ziel der im Rahmen dieses Protokolls geplanten Forschung ist es, die Morbidität und Mortalität von Patienten mit PPGLs zu reduzieren, indem Ansätze für das Management, die Nachsorge und die Therapie betroffener Patienten verbessert werden. Als erster Schritt zur Erreichung dieses Ziels besteht das Hauptziel dieses Protokolls darin zu untersuchen, ob eine standardisierte Nachsorge zu einem verbesserten Langzeitergebnis in Bezug auf eine geringere Morbidität und Mortalität im Vergleich führt. Die zentrale Hypothese ist, dass ein proaktives, strukturiertes und regelmäßiges Krankheitsscreening und -management von Patienten mit einem Risiko für die Entwicklung von PPGLs und anderen Neoplasmen zu einer früheren Erkennung von Tumoren führen und unerwünschte Ergebnisse im Zusammenhang mit kardiovaskulären, metabolischen und onkologischen Komplikationen der Tumoren als Standard reduzieren können Nachsorge. Die zugrunde liegende Überlegung ist, dass die Etablierung verbesserter Ergebnisse für Patienten mit PPGL-Risiko evidenzbasierte Empfehlungen für die Nachsorge und das Management der Krankheit ermöglichen und dadurch eine breitere Akzeptanz und Anwendung der skizzierten Praktiken mit daraus resultierenden Verbesserungen der Gesundheit und Lebensqualität der betroffenen Patienten schaffen wird und ihre Familien.
Neben dem primären Ziel, festzustellen, ob eine standardisierte und strukturierte Nachsorge von Patienten mit einem erhöhten Risiko für neue Ereignisse von PPGL (rezidivierender Tumor, neuer Tumor oder Metastasen) zu einem verbesserten Langzeitergebnis führt, wird dieses Protokoll mehrere sekundäre ermöglichen Ziele, die mit klinischen (z. B. Alter, Präsentationsform), biochemische, metabolische und genetische Eigenschaften. Diese beinhalten:
- um prognostische Marker für den Krankheitsverlauf zu identifizieren
- um zu beurteilen, ob das klinische Erscheinungsbild, der kardiovaskuläre, metabolische und biochemische Phänotyp, der genetische Hintergrund und die Tumormerkmale (Lokalisation, Größe, Rezidiv, Pathologie) für die Entwicklung personalisierter Nachsorgestrategien nützlich sind.
- um zu untersuchen, ob eine standardisierte Nachsorge die Lebensqualität beeinflusst
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Felix Beuschlein, M.D.
- Telefonnummer: +41 44 255 36 25
- E-Mail: felix.beuschlein@usz.ch
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Martin Reincke, M.D.
- Telefonnummer: +49 89 4400 52100
- E-Mail: martin.reincke@med.uni-muenchen.de
Studienorte
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Zurich, Schweiz, 8091
- Rekrutierung
- University Hospital Zurich
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Kontakt:
- Felix Beuschlein, M.D.
- Telefonnummer: +41 44 255 36 25
- E-Mail: felix.beuschlein@usz.ch
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Kontakt:
- Martin Reincke, M.D.
- Telefonnummer: +49 89 4400 52100
- E-Mail: martin.reincke@med.uni-muenchen.de
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
männliche und weibliche Patienten (≥ 5 Jahre), die eines oder mehrere der folgenden Kriterien erfüllen: (i) Patienten mit neu diagnostizierter PPGL. (ii) Patienten mit PPGLs in der Vorgeschichte. (iii) Träger genetischer Mutationen, von denen bekannt ist, dass sie für die Entwicklung von PPGLs prädisponieren.
Alle Probanden müssen die Einverständniserklärung gelesen, verstanden und unterschrieben haben, bevor sie in das Studienprotokoll aufgenommen werden. Für Kinder mit Verdacht auf PPGL, die in die Studie aufgenommen werden, muss eine unterschriebene elterliche Zustimmung eingeholt werden.
Ausschlusskriterien:
- Patienten mit eingeschränkter geistiger Leistungsfähigkeit, die eine Einverständniserklärung ausschließen.
- Eine Schwangerschaft stellt kein Ausschlusskriterium aus dem Protokoll dar. Bei schwangeren Frauen wird jedoch kein Clonidin-Test, kein PET-Scan, MIBG-Scan oder Kontrast-CT durchgeführt.
- Patienten, bei denen das Risiko einer Verletzung durch den MRT-Magneten aufgrund von implantierbarem Metall besteht oder die unter Angstzuständen in geschlossenen Räumen leiden, sind von der MRT ausgeschlossen.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Versorgungsforschung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Kein Eingriff: Nachsorgegruppe der Standardversorgung
Die Patienten erhalten eine Informationsbroschüre (siehe Anhang), die Empfehlungen zur routinemäßigen Nachsorge gemäß internationalen Richtlinien enthält.
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Aktiver Komparator: Nachsorgegruppe für besondere Betreuung
Zusätzlich zur Informationsbroschüre werden die Patienten vom klinischen Zentrum aktiv kontaktiert, um die Wahrscheinlichkeit zu erhöhen, dass die Patienten die empfohlenen Nachsorgepläne einhalten.
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Die Patienten werden vom klinischen Zentrum aktiv für die Nachsorge kontaktiert
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Morbidität
Zeitfenster: 18 Jahre
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um zu untersuchen, ob eine standardisierte Nachsorge für Patienten mit PPGL-Risiko das Langzeitergebnis verbessert
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18 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Zeit bis zur Wiederholung
Zeitfenster: 18 Jahre
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Zeit bis zur Wiederholung
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18 Jahre
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Größe rezidivierender Tumoren
Zeitfenster: 18 Jahre
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Größe rezidivierender Tumoren
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18 Jahre
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Anzahl der Metastasen
Zeitfenster: 18 Jahre
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Anzahl der Metastasen
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18 Jahre
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Biomarker-Indizes der Krankheitslast
Zeitfenster: 18 Jahre
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Surrogat-Biomarker-Indizes der Krankheitslast (z. B. hormonelle Maßnahmen)
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18 Jahre
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Stoffwechselparameter - Blutzucker
Zeitfenster: 18 Jahre
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nüchternblutzucker
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18 Jahre
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Stoffwechselparameter - HbA1c
Zeitfenster: 18 Jahre
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Hb1Ac
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18 Jahre
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Stoffwechselparameter - Cholesterin
Zeitfenster: 18 Jahre
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Nüchterncholesterin (gesamt, LDL, HDL)
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18 Jahre
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Hormonelle Parameter
Zeitfenster: 18 Jahre
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Hormonprofile einschließlich Metanephrine, Normetanephrine und Metoxytyramin (die eine Untergruppenspezifikation von PPGLs ermöglichen)
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18 Jahre
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Blutdruckprofile
Zeitfenster: 18 Jahre
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24h-Blutdruckmessung und ambulante Blutdruckmessung
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18 Jahre
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Herzfunktion
Zeitfenster: 18 Jahre
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Linksventrikuläre Ejektionsfraktion
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18 Jahre
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Krankheitsspezifische Sterblichkeit
Zeitfenster: 18 Jahre
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Krankheitsspezifische Sterblichkeit
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18 Jahre
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Gesamtsterblichkeit
Zeitfenster: 18 Jahre
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Gesamtsterblichkeit
|
18 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Felix Beuschlein, M.D., University of Zurich
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 742-16
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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