Multicenter fæokromocytom og paragangliom evaluering (MUPPET)

Det langsigtede mål for forskningen, der er planlagt under denne protokol, er at reducere sygelighed og dødelighed hos patienter med PPGL'er ved at forbedre tilgange til håndtering, opfølgning og terapi af berørte patienter. Som et første skridt mod at nå dette mål er det primære mål med denne protokol at undersøge, om standardiseret opfølgning resulterer i forbedret langsigtet resultat i form af mindre sygelighed og dødelighed sammenlignet. Den centrale hypotese er, at proaktiv, struktureret og periodisk sygdomsscreening og behandling af patienter med risiko for at udvikle PPGL'er og andre neoplasmer kan føre til tidligere påvisning af tumorer og reducere uønskede resultater forbundet med kardiovaskulære, metaboliske og onkologiske komplikationer af tumorerne end standard. omsorgsopfølgning. Den underliggende begrundelse er, at etablering af forbedrede resultater for patienter med risiko for PPGL'er vil muliggøre evidensbaserede anbefalinger til sygdomsopfølgning og -håndtering, og derved etablere bredere accept og brug af skitserede praksisser med deraf følgende forbedringer i de berørte patienters helbred og livskvalitet. og deres familier.

Ud over det primære mål rettet mod at fastslå, om standardiseret og struktureret opfølgning af patienter med en øget risiko for nye hændelser af PPGL (tilbagevendende tumor, ny tumor eller metastaser) vil resultere i forbedret langsigtet resultat, vil denne protokol muliggøre flere sekundære mål, der skal løses ved hjælp af kliniske (f.eks. alder, præsentationsmåde), biokemiske, metaboliske og genetiske egenskaber. Disse omfatter:

1. at identificere prognostiske markører for sygdomsprogression
2. at vurdere om klinisk præsentation, kardiovaskulær, metabolisk og biokemisk fænotype, genetisk baggrund og tumorkarakteristika (lokalisering, størrelse, recidiv, patologi) er nyttige til udvikling af personlige opfølgningsstrategier.
3. at undersøge, om standardiseret opfølgning påvirker livskvaliteten