多施設の褐色細胞腫および傍神経節腫の評価 (MUPPET)

このプロトコルの下で計画された研究の長期的な目標は、影響を受けた患者の管理、フォローアップ、および治療のためのアプローチを改善することにより、PPGL 患者の罹患率と死亡率を減らすことです。 この目標を達成するための第一歩として、このプロトコルの主な目的は、標準化されたフォローアップが、罹患率と死亡率を比較して改善された長期転帰をもたらすかどうかを調査することです。 中心的な仮説は、PPGL やその他の新生物を発症するリスクのある患者の予防的で構造化された定期的な疾患スクリーニングと管理は、腫瘍の早期発見につながり、腫瘍の心血管、代謝、および腫瘍学的合併症に関連する有害な転帰を標準よりも減らすことができるというものです。ケアのフォローアップ。 根底にある理論的根拠は、PPGLのリスクがある患者の転帰を改善することで、疾患のフォローアップと管理に関するエビデンスに基づく推奨事項が可能になり、それによって概説された実践のより広い受け入れと使用が確立され、影響を受けた患者の健康と生活の質が改善されるというものです。とその家族。

PPGL の新しいイベント (再発腫瘍、新しい腫瘍、または転移) のリスクが高い患者の標準化および構造化されたフォローアップが長期転帰の改善につながるかどうかを確立することを目的とした主な目的に加えて、このプロトコルはいくつかの二次的な結果を可能にします。臨床を使用して対処する目的（例： 年齢、提示方法）、生化学的、代謝的および遺伝的特徴。 これらには以下が含まれます：

1. 疾患進行の予後マーカーを特定する
2. 臨床症状、心血管、代謝および生化学的表現型、遺伝的背景、および腫瘍の特徴 (位置、サイズ、再発、病理学) が個別化されたフォローアップ戦略の開発に役立つかどうかを評価します。
3. 標準化されたフォローアップが生活の質に影響するかどうかを調査する