Valutazione multicentrica del feocromocitoma e del paraganglioma (MUPPET)
Lo studio MUPPET: valutazione multicentrica del feocromocitoma e del paraganglioma per lo screening di follow-up, la sottotipizzazione genetica, la terapia e l'esito
Popolazione bersaglio:
Pazienti con (1) nuova diagnosi o (2) anamnesi pregressa di feocromocitomi e paragangliomi (PPGL) o (3) portatori di mutazioni genetiche nei geni di suscettibilità PPGL noti.
Studio di coorte prospettico multicentrico internazionale con intervento randomizzato (follow-up per cure speciali vs. follow-up per cure standard).
Tutti i pazienti riceveranno istruzioni sul follow-up al momento dell'inclusione nello studio. Ai pazienti randomizzati al gruppo di follow-up delle cure standard verrà consigliato di tornare ogni anno per il follow-up secondo l'attuale pratica di routine (senza riprogrammazione attiva). Al contrario, ai pazienti randomizzati nel gruppo di follow-up per cure speciali verrà anche consigliato di tornare ogni anno per il follow-up, ma questi pazienti saranno attivamente invitati, riprogrammati e ricordati dai centri per rispettare gli appuntamenti di follow-up programmati.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'obiettivo a lungo termine della ricerca pianificata nell'ambito di questo protocollo è ridurre la morbilità e la mortalità dei pazienti con PPGL migliorando gli approcci per la gestione, il follow-up e la terapia dei pazienti affetti. Come primo passo verso il raggiungimento di questo obiettivo, l'obiettivo primario di questo protocollo è indagare se il follow-up standardizzato si traduce in un miglioramento dei risultati a lungo termine in termini di minore morbilità e mortalità rispetto. L'ipotesi centrale è che lo screening proattivo, strutturato e periodico della malattia e la gestione dei pazienti a rischio di sviluppare PPGL e altre neoplasie possano portare a una diagnosi precoce dei tumori e ridurre gli esiti avversi associati alle complicanze cardiovascolari, metaboliche e oncologiche dei tumori rispetto allo standard follow-up di cura. La logica alla base è che stabilire risultati migliori per i pazienti a rischio di PPGL consentirà raccomandazioni basate sull'evidenza per il follow-up e la gestione della malattia, stabilendo così una più ampia accettazione e utilizzo delle pratiche delineate con conseguenti miglioramenti nella salute e nella qualità della vita dei pazienti affetti e le loro famiglie.
Oltre all'obiettivo primario diretto a stabilire se il follow-up standardizzato e strutturato dei pazienti con un aumentato rischio di nuovi eventi di PPGL (tumore ricorrente, nuovo tumore o metastasi) si tradurrà in un migliore esito a lungo termine, questo protocollo consentirà diversi obiettivi secondari obiettivi da affrontare utilizzando criteri clinici (ad es. età, modalità di presentazione), caratteristiche biochimiche, metaboliche e genetiche. Questi includono:
- identificare marcatori prognostici di progressione della malattia
- valutare se la presentazione clinica, il fenotipo cardiovascolare, metabolico e biochimico, il background genetico e le caratteristiche del tumore (localizzazione, dimensione, recidiva, patologia) siano utili per lo sviluppo di strategie di follow-up personalizzate.
- per indagare se il follow-up standardizzato influisce sulla qualità della vita
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Felix Beuschlein, M.D.
- Numero di telefono: +41 44 255 36 25
- Email: felix.beuschlein@usz.ch
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Martin Reincke, M.D.
- Numero di telefono: +49 89 4400 52100
- Email: martin.reincke@med.uni-muenchen.de
Luoghi di studio
-
-
-
Zurich, Svizzera, 8091
- Reclutamento
- University Hospital Zurich
-
Contatto:
- Felix Beuschlein, M.D.
- Numero di telefono: +41 44 255 36 25
- Email: felix.beuschlein@usz.ch
-
Contatto:
- Martin Reincke, M.D.
- Numero di telefono: +49 89 4400 52100
- Email: martin.reincke@med.uni-muenchen.de
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
pazienti di sesso maschile e femminile (≥ 5 anni di età), che soddisfano uno o più dei seguenti criteri: (i) Pazienti con PPGL di nuova diagnosi. (ii) Pazienti con una precedente storia di PPGL. (iii) Portatore di mutazioni genetiche note per predisporre allo sviluppo di PPGL.
Tutti i soggetti devono aver letto, compreso e firmato il modulo di consenso informato, prima dell'inclusione nel protocollo di studio. È necessario ottenere il consenso firmato dei genitori per i bambini con sospetta PPGL che sono arruolati nello studio.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con capacità mentali compromesse che precludono il consenso informato.
- La gravidanza non costituisce criterio di esclusione dal protocollo. Tuttavia, nelle donne in gravidanza non verrà eseguito alcun test della clonidina, nessuna scansione PET, scansione MIBG o TC con mezzo di contrasto.
- I pazienti a rischio di lesioni da magnete MRI a causa di metallo impiantabile o che soffrono di ansia in spazi chiusi sono esclusi dalla MRI.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Ricerca sui servizi sanitari
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Nessun intervento: Gruppo di cura standard di follow-up
I pazienti riceveranno un opuscolo informativo (vedi appendice), che consiglia il follow-up di routine raccomandato secondo le linee guida internazionali.
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Comparatore attivo: Gruppo di follow-up per cure speciali
Oltre al foglio informativo, i pazienti saranno attivamente contattati dal centro clinico per aumentare la probabilità che i pazienti soddisfino i programmi di follow-up raccomandati.
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I pazienti saranno attivamente contattati dal centro clinico per la procedura di follow-up
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Morbilità
Lasso di tempo: 18 anni
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valutare se il follow-up standardizzato per i pazienti a rischio di PPGL migliora l'esito a lungo termine
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18 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo di recidiva
Lasso di tempo: 18 anni
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Tempo di recidiva
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18 anni
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Dimensioni dei tumori ricorrenti
Lasso di tempo: 18 anni
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Dimensioni dei tumori ricorrenti
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18 anni
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Numero di metastasi
Lasso di tempo: 18 anni
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Numero di metastasi
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18 anni
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Indici di biomarcatori del carico di malattia
Lasso di tempo: 18 anni
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Indici di biomarcatori surrogati del carico di malattia (come le misure ormonali)
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18 anni
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Parametro metabolico - glucosio nel sangue
Lasso di tempo: 18 anni
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glicemia a digiuno
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18 anni
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Parametro metabolico - HbA1c
Lasso di tempo: 18 anni
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Hb1Ac
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18 anni
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Parametro metabolico - colesterolo
Lasso di tempo: 18 anni
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colesterolo a digiuno (totale, LDL, HDL)
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18 anni
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Parametri ormonali
Lasso di tempo: 18 anni
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profili ormonali tra cui metanefrine, normetanefrine e metossitiramina (che consentiranno la specificazione di sottogruppi di PPGL)
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18 anni
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Profili di pressione sanguigna
Lasso di tempo: 18 anni
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Misurazione della pressione arteriosa nelle 24 ore e misurazioni ambulatoriali della pressione arteriosa
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18 anni
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Funzione cardiaca
Lasso di tempo: 18 anni
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Frazione di eiezione ventricolare sinistra
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18 anni
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Mortalità specifica per malattia
Lasso di tempo: 18 anni
|
Mortalità specifica per malattia
|
18 anni
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Mortalità complessiva
Lasso di tempo: 18 anni
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Mortalità complessiva
|
18 anni
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Felix Beuschlein, M.D., University of Zurich
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 742-16
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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