Multisenter Feokromocytom og Paraganglioma Evaluering (MUPPET)

Det langsiktige målet for forskningen som er planlagt under denne protokollen er å redusere sykelighet og dødelighet hos pasienter med PPGL ved å forbedre tilnærminger for håndtering, oppfølging og terapi av berørte pasienter. Som et første skritt mot å nå dette målet, er hovedmålet med denne protokollen å undersøke om standardisert oppfølging resulterer i forbedret langsiktig resultat i form av mindre sykelighet og dødelighet sammenlignet. Den sentrale hypotesen er at proaktiv, strukturert og periodisk sykdomsscreening og behandling av pasienter med risiko for å utvikle PPGL og andre neoplasmer kan føre til tidligere påvisning av svulster og redusere uønskede utfall assosiert med kardiovaskulære, metabolske og onkologiske komplikasjoner av svulstene enn standard. omsorgsoppfølging. Den underliggende begrunnelsen er at å etablere forbedrede utfall for pasienter med risiko for PPGL vil muliggjøre evidensbaserte anbefalinger for sykdomsoppfølging og behandling, og dermed etablere bredere aksept og bruk av skisserte praksiser med påfølgende forbedringer i helse og livskvalitet til berørte pasienter. og deres familier.

I tillegg til det primære målet rettet mot å fastslå om standardisert og strukturert oppfølging av pasienter med økt risiko for nye hendelser av PPGL (tilbakevendende svulst, ny svulst eller metastaser) vil resultere i forbedret langtidsresultat, vil denne protokollen muliggjøre flere sekundære hendelser. mål som skal adresseres ved hjelp av kliniske (f.eks. alder, presentasjonsmåte), biokjemiske, metabolske og genetiske egenskaper. Disse inkluderer:

1. å identifisere prognostiske markører for sykdomsprogresjon
2. å vurdere om klinisk presentasjon, kardiovaskulær, metabolsk og biokjemisk fenotype, genetisk bakgrunn og tumorkarakteristikker (lokalisering, størrelse, residiv, patologi) er nyttige for utvikling av personlig tilpassede oppfølgingsstrategier.
3. for å undersøke om standardisert oppfølging påvirker livskvaliteten