Multicenter Pheochromocytoma és Paraganglioma értékelése (MUPPET)
A MUPPET-tanulmány: Multicentrikus feokromocitóma és paraganglioma értékelése nyomon követési szűréshez, genetikai altípusok meghatározásához, terápiához és eredményhez
Célközönség:
Olyan betegek, akiknek (1) újonnan diagnosztizáltak vagy (2) a kórtörténetében pheochromocytomák és paragangliómák (PPGL) vagy (3) ismert PPGL-érzékenységi gének genetikai mutációi vannak.
Nemzetközi multicentrikus prospektív kohorsz vizsgálat randomizált beavatkozással (speciális gondozás utánkövetés vs. standard gondozási követés).
A vizsgálatba való felvétel időpontjában minden beteg utasítást kap a nyomon követésről. A standard ellátási követési csoportba véletlenszerűen besorolt betegeknek azt tanácsolják, hogy évente térjenek vissza nyomon követésre a jelenlegi rutin gyakorlat szerint (aktív átütemezés nélkül). Ezzel szemben a speciális ellátást követõ csoportba randomizált betegeknek is azt tanácsolják, hogy évente térjenek vissza nyomon követésre, de ezeket a betegeket a központok aktívan meghívják, átütemezik és emlékeztetik a tervezett követési találkozókra.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az e protokoll szerint tervezett kutatás hosszú távú célja a PPGL-ben szenvedő betegek morbiditásának és mortalitásának csökkentése az érintett betegek kezelésének, nyomon követésének és terápiájának javításával. E cél elérése felé tett első lépésként ennek a protokollnak az elsődleges célja annak vizsgálata, hogy a standardizált követés jobb hosszú távú eredményt eredményez-e a kisebb morbiditás és mortalitás tekintetében, mint összehasonlítva. A központi hipotézis az, hogy a proaktív, strukturált és periodikus betegségek szűrése és a PPGL-ek és más daganatok kialakulásának kockázatának kitett betegek kezelése a daganatok korábbi kimutatásához vezethet, és csökkentheti a daganatok kardiovaszkuláris, metabolikus és onkológiai szövődményeivel kapcsolatos káros kimeneteleket, mint a szokásos. gondozási nyomon követés. A mögöttes indoklás az, hogy a PPGL kockázatának kitett betegek jobb kimenetelének megállapítása lehetővé teszi a bizonyítékokon alapuló ajánlások megfogalmazását a betegség nyomon követésére és kezelésére, ezáltal megteremtve a körvonalazott gyakorlatok szélesebb körű elfogadását és alkalmazását, ami javítja az érintett betegek egészségét és életminőségét. és családjaik.
Amellett, hogy az elsődleges cél annak megállapítására irányul, hogy a PPGL új eseményeinek (visszatérő daganat, új daganat vagy áttétek) fokozott kockázatával rendelkező betegek standardizált és strukturált nyomon követése jobb hosszú távú eredményt eredményez-e, ez a protokoll számos másodlagos követést tesz lehetővé. a klinikai (pl. életkor, megjelenési mód), biokémiai, metabolikus és genetikai jellemzők. Ezek tartalmazzák:
- a betegség progressziójának prognosztikai markereinek azonosítása
- annak felmérésére, hogy a klinikai kép, a kardiovaszkuláris, metabolikus és biokémiai fenotípus, a genetikai háttér és a daganat jellemzői (hely, méret, recidíva, patológia) hasznosak-e a személyre szabott nyomon követési stratégiák kidolgozásához.
- annak vizsgálata, hogy a standardizált követés befolyásolja-e az életminőséget
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Felix Beuschlein, M.D.
- Telefonszám: +41 44 255 36 25
- E-mail: felix.beuschlein@usz.ch
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Martin Reincke, M.D.
- Telefonszám: +49 89 4400 52100
- E-mail: martin.reincke@med.uni-muenchen.de
Tanulmányi helyek
-
-
-
Zurich, Svájc, 8091
- Toborzás
- University Hospital Zurich
-
Kapcsolatba lépni:
- Felix Beuschlein, M.D.
- Telefonszám: +41 44 255 36 25
- E-mail: felix.beuschlein@usz.ch
-
Kapcsolatba lépni:
- Martin Reincke, M.D.
- Telefonszám: +49 89 4400 52100
- E-mail: martin.reincke@med.uni-muenchen.de
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
férfi és női betegek (≥ 5 éves kor), akik megfelelnek a következő kritériumok közül egynek vagy többnek: (i) Újonnan diagnosztizált PPGL-ben szenvedő betegek. (ii) Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében PPGL szerepel. (iii) Olyan genetikai mutációk hordozója, amelyekről ismert, hogy hajlamosak a PPGL-ek kialakulására.
A vizsgálati jegyzőkönyvbe való felvétel előtt minden alanynak el kell olvasnia, meg kell értenie és alá kell írnia a beleegyező nyilatkozatot. A vizsgálatba bevont, PPGL-gyanús gyermekek esetében aláírt szülői beleegyezést kell beszerezni.
Kizárási kritériumok:
- Olyan csökkent szellemi képességű betegek, akik kizárják a tájékozott beleegyezést.
- A terhesség nem képezi a protokollból való kizárás kritériumát. Terhes nőknél azonban nem végeznek klonidinvizsgálatot, nem végeznek PET-vizsgálatot, MIBG-vizsgálatot vagy kontraszt-CT-t.
- Azok a betegek, akiknél fennáll a beültethető fém miatti MRI mágnes okozta sérülés veszélye, vagy akik zárt térben szoronganak, nem szerepelnek az MRI-vizsgálatban.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egészségügyi szolgáltatások kutatása
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Nincs beavatkozás: Standard gondozási követési csoport
A betegek tájékoztatót kapnak (lásd a függeléket), amely tanácsot ad a nemzetközi irányelvek szerinti ajánlott rutinkövetésről.
|
|
|
Aktív összehasonlító: Speciális gondozást követő csoport
A tájékoztatón kívül a klinikai központ aktívan felveszi a kapcsolatot a betegekkel annak érdekében, hogy növelje annak valószínűségét, hogy a betegek megfelelnek az ajánlott nyomon követési ütemterveknek.
|
A klinikai központ aktívan felveszi a kapcsolatot a betegekkel a nyomon követési eljárás érdekében
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Morbiditás
Időkeret: 18 év
|
annak vizsgálata, hogy a PPGL kockázatának kitett betegek standardizált nyomon követése javítja-e a hosszú távú eredményt
|
18 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Ideje az ismétlődésnek
Időkeret: 18 év
|
Ideje az ismétlődésnek
|
18 év
|
|
A visszatérő daganatok mérete
Időkeret: 18 év
|
A visszatérő daganatok mérete
|
18 év
|
|
A metasztázisok száma
Időkeret: 18 év
|
A metasztázisok száma
|
18 év
|
|
A betegségteher biomarker indexei
Időkeret: 18 év
|
A betegségteher helyettesítő biomarkerindexei (például hormonális intézkedések)
|
18 év
|
|
Metabolikus paraméter - vércukorszint
Időkeret: 18 év
|
éhomi vércukorszint
|
18 év
|
|
Metabolikus paraméter - HbA1c
Időkeret: 18 év
|
Hb1Ac
|
18 év
|
|
Metabolikus paraméter - koleszterin
Időkeret: 18 év
|
éhomi koleszterin (teljes, LDL, HDL)
|
18 év
|
|
Hormonális paraméterek
Időkeret: 18 év
|
hormonális profilok, beleértve a metanefrinek, normetanefrinek és metoxitiramint (amely lehetővé teszi a PPGL-ek alcsoport-specifikációját)
|
18 év
|
|
Vérnyomás profilok
Időkeret: 18 év
|
24 órás vérnyomásmérés és ambuláns vérnyomásmérés
|
18 év
|
|
Szívműködés
Időkeret: 18 év
|
Balkamrai ejekciós frakció
|
18 év
|
|
Betegségspecifikus mortalitás
Időkeret: 18 év
|
Betegségspecifikus mortalitás
|
18 év
|
|
Összesített halálozás
Időkeret: 18 év
|
Összesített halálozás
|
18 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Felix Beuschlein, M.D., University of Zurich
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 742-16
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .