Evaluación multicéntrica de feocromocitoma y paraganglioma (MUPPET)
El estudio MUPPET: evaluación multicéntrica de feocromocitoma y paraganglioma para detección de seguimiento, subtipificación genética, terapia y resultado
Población objetivo:
Pacientes con (1) diagnóstico reciente o (2) antecedentes de feocromocitomas y paragangliomas (PPGL) o (3) portadores de mutaciones genéticas en genes de susceptibilidad conocidos a PPGL.
Estudio de cohorte prospectivo multicéntrico internacional con intervención aleatorizada (seguimiento de atención especial versus seguimiento de atención estándar).
Todos los pacientes recibirán instrucciones sobre el seguimiento en el momento de la inclusión en el estudio. Se aconsejará a los pacientes asignados al azar al grupo de seguimiento de atención estándar que regresen anualmente para el seguimiento de acuerdo con la práctica habitual actual (sin reprogramación activa). Por el contrario, a los pacientes asignados al azar al grupo de seguimiento de atención especial también se les recomendará que regresen anualmente para el seguimiento, pero los centros invitarán, reprogramarán y recordarán activamente a estos pacientes que cumplan con las citas de seguimiento programadas.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo a largo plazo de la investigación prevista en este protocolo es reducir la morbilidad y la mortalidad de los pacientes con PPGL mediante la mejora de los enfoques de gestión, seguimiento y tratamiento de los pacientes afectados. Como primer paso para lograr este objetivo, el objetivo principal de este protocolo es investigar si el seguimiento estandarizado produce mejores resultados a largo plazo en términos de menor morbilidad y mortalidad en comparación. La hipótesis central es que las pruebas de detección de enfermedades proactivas, estructuradas y periódicas y el manejo de pacientes con riesgo de desarrollar PPGL y otras neoplasias pueden conducir a una detección más temprana de tumores y reducir los resultados adversos asociados con complicaciones cardiovasculares, metabólicas y oncológicas de los tumores que el estándar. seguimiento de cuidados. El fundamento subyacente es que establecer mejores resultados para los pacientes en riesgo de PPGL permitirá recomendaciones basadas en evidencia para el seguimiento y manejo de la enfermedad, estableciendo así una mayor aceptación y uso de las prácticas descritas con las consiguientes mejoras en la salud y la calidad de vida de los pacientes afectados. y sus familias.
Además del objetivo primario dirigido a establecer si el seguimiento estandarizado y estructurado de pacientes con un mayor riesgo de nuevos eventos de PPGL (tumor recurrente, tumor nuevo o metástasis) resultará en un mejor resultado a largo plazo, este protocolo permitirá varios eventos secundarios. objetivos que se van a abordar utilizando clínica (por ejemplo, edad, modo de presentación), características bioquímicas, metabólicas y genéticas. Éstas incluyen:
- para identificar marcadores pronósticos de progresión de la enfermedad
- evaluar si la presentación clínica, el fenotipo cardiovascular, metabólico y bioquímico, los antecedentes genéticos y las características del tumor (ubicación, tamaño, recurrencia, patología) son útiles para el desarrollo de estrategias de seguimiento personalizadas.
- investigar si el seguimiento estandarizado afecta la calidad de vida
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Felix Beuschlein, M.D.
- Número de teléfono: +41 44 255 36 25
- Correo electrónico: felix.beuschlein@usz.ch
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Martin Reincke, M.D.
- Número de teléfono: +49 89 4400 52100
- Correo electrónico: martin.reincke@med.uni-muenchen.de
Ubicaciones de estudio
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Zurich, Suiza, 8091
- Reclutamiento
- University Hospital Zurich
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Contacto:
- Felix Beuschlein, M.D.
- Número de teléfono: +41 44 255 36 25
- Correo electrónico: felix.beuschlein@usz.ch
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Contacto:
- Martin Reincke, M.D.
- Número de teléfono: +49 89 4400 52100
- Correo electrónico: martin.reincke@med.uni-muenchen.de
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes masculinos y femeninos (≥ 5 años de edad), que cumplan uno o más de los siguientes criterios: (i) Pacientes con un PPGL recién diagnosticado. (ii) Pacientes con antecedentes de PPGL. (iii) Portador de mutaciones genéticas que se sabe que predisponen al desarrollo de PPGL.
Todos los sujetos deben haber leído, entendido y firmado el formulario de consentimiento informado antes de su inclusión en el protocolo del estudio. Se debe obtener el consentimiento firmado de los padres para los niños con sospecha de PPGL que se inscriban en el estudio.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con deterioro de la capacidad mental que impide el consentimiento informado.
- El embarazo no constituye criterio de exclusión del protocolo. Sin embargo, en mujeres embarazadas no se realizarán pruebas de clonidina, PET, MIBG o TC con contraste.
- Los pacientes con riesgo de lesión por el imán de resonancia magnética debido al metal implantable o que sufren de ansiedad en espacios cerrados están excluidos de la resonancia magnética.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Investigación de servicios de salud
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Sin intervención: Grupo de seguimiento de atención estándar
Los pacientes recibirán un folleto informativo (ver anexo), que aconseja sobre el seguimiento de rutina recomendado según las guías internacionales.
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Comparador activo: Grupo de seguimiento de cuidados especiales
Además del folleto informativo, el centro clínico contactará activamente a los pacientes para aumentar la probabilidad de que los pacientes cumplan con los programas de seguimiento recomendados.
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El centro clínico se comunicará activamente con los pacientes para el procedimiento de seguimiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Morbosidad
Periodo de tiempo: 18 años
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investigar si el seguimiento estandarizado para pacientes en riesgo de PPGL mejora el resultado a largo plazo
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18 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo de recurrencia
Periodo de tiempo: 18 años
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Tiempo de recurrencia
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18 años
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Tamaño de los tumores recurrentes
Periodo de tiempo: 18 años
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Tamaño de los tumores recurrentes
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18 años
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Números de metástasis
Periodo de tiempo: 18 años
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Números de metástasis
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18 años
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Índices de biomarcadores de carga de enfermedad
Periodo de tiempo: 18 años
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Índices de biomarcadores sustitutos de la carga de la enfermedad (como medidas hormonales)
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18 años
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Parámetro metabólico - glucosa en sangre
Periodo de tiempo: 18 años
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glucemia en ayunas
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18 años
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Parámetro metabólico - HbA1c
Periodo de tiempo: 18 años
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Hb1Ac
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18 años
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Parámetro metabólico - colesterol
Periodo de tiempo: 18 años
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colesterol en ayunas (total, LDL, HDL)
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18 años
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Parámetros hormonales
Periodo de tiempo: 18 años
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perfiles hormonales que incluyen metanefrinas, normetanefrinas y metoxitiramina (que permitirán la especificación de subgrupos de PPGL)
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18 años
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Perfiles de presión arterial
Periodo de tiempo: 18 años
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Medición de la presión arterial en 24 horas y mediciones ambulatorias de la presión arterial
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18 años
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Función cardiaca
Periodo de tiempo: 18 años
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Fracción de eyección del ventrículo izquierdo
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18 años
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Mortalidad específica de la enfermedad
Periodo de tiempo: 18 años
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Mortalidad específica de la enfermedad
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18 años
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Mortalidad global
Periodo de tiempo: 18 años
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Mortalidad global
|
18 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Felix Beuschlein, M.D., University of Zurich
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 742-16
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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