Évaluation multicentrique des phéochromocytomes et des paragangliomes (MUPPET)
L'étude MUPPET : évaluation multicentrique du phéochromocytome et du paragangliome pour le dépistage de suivi, le sous-typage génétique, la thérapie et les résultats
Population cible:
Patients ayant (1) un diagnostic récent ou (2) des antécédents de phéochromocytomes et de paragangliomes (PPGL) ou (3) un porteur de mutations génétiques dans des gènes connus de susceptibilité au PPGL.
Étude de cohorte prospective multicentrique internationale avec intervention randomisée (suivi de soins spéciaux vs suivi de soins standard).
Tous les patients recevront des instructions sur le suivi au moment de l'inclusion dans l'étude. Les patients randomisés dans le groupe de suivi des soins standard seront invités à revenir chaque année pour un suivi conformément à la pratique de routine actuelle (sans reprogrammation active). En revanche, les patients randomisés dans le groupe de suivi des soins spéciaux seront également invités à revenir chaque année pour un suivi, mais ces patients seront activement invités, reprogrammés et rappelés par les centres pour respecter les rendez-vous de suivi prévus.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif à long terme de la recherche prévue dans le cadre de ce protocole est de réduire la morbidité et la mortalité des patients atteints de PPGL en améliorant les approches de prise en charge, de suivi et de thérapie des patients atteints. Comme première étape vers la réalisation de cet objectif, l'objectif principal de ce protocole est d'étudier si le suivi standardisé entraîne une amélioration des résultats à long terme en termes de moins de morbidité et de mortalité par rapport. L'hypothèse centrale est que le dépistage proactif, structuré et périodique de la maladie et la prise en charge des patients à risque de développer des PPGL et d'autres néoplasmes peuvent conduire à une détection plus précoce des tumeurs et réduire les effets indésirables associés aux complications cardiovasculaires, métaboliques et oncologiques des tumeurs par rapport à la norme. suivi des soins. La justification sous-jacente est que l'établissement de meilleurs résultats pour les patients à risque de PPGL permettra des recommandations fondées sur des données probantes pour le suivi et la gestion de la maladie, établissant ainsi une acceptation et une utilisation plus larges des pratiques décrites avec des améliorations de la santé et de la qualité de vie des patients touchés. et leurs familles.
En plus de l'objectif principal visant à établir si un suivi standardisé et structuré des patients présentant un risque accru de nouveaux événements de PPGL (tumeur récurrente, nouvelle tumeur ou métastases) entraînera une amélioration des résultats à long terme, ce protocole permettra plusieurs objectifs à aborder à l'aide de données cliniques (p. âge, mode de présentation), caractéristiques biochimiques, métaboliques et génétiques. Ceux-ci inclus:
- identifier les marqueurs pronostiques de la progression de la maladie
- évaluer si la présentation clinique, le phénotype cardiovasculaire, métabolique et biochimique, le patrimoine génétique et les caractéristiques tumorales (localisation, taille, récidive, pathologie) sont utiles pour le développement de stratégies de suivi personnalisées.
- pour déterminer si un suivi standardisé affecte la qualité de vie
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Felix Beuschlein, M.D.
- Numéro de téléphone: +41 44 255 36 25
- E-mail: felix.beuschlein@usz.ch
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Martin Reincke, M.D.
- Numéro de téléphone: +49 89 4400 52100
- E-mail: martin.reincke@med.uni-muenchen.de
Lieux d'étude
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Zurich, Suisse, 8091
- Recrutement
- University Hospital Zürich
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Contact:
- Felix Beuschlein, M.D.
- Numéro de téléphone: +41 44 255 36 25
- E-mail: felix.beuschlein@usz.ch
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Contact:
- Martin Reincke, M.D.
- Numéro de téléphone: +49 89 4400 52100
- E-mail: martin.reincke@med.uni-muenchen.de
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
patients masculins et féminins (≥ 5 ans) qui remplissent un ou plusieurs des critères suivants : (i) patients avec une PPGL nouvellement diagnostiquée. (ii) Patients ayant des antécédents de PPGL. (iii) Porteur de mutations génétiques connues pour prédisposer au développement des PPGL.
Tous les sujets doivent avoir lu, compris et signé le formulaire de consentement éclairé, avant l'inclusion dans le protocole d'étude. Un consentement parental signé doit être obtenu pour les enfants suspects de PPGL qui sont inscrits à l'étude.
Critère d'exclusion:
- Patients ayant une capacité mentale altérée qui empêche le consentement éclairé.
- La grossesse ne constitue pas un critère d'exclusion du protocole. Cependant, chez les femmes enceintes, aucun test de clonidine, aucune TEP, MIBG ni CT de contraste ne seront effectués.
- Les patients à risque de blessure par l'aimant IRM en raison du métal implantable ou qui souffrent d'anxiété dans les espaces clos sont exclus de l'IRM.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Recherche sur les services de santé
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Aucune intervention: Groupe de suivi des soins standards
Les patients recevront une notice d'information (voir annexe), qui les conseille sur le suivi de routine recommandé selon les directives internationales.
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Comparateur actif: Groupe de suivi des soins spéciaux
En plus de la notice d'information, les patients seront activement contactés par le centre clinique pour augmenter la probabilité que les patients respectent les calendriers de suivi recommandés.
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Les patients seront activement contactés par le centre clinique pour la procédure de suivi
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Morbidité
Délai: 18 ans
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pour déterminer si un suivi standardisé pour les patients à risque de PPGL améliore les résultats à long terme
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18 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Temps de récidive
Délai: 18 ans
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Temps de récidive
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18 ans
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Taille des tumeurs récurrentes
Délai: 18 ans
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Taille des tumeurs récurrentes
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18 ans
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Nombre de métastases
Délai: 18 ans
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Nombre de métastases
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18 ans
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Indices de biomarqueurs de la charge de morbidité
Délai: 18 ans
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Indices de biomarqueurs de substitution du fardeau de la maladie (tels que les mesures hormonales)
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18 ans
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Paramètre métabolique - glycémie
Délai: 18 ans
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glycémie à jeun
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18 ans
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Paramètre métabolique - HbA1c
Délai: 18 ans
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Hb1Ac
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18 ans
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Paramètre métabolique - cholestérol
Délai: 18 ans
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cholestérol à jeun (total, LDL, HDL)
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18 ans
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Paramètres hormonaux
Délai: 18 ans
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profils hormonaux, y compris les métanéphrines, les normétanéphrines et la métoxytyramine (qui permettront la spécification des sous-groupes de PPGL)
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18 ans
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Profils de tension artérielle
Délai: 18 ans
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Mesure de la tension artérielle sur 24h et mesures de la tension artérielle ambulatoire
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18 ans
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Fonction cardiaque
Délai: 18 ans
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Fraction d'éjection ventriculaire gauche
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18 ans
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Mortalité spécifique à la maladie
Délai: 18 ans
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Mortalité spécifique à la maladie
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18 ans
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Mortalité globale
Délai: 18 ans
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Mortalité globale
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18 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Felix Beuschlein, M.D., University of Zurich
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 742-16
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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