Ocena wieloośrodkowego guza chromochłonnego i paraganglioma (MUPPET)
Badanie MUPPET: wieloośrodkowa ocena guza chromochłonnego i przyzwojaka w celu dalszych badań przesiewowych, podtypowania genetycznego, terapii i wyników
Populacja docelowa:
Pacjenci z (1) nowo zdiagnozowanymi guzami chromochłonnymi i przyzwojakami (PPGL) w wywiadzie lub (3) nosicielami mutacji genetycznych w znanych genach podatności na PPGL.
Międzynarodowe, wieloośrodkowe, prospektywne badanie kohortowe z randomizacją (obserwacja w ramach opieki specjalnej w porównaniu z obserwacją w ramach opieki standardowej).
Wszyscy pacjenci otrzymają instrukcje dotyczące obserwacji w punkcie czasowym włączenia do badania. Pacjenci przydzieleni losowo do grupy kontrolnej standardowej opieki otrzymają zalecenie corocznego zgłaszania się na obserwację zgodnie z aktualną rutynową praktyką (bez aktywnego ponownego planowania). W przeciwieństwie do tego, pacjentom losowo przydzielonym do grupy kontrolnej objętej specjalną opieką również zaleca się coroczne wizyty kontrolne, ale ci pacjenci będą aktywnie zapraszani, ustalani na nowo i przypominani przez ośrodki o konieczności stawienia się na zaplanowane wizyty kontrolne.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Długoterminowym celem badań zaplanowanych w ramach tego protokołu jest zmniejszenie chorobowości i śmiertelności pacjentów z PPGL poprzez poprawę podejścia do zarządzania, obserwacji i terapii pacjentów dotkniętych chorobą. Jako pierwszy krok w kierunku osiągnięcia tego celu, głównym celem tego protokołu jest zbadanie, czy wystandaryzowana obserwacja skutkuje lepszymi wynikami długoterminowymi pod względem mniejszej zachorowalności i śmiertelności w porównaniu. Główną hipotezą jest to, że proaktywne, ustrukturyzowane i okresowe badania przesiewowe i postępowanie z pacjentami zagrożonymi rozwojem PPGL i innymi nowotworami mogą prowadzić do wcześniejszego wykrycia guzów i zmniejszenia niepożądanych skutków związanych z powikłaniami sercowo-naczyniowymi, metabolicznymi i onkologicznymi guzów niż standardowe kontynuacja opieki. Podstawowym uzasadnieniem jest to, że ustalenie lepszych wyników dla pacjentów zagrożonych PPGL umożliwi oparte na dowodach zalecenia dotyczące obserwacji i leczenia choroby, ustanawiając w ten sposób szerszą akceptację i stosowanie przedstawionych praktyk z wynikającą z tego poprawą zdrowia i jakości życia pacjentów dotkniętych chorobą i ich rodzin.
Oprócz głównego celu polegającego na ustaleniu, czy wystandaryzowana i ustrukturyzowana obserwacja pacjentów ze zwiększonym ryzykiem wystąpienia nowych zdarzeń PPGL (nawracający guz, nowy guz lub przerzuty) doprowadzi do poprawy długoterminowego wyniku, protokół ten umożliwi kilka drugorzędnych cele, którymi należy się zająć, stosując kliniczne (np. wiek, sposób prezentacji), cechy biochemiczne, metaboliczne i genetyczne. Obejmują one:
- identyfikacja markerów prognostycznych progresji choroby
- ocenić, czy obraz kliniczny, fenotyp sercowo-naczyniowy, metaboliczny i biochemiczny, podłoże genetyczne i cechy guza (lokalizacja, rozmiar, wznowa, patologia) są przydatne do opracowania spersonalizowanych strategii obserwacji.
- w celu zbadania, czy wystandaryzowana obserwacja wpływa na jakość życia
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Felix Beuschlein, M.D.
- Numer telefonu: +41 44 255 36 25
- E-mail: felix.beuschlein@usz.ch
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Martin Reincke, M.D.
- Numer telefonu: +49 89 4400 52100
- E-mail: martin.reincke@med.uni-muenchen.de
Lokalizacje studiów
-
-
-
Zurich, Szwajcaria, 8091
- Rekrutacyjny
- University Hospital Zurich
-
Kontakt:
- Felix Beuschlein, M.D.
- Numer telefonu: +41 44 255 36 25
- E-mail: felix.beuschlein@usz.ch
-
Kontakt:
- Martin Reincke, M.D.
- Numer telefonu: +49 89 4400 52100
- E-mail: martin.reincke@med.uni-muenchen.de
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
pacjenci płci męskiej i żeńskiej (w wieku ≥ 5 lat), którzy spełniają jedno lub więcej z następujących kryteriów: (i) Pacjenci z nowo rozpoznanym PPGL. (ii) Pacjenci z wcześniejszą historią PPGL. (iii) Nosiciel mutacji genetycznych, o których wiadomo, że predysponują do rozwoju PPGL.
Wszyscy uczestnicy muszą przeczytać, zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody przed włączeniem do protokołu badania. W przypadku dzieci z podejrzeniem PPGL, które są włączone do badania, należy uzyskać podpisaną zgodę rodziców.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z zaburzeniami zdolności umysłowych, które wykluczają świadomą zgodę.
- Ciąża nie stanowi kryterium wykluczenia z protokołu. Jednak u kobiet w ciąży nie będzie wykonywane badanie klonidyny, badanie PET, badanie MIBG ani tomografia komputerowa z kontrastem.
- Pacjenci zagrożeni urazem magnesu MRI z powodu wszczepialnego metalu lub cierpiący na niepokój w zamkniętych przestrzeniach są wykluczeni z MRI.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Badania usług zdrowotnych
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Brak interwencji: Grupa kontrolna opieki standardowej
Pacjenci otrzymają ulotkę informacyjną (patrz załącznik), która zawiera porady dotyczące zalecanych rutynowych badań kontrolnych zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi.
|
|
|
Aktywny komparator: Specjalna grupa kontrolna opieki
Oprócz ulotek informacyjnych ośrodek kliniczny będzie aktywnie kontaktował się z pacjentami w celu zwiększenia prawdopodobieństwa, że pacjenci spełnią zalecane harmonogramy wizyt kontrolnych.
|
Centrum kliniczne będzie aktywnie kontaktować się z pacjentami w celu przeprowadzenia procedury kontrolnej
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zachorowalność
Ramy czasowe: 18 lat
|
w celu zbadania, czy wystandaryzowana obserwacja pacjentów zagrożonych PPGL poprawia długoterminowe wyniki
|
18 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas na powtórkę
Ramy czasowe: 18 lat
|
Czas na powtórkę
|
18 lat
|
|
Rozmiar nawracających guzów
Ramy czasowe: 18 lat
|
Rozmiar nawracających guzów
|
18 lat
|
|
Liczba przerzutów
Ramy czasowe: 18 lat
|
Liczba przerzutów
|
18 lat
|
|
Biomarkerowe wskaźniki obciążenia chorobą
Ramy czasowe: 18 lat
|
Zastępcze wskaźniki biomarkerów obciążenia chorobą (takie jak pomiary hormonalne)
|
18 lat
|
|
Parametr metaboliczny - poziom glukozy we krwi
Ramy czasowe: 18 lat
|
glukozy we krwi na czczo
|
18 lat
|
|
Parametr metaboliczny - HbA1c
Ramy czasowe: 18 lat
|
Hb1Ac
|
18 lat
|
|
Parametr metaboliczny - cholesterol
Ramy czasowe: 18 lat
|
cholesterol na czczo (całkowity, LDL, HDL)
|
18 lat
|
|
Parametry hormonalne
Ramy czasowe: 18 lat
|
profile hormonalne, w tym metanefryny, normetanefryny i metoksytyramina (co pozwoli na określenie podgrup PPGL)
|
18 lat
|
|
Profile ciśnienia krwi
Ramy czasowe: 18 lat
|
Dobowy pomiar ciśnienia tętniczego i pomiary ambulatoryjne
|
18 lat
|
|
Czynność serca
Ramy czasowe: 18 lat
|
Frakcja wyrzutowa lewej komory
|
18 lat
|
|
Śmiertelność specyficzna dla choroby
Ramy czasowe: 18 lat
|
Śmiertelność specyficzna dla choroby
|
18 lat
|
|
Ogólna śmiertelność
Ramy czasowe: 18 lat
|
Ogólna śmiertelność
|
18 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Felix Beuschlein, M.D., University of Zurich
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 742-16
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Guz chromochłonny
-
St. Jude Children's Research HospitalRekrutacyjnyRak trzustki | Chłoniak Hodgkina | Syndrom Lyncha | Stwardnienie guzowate | Anemia Fanconiego | AML | Chłoniak nieziarniczy | Rodzinna polipowatość gruczolakowata | Ostra białaczka | Nevoid zespół raka podstawnokomórkowego | Nerwiakowłókniakowatość typu 1 | Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma | Siatkówczak | MDS | Mięśniakomięsak... i inne warunkiStany Zjednoczone