Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení multicentrického feochromocytomu a paragangliomu (MUPPET)

7. července 2020 aktualizováno: Felix Beuschlein

Studie MUPPET: Multicentrické hodnocení feochromocytomu a paragangliomu pro následný screening, podtypování genetiky, terapii a výsledek

Cílová populace:

Pacienti s (1) nově diagnostikovanými nebo (2) v anamnéze feochromocytomy a paragangliomy (PPGL) nebo (3) nositeli genetických mutací ve známých genech náchylnosti PPGL.

Mezinárodní multicentrická prospektivní kohortová studie s randomizovanou intervencí (sledování ve speciální péči vs. sledování ve standardní péči).

Všichni pacienti obdrží instrukce ohledně sledování v okamžiku zařazení do studie. Pacientům randomizovaným do kontrolní skupiny se standardní péčí bude doporučeno, aby se každoročně vraceli ke kontrole podle současné rutinní praxe (bez aktivního přeplánování). Naproti tomu pacientům randomizovaným do skupiny pro sledování speciální péče bude také doporučeno, aby se každoročně vraceli na sledování, ale tito pacienti budou aktivně zváni, přeplánováni a připomenuti centry, aby dodrželi plánované kontrolní schůzky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dlouhodobým cílem výzkumu plánovaného v rámci tohoto protokolu je snížit morbiditu a mortalitu pacientů s PPGL zlepšením přístupů k managementu, sledování a terapii postižených pacientů. Jako první krok k dosažení tohoto cíle je primárním cílem tohoto protokolu prozkoumat, zda standardizované sledování vede ke zlepšení dlouhodobého výsledku ve smyslu nižší morbidity a mortality ve srovnání. Ústřední hypotézou je, že proaktivní, strukturovaný a periodický screening onemocnění a léčba pacientů s rizikem rozvoje PPGL a jiných novotvarů může vést k časnější detekci nádorů a snížit nepříznivé výsledky spojené s kardiovaskulárními, metabolickými a onkologickými komplikacemi nádorů, než je standardní. následná péče. Základním zdůvodněním je, že stanovení lepších výsledků pro pacienty s rizikem PPGL umožní doporučení založená na důkazech pro sledování a léčbu onemocnění, čímž se zavede širší přijetí a používání nastíněných postupů s následným zlepšením zdraví a kvality života postižených pacientů. a jejich rodin.

Kromě primárního cíle zaměřeného na stanovení, zda standardizované a strukturované sledování pacientů se zvýšeným rizikem nových příhod PPGL (recidivující nádor, nový nádor nebo metastázy) povede ke zlepšení dlouhodobého výsledku, umožní tento protokol několik sekundárních cíle, které mají být řešeny pomocí klinických (např. věk, způsob prezentace), biochemické, metabolické a genetické vlastnosti. Tyto zahrnují:

  1. identifikovat prognostické markery progrese onemocnění
  2. posoudit, zda klinický obraz, kardiovaskulární, metabolický a biochemický fenotyp, genetické pozadí a charakteristiky nádoru (umístění, velikost, recidiva, patologie) jsou užitečné pro vývoj personalizovaných strategií sledování.
  3. zjistit, zda standardizované sledování ovlivňuje kvalitu života

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

1148

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

muži a ženy (ve věku ≥ 5 let), kteří splňují jedno nebo více z následujících kritérií: (i) Pacienti s nově diagnostikovaným PPGL. (ii) Pacienti s předchozí anamnézou PPGL. (iii) Nosič genetických mutací, o nichž je známo, že jsou náchylné k rozvoji PPGL.

Všechny subjekty si musí přečíst, pochopit a podepsat formulář informovaného souhlasu před zařazením do protokolu studie. U dětí s podezřením na PPGL, které jsou zařazeny do studie, je nutné získat podepsaný souhlas rodičů.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s poruchou mentální kapacity, která vylučuje informovaný souhlas.
  • Těhotenství nepředstavuje kritéria pro vyloučení z protokolu. U těhotných žen však nebude provedeno žádné testování klonidinu, žádné PET skenování, MIBG skenování nebo kontrastní CT.
  • Pacienti s rizikem poranění magnetem MRI v důsledku implantovatelného kovu nebo kteří trpí úzkostí v uzavřených prostorách jsou z MRI vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Výzkum zdravotnických služeb
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: Následná skupina standardní péče
Pacienti obdrží informační leták (viz příloha), který radí ohledně doporučeného rutinního sledování podle mezinárodních doporučení.
Aktivní komparátor: Následná skupina speciální péče
Kromě informačního letáku budou pacienti aktivně kontaktováni klinickým centrem, aby se zvýšila pravděpodobnost, že pacienti dodrží doporučené plány sledování.
Jiný: Kontakt na klinické centrum
Pacienti budou klinickým centrem aktivně kontaktováni za účelem dalšího postupu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Morbidita
Časové okno: 18 let
zjistit, zda standardizované sledování pacientů s rizikem PPGL zlepšuje dlouhodobý výsledek
18 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na opakování
Časové okno: 18 let
Čas na opakování
18 let
Velikost recidivujících nádorů
Časové okno: 18 let
Velikost recidivujících nádorů
18 let
Počty metastáz
Časové okno: 18 let
Počty metastáz
18 let
Biomarkerové indexy zátěže nemocí
Časové okno: 18 let
Náhradní biomarkerové indexy zátěže nemocí (jako jsou hormonální opatření)
18 let
Metabolický parametr – glykémie
Časové okno: 18 let
glykémie nalačno
18 let
Metabolický parametr - HbA1c
Časové okno: 18 let
Hb1Ac
18 let
Metabolický parametr - cholesterol
Časové okno: 18 let
cholesterol nalačno (celkový, LDL, HDL)
18 let
Hormonální parametry
Časové okno: 18 let
hormonální profily včetně metanefrinů, normetanefrinů a metoxytyraminu (což umožní specifikaci podskupiny PPGL)
18 let
Profily krevního tlaku
Časové okno: 18 let
24hodinové měření krevního tlaku a ambulantní měření krevního tlaku
18 let
Srdeční funkce
Časové okno: 18 let
Ejekční frakce levé komory
18 let
Úmrtnost specifická pro onemocnění
Časové okno: 18 let
Úmrtnost specifická pro onemocnění
18 let
Celková mortalita
Časové okno: 18 let
Celková mortalita
18 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Felix Beuschlein

Spolupracovníci

Radboud University Medical Center
University of Zurich
Ludwig-Maximilians - University of Munich
Technische Universität Dresden
Wuerzburg University Hospital
Lübeck University Clinic

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Felix Beuschlein, M.D., University of Zurich

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. listopadu 2017

Primární dokončení (Očekávaný)

1. listopadu 2035

Dokončení studie (Očekávaný)

1. listopadu 2040

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. listopadu 2017

První zveřejněno (Aktuální)

17. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. července 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. července 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 742-16

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kontakt na klinické centrum

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit