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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von EDP-305 bei Patienten mit primärer biliärer Cholangitis

27. April 2021 aktualisiert von: Enanta Pharmaceuticals, Inc

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Dosierungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von EDP-305 bei Patienten mit primärer biliärer Cholangitis (PBC) mit oder ohne unzureichendes Ansprechen auf Ursodeoxycholsäure (UDCA)

Eine randomisierte, doppelblinde Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und Wirksamkeit von EDP-305 bei Patienten mit primär biliärer Cholangitis

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

68

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Australien, 2747
        • Nepean Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Linear Clinical Research
  • Belgien
    • Liege
      • Liège, Liege, Belgien, 4000
        • CHU de Liège, Cardiology Dept.
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Belgien, 3600
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
    • Oost-vlaanderen
      • Gent, Oost-vlaanderen, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Deutschland, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Deutschland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • Nordrhein-westfalen
      • Bonn, Nordrhein-westfalen, Deutschland, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Essen, Nordrhein-westfalen, Deutschland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
    • Rheinland-pfalz
      • Mainz, Rheinland-pfalz, Deutschland, 55131
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Deutschland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • Frankreich
    • Alsace
      • Strasbourg cedex, Alsace, Frankreich, 67091
        • Nouvel hopital civil
    • Aquitaine
      • Pessac, Aquitaine, Frankreich, 33600
        • Hôpital Haut-Lévêque
    • Ile-de-france
      • Paris Cedex 12, Ile-de-france, Frankreich, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Villejuif Cedex, Ile-de-france, Frankreich, 94800
        • Hôpital Paul Brousse
    • Languedoc-roussillon
      • Montpellier cedex 5, Languedoc-roussillon, Frankreich, 34295
        • Hôpital Saint-Eloi
    • NORD Pas-de-calais
      • Lille, NORD Pas-de-calais, Frankreich, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
    • Picardie
      • Amiens Cedex 1, Picardie, Frankreich, 80054
        • Centre Hospitalier Universitaire Amines-Picardie Hôpital Sud
    • Rhone-alpes
      • Lyon Cedex 04, Rhone-alpes, Frankreich, 69317
        • Hôpital de La Croix Rousse
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M6H 3M1
        • Toronto Liver Center
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • Noord-holland
      • Amsterdam, Noord-holland, Niederlande, 1081 HV
        • Vrije Universiteit Medisch Centrum
    • Zuid-holland
      • Leiden, Zuid-holland, Niederlande, 2333 ZA
        • Leiden Universitair Medisch Centrum
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08029
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Santander, Spanien, 39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
      • Valladolid, Spanien, 47010
        • Universidad de Valladolid - Hospital Universitario Río Hortega
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Vereinigte Staaten, 36305
        • Digestive Health Specialists Of The Southeast
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • Arkansas Diagnostic Center
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 76012
        • Texas Clinical Research Institute
    • California
      • Coronado, California, Vereinigte Staaten, 92118
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Pasadena, California, Vereinigte Staaten, 91105
        • Pasadena Liver Center
      • Pasadena, California, Vereinigte Staaten, 91105
        • California Liver Research Institue
      • Rialto, California, Vereinigte Staaten, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • South Denver Gastroenterology - Swedish Medical Center Office
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Vereinigte Staaten, 33756-3839
        • Gastroenterology Consultants of Clearwater
      • Inverness, Florida, Vereinigte Staaten, 34452
        • Nature Coast Clinical Research
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30312
        • Consultative Gastroenterology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71105
        • Louisiana Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21202
        • Mercy Medical Center-McAuley Plaza
      • Catonsville, Maryland, Vereinigte Staaten, 21228
        • Digestive Disease Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48377
        • Henry Ford Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68124
        • CHI Health
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461-1925
        • Montefiore Medical Center - Bronx
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten, 11030
        • Northwell Health
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Concorde Medical Group
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Mount Sinai Beth Isreal
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10024
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Center for Liver Disease
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Liver Consultants of Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor Saint Luke's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78215
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23602
        • Liver Institute of Virginia-Bremo
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Swedish First Hill Campus
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195-6460
        • University of Washington
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • Birmingham, England, Vereinigtes Königreich, B15 2TT
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, England, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Leeds, England, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • The Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
      • London, England, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Norwich, England, Vereinigtes Königreich, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, England, Vereinigtes Königreich, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre - Nottingham
      • Portsmouth, England, Vereinigtes Königreich, PO6 3LY
        • Portsmouth Hospitals NHS Trust
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Vereinigtes Königreich, EH16 4SA
        • NHS Lothian
  • Österreich
    • Carinthia
      • Klagenfurt am Wörthersee, Carinthia, Österreich, 9020
        • Klinikum Klagenfurt Am Worthersee
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Österreich, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Wels, Upper Austria, Österreich, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Ein vom Probanden unterzeichnetes und datiertes Einverständniserklärungsdokument.
  • Männliche und weibliche Probanden jeder ethnischen Herkunft im Alter zwischen 18 und 75 Jahren einschließlich

  • Mann oder Frau mit PBC-Diagnose nach mindestens zwei der folgenden Kriterien:

    • Geschichte von ALP über ULN für mindestens sechs Monate
    • Positive Anti-Mitochondrien-Antikörper (AMA)-Titer (>1/40 bei Immunfluoreszenz oder M2-positiv bei ELISA (Enzyme Linked Immunosorbent Assay) oder positive PBC-spezifische antinukleäre Antikörper)
  • Bei Patienten, bei denen innerhalb von 2 Jahren keine dokumentierte Leberbiopsie durchgeführt wurde, müssen sich die Patienten einer transienten Elastographie (Fibroscan) unterziehen, die eine Lebersteifheit < 14,0 kPA zeigt
  • Muss auf einer stabilen Dosis von UDCA12-20 mg/kg/Tag für mindestens 6 Monate vor dem Screening sein oder nach Meinung des Ermittlers UDCA nicht vertragen (kein UDCA für mindestens 12 Wochen vor dem Screening)
  • Alkalische Phosphatase (ALP) ≥ 1,67 × ULN und/oder Gesamtbilirubin > ULN, aber < 2 × ULN (< 2,4 mg/dL)
  • Die Probanden müssen Screening-Laborwerte für Hepatitis B-Oberflächenantigen (HBsAg), Anti-HCV-Antikörper und HCV-RNA-negativ und Human Immunodeficiency Virus (HIV) 1- und 2-Antikörper (Ab) als seronegativ haben. Hinweis: Patienten, die zuvor mit chronischer Hepatitis C infiziert waren und mindestens 3 Jahre lang mit direkt wirkenden antiviralen Mitteln (DAAs) mit anhaltender virologischer Reaktion (SVR) behandelt wurden, sind zugelassen.
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, ab dem Datum des Screenings bis 90 Tage nach der letzten Dosis von EDP-305 zwei wirksame Verhütungsmethoden anzuwenden.
  • Alle männlichen Teilnehmer, die sich keiner Vasektomie unterzogen haben, müssen vom Tag -1 bis 90 Tage nach ihrer letzten Dosis des Studienmedikaments eine wirksame Verhütungsmethode anwenden.
  • Männliche Probanden müssen zustimmen, ab dem Datum des Screenings bis 90 Tage nach ihrer letzten Dosis des Studienmedikaments auf eine Samenspende zu verzichten
  • Screening-Body-Mass-Index (BMI) von ≥18 kg/m2
  • Der Proband muss bereit und in der Lage sein, die in diesem Protokoll beschriebenen Bewertungen, Besuchspläne, Verbote und Einschränkungen einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Labor-Screening-Ergebnisse:

    • AST >5 x ULN
    • ALT >5 x ULN
    • Patienten mit Gilbert-Syndrom werden aufgrund der Interpretierbarkeit der Bilirubinwerte nicht zugelassen
    • Gesamtzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) < 3000 Zellen/mm3
    • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) < 1500 Zellen/mm3
    • Thrombozytenzahl < 140.000/mm3
    • Prothrombinzeit (international normalized ratio, INR) >1,2
    • Serum-Kreatinin > 2 mg/dL oder Kreatinin-Clearance < 60 ml/min (basierend auf der Cockroft-Gault-Methode)
  • Verdacht auf eine relevante nichtalkoholische Fettlebererkrankung (NAFLD), basierend auf dem Urteil des Ermittlers beim Screening
  • Anwendung von Immunsuppressiva, von denen bekannt ist, dass sie eine Wirkung auf die Leber von Patienten mit PBC haben (z. B. Colchicin, Methotrexat, Azathioprin oder systemische Steroide) in den drei Monaten vor dem Screening
  • Gegenwärtige Verwendung von Fibraten, einschließlich Fenofibrate. Hinweis: Probanden, die Fibrate für mindestens 3 Monate vor dem Screening abgesetzt haben, können teilnehmen
  • Anwendung einer experimentellen Behandlung für PBC innerhalb der letzten 6 Monate
  • Begleitende Leber- oder Gallenerkrankungen wie primär sklerosierende Cholangitis, Choledocholithiasis, akute oder chronische Hepatitis, Autoimmunhepatitis, alkoholische Lebererkrankung, nichtalkoholische Steatohepatitis (NASH), akute Infektion des Gallengangsystems oder der Gallenblase, gastrointestinale Blutungen in der Anamnese (sekundär zu portaler Hypertonie), Leberzirrhose, Cholangiokarzinom diagnostiziert oder vermuteter Leberkrebs
  • Zirrhose mit oder ohne Komplikationen, einschließlich Anamnese oder Vorhandensein von: spontaner bakterieller Peritonitis, hepatozellulärem Karzinom
  • Hepatorenales Syndrom (Typ I oder II) oder Screening auf Serumkreatinin > 2 mg/dL (178 μmol/L)
  • Frühere Varizenblutung, unkontrollierte Enzephalopathie, Child-Pugh-Klasse A, B und C, Ösophagusvarizen oder refraktärer Aszites innerhalb der letzten 6 Monate des Screenings (definiert als Datum der Unterzeichnung der Einverständniserklärung)
  • Erkrankungen, die zu einem nicht hepatischen Anstieg der ALP führen können (z. B. Morbus Paget)
  • Verwendung eines neuen Statin-Regimes aus dem Screening und während der gesamten Studiendauer. HINWEIS: Probanden, die mindestens 3 Monate vor dem Screening eine stabile Statindosis erhalten haben, sind erlaubt. Während der Studie ist keine Dosisänderung zulässig.
  • Verwendung von Immunsuppressiva (z. B. systemische Kortikosteroide) für mehr als 2 aufeinanderfolgende Wochen innerhalb von 1 Jahr vor dem Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: EDV-305 1 mg
Die Probanden nehmen 12 Wochen lang einmal täglich 2 Tabletten oral ein
Arzneimittel: EDV-305 1 mg
Zwei Tabletten täglich für 12 Wochen
Experimental: EDV-305 2,5 mg
Die Probanden nehmen 12 Wochen lang einmal täglich 2 Tabletten oral ein
Arzneimittel: EDV-305 2,5 mg
Zwei Tabletten täglich für 12 Wochen
Placebo-Komparator: Placebo
Die Probanden nehmen 12 Wochen lang einmal täglich zwei Tabletten oral ein
Arzneimittel: Placebo
Zwei Tabletten täglich für 12 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens 20 % Reduktion der alkalischen Phosphatase (ALP) oder Normalisierung der ALP in Woche 12 im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Die prozentuale Veränderung wurde berechnet als [(ALP in Woche 12 – ALP zu Studienbeginn)/ALP zu Studienbeginn] *100. Es wurde davon ausgegangen, dass der Teilnehmer eine ALP-Reduktion von 20 % erfolgreich erreicht hatte, wenn das Ergebnis ≤ -20 war. Es wurde davon ausgegangen, dass der Teilnehmer die ALP-Normalisierung erfolgreich erreicht hatte, wenn ALP zu Studienbeginn abnormal und in Woche 12 normal war.
Baseline und Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis (TEAE) während der Dauer der Behandlung
Zeitfenster: Bis ungefähr Woche 12
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde als jedes Ereignis, jede Nebenwirkung oder jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Probanden definiert, der an einer klinischen Studie teilnahm, unabhängig davon, ob davon ausgegangen wird, dass es in einem kausalen Zusammenhang mit dem Studienmedikament steht oder nicht. Ein TEAE war ein AE, das zum ersten Mal vor dem Datum der ersten Dosis und vor dem Datum der letzten Dosis +7 Tage auftrat oder begann und sich verschlimmerte.
Bis ungefähr Woche 12
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignis (SAE) während der Dauer der Behandlung
Zeitfenster: Bis ungefähr Woche 12
Ein SAE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einer beliebigen Dosis, das zum Tod führt, ein lebensbedrohliches Ereignis ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder einen verlängerten Krankenhausaufenthalt eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer dauerhaften oder verlängerten Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit führt, eine angeborene Anomalie oder einen Geburtsfehler darstellt der Nachkomme eines Studienteilnehmers oder ein medizinisch wichtiges Ereignis ist.
Bis ungefähr Woche 12
Prozentsatz der Teilnehmer, die die Studienbehandlung aufgrund eines behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisses (TEAE) während der Dauer der Behandlung abgebrochen haben
Zeitfenster: Bis ungefähr Woche 12
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde als jedes Ereignis, jede Nebenwirkung oder jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Probanden definiert, der an einer klinischen Studie teilnahm, unabhängig davon, ob davon ausgegangen wird, dass es in einem kausalen Zusammenhang mit dem Studienmedikament steht oder nicht. Ein TEAE war ein AE, das zum ersten Mal vor dem Datum der ersten Dosis und vor dem Datum der letzten Dosis +7 Tage auftrat oder begann und sich verschlimmerte.
Bis ungefähr Woche 12
Veränderung von Baseline zu Woche 12 in Gesamt, konjugiertem und unkonjugiertem Bilirubin
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Die unten aufgeführten Daten wurden unter Verwendung der kleinsten quadratischen mittleren Änderung gegenüber dem Ausgangswert gemessen.
Baseline und Woche 12
Veränderung der Alanin-Aminotransferase (ALT), der Aspartat-Aminotransferase (AST) und der Gamma-Glutamyl-Transferase (GGT) von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Baseline und Woche 12
Veränderung von Baseline zu Woche 12 bei nichtinvasiven Leberfibrose-Markern: Enhanced Liver Fibrosis (ELF) Panel und N-terminales Typ-III-Kollagen-Propeptid (PRO C3)
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Das ELF-Panel umfasste Hyaluronsäure (HA), aminoterminales Prokollagen-III-Peptid (PIIINP) und Gewebeinhibitor von Metalloproteinase 1 (TIMP 1). Dieser Endpunkt präsentiert auch PRO C3-Ergebnisse.
Baseline und Woche 12
Veränderung von Baseline zu Woche 12 bei nichtinvasiven Leberfibrose-Markern: AST-zu-Thrombozyten-Verhältnis-Index (APRI)-Score
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
APRI wurde berechnet als ([AST-Wert/AST-Obergrenze des Normalwerts]/[Thrombozytenzahl 1^09/l])×100. AST ist Aspartataminotransferase. Der Aspartat-Transaminase-zu-Thrombozyten-Verhältnis-Index (APRI) wird zur Beurteilung der Leberfibrose bei Teilnehmern mit chronischer Lebererkrankung verwendet. Die Werte reichen von 0 bis ≥ 2,0, wobei Werte < 0,5 keine Leberfibrose vorhersagen; Werte >1,5 signifikante Fibrose; und Werte > 2,0, was auf eine Zirrhose hinweist. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme der Fibrose hin.
Baseline und Woche 12
Veränderung von Baseline zu Woche 12 bei nichtinvasiven Leberfibrose-Markern: Fibrose-4 (FIB-4)-Score
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Fibrose-4 ist das Verhältnis von Alter in Jahren und Aminotransferase zu Thrombozytenzahl. Es handelt sich um einen Indexwert für nicht-invasive Leberfibrose, der anhand der folgenden Formel berechnet wird: FIB-4 = (Alter [Jahre] x AST [U/L]) / (Blutplättchen [10^9/L] x (Quadratwurzel von ALT [ U/L])). Ein FIB-4-Index von < 1,45 zeigt keine oder mäßige Fibrose an und ein Index von > 3,25 zeigt eine ausgedehnte Fibrose/Zirrhose an. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine erhöhte Fibrose hin.
Baseline und Woche 12
Veränderung der Fibrinogen- und C-reaktiven Protein (CRP)-Spiegel vom Ausgangswert bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Baseline und Woche 12
Veränderung der Interleukin (IL)- und Tumornekrosefaktor (TNF)-Spiegel von Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Für IL wurden sowohl IL6- als auch IL1β-Varianten analysiert. Für TNF wurden sowohl TNF-α- als auch TNF-β-Varianten (auch bekannt als Lymphotoxin-alpha) analysiert.
Baseline und Woche 12
Veränderung der Haptoglobin- und Alpha2-Makroglobulinspiegel von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Baseline und Woche 12
Veränderung von Baseline bis Woche 12 bei Triglyceriden (TG), Gesamtcholesterin (TC), Lipoproteincholesterin hoher Dichte (HDL-C), Lipoproteincholesterin niedriger Dichte (LDL-C)
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Baseline und Woche 12
Wechseln Sie von Baseline zu Woche 12 in Domänen- und Gesamtwerten auf der 5D-Itch-Skala
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Die 5D-Itch-Skala ist ein multidimensionaler Fragebogen, der von den Teilnehmern ausgefüllt wird, um das Ausmaß des Juckreizes zu quantifizieren, bewertet unter Berücksichtigung der letzten 2 Wochen. Der Skalenbereich reicht von 1 bis 5 und deckt fünf Dimensionen ab: Dauer (1 = weniger als 6 Stunden/Tag bis 5 = den ganzen Tag), Grad (1 = nicht vorhanden bis 5 = unerträglich), Richtung (1 = vollständig gelöst bis 5 = verschlechtert sich). ), Behinderung (für Schlaf bewertet mit 1=beeinträchtigt nie den Schlaf bis 5=verzögert das Einschlafen und weckt mich nachts häufig auf; für Freizeit/Geselliges, Hausarbeit/Besorgungen und Arbeit/Schule bewertet mit 1=beeinträchtigt nie die Aktivität bis 5=immer beeinflusst die Aktivität) und Verteilung (beurteilen Sie, ob Juckreiz an 16 Körperstellen vorhanden ist, bewertet als 1 = vorhanden an 0–2 Stellen bis 5 = vorhanden an 14–16 Stellen). Die Gesamtpunktzahlen (einschließlich der höchsten Punktzahl für Behinderungen, die bei einer der täglichen Aktivitäten erzielt wurden) lagen zwischen 5 und 25, wobei höhere Punktzahlen einen stärkeren Juckreiz anzeigten. Negative Änderungswerte weisen auf eine Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert hin.
Baseline und Woche 12
Änderung von Baseline zu Woche 12 im Visual Analog Score (VAS) für Juckreiz
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Eine Juckreiz-VAS (0–100 mm) wurde verwendet, um die Intensität des Ereignisses aufzuzeichnen. Die Teilnehmer zeichneten eine Linie auf einer Skala, die der maximalen Intensität des Juckreizes entspricht. Linien, die nach rechts von der Linie gezogen wurden, zeigten stärkeren Juckreiz an, und höhere Werte zeigten stärkeren Juckreiz an. Eine negative Änderung gegenüber der Grundlinie zeigt eine Abnahme des Juckreizes an.
Baseline bis Woche 12
Änderung von Baseline zu Woche 12 in den Domänenwerten bei der Bewertung der Lebensqualität (QoL) der primären biliären Cholangitis-40 (PBC-40).
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
PBC-40 ist eine Umfrage zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Teilnehmern mit PBC. Die 40 Fragen aus dem PBC-40-Fragebogen werden mit 1-5 bewertet, wobei 5 die höchste und 1 die geringste Auswirkung von PBC auf die Lebensqualität darstellt. Aus den 40 Fragen wurden sechs Bereiche berechnet: Symptome (Punktzahlbereich 7–35), Juckreiz (0–15), Müdigkeit (11–55), Kognition (6–30), Soziales (8–50) und Emotional (1– fünfzehn). Höhere Werte weisen auf eine schlechtere Lebensqualität hin und negative Änderungswerte auf eine Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert.
Baseline und Woche 12
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von EDP-305 und seinen Metaboliten
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 12: Vor der Einnahme und 2, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme
Metaboliten von EDP-305 sind EP-022571, EP-022572 und EP-022679.
Tag 1 und Woche 12: Vor der Einnahme und 2, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme
Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von EDP-305 und seinen Metaboliten
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 12: Vor der Einnahme und 2, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme
Metaboliten von EDP-305 sind EP-022571, EP-022572 und EP-022679.
Tag 1 und Woche 12: Vor der Einnahme und 2, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration (AUClast) von EDP-305 und seinen Metaboliten
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 12: Vor der Einnahme und 2, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme
Metaboliten von EDP-305 sind EP-022571, EP-022572 und EP-022679.
Tag 1 und Woche 12: Vor der Einnahme und 2, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme
Prozentuale Veränderung der Konzentrationen von Fibroblasten-Wachstumsfaktor 19 (FGF19), 7α-OH-4-cholesten-3-on (C4) und Gallensäure (BA) von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
FGF19 wurde im Plasma gemessen. BA wurde im Serum gemessen. C4 wurde im Serum gemessen.
Baseline und Woche 12
Prozentuale Veränderung der AUC0-8 und AUC2-8 von Fibroblast Growth Factor 19 (FGF19), 7α-OH-4-Cholesten-3-on (C4) und Gallensäure (BA) von Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 12: Vor der Einnahme und 2, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme
AUC0-8 ist die Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve des Biomarkers vom Zeitpunkt 0 bis 8 Stunden. AUC2-8 ist die Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve des Biomarkers von 2 Stunden bis 8 Stunden. FGF19 wurde im Plasma gemessen. BA wurde im Serum gemessen. C4 wurde im Serum gemessen.
Tag 1 und Woche 12: Vor der Einnahme und 2, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Enanta Pharmaceuticals, Inc

Mitarbeiter

Pharmaceutical Research Associates
Triangle Biostatistics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Dezember 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Januar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EDP 305-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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