Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og effektivitet af EDP-305 hos forsøgspersoner med primær biliær kolangitis

27. april 2021 opdateret af: Enanta Pharmaceuticals, Inc

En fase 2-dosisvarierende, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og effektiviteten af ​​EDP-305 hos forsøgspersoner med primær biliær kolangitis (PBC) med eller uden en utilstrækkelig respons på ursodeoxycholsyre (UDCA)

En randomiseret, dobbeltblind undersøgelse til vurdering af sikkerheden, tolerabiliteten, PK og effektiviteten af ​​EDP-305 hos forsøgspersoner med primær biliær kolangitis

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

68

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Australien, 2747
        • Nepean Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Linear Clinical Research
  • Belgien
    • Liege
      • Liège, Liege, Belgien, 4000
        • CHU de Liège, Cardiology Dept.
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Belgien, 3600
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
    • Oost-vlaanderen
      • Gent, Oost-vlaanderen, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M6H 3M1
        • Toronto Liver Center
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Birmingham, England, Det Forenede Kongerige, B15 2TT
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, England, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Leeds, England, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • The Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
      • London, England, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Norwich, England, Det Forenede Kongerige, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, England, Det Forenede Kongerige, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre - Nottingham
      • Portsmouth, England, Det Forenede Kongerige, PO6 3LY
        • Portsmouth Hospitals NHS Trust
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Det Forenede Kongerige, EH16 4SA
        • NHS Lothian
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Forenede Stater, 36305
        • Digestive Health Specialists of the Southeast
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Arkansas Diagnostic Center
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 76012
        • Texas Clinical Research Institute
    • California
      • Coronado, California, Forenede Stater, 92118
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Pasadena, California, Forenede Stater, 91105
        • Pasadena Liver Center
      • Pasadena, California, Forenede Stater, 91105
        • California Liver Research Institue
      • Rialto, California, Forenede Stater, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • South Denver Gastroenterology - Swedish Medical Center Office
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forenede Stater, 33756-3839
        • Gastroenterology Consultants of Clearwater
      • Inverness, Florida, Forenede Stater, 34452
        • Nature Coast Clinical Research
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30312
        • Consultative Gastroenterology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71105
        • Louisiana Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21202
        • Mercy Medical Center-McAuley Plaza
      • Catonsville, Maryland, Forenede Stater, 21228
        • Digestive Disease Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48377
        • Henry Ford Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68124
        • CHI Health
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461-1925
        • Montefiore Medical Center - Bronx
      • Manhasset, New York, Forenede Stater, 11030
        • Northwell Health
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Concorde Medical Group
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Mount Sinai Beth Isreal
      • New York, New York, Forenede Stater, 10024
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Center for Liver Disease
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75203
        • The Liver Institute At Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Liver Consultants of Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor Saint Luke's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78215
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23602
        • Liver Institute of Virginia-Bremo
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Swedish First Hill Campus
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195-6460
        • University of Washington
  • Frankrig
    • Alsace
      • Strasbourg cedex, Alsace, Frankrig, 67091
        • Nouvel Hopital Civil
    • Aquitaine
      • Pessac, Aquitaine, Frankrig, 33600
        • Hôpital Haut-Lévèque
    • Ile-de-france
      • Paris Cedex 12, Ile-de-france, Frankrig, 75012
        • Hopital Saint-Antoine
      • Villejuif Cedex, Ile-de-france, Frankrig, 94800
        • Hopital Paul Brousse
    • Languedoc-roussillon
      • Montpellier cedex 5, Languedoc-roussillon, Frankrig, 34295
        • Hôpital Saint-Eloi
    • NORD Pas-de-calais
      • Lille, NORD Pas-de-calais, Frankrig, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
    • Picardie
      • Amiens Cedex 1, Picardie, Frankrig, 80054
        • Centre Hospitalier Universitaire Amines-Picardie Hôpital Sud
    • Rhone-alpes
      • Lyon Cedex 04, Rhone-alpes, Frankrig, 69317
        • Hôpital de La Croix Rousse
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • Noord-holland
      • Amsterdam, Noord-holland, Holland, 1081 HV
        • Vrije Universiteit Medisch Centrum
    • Zuid-holland
      • Leiden, Zuid-holland, Holland, 2333 ZA
        • Leiden Universitair Medisch Centrum
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08029
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Santander, Spanien, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
      • Valladolid, Spanien, 47010
        • Universidad de Valladolid - Hospital Universitario Río Hortega
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite Universitatsmedizin Berlin
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Tyskland, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Tyskland, 60590
        • Universitatsklinikum Frankfurt
    • Nordrhein-westfalen
      • Bonn, Nordrhein-westfalen, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Essen, Nordrhein-westfalen, Tyskland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
    • Rheinland-pfalz
      • Mainz, Rheinland-pfalz, Tyskland, 55131
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • Østrig
    • Carinthia
      • Klagenfurt am Wörthersee, Carinthia, Østrig, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Østrig, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Wels, Upper Austria, Østrig, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Et informeret samtykkedokument underskrevet og dateret af forsøgspersonen.
  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner af enhver etnisk oprindelse i alderen 18 til 75 år, inklusive

  • Mand eller kvinde med en diagnose af PBC efter mindst to af følgende kriterier:

    • Anamnese med ALP over ULN i mindst seks måneder
    • Positive anti-mitokondrielle antistoffer (AMA) titere (>1/40 på immunfluorescens eller M2 positive ved enzymkoblet immunosorbent assay (ELISA) eller positive PBC-specifikke antinukleære antistoffer)
  • For forsøgspersoner uden dokumenteret leverbiopsi udført inden for 2 år, skal forsøgspersonerne gennemgå en forbigående elastografi (fibroscanning), der viser leverstivhed < 14,0 kPA
  • Skal være på en stabil dosis på UDCA12-20 mg/kg/dag i mindst 6 måneder før screening eller intolerant over for UDCA efter investigator (ingen UDCA i mindst 12 uger før screening)
  • Alkalisk fosfatase (ALP) ≥ 1,67 × ULN og/eller total bilirubin >ULN men < 2 × ULN (<2,4 mg/dL)
  • Forsøgspersoner skal have screeninglaboratorieværdier for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg), anti-HCV-antistoffer og HCV RNA-negative og humant immundefektvirus (HIV) 1 og 2 antistoffer (Ab) som seronegative. Bemærk: forsøgspersoner, der tidligere er inficeret med kronisk hepatitis C og behandlet med direkte virkende antivirale midler (DAA'er) med vedvarende virologisk respons (SVR) i mindst 3 år, vil være tilladt.
  • Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge to effektive præventionsmetoder fra screeningsdatoen indtil 90 dage efter den sidste dosis af EDP-305.
  • Alle mandlige deltagere, der ikke har fået foretaget en vasektomi, skal bruge effektiv prævention fra dag -1 til 90 dage efter deres sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Mandlige forsøgspersoner skal acceptere at afstå fra sæddonation fra screeningsdatoen indtil 90 dage efter deres sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
  • Screening af body mass index (BMI) på ≥18 kg/m2
  • Forsøgspersonen skal være villig og i stand til at overholde vurderingerne, besøgsplanen, forbud og restriktioner, som beskrevet i denne protokol

Ekskluderingskriterier:

  • Laboratoriescreeningsresultater:

    • AST >5 x ULN
    • ALT >5 x ULN
    • Patienter med Gilberts syndrom vil ikke blive tilladt på grund af fortolkning af bilirubinniveauer
    • Totalt antal hvide blodlegemer (WBC) <3000 celler/mm3
    • Absolut neutrofiltal (ANC) <1500 celler/mm3
    • Blodpladetal <140.000/mm3
    • Protrombintid (international normaliseret ratio, INR) >1,2
    • Serumkreatinin >2 mg/dL eller kreatininclearance <60 ml/min (baseret på Cockroft-Gault-metoden)
  • Mistænkt for at have relevant ikke-alkoholisk fedtleversygdom (NAFLD) baseret på bedømmelsen fra investigator ved screening
  • Brug af immunsuppressiva, der vides at have en effekt på leveren hos patienter med PBC (f.eks. colchicin, methotrexat, azathioprin eller systemiske steroider) i de tre måneder forud for screening
  • Nuværende anvendelse af fibrater, herunder fenofibrater. Bemærk: Forsøgspersoner, der har ophørt med fibrater i mindst 3 måneder før screening, kan deltage
  • Brug af en eksperimentel behandling for PBC inden for de seneste 6 måneder
  • Sameksisterende lever- eller galdesygdomme, såsom primær skleroserende kolangitis, choledocholithiasis, akut eller kronisk hepatitis, autoimmun hepatitis, alkoholisk leversygdom, ikke-alkoholisk steatohepatitis (NASH), akut infektion i galdevejssystemet eller galdeblæren, anamnese med gastrointestinal blødning til portal hypertension), skrumpelever, cholangiocarcinom diagnosticeret eller mistænkt levercancer
  • Skrumpelever med eller uden komplikationer, herunder historie eller tilstedeværelse af: spontan bakteriel peritonitis, hepatocellulært karcinom
  • Hepatorenalt syndrom (type I eller II) eller screening serum kreatinin > 2 mg/dL (178 μmol/L)
  • Tidligere varicealblødning, ukontrolleret encefalopati, Child-Pugh klasse A, B og C, esophageal varicer eller refraktær ascites inden for de foregående 6 måneder af screeningen (defineret som datoen for underskrevet informeret samtykke)
  • Medicinske tilstande, der kan forårsage ikke-hepatiske stigninger i ALP (f.eks. Pagets sygdom)
  • Brug af et nyt statinregime fra screening og i hele undersøgelsens varighed. BEMÆRK: Forsøgspersoner på en stabil dosis af statiner i mindst 3 måneder før screening er tilladt. Ingen dosisændringer under undersøgelsen vil være tilladt.
  • Brug af immunsuppressiva (f.eks. systemiske kortikosteroider) i mere end 2 på hinanden følgende uger inden for 1 år før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: EDP-305 1 mg
Forsøgspersonerne vil tage 2 tabletter en gang dagligt oralt i 12 uger
Medicin: EDP-305 1 mg
To tabletter dagligt i 12 uger
Eksperimentel: EDP-305 2,5 mg
Forsøgspersonerne vil tage 2 tabletter en gang dagligt oralt i 12 uger
Medicin: EDP-305 2,5 mg
To tabletter dagligt i 12 uger
Placebo komparator: Placebo
Forsøgspersonerne vil tage to tabletter en gang dagligt oralt i 12 uger
Medicin: Placebo
To tabletter dagligt i 12 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med mindst 20 % reduktion i alkalisk fosfatase (ALP) eller normalisering af ALP i uge 12 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og uge 12
Procentvis ændring blev beregnet som [(ALP ved uge 12 - ALP ved baseline)/ALP ved baseline] *100. Deltageren blev anset for at have opnået en 20 % reduktion i ALP, hvis resultatet var ≤-20. Deltageren blev anset for at have opnået ALP-normalisering med succes, hvis ALP var unormal ved baseline og normal i uge 12.
Baseline og uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med en behandlings-emergent bivirkning (TEAE) i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Op til cirka uge 12
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver hændelse, bivirkning eller uønsket medicinsk hændelse hos en forsøgsperson, der er indskrevet i et klinisk forsøg, uanset om det anses for at have en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. En TEAE var en AE, der først opstod eller begyndte før og forværredes på eller efter den første dosisdato og før den sidste dosisdato +7 dage.
Op til cirka uge 12
Procentdel af deltagere med en behandlingsfremkaldt alvorlig bivirkning (SAE) i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Op til cirka uge 12
En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse ved enhver dosis, der resulterer i døden, er en livstruende hændelse, kræver hospitalsindlæggelse eller forlænget hospitalsindlæggelse af en eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i permanent eller langvarig invaliditet eller inhabilitet, er en medfødt anomali eller fødselsdefekt i afkom af et studiefag, eller er en medicinsk vigtig begivenhed.
Op til cirka uge 12
Procentdel af deltagere, der stoppede undersøgelsesbehandling på grund af en behandlings-emergent bivirkning (TEAE) i løbet af behandlingen
Tidsramme: Op til cirka uge 12
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver hændelse, bivirkning eller uønsket medicinsk hændelse hos en forsøgsperson, der er indskrevet i et klinisk forsøg, uanset om det anses for at have en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. En TEAE var en AE, der først opstod eller begyndte før og forværredes på eller efter den første dosisdato og før den sidste dosisdato +7 dage.
Op til cirka uge 12
Skift fra baseline til uge 12 i total, konjugeret og ukonjugeret bilirubin
Tidsramme: Baseline og uge 12
Dataene præsenteret nedenfor blev målt under anvendelse af mindste kvadraters gennemsnitsændring fra baseline.
Baseline og uge 12
Ændring fra baseline til uge 12 i Alanine Aminotransferase (ALT), Aspartate Aminotransferase (AST) og Gamma Glutamyl Transferase (GGT)
Tidsramme: Baseline og uge 12
Baseline og uge 12
Ændring fra baseline til uge 12 i ikke-invasive leverfibrosemarkører: Forstærket leverfibrose (ELF) panel og N-terminal type III kollagen propeptid (PRO C3)
Tidsramme: Baseline og uge 12
ELF-panelet omfattede hyaluronsyre (HA), procollagen III aminoterminalt peptid (PIIINP) og vævsinhibitor af metalloproteinase 1 (TIMP 1). Dette endepunkt præsenterer også PRO C3-resultater.
Baseline og uge 12
Ændring fra baseline til uge 12 i ikke-invasive leverfibrosemarkører: AST til blodpladeforholdsindeks (APRI) score
Tidsramme: Baseline og uge 12
APRI blev beregnet som ([AST-niveau/AST øvre normalgrænse]/[blodpladeantal 1^09/L])×100. AST er aspartataminotransferase. Aspartattransaminase-til-blodpladeratioindekset (APRI) bruges til at vurdere leverfibrose hos deltagere med kronisk leversygdom. Scorer varierer fra 0 til ≥ 2,0, med score < 0,5, der forudsiger ingen leverfibrose; scorer >1,5 signifikant fibrose; og score > 2,0, der tyder på cirrhose. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i fibrose.
Baseline og uge 12
Ændring fra baseline til uge 12 i ikke-invasive leverfibrosemarkører: Fibrose-4 (FIB-4) score
Tidsramme: Baseline og uge 12
Fibrose-4 er forholdet mellem alder i år og aminotransferase og trombocyttal. Det er et ikke-invasivt hepatisk fibroseindeksscore, der beregnes ved hjælp af formel: FIB-4 = (Alder [år] x AST [U/L]) / (blodplader [10^9/L] x (kvadratrod af ALT [ U/L])). Et FIB-4 indeks på < 1,45 indikerer ingen eller moderat fibrose og et indeks på > 3,25 indikerer omfattende fibrose/cirrose. En positiv ændring fra baseline indikerer øget fibrose.
Baseline og uge 12
Skift fra baseline til uge 12 i niveauer af fibrinogen og C-reaktivt protein (CRP).
Tidsramme: Baseline og uge 12
Baseline og uge 12
Ændring fra baseline til uge 12 i niveauer af interleukin (IL) og tumornekrosefaktor (TNF)
Tidsramme: Baseline og uge 12
For IL blev både IL6- og IL1β-varianter analyseret. For TNF blev både TNF α og TNF β (også kendt som lymfotoksin alfa) varianter analyseret.
Baseline og uge 12
Skift fra baseline til uge 12 i Haptoglobin- og Alpha2-makroglobulinniveauer
Tidsramme: Baseline og uge 12
Baseline og uge 12
Skift fra baseline til uge 12 i triglycerider (TG), totalt kolesterol (TC), højdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsramme: Baseline og uge 12
Baseline og uge 12
Skift fra baseline til uge 12 i domæne- og totalscore på 5D-Itch-skalaen
Tidsramme: Baseline og uge 12
5D-Itch-skalaen er et multidimensionelt spørgeskema udfyldt af deltagere for at kvantificere størrelsen af ​​kløe, vurderet i betragtning af de seneste 2 uger. Skalaområdet er 1 til 5, der dækker fem dimensioner: varighed (1=Mindre end 6 timer/dag til 5=Hele dagen), grad (1=Ikke til stede til 5=Uudholdelig), retning (1=Fuldstændig løst til 5=Bliver værre ), handicap (for Søvn vurderet som 1=Påvirker aldrig søvnen til 5=Forsinker at falde i søvn og vækker mig ofte om natten; for Fritid/Socialt, Husarbejde/Ærinder og Arbejde/Skole vurderet som 1=Påvirker aldrig aktivitet til 5=Altid påvirker aktiviteten) og fordeling (vurder om kløe er til stede på 16 kropssteder, scoret som 1=til stede på 0-2 steder til 5=til stede på 14-16 steder). Samlet score (inklusive højeste handicapscore opnået fra nogen af ​​de daglige aktiviteter) lå mellem 5 og 25, hvor højere score indikerede mere alvorlig kløe. Negative ændringsscores indikerer forbedring fra baseline-scoren.
Baseline og uge 12
Skift fra baseline til uge 12 i Visual Analog Score (VAS) for kløe
Tidsramme: Baseline til uge 12
En kløe VAS (0-100 mm) blev brugt til at registrere intensiteten af ​​hændelsen. Deltagerne tegnede en streg på en skala svarende til den maksimale kløeintensitet. Linjer tegnet mod højre for linjen indikerede større kløe og højere score indikerede mere alvorlig kløe. Negativ ændring fra baseline indikerer fald i kløe.
Baseline til uge 12
Ændring fra baseline til uge 12 i domænescore på vurderingen af ​​primær biliær cholangitis-40 (PBC-40) livskvalitet (QoL)
Tidsramme: Baseline og uge 12
PBC-40 er en undersøgelse, der måler sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere med PBC. De 40 spørgsmål fra PBC-40 spørgeskemaet er scoret fra 1-5, hvor 5 repræsenterer den største påvirkning og 1 den laveste påvirkning af PBC på livskvaliteten. Seks domæner blev beregnet ud fra de 40 spørgsmål: symptomer (scoreområde 7-35), kløe (0-15), træthed (11-55), kognition (6-30), social (8-50) og følelsesmæssig (1- 15). Højere score indikerer dårligere livskvalitet og negative forandringsscore indikerer forbedring fra baseline score.
Baseline og uge 12
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af EDP-305 og dets metabolitter
Tidsramme: Dag 1 og uge 12: Før dosis og 2, 6 og 8 timer efter dosis
Metabolitter af EDP-305 er EP-022571, EP-022572 og EP-022679.
Dag 1 og uge 12: Før dosis og 2, 6 og 8 timer efter dosis
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) af EDP-305 og dets metabolitter
Tidsramme: Dag 1 og uge 12: Før dosis og 2, 6 og 8 timer efter dosis
Metabolitter af EDP-305 er EP-022571, EP-022572 og EP-022679.
Dag 1 og uge 12: Før dosis og 2, 6 og 8 timer efter dosis
Areal under plasmakoncentration-tidskurven fra tid nul til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration (AUClast) af EDP-305 og dets metabolitter
Tidsramme: Dag 1 og uge 12: Før dosis og 2, 6 og 8 timer efter dosis
Metabolitter af EDP-305 er EP-022571, EP-022572 og EP-022679.
Dag 1 og uge 12: Før dosis og 2, 6 og 8 timer efter dosis
Procentvis ændring fra baseline til uge 12 i fibroblastvækstfaktor 19 (FGF19), 7α-OH-4-cholesten-3-on (C4) og galdesyre (BA) koncentrationer
Tidsramme: Baseline og uge 12
FGF19 blev målt i plasma. BA blev målt i serum. C4 blev målt i serum.
Baseline og uge 12
Procentvis ændring fra baseline til uge 12 i AUC0-8 og AUC2-8 for fibroblastvækstfaktor 19 (FGF19), 7α-OH-4-cholesten-3-on (C4) og galdesyre (BA)
Tidsramme: Dag 1 og uge 12: Før dosis og 2, 6 og 8 timer efter dosis
AUC0-8 er areal under biomarkørkoncentration-tid-kurven fra tid nul til 8 timer. AUC2-8 er areal under biomarkørkoncentration-tid-kurven fra 2 timer til 8 timer. FGF19 blev målt i plasma. BA blev målt i serum. C4 blev målt i serum.
Dag 1 og uge 12: Før dosis og 2, 6 og 8 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Enanta Pharmaceuticals, Inc

Samarbejdspartnere

Pharmaceutical Research Associates
Triangle Biostatistics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. december 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

16. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

9. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. april 2021

Sidst verificeret

1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EDP 305-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær biliær kolangitis

Kliniske forsøg med EDP-305 1 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner