Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффективности EDP-305 у субъектов с первичным билиарным холангитом

27 апреля 2021 г. обновлено: Enanta Pharmaceuticals, Inc

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 по оценке безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффективности EDP-305 у субъектов с первичным билиарным холангитом (ПБХ) с неадекватным ответом на урсодеоксихолевую кислоту (УДХК) или без него.

Рандомизированное двойное слепое исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффективности EDP-305 у субъектов с первичным билиарным холангитом.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

68

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Австралия, 2747
        • Nepean Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Австралия, 6000
        • Linear Clinical Research
  • Австрия
    • Carinthia
      • Klagenfurt am Wörthersee, Carinthia, Австрия, 9020
        • Klinikum Klagenfurt Am Worthersee
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Австрия, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Wels, Upper Austria, Австрия, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen
  • Бельгия
    • Liege
      • Liège, Liege, Бельгия, 4000
        • CHU de Liège, Cardiology Dept.
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Бельгия, 3600
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
    • Oost-vlaanderen
      • Gent, Oost-vlaanderen, Бельгия, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Германия, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Германия, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • Nordrhein-westfalen
      • Bonn, Nordrhein-westfalen, Германия, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Essen, Nordrhein-westfalen, Германия, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
    • Rheinland-pfalz
      • Mainz, Rheinland-pfalz, Германия, 55131
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Германия, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08029
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Испания, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Santander, Испания, 39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
      • Valladolid, Испания, 47010
        • Universidad de Valladolid - Hospital Universitario Río Hortega
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Испания, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Испания, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Канада
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Канада, M6H 3M1
        • Toronto Liver Center
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • Noord-holland
      • Amsterdam, Noord-holland, Нидерланды, 1081 HV
        • Vrije Universiteit Medisch Centrum
    • Zuid-holland
      • Leiden, Zuid-holland, Нидерланды, 2333 ZA
        • Leiden Universitair Medisch Centrum
  • Соединенное Королевство
    • England
      • Birmingham, England, Соединенное Королевство, B15 2TT
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, England, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Leeds, England, Соединенное Королевство, LS9 7TF
        • The Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
      • London, England, Соединенное Королевство, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Norwich, England, Соединенное Королевство, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, England, Соединенное Королевство, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre - Nottingham
      • Portsmouth, England, Соединенное Королевство, PO6 3LY
        • Portsmouth Hospitals NHS Trust
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Соединенное Королевство, EH16 4SA
        • NHS Lothian
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Соединенные Штаты, 36305
        • Digestive Health Specialists Of The Southeast
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • Arkansas Diagnostic Center
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 76012
        • Texas Clinical Research Institute
    • California
      • Coronado, California, Соединенные Штаты, 92118
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Pasadena, California, Соединенные Штаты, 91105
        • Pasadena Liver Center
      • Pasadena, California, Соединенные Штаты, 91105
        • California Liver Research Institue
      • Rialto, California, Соединенные Штаты, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
        • South Denver Gastroenterology - Swedish Medical Center Office
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Соединенные Штаты, 33756-3839
        • Gastroenterology Consultants of Clearwater
      • Inverness, Florida, Соединенные Штаты, 34452
        • Nature Coast Clinical Research
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30312
        • Consultative Gastroenterology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Соединенные Штаты, 71105
        • Louisiana Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21202
        • Mercy Medical Center-McAuley Plaza
      • Catonsville, Maryland, Соединенные Штаты, 21228
        • Digestive Disease Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48377
        • Henry Ford Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68124
        • CHI Health
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461-1925
        • Montefiore Medical Center - Bronx
      • Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
        • Northwell Health
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Concorde Medical Group
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Mount Sinai Beth Isreal
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10024
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Center for Liver Disease
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Liver Consultants of Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor Saint Luke's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78215
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23602
        • Liver Institute of Virginia-Bremo
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • Swedish First Hill Campus
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195-6460
        • University of Washington
  • Франция
    • Alsace
      • Strasbourg cedex, Alsace, Франция, 67091
        • Nouvel hopital civil
    • Aquitaine
      • Pessac, Aquitaine, Франция, 33600
        • Hôpital Haut-Lévêque
    • Ile-de-france
      • Paris Cedex 12, Ile-de-france, Франция, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Villejuif Cedex, Ile-de-france, Франция, 94800
        • Hôpital Paul Brousse
    • Languedoc-roussillon
      • Montpellier cedex 5, Languedoc-roussillon, Франция, 34295
        • Hôpital Saint-Eloi
    • NORD Pas-de-calais
      • Lille, NORD Pas-de-calais, Франция, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
    • Picardie
      • Amiens Cedex 1, Picardie, Франция, 80054
        • Centre Hospitalier Universitaire Amines-Picardie Hôpital Sud
    • Rhone-alpes
      • Lyon Cedex 04, Rhone-alpes, Франция, 69317
        • Hôpital de La Croix Rousse

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Документ информированного согласия, подписанный и датированный субъектом.
  • Субъекты мужского и женского пола любого этнического происхождения в возрасте от 18 до 75 лет включительно

  • Мужчина или женщина с диагнозом ПБХ по крайней мере по двум из следующих критериев:

    • История ALP выше ULN в течение по крайней мере шести месяцев
    • Положительные титры антимитохондриальных антител (АМА) (> 1/40 при иммунофлуоресценции или М2, положительные при иммуноферментном анализе (ELISA) или положительные антинуклеарные антитела, специфичные к PBC)
  • Для субъектов, у которых биопсия печени не проводилась в течение 2 лет, субъекты должны пройти транзиторную эластографию (Fibroscan), показывающую жесткость печени <14,0 кПа.
  • Должен принимать стабильную дозу УДХК 12–20 мг/кг/сут в течение не менее 6 месяцев до скрининга или непереносимость УДХК, по мнению исследователя (отсутствие УДХК в течение как минимум 12 недель до скрининга)
  • Щелочная фосфатаза (ЩФ) ≥ 1,67 × ВГН и/или общий билирубин > ВГН, но < 2 × ВГН (<2,4 мг/дл)
  • Субъекты должны иметь лабораторные показатели скрининга на поверхностный антиген гепатита В (HBsAg), антитела к ВГС и РНК ВГС отрицательные, а также антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ) 1 и 2 (Ab) как серонегативные. Примечание: допускаются субъекты, ранее инфицированные хроническим гепатитом С и получавшие противовирусные препараты прямого действия (ПППД) с устойчивым вирусологическим ответом (УВО) в течение как минимум 3 лет.
  • Субъекты женского пола детородного возраста должны дать согласие на использование двух эффективных методов контрацепции с даты скрининга до 90 дней после последней дозы EDP-305.
  • Все участники мужского пола, у которых не было вазэктомии, должны использовать эффективную контрацепцию с -1 дня до 90 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
  • Субъекты мужского пола должны согласиться воздерживаться от донорства спермы с даты скрининга до 90 дней после получения последней дозы исследуемого препарата.
  • Скрининговый индекс массы тела (ИМТ) ≥18 кг/м2
  • Субъект должен быть готов и способен соблюдать оценки, график посещений, запреты и ограничения, как описано в этом протоколе.

Критерий исключения:

  • Результаты лабораторного скрининга:

    • АСТ >5 х ВГН
    • АЛТ >5 х ВГН
    • Пациенты с синдромом Жильбера не будут допущены из-за возможности интерпретации уровня билирубина.
    • Общее количество лейкоцитов (WBC) <3000 клеток/мм3
    • Абсолютное количество нейтрофилов (АНЧ) <1500 клеток/мм3
    • Количество тромбоцитов <140 000/мм3
    • Протромбиновое время (международное нормализованное отношение, МНО) >1,2
    • Креатинин сыворотки >2 мг/дл или клиренс креатинина <60 мл/мин (по методу Кокрофта-Голта)
  • Подозрение на неалкогольную жировую болезнь печени (НАЖБП) на основании заключения исследователя при скрининге
  • Использование иммунодепрессантов, о которых известно, что они влияют на печень пациентов с ПБХ (например, колхицин, метотрексат, азатиоприн или системные стероиды) в течение трех месяцев до скрининга
  • Текущее использование фибратов, включая фенофибраты. Примечание. Субъекты, прекратившие прием фибратов как минимум за 3 месяца до скрининга, могут участвовать.
  • Использование экспериментального лечения ПБХ в течение последних 6 месяцев
  • Сопутствующие заболевания печени или желчевыводящих путей, такие как первичный склерозирующий холангит, холедохолитиаз, острый или хронический гепатит, аутоиммунный гепатит, алкогольная болезнь печени, неалкогольный стеатогепатит (НАСГ), острая инфекция желчевыводящих путей или желчного пузыря, желудочно-кишечные кровотечения в анамнезе (вторичные портальная гипертензия), цирроз, холангиокарцинома, диагностированный или подозреваемый рак печени
  • Цирроз печени с осложнениями или без них, в том числе в анамнезе или при наличии: спонтанного бактериального перитонита, гепатоцеллюлярной карциномы
  • Гепаторенальный синдром (тип I или II) или скрининг креатинина сыворотки > 2 мг/дл (178 мкмоль/л)
  • Варикозное кровотечение в анамнезе, неконтролируемая энцефалопатия, классы А, В и С по Чайлд-Пью, варикозное расширение вен пищевода или рефрактерный асцит в течение предыдущих 6 месяцев скрининга (определяется датой подписания информированного согласия)
  • Медицинские состояния, которые могут вызвать внепеченочное повышение ЩФ (например, болезнь Педжета)
  • Использование новой схемы приема статинов во время скрининга и на протяжении всего исследования. ПРИМЕЧАНИЕ. Допускаются субъекты, получающие стабильную дозу статинов в течение как минимум 3 месяцев до скрининга. Изменение дозы во время исследования не допускается.
  • Использование иммунодепрессантов (например, системных кортикостероидов) в течение более 2 недель подряд в течение 1 года до скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ЭДП-305 1 мг
Субъекты будут принимать по 2 таблетки один раз в день перорально в течение 12 недель.
Лекарство: ЭДП-305 1 мг
Две таблетки в день в течение 12 недель
Экспериментальный: ЭДП-305 2,5 мг
Субъекты будут принимать по 2 таблетки один раз в день перорально в течение 12 недель.
Лекарство: ЭДП-305 2,5 мг
Две таблетки в день в течение 12 недель
Плацебо Компаратор: Плацебо
Субъекты будут принимать по две таблетки один раз в день перорально в течение 12 недель.
Лекарство: Плацебо
Две таблетки в день в течение 12 недель

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников со снижением уровня щелочной фосфатазы (ЩФ) не менее чем на 20 % или нормализацией ЩФ на 12-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
Процентное изменение рассчитывали как [(ALP на неделе 12 - ALP на исходном уровне)/ALP на исходном уровне] * 100. Считалось, что участник успешно достиг снижения ЩФ на 20%, если результат был ≤-20. Считалось, что участник успешно достиг нормализации ЩФ, если ЩФ была ненормальной на исходном уровне и нормальной на 12-й неделе.
Исходный уровень и 12-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с нежелательным явлением, возникшим на фоне лечения (TEAE) в течение периода лечения
Временное ограничение: Примерно до 12 недели
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любое событие, побочный эффект или неблагоприятное медицинское явление у субъекта, включенного в клиническое исследование, независимо от того, считается ли оно причинно-следственной связью с исследуемым лекарственным средством. TEAE представлял собой НЯ, которое впервые возникло или началось до и ухудшилось в день или после даты приема первой дозы и до даты приема последней дозы +7 дней.
Примерно до 12 недели
Процент участников с серьезными нежелательными явлениями (СНЯ), возникшими на фоне лечения, в период лечения
Временное ограничение: Примерно до 12 недели
СНЯ — это любое неблагоприятное медицинское происшествие при любой дозе, которое приводит к смерти, является опасным для жизни событием, требует госпитализации в стационар или длительной госпитализации после существующей госпитализации, приводит к стойкой или длительной инвалидности или нетрудоспособности, является врожденной аномалией или врожденным дефектом в потомство субъектов исследования или важное с медицинской точки зрения событие.
Примерно до 12 недели
Процент участников, прекративших лечение в связи с нежелательным явлением, возникшим во время лечения (TEAE) в период лечения
Временное ограничение: Примерно до 12 недели
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любое событие, побочный эффект или неблагоприятное медицинское явление у субъекта, включенного в клиническое исследование, независимо от того, считается ли оно причинно-следственной связью с исследуемым лекарственным средством. TEAE представлял собой НЯ, которое впервые возникло или началось до и ухудшилось в день или после даты приема первой дозы и до даты приема последней дозы +7 дней.
Примерно до 12 недели
Изменение общего, конъюгированного и неконъюгированного билирубина по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
Данные, представленные ниже, были измерены с помощью метода наименьших квадратов среднего изменения по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень и 12-я неделя
Изменение показателей аланинаминотрансферазы (АЛТ), аспартатаминотрансферазы (АСТ) и гамма-глутамилтрансферазы (ГГТ) по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
Исходный уровень и 12-я неделя
Изменение маркеров неинвазивного фиброза печени по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе: панель усиленного фиброза печени (ELF) и N-концевой пропептид коллагена III типа (PRO C3)
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
Панель ELF включала гиалуроновую кислоту (HA), аминоконцевой пептид проколлагена III (PIIINP) и тканевой ингибитор металлопротеиназы 1 (TIMP 1). Эта конечная точка также представляет результаты PRO C3.
Исходный уровень и 12-я неделя
Изменение маркеров неинвазивного фиброза печени по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе: показатель АСТ к индексу отношения тромбоцитов (APRI)
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
APRI рассчитывали как ([уровень АСТ/верхний предел нормы АСТ]/[количество тромбоцитов 1^09/л])×100. АСТ – аспартатаминотрансфераза. Индекс отношения аспартатаминотрансферазы к тромбоцитам (APRI) используется для оценки фиброза печени у участников с хроническим заболеванием печени. Баллы варьируются от 0 до ≥ 2,0, при этом баллы <0,5 указывают на отсутствие фиброза печени; балл >1,5, выраженный фиброз; и баллы > 2,0 указывают на цирроз печени. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на уменьшение фиброза.
Исходный уровень и 12-я неделя
Изменение маркеров неинвазивного фиброза печени по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе: оценка фиброза-4 (FIB-4)
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
Фиброз-4 представляет собой отношение возраста в годах и аминотрансфераз к количеству тромбоцитов. Это индекс неинвазивного фиброза печени, который рассчитывается по формуле: FIB-4 = (Возраст [лет] x АСТ [Е/л]) / (тромбоциты [10^9/л] x (квадратный корень из АЛТ [ Е/л])). Индекс FIB-4 < 1,45 указывает на отсутствие или умеренный фиброз, а индекс > 3,25 указывает на обширный фиброз/цирроз печени. Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на усиление фиброза.
Исходный уровень и 12-я неделя
Изменение уровней фибриногена и С-реактивного белка (СРБ) по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
Исходный уровень и 12-я неделя
Изменение уровней интерлейкина (IL) и фактора некроза опухоли (TNF) по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
Для IL были проанализированы как варианты IL6, так и IL1β. Для TNF были проанализированы варианты как TNF α, так и TNF β (также известного как лимфотоксин альфа).
Исходный уровень и 12-я неделя
Изменение уровней гаптоглобина и альфа2-макроглобулина по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
Исходный уровень и 12-я неделя
Изменение триглицеридов (TG), общего холестерина (TC), холестерина липопротеинов высокой плотности (HDL-C), холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C) по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
Исходный уровень и 12-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе доменных и общих баллов по шкале зуда 5D
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
Шкала зуда 5D представляет собой многомерный опросник, заполняемый участниками для количественной оценки степени зуда, оцениваемой с учетом последних 2 недель. Диапазон шкалы составляет от 1 до 5, охватывающий пять параметров: продолжительность (1=менее 6 часов в день до 5=весь день), степень (от 1=отсутствует до 5=невыносимо), направление (от 1=полностью разрешилась до 5=ухудшается). ), инвалидность (для сна оценка от 1 = никогда не влияет на сон до 5 = задерживает засыпание и часто будит меня ночью; для досуга/общения, работы по дому/поручениям и работы/учебы оценка от 1 = никогда не влияет на активность до 5 = всегда влияет на активность) и распространение (оцените, присутствует ли зуд в 16 местах тела, по шкале от 1 = присутствует в 0–2 местах до 5 = присутствует в 14–16 местах). Суммарные баллы (включая самый высокий балл инвалидности, полученный в результате любой повседневной деятельности) варьировались от 5 до 25, где более высокие баллы указывали на более сильный зуд. Отрицательные оценки изменений указывают на улучшение по сравнению с исходной оценкой.
Исходный уровень и 12-я неделя
Изменение визуальной аналоговой шкалы (ВАШ) зуда по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели
ВАШ зуда (0-100 мм) использовали для записи интенсивности события. Участники чертили линию на шкале, соответствующую максимальной интенсивности зуда. Линии, проведенные справа от линии, указывали на более сильный зуд, а более высокие баллы указывали на более сильный зуд. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на уменьшение зуда.
Исходный уровень до 12 недели
Изменение показателей качества жизни (КЖ) по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
PBC-40 — это исследование, в котором измеряется качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с ПБХ. 40 вопросов анкеты ПБЦ-40 оцениваются по шкале от 1 до 5, при этом 5 представляют самое сильное воздействие, а 1 — самое низкое влияние ПВС на качество жизни. Шесть доменов были рассчитаны из 40 вопросов: симптомы (диапазон баллов 7-35), зуд (0-15), усталость (11-55), познание (6-30), социальные (8-50) и эмоциональные (1-50). 15). Более высокие баллы указывают на худшее качество жизни, а отрицательные баллы указывают на улучшение по сравнению с исходным баллом.
Исходный уровень и 12-я неделя
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) EDP-305 и его метаболитов
Временное ограничение: День 1 и неделя 12: перед приемом и через 2, 6 и 8 часов после приема.
Метаболитами EDP-305 являются EP-022571, EP-022572 и EP-022679.
День 1 и неделя 12: перед приемом и через 2, 6 и 8 часов после приема.
Время достижения максимальной концентрации в плазме (Tmax) EDP-305 и его метаболитов
Временное ограничение: День 1 и неделя 12: перед приемом и через 2, 6 и 8 часов после приема.
Метаболитами EDP-305 являются EP-022571, EP-022572 и EP-022679.
День 1 и неделя 12: перед приемом и через 2, 6 и 8 часов после приема.
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нулевого времени до времени достижения последней поддающейся количественному определению концентрации (AUClast) EDP-305 и его метаболитов
Временное ограничение: День 1 и неделя 12: перед приемом и через 2, 6 и 8 часов после приема.
Метаболитами EDP-305 являются EP-022571, EP-022572 и EP-022679.
День 1 и неделя 12: перед приемом и через 2, 6 и 8 часов после приема.
Процентное изменение концентрации фактора роста фибробластов 19 (FGF19), 7α-OH-4-холестен-3-она (C4) и желчных кислот (BA) от исходного уровня к неделе 12
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
FGF19 измеряли в плазме. БА измеряли в сыворотке крови. C4 измеряли в сыворотке.
Исходный уровень и 12-я неделя
Процентное изменение от исходного уровня к неделе 12 в AUC0-8 и AUC2-8 фактора роста фибробластов 19 (FGF19), 7α-OH-4-холестен-3-она (C4) и желчной кислоты (BA)
Временное ограничение: День 1 и неделя 12: перед приемом и через 2, 6 и 8 часов после приема.
AUC0-8 представляет собой площадь под кривой зависимости концентрации биомаркера от времени от нуля до 8 часов. AUC2-8 представляет собой площадь под кривой зависимости концентрации биомаркера от времени от 2 до 8 часов. FGF19 измеряли в плазме. БА измеряли в сыворотке крови. C4 измеряли в сыворотке.
День 1 и неделя 12: перед приемом и через 2, 6 и 8 часов после приема.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Enanta Pharmaceuticals, Inc

Соавторы

Pharmaceutical Research Associates
Triangle Biostatistics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 декабря 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 декабря 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 января 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 декабря 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 мая 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 апреля 2021 г.

Последняя проверка

1 июня 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EDP 305-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться