Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinnosti EDP-305 u pacientů s primární biliární cholangitidou

27. dubna 2021 aktualizováno: Enanta Pharmaceuticals, Inc

Randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie fáze 2 s rozsahem dávek hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a účinnost EDP-305 u pacientů s primární biliární cholangitidou (PBC) s nebo bez nedostatečné odpovědi na kyselinu ursodeoxycholovou (UDCA)

Randomizovaná, dvojitě zaslepená studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a účinnosti EDP-305 u subjektů s primární biliární cholangitidou

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

68

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Austrálie, 2747
        • Nepean Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6000
        • Linear Clinical Research
  • Belgie
    • Liege
      • Liège, Liege, Belgie, 4000
        • CHU de Liège, Cardiology Dept.
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Belgie, 3600
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
    • Oost-vlaanderen
      • Gent, Oost-vlaanderen, Belgie, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Francie
    • Alsace
      • Strasbourg cedex, Alsace, Francie, 67091
        • Nouvel Hopital Civil
    • Aquitaine
      • Pessac, Aquitaine, Francie, 33600
        • Hôpital Haut-Lévêque
    • Ile-de-france
      • Paris Cedex 12, Ile-de-france, Francie, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Villejuif Cedex, Ile-de-france, Francie, 94800
        • Hôpital Paul Brousse
    • Languedoc-roussillon
      • Montpellier cedex 5, Languedoc-roussillon, Francie, 34295
        • Hopital Saint-Eloi
    • NORD Pas-de-calais
      • Lille, NORD Pas-de-calais, Francie, 59037
        • Centre Hospitalier REgional Universitaire de Lille
    • Picardie
      • Amiens Cedex 1, Picardie, Francie, 80054
        • Centre Hospitalier Universitaire Amines-Picardie Hôpital Sud
    • Rhone-alpes
      • Lyon Cedex 04, Rhone-alpes, Francie, 69317
        • Hôpital de La Croix Rousse
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • Noord-holland
      • Amsterdam, Noord-holland, Holandsko, 1081 HV
        • Vrije Universiteit Medisch Centrum
    • Zuid-holland
      • Leiden, Zuid-holland, Holandsko, 2333 ZA
        • Leiden Universitair Medisch Centrum
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M6H 3M1
        • Toronto Liver Center
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Německo, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Německo, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • Nordrhein-westfalen
      • Bonn, Nordrhein-westfalen, Německo, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Essen, Nordrhein-westfalen, Německo, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
    • Rheinland-pfalz
      • Mainz, Rheinland-pfalz, Německo, 55131
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Německo, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Rakousko
    • Carinthia
      • Klagenfurt am Wörthersee, Carinthia, Rakousko, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Rakousko, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Wels, Upper Austria, Rakousko, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen
  • Spojené království
    • England
      • Birmingham, England, Spojené království, B15 2TT
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, England, Spojené království, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals Nhs Foundation Trust
      • Leeds, England, Spojené království, LS9 7TF
        • The Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
      • London, England, Spojené království, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Norwich, England, Spojené království, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospitals Nhs Foundation Trust
      • Nottingham, England, Spojené království, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre - Nottingham
      • Portsmouth, England, Spojené království, PO6 3LY
        • Portsmouth Hospitals NHS Trust
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Spojené království, EH16 4SA
        • NHS Lothian
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Spojené státy, 36305
        • Digestive Health Specialists of the Southeast
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Arkansas Diagnostic Center
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 76012
        • Texas Clinical Research Institute
    • California
      • Coronado, California, Spojené státy, 92118
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Pasadena, California, Spojené státy, 91105
        • Pasadena Liver Center
      • Pasadena, California, Spojené státy, 91105
        • California Liver Research Institue
      • Rialto, California, Spojené státy, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • South Denver Gastroenterology - Swedish Medical Center Office
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Spojené státy, 33756-3839
        • Gastroenterology Consultants of Clearwater
      • Inverness, Florida, Spojené státy, 34452
        • Nature Coast Clinical Research
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30312
        • Consultative Gastroenterology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71105
        • Louisiana Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21202
        • Mercy Medical Center-McAuley Plaza
      • Catonsville, Maryland, Spojené státy, 21228
        • Digestive Disease Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48377
        • Henry Ford Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68124
        • CHI Health
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461-1925
        • Montefiore Medical Center - Bronx
      • Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
        • Northwell Health
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Concorde Medical Group
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Mount Sinai Beth Isreal
      • New York, New York, Spojené státy, 10024
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Center for Liver Disease
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 76104
        • Liver Consultants of Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor Saint Luke's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23602
        • Liver Institute of Virginia-Bremo
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Swedish First Hill Campus
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195-6460
        • University of Washington
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08029
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Santander, Španělsko, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
      • Valladolid, Španělsko, 47010
        • Universidad de Valladolid - Hospital Universitario Río Hortega
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Španělsko, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Španělsko, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokument informovaného souhlasu podepsaný a datovaný subjektem.
  • Muži a ženy jakéhokoli etnického původu ve věku od 18 do 75 let včetně

  • Muž nebo žena s diagnózou PBC podle alespoň dvou z následujících kritérií:

    • Anamnéza ALP nad ULN po dobu nejméně šesti měsíců
    • Pozitivní titry anti-mitochondriálních protilátek (AMA) (>1/40 na imunofluorescenci nebo M2 pozitivní pomocí enzymatického imunosorbentního testu (ELISA) nebo pozitivní PBC-specifické antinukleární protilátky)
  • U subjektů, u kterých nebyla během 2 let provedena žádná zdokumentovaná jaterní biopsie, musí subjekty podstoupit přechodnou elastografii (Fibroscan) prokazující ztuhlost jater < 14,0 kPA
  • Musí být na stabilní dávce UDCA 12-20 mg/kg/den po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem nebo podle názoru zkoušejícího nesnášet UDCA (bez UDCA po dobu nejméně 12 týdnů před screeningem)
  • Alkalická fosfatáza (ALP) ≥ 1,67 × ULN a/nebo celkový bilirubin > ULN, ale < 2 × ULN (< 2,4 mg/dl)
  • Subjekty musí mít screeningové laboratorní hodnoty povrchového antigenu hepatitidy B (HBsAg), anti-HCV protilátky a HCV RNA negativní a protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV) 1 a 2 (Ab) jako séronegativní. Poznámka: Subjekty dříve infikované chronickou hepatitidou C a léčené přímo působícími antivirotiky (DAA) s trvalou virologickou odpovědí (SVR) po dobu alespoň 3 let budou povoleny.
  • Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním dvou účinných metod antikoncepce od data screeningu do 90 dnů po poslední dávce EDP-305.
  • Všichni mužští účastníci, kteří neprodělali vasektomii, musí používat účinnou antikoncepci ode dne -1 do 90 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  • Muži musí souhlasit s tím, že se zdrží darování spermatu od data screeningu do 90 dnů po jejich poslední dávce studovaného léku
  • Screening index tělesné hmotnosti (BMI) ≥18 kg/m2
  • Subjekt musí být ochoten a schopen dodržovat hodnocení, plán návštěv, zákazy a omezení, jak je popsáno v tomto protokolu

Kritéria vyloučení:

  • Výsledky laboratorního screeningu:

    • AST >5 x ULN
    • ALT >5 x ULN
    • Pacienti s Gilbertovým syndromem nebudou povoleni kvůli interpretovatelnosti hladin bilirubinu
    • Celkový počet bílých krvinek (WBC) <3000 buněk/mm3
    • Absolutní počet neutrofilů (ANC) <1500 buněk/mm3
    • Počet krevních destiček <140 000/mm3
    • Protrombinový čas (mezinárodní normalizovaný poměr, INR) >1,2
    • Sérový kreatinin >2 mg/dl nebo clearance kreatininu <60 ml/min (na základě Cockroft-Gaultovy metody)
  • Podezření na relevantní nealkoholické ztučnění jater (NAFLD) na základě úsudku vyšetřovatele při screeningu
  • Užívání imunosupresiv, o kterých je známo, že mají účinek na játra pacientů s PBC (např. kolchicin, methotrexát, azathioprin nebo systémové steroidy) během tří měsíců před screeningem
  • Současné použití fibrátů, včetně fenofibrátů. Poznámka: Zúčastnit se mohou subjekty, které přerušily fibráty alespoň 3 měsíce před screeningem
  • Použití experimentální léčby PBC během posledních 6 měsíců
  • Současná onemocnění jater nebo žlučových cest, jako je primární sklerotizující cholangitida, choledocholitiáza, akutní nebo chronická hepatitida, autoimunitní hepatitida, alkoholické onemocnění jater, nealkoholická steatohepatitida (NASH), akutní infekce žlučovodu nebo žlučníku, anamnéza gastrointestinálního krvácení (sekundární k portální hypertenzi), cirhóza, cholangiokarcinom diagnostikovaný nebo suspektní na rakovinu jater
  • Cirhóza s komplikacemi nebo bez nich, včetně anamnézy nebo přítomnosti: spontánní bakteriální peritonitidy, hepatocelulárního karcinomu
  • Hepatorenální syndrom (typ I nebo II) nebo Screening sérového kreatininu > 2 mg/dl (178 μmol/L)
  • Předchozí varixové krvácení, nekontrolovaná encefalopatie, Child-Pugh třídy A, B a C, jícnové varixy nebo refrakterní ascites během předchozích 6 měsíců od screeningu (definováno jako datum podpisu informovaného souhlasu)
  • Zdravotní stavy, které mohou způsobit nehepatické zvýšení ALP (např. Pagetova choroba)
  • Použití nového statinového režimu ze Screeningu a během trvání studie. POZNÁMKA: Subjekty na stabilní dávce statinů po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem jsou povoleny. Během studie nebude povolena žádná úprava dávky.
  • Užívání imunosupresiv (např. systémových kortikosteroidů) po dobu delší než 2 po sobě jdoucí týdny během 1 roku před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: EDP-305 1 mg
Subjekty budou užívat 2 tablety jednou denně perorálně po dobu 12 týdnů
Lék: EDP-305 1 mg
Dvě tablety denně po dobu 12 týdnů
Experimentální: EDP-305 2,5 mg
Subjekty budou užívat 2 tablety jednou denně perorálně po dobu 12 týdnů
Lék: EDP-305 2,5 mg
Dvě tablety denně po dobu 12 týdnů
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty budou užívat dvě tablety jednou denně perorálně po dobu 12 týdnů
Lék: Placebo
Dvě tablety denně po dobu 12 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s alespoň 20% snížením alkalické fosfatázy (ALP) nebo normalizací ALP v týdnu 12 ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Procentuální změna byla vypočtena jako [(ALP v týdnu 12 - ALP ve výchozím stavu)/ALP ve výchozím stavu] *100. Účastník byl považován za účastníka, který úspěšně dosáhl 20% snížení ALP, pokud byl výsledek ≤-20. Účastník byl považován za účastníka, který úspěšně dosáhl normalizace ALP, pokud byla ALP abnormální ve výchozím stavu a normální v týdnu 12.
Výchozí stav a týden 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) během období léčby
Časové okno: Přibližně do 12. týdne
Nežádoucí událost (AE) byla definována jako jakákoli událost, vedlejší účinek nebo nežádoucí lékařský výskyt u subjektu zařazeného do klinické studie, ať už se má za to, že má nebo nemá kauzální vztah ke studovanému léčivu. TEAE byla AE, která se poprvé objevila nebo začala před a zhoršila se v den první dávky nebo po datu první dávky a před datem poslední dávky +7 dní.
Přibližně do 12. týdne
Procento účastníků se závažnou nežádoucí příhodou (SAE) vyžadující léčbu během období léčby
Časové okno: Přibližně do 12. týdne
SAE je jakákoli neobvyklá zdravotní událost při jakékoli dávce, která má za následek smrt, je život ohrožující událostí, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodlouženou hospitalizaci stávající hospitalizace, má za následek trvalou nebo prodlouženou invaliditu nebo nezpůsobilost, je vrozenou anomálií nebo vrozenou vadou potomek studovaných subjektů nebo je lékařsky významnou událostí.
Přibližně do 12. týdne
Procento účastníků, kteří ukončili studijní léčbu z důvodu nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) během období léčby
Časové okno: Přibližně do 12. týdne
Nežádoucí událost (AE) byla definována jako jakákoli událost, vedlejší účinek nebo nežádoucí lékařský výskyt u subjektu zařazeného do klinické studie, ať už se má za to, že má nebo nemá kauzální vztah ke studovanému léčivu. TEAE byla AE, která se poprvé objevila nebo začala před a zhoršila se v den první dávky nebo po datu první dávky a před datem poslední dávky +7 dní.
Přibližně do 12. týdne
Změna ze základního stavu na týden 12 v celkovém, konjugovaném a nekonjugovaném bilirubinu
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Údaje uvedené níže byly měřeny pomocí nejmenších čtverců průměrné změny od výchozí hodnoty.
Výchozí stav a týden 12
Změna od výchozího stavu do týdne 12 u alaninaminotransferázy (ALT), aspartátaminotransferázy (AST) a gamaglutamyltransferázy (GGT)
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Výchozí stav a týden 12
Změna od výchozího stavu k 12. týdnu u markerů neinvazivní fibrózy jater: Panel vylepšené jaterní fibrózy (ELF) a N-terminální kolagenový propeptid typu III (PRO C3)
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Panel ELF zahrnoval kyselinu hyaluronovou (HA), aminoterminální peptid prokolagenu III (PIIINP) a tkáňový inhibitor metaloproteinázy 1 (TIMP 1). Tento koncový bod také představuje výsledky PRO C3.
Výchozí stav a týden 12
Změna markerů neinvazivní jaterní fibrózy od výchozího stavu k 12. týdnu: skóre AST k indexu poměru krevních destiček (APRI)
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
APRI byla vypočtena jako ([hladina AST/horní hranice AST]/[počet krevních destiček 1^09/l]) x 100. AST je aspartátaminotransferáza. Index poměru aspartáttransaminázy k krevním destičkám (APRI) se používá k hodnocení jaterní fibrózy u účastníků s chronickým onemocněním jater. Skóre se pohybuje od 0 do ≥ 2,0, přičemž skóre < 0,5 předpovídá žádnou jaterní fibrózu; skóre >1,5 významná fibróza; a skóre > 2,0 svědčící pro cirhózu. Negativní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje na pokles fibrózy.
Výchozí stav a týden 12
Změna ukazatelů neinvazivní fibrózy jater ze základního stavu na týden 12: skóre fibrózy-4 (FIB-4)
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Fibróza-4 je poměr věku v letech a aminotransferázy k počtu krevních destiček. Jde o neinvazivní skóre indexu jaterní fibrózy, které se vypočítá pomocí vzorce: FIB-4 = (věk [roky] x AST [U/L]) / (trombocyty [10^9/L] x (druhá odmocnina ALT [ U/L])). Index FIB-4 < 1,45 znamená žádnou nebo středně těžkou fibrózu a index > 3,25 znamená rozsáhlou fibrózu/cirhózu. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě indikuje zvýšenou fibrózu.
Výchozí stav a týden 12
Změna hladin fibrinogenu a C reaktivního proteinu (CRP) z výchozího stavu na týden 12
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Výchozí stav a týden 12
Změna hladin interleukinu (IL) a tumor nekrotizujícího faktoru (TNF) z výchozího stavu na týden 12
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Pro IL byly analyzovány varianty IL6 i IL1p. Pro TNF byly analyzovány varianty TNF a i TNF p (také známé jako lymfotoxin alfa).
Výchozí stav a týden 12
Změna z výchozího stavu na týden 12 v hladinách haptoglobinu a makroglobulinu alfa2
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Výchozí stav a týden 12
Změna triglyceridů (TG), celkového cholesterolu (TC), cholesterolu lipoproteinů s vysokou hustotou (HDL-C), cholesterolu lipoproteinů s nízkou hustotou (LDL-C) od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Výchozí stav a týden 12
Změna ze základního stavu na týden 12 v doméně a celkovém skóre na 5D-Itch Scale
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Škála 5D-Itch je multidimenzionální dotazník vyplněný účastníky pro kvantifikaci velikosti svědění, hodnoceného s ohledem na poslední 2 týdny. Rozsah stupnice je 1 až 5 pokrývající pět dimenzí: trvání (1=méně než 6 hodin/den až 5=celý den), stupeň (1=není přítomen až 5=nesnesitelné), směr (1=zcela vyřešeno až 5=zhoršuje se ), postižení (pro spánek hodnoceno jako 1=nikdy neovlivňuje spánek do 5=zpožďuje usínání a v noci mě často budí; pro volný čas/společenské aktivity, domácí práce/pochůzky a práce/škola hodnoceno jako 1=nikdy neovlivňuje aktivitu na 5=vždy ovlivňuje aktivitu) a distribuci (posuďte, zda je svědění přítomno na 16 místech těla, hodnoceno jako 1=přítomné na 0-2 místech až 5=přítomné na 14-16 místech). Celkové skóre (včetně nejvyššího skóre postižení získaného z kterékoli z denních aktivit) se pohybovalo mezi 5 a 25, kde vyšší skóre indikovalo závažnější svědění. Skóre negativní změny indikují zlepšení oproti základnímu skóre.
Výchozí stav a týden 12
Změna ze základního stavu na týden 12 ve vizuálním analogovém skóre (VAS) pro svědění
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Pro záznam intenzity události byl použit itch VAS (0-100 mm). Účastníci nakreslili čáru na stupnici odpovídající maximální intenzitě svědění. Čáry nakreslené vpravo od čáry indikovaly větší svědění a vyšší skóre indikovalo silnější svědění. Negativní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje na snížení svědění.
Výchozí stav do týdne 12
Změna z výchozího stavu na týden 12 ve skóre domén při hodnocení kvality života (QoL) primární biliární cholangitidy-40 (PBC-40)
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
PBC-40 je průzkum, který měří kvalitu života související se zdravím u účastníků s PBC. 40 otázek z dotazníku PBC-40 je hodnoceno od 1 do 5, přičemž 5 představuje nejvyšší dopad a 1 nejnižší dopad PBC na kvalitu života. Ze 40 otázek bylo vypočteno šest domén: symptomy (rozsah skóre 7-35), svědění (0-15), únava (11-55), kognice (6-30), sociální (8-50) a emocionální (1- 15). Vyšší skóre značí horší kvalitu života a skóre negativních změn značí zlepšení oproti výchozímu skóre.
Výchozí stav a týden 12
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) EDP-305 a jeho metabolitů
Časové okno: Den 1 a týden 12: Před dávkou a 2, 6 a 8 hodin po dávce
Metabolity EDP-305 jsou EP-022571, EP-022572 a EP-022679.
Den 1 a týden 12: Před dávkou a 2, 6 a 8 hodin po dávce
Čas do maximální plazmatické koncentrace (Tmax) EDP-305 a jeho metabolitů
Časové okno: Den 1 a týden 12: Před dávkou a 2, 6 a 8 hodin po dávce
Metabolity EDP-305 jsou EP-022571, EP-022572 a EP-022679.
Den 1 a týden 12: Před dávkou a 2, 6 a 8 hodin po dávce
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od času nula do času poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUClast) EDP-305 a jeho metabolitů
Časové okno: Den 1 a týden 12: Před dávkou a 2, 6 a 8 hodin po dávce
Metabolity EDP-305 jsou EP-022571, EP-022572 a EP-022679.
Den 1 a týden 12: Před dávkou a 2, 6 a 8 hodin po dávce
Procentuální změna koncentrací fibroblastového růstového faktoru 19 (FGF19), 7α-OH-4-cholesten-3-onu (C4) a žlučových kyselin (BA) od výchozího stavu do 12. týdne
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
FGF19 byl měřen v plazmě. BA byla měřena v séru. C4 byl měřen v séru.
Výchozí stav a týden 12
Procentuální změna od výchozí hodnoty do týdne 12 v AUC0-8 a AUC2-8 fibroblastového růstového faktoru 19 (FGF19), 7a-OH-4-cholesten-3-onu (C4) a žlučové kyseliny (BA)
Časové okno: Den 1 a týden 12: Před dávkou a 2, 6 a 8 hodin po dávce
AUC0-8 je plocha pod křivkou koncentrace biomarkeru v čase od času nula do 8 hodin. AUC2-8 je plocha pod křivkou koncentrace biomarkeru v čase od 2 hodin do 8 hodin. FGF19 byl měřen v plazmě. BA byla měřena v séru. C4 byl měřen v séru.
Den 1 a týden 12: Před dávkou a 2, 6 a 8 hodin po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Enanta Pharmaceuticals, Inc

Spolupracovníci

Pharmaceutical Research Associates
Triangle Biostatistics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

19. prosince 2019

Dokončení studie (Aktuální)

16. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

9. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EDP 305-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na EDP-305 1 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit