Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i skuteczność EDP-305 u pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych

27 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Enanta Pharmaceuticals, Inc

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2. oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i skuteczność EDP-305 u pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych (PBC) z lub bez niewystarczającej odpowiedzi na kwas ursodeoksycholowy (UDCA)

Randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i skuteczność EDP-305 u pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

68

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Australia, 2747
        • Nepean Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Linear Clinical Research
  • Austria
    • Carinthia
      • Klagenfurt am Wörthersee, Carinthia, Austria, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Austria, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Wels, Upper Austria, Austria, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen
  • Belgia
    • Liege
      • Liège, Liege, Belgia, 4000
        • CHU de Liège, Cardiology Dept.
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Belgia, 3600
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
    • Oost-vlaanderen
      • Gent, Oost-vlaanderen, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Francja
    • Alsace
      • Strasbourg cedex, Alsace, Francja, 67091
        • Nouvel Hôpital Civil
    • Aquitaine
      • Pessac, Aquitaine, Francja, 33600
        • Hôpital Haut-Lévêque
    • Ile-de-france
      • Paris Cedex 12, Ile-de-france, Francja, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Villejuif Cedex, Ile-de-france, Francja, 94800
        • Hôpital Paul Brousse
    • Languedoc-roussillon
      • Montpellier cedex 5, Languedoc-roussillon, Francja, 34295
        • Hopital Saint-Eloi
    • NORD Pas-de-calais
      • Lille, NORD Pas-de-calais, Francja, 59037
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
    • Picardie
      • Amiens Cedex 1, Picardie, Francja, 80054
        • Centre Hospitalier Universitaire Amines-Picardie Hôpital Sud
    • Rhone-alpes
      • Lyon Cedex 04, Rhone-alpes, Francja, 69317
        • Hopital de la croix rousse
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08029
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Santander, Hiszpania, 39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
      • Valladolid, Hiszpania, 47010
        • Universidad de Valladolid - Hospital Universitario Río Hortega
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Hiszpania, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Hiszpania, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • Noord-holland
      • Amsterdam, Noord-holland, Holandia, 1081 HV
        • Vrije Universiteit Medisch Centrum
    • Zuid-holland
      • Leiden, Zuid-holland, Holandia, 2333 ZA
        • Leiden Universitair Medisch Centrum
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M6H 3M1
        • Toronto Liver Center
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Niemcy, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Niemcy, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • Nordrhein-westfalen
      • Bonn, Nordrhein-westfalen, Niemcy, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Essen, Nordrhein-westfalen, Niemcy, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
    • Rheinland-pfalz
      • Mainz, Rheinland-pfalz, Niemcy, 55131
        • UNIVERSITAETSMEDIZIN der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Niemcy, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Stany Zjednoczone, 36305
        • Digestive Health Specialists of the Southeast
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Arkansas Diagnostic Center
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 76012
        • Texas Clinical Research Institute
    • California
      • Coronado, California, Stany Zjednoczone, 92118
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Pasadena, California, Stany Zjednoczone, 91105
        • Pasadena Liver Center
      • Pasadena, California, Stany Zjednoczone, 91105
        • California Liver Research Institue
      • Rialto, California, Stany Zjednoczone, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • South Denver Gastroenterology - Swedish Medical Center Office
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Stany Zjednoczone, 33756-3839
        • Gastroenterology Consultants of Clearwater
      • Inverness, Florida, Stany Zjednoczone, 34452
        • Nature Coast Clinical Research
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30312
        • Consultative Gastroenterology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71105
        • Louisiana Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21202
        • Mercy Medical Center-McAuley Plaza
      • Catonsville, Maryland, Stany Zjednoczone, 21228
        • Digestive Disease Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48377
        • Henry Ford Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68124
        • CHI Health
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461-1925
        • Montefiore Medical Center - Bronx
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
        • Northwell Health
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School Of Medicine At Mount Sinai
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Concorde Medical Group
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Mount Sinai Beth Isreal
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10024
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Center for Liver Disease
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Liver Consultants of Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor Saint Luke's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78215
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23602
        • Liver Institute of Virginia-Bremo
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Swedish First Hill Campus
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195-6460
        • University of Washington
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • Birmingham, England, Zjednoczone Królestwo, B15 2TT
        • University Hospitals Birmingham Nhs Foundation Trust
      • Cambridge, England, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Leeds, England, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • The Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Norwich, England, Zjednoczone Królestwo, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, England, Zjednoczone Królestwo, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre - Nottingham
      • Portsmouth, England, Zjednoczone Królestwo, PO6 3LY
        • Portsmouth Hospitals NHS Trust
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Zjednoczone Królestwo, EH16 4SA
        • NHS Lothian

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dokument świadomej zgody podpisany i opatrzony datą przez uczestnika.
  • Osoby płci męskiej i żeńskiej dowolnego pochodzenia etnicznego w wieku od 18 do 75 lat włącznie

  • Mężczyzna lub kobieta z rozpoznaniem PBC na podstawie co najmniej dwóch z następujących kryteriów:

    • Historia ALP powyżej GGN przez co najmniej sześć miesięcy
    • Dodatnie miana przeciwciał przeciwmitochondrialnych (AMA) (>1/40 w teście immunofluorescencyjnym lub M2 dodatnie w teście immunoenzymatycznym (ELISA) lub dodatnie przeciwciała przeciwjądrowe swoiste dla PBC)
  • W przypadku pacjentów, u których nie wykonano udokumentowanej biopsji wątroby w ciągu 2 lat, należy przejść przejściową elastografię (Fibroscan) wykazującą sztywność wątroby < 14,0 kPA
  • Musi być na stabilnej dawce UDCA 12-20 mg/kg/dzień przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub nietolerancja UDCA w opinii badacza (brak UDCA przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym)
  • Fosfataza alkaliczna (ALP) ≥ 1,67 × GGN i/lub bilirubina całkowita > GGN, ale < 2 × GGN (<2,4 mg/dl)
  • Pacjenci muszą mieć laboratoryjne wyniki badań przesiewowych na antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciała anty-HCV i RNA HCV oraz przeciwciała przeciwko ludzkiemu niedoborowi odporności (HIV) 1 i 2 (Ab) jako seronegatywne. Uwaga: osoby wcześniej zakażone przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C i leczone bezpośrednio działającymi lekami przeciwwirusowymi (DAA) z utrzymującą się odpowiedzią wirusologiczną (SVR) przez co najmniej 3 lata będą dopuszczone.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie dwóch skutecznych metod antykoncepcji od daty badania przesiewowego do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki EDP-305.
  • Wszyscy uczestnicy płci męskiej, którzy nie przeszli wazektomii, muszą stosować skuteczną antykoncepcję od dnia -1 do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od dawstwa nasienia od daty badania przesiewowego do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
  • Przesiewowy wskaźnik masy ciała (BMI) ≥18 kg/m2
  • Podmiot musi być chętny i zdolny do przestrzegania ocen, harmonogramu wizyt, zakazów i ograniczeń opisanych w niniejszym protokole

Kryteria wyłączenia:

  • Wyniki przesiewowych badań laboratoryjnych:

    • AspAT >5 x GGN
    • AlAT >5 x GGN
    • Pacjenci z zespołem Gilberta nie będą wpuszczani ze względu na możliwość interpretacji poziomu bilirubiny
    • Całkowita liczba krwinek białych (WBC) <3000 komórek/mm3
    • Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) <1500 komórek/mm3
    • Liczba płytek krwi <140 000/mm3
    • Czas protrombinowy (międzynarodowy współczynnik znormalizowany, INR) >1,2
    • Stężenie kreatyniny w surowicy >2 mg/dl lub klirens kreatyniny <60 ml/min (na podstawie metody Cockrofta-Gaulta)
  • Podejrzewa się, że ma odpowiednią niealkoholową stłuszczeniową chorobę wątroby (NAFLD) na podstawie oceny badacza podczas badań przesiewowych
  • Stosowanie leków immunosupresyjnych, o których wiadomo, że mają wpływ na wątrobę pacjentów z PBC (np. kolchicyna, metotreksat, azatiopryna lub steroidy ogólnoustrojowe) w ciągu trzech miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe
  • Aktualne zastosowanie fibratów, w tym fenofibratów. Uwaga: Pacjenci, którzy odstawili fibraty na co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym, mogą wziąć udział
  • Stosowanie eksperymentalnego leczenia PBC w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Współistniejące choroby wątroby lub dróg żółciowych, takie jak pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych, kamica żółciowa, ostre lub przewlekłe zapalenie wątroby, autoimmunologiczne zapalenie wątroby, alkoholowa choroba wątroby, niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH), ostre zakażenie dróg żółciowych lub pęcherzyka żółciowego, krwawienia z przewodu pokarmowego w wywiadzie (wtórne do nadciśnienia wrotnego), marskość wątroby, rozpoznany rak dróg żółciowych lub podejrzenie raka wątroby
  • Marskość wątroby z powikłaniami lub bez, w tym wywiad lub obecność: spontanicznego bakteryjnego zapalenia otrzewnej, raka wątrobowokomórkowego
  • Zespół wątrobowo-nerkowy (typ I lub II) lub przesiewowe stężenie kreatyniny w surowicy > 2 mg/dl (178 μmol/l)
  • Przebyty krwotok z żylaków, niekontrolowana encefalopatia, klasa A, B i C w skali Childa-Pugha, żylaki przełyku lub wodobrzusze oporne na leczenie w ciągu ostatnich 6 miesięcy badania przesiewowego (zdefiniowane jako data podpisania świadomej zgody)
  • Stany medyczne, które mogą powodować pozawątrobowe zwiększenie aktywności ALP (np. choroba Pageta)
  • Stosowanie nowego schematu leczenia statynami z badań przesiewowych i przez cały czas trwania badania. UWAGA: Pacjenci otrzymujący stałą dawkę statyn przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym są dopuszczeni. Niedozwolona jest modyfikacja dawki podczas badania.
  • Stosowanie leków immunosupresyjnych (np. ogólnoustrojowych kortykosteroidów) przez ponad 2 kolejne tygodnie w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: EDP-305 1 mg
Pacjenci będą przyjmować 2 tabletki raz dziennie doustnie przez 12 tygodni
Lek: EDP-305 1 mg
Dwie tabletki dziennie przez 12 tygodni
Eksperymentalny: EDP-305 2,5 mg
Pacjenci będą przyjmować 2 tabletki raz dziennie doustnie przez 12 tygodni
Lek: EDP-305 2,5 mg
Dwie tabletki dziennie przez 12 tygodni
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci będą przyjmować dwie tabletki raz dziennie doustnie przez 12 tygodni
Lek: Placebo
Dwie tabletki dziennie przez 12 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z co najmniej 20% zmniejszeniem aktywności fosfatazy alkalicznej (ALP) lub normalizacją ALP w 12. tygodniu w porównaniu ze stanem wyjściowym
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Procentową zmianę obliczono jako [(ALP w 12. tygodniu - ALP na początku)/ALP na początku] *100. Uznano, że uczestnik z powodzeniem osiągnął 20% redukcję ALP, jeśli wynik był ≤-20. Uznano, że uczestnik z powodzeniem osiągnął normalizację ALP, jeśli ALP była nieprawidłowa na początku badania i normalna w 12. tygodniu.
Wartość bazowa i tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE) w okresie leczenia
Ramy czasowe: Do około 12 tygodnia
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde zdarzenie, efekt uboczny lub niepożądane zdarzenie medyczne u pacjenta włączonego do badania klinicznego, niezależnie od tego, czy uważa się, że ma ono związek przyczynowy z badanym lekiem. TEAE było zdarzeniem niepożądanym, które po raz pierwszy wystąpiło lub rozpoczęło się przed i uległo pogorszeniu w dniu lub po dacie pierwszej dawki i przed datą podania ostatniej dawki +7 dni.
Do około 12 tygodnia
Odsetek uczestników z poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) związanym z leczeniem w okresie leczenia
Ramy czasowe: Do około 12 tygodnia
SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne w dowolnej dawce, które powoduje śmierć, jest zdarzeniem zagrażającym życiu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużonej hospitalizacji istniejącej hospitalizacji, skutkuje trwałą lub długotrwałą niepełnosprawnością lub niezdolnością do pracy, jest wadą wrodzoną lub wadą wrodzoną w potomstwa osoby badanej lub jest zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
Do około 12 tygodnia
Odsetek uczestników, którzy przerwali leczenie w ramach badania z powodu zdarzenia niepożądanego związanego z leczeniem (TEAE) w okresie leczenia
Ramy czasowe: Do około 12 tygodnia
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde zdarzenie, efekt uboczny lub niepożądane zdarzenie medyczne u pacjenta włączonego do badania klinicznego, niezależnie od tego, czy uważa się, że ma ono związek przyczynowy z badanym lekiem. TEAE było zdarzeniem niepożądanym, które po raz pierwszy wystąpiło lub rozpoczęło się przed i uległo pogorszeniu w dniu lub po dacie pierwszej dawki i przed datą podania ostatniej dawki +7 dni.
Do około 12 tygodnia
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 12 w całkowitej, sprzężonej i niezwiązanej bilirubinie
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Dane przedstawione poniżej zostały zmierzone przy użyciu średniej najmniejszej kwadratowej zmiany od linii podstawowej.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT), aminotransferazy asparaginianowej (AST) i gamma-glutamylotransferazy (GGT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12 w zakresie markerów nieinwazyjnego włóknienia wątroby: panel wzmocnionego włóknienia wątroby (ELF) i N-końcowy propeptyd kolagenowy typu III (PRO C3)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Panel ELF obejmował kwas hialuronowy (HA), peptyd końcowy aminowy prokolagenu III (PIIINP) i tkankowy inhibitor metaloproteinazy 1 (TIMP 1). Ten punkt końcowy przedstawia również wyniki PRO C3.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana markerów nieinwazyjnego włóknienia wątroby od wartości wyjściowej do 12. tygodnia: wskaźnik AST do wskaźnika współczynnika płytek krwi (APRI)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
APRI obliczono jako ([poziom AST/górna granica normy AST]/[liczba płytek krwi 1^09/l])×100. AST to aminotransferaza asparaginianowa. Wskaźnik stosunku transaminazy asparaginianowej do płytek krwi (APRI) służy do oceny zwłóknienia wątroby u uczestników z przewlekłą chorobą wątroby. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do ≥ 2,0, przy czym wyniki < 0,5 wskazują na brak zwłóknienia wątroby; wyniki >1,5 istotnego zwłóknienia; a wyniki > 2,0 wskazują na marskość wątroby. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na zmniejszenie zwłóknienia.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana markerów nieinwazyjnego włóknienia wątroby od wartości początkowej do 12. tygodnia: wynik zwłóknienia-4 (FIB-4)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Zwłóknienie-4 to stosunek wieku w latach i aminotransferazy do liczby płytek krwi. Jest to wskaźnik nieinwazyjnego zwłóknienia wątroby obliczany przy użyciu wzoru: FIB-4 = (wiek [lata] x AST [U/l]) / (płytki krwi [10^9/l] x (pierwiastek kwadratowy z ALT [ U/L])). Wskaźnik FIB-4 < 1,45 wskazuje na brak lub umiarkowane zwłóknienie, a wskaźnik > 3,25 na rozległe zwłóknienie/marskość wątroby. Dodatnia zmiana w stosunku do linii podstawowej wskazuje na zwiększone zwłóknienie.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana poziomu fibrynogenu i białka C-reaktywnego (CRP) od wartości początkowej do tygodnia 12
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana poziomu interleukiny (IL) i czynnika martwicy nowotworu (TNF) od wartości początkowej do tygodnia 12.
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
W przypadku IL analizowano zarówno warianty IL6, jak i IL1β. W przypadku TNF analizowano zarówno warianty TNF α, jak i TNF β (znane również jako limfotoksyna alfa).
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 12 w poziomach haptoglobiny i alfa2 makroglobuliny
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 12 w trójglicerydach (TG), cholesterol całkowity (TC), cholesterol lipoprotein o dużej gęstości (HDL-C), cholesterol lipoprotein o małej gęstości (LDL-C)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12 w domenie i całkowitych wynikach w skali 5D-Itch
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Skala 5D-Itch to wielowymiarowy kwestionariusz wypełniany przez uczestników w celu ilościowego określenia nasilenia świądu ocenianego z uwzględnieniem ostatnich 2 tygodni. Zakres skali wynosi od 1 do 5 i obejmuje pięć wymiarów: czas trwania (1=mniej niż 6 godzin dziennie do 5=cały dzień), stopień (1=brak do 5=nie do zniesienia), kierunek (1=całkowicie rozwiązany do 5=pogorszenie ), niepełnosprawność (dla snu oceniona jako 1=nigdy nie wpływa na sen do 5=opóźnia zasypianie i często budzi mnie w nocy; dla czasu wolnego/społecznego, prac domowych/załatwień i pracy/szkoły oceniona jako 1=nigdy nie wpływa na aktywność do 5=zawsze wpływa na aktywność) i rozmieszczenie (oceń, czy swędzenie występuje w 16 miejscach ciała, punktowane od 1=obecne w 0-2 miejscach do 5=obecne w 14-16 miejscach). Całkowite wyniki (w tym najwyższy wynik niepełnosprawności uzyskany z dowolnej codziennej czynności) mieściły się w zakresie od 5 do 25, gdzie wyższe wyniki wskazywały na bardziej nasilony świąd. Ujemne wyniki zmian wskazują na poprawę w stosunku do wyniku wyjściowego.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12 w Visual Analog Score (VAS) dla świądu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
Do zarejestrowania intensywności zdarzenia wykorzystano swędzenie VAS (0-100 mm). Uczestnicy rysowali linię na skali odpowiadającą maksymalnej intensywności świądu. Linie narysowane na prawo od linii wskazywały na silniejszy świąd, a wyższe wyniki wskazywały na cięższy świąd. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na zmniejszenie swędzenia.
Linia bazowa do tygodnia 12
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12 w wynikach domen w ocenie jakości życia (QoL) pierwotnego żółciowego zapalenia dróg żółciowych-40 (PBC-40)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
PBC-40 to ankieta mierząca jakość życia związaną ze zdrowiem u uczestników z PBC. 40 pytań z kwestionariusza PBC-40 ocenianych jest w skali od 1 do 5, gdzie 5 oznacza największy wpływ, a 1 najmniejszy wpływ PBC na jakość życia. Na podstawie 40 pytań obliczono sześć domen: objawy (zakres punktacji 7-35), swędzenie (0-15), zmęczenie (11-55), funkcje poznawcze (6-30), społeczne (8-50) i emocjonalne (1-50). 15). Wyższe wyniki wskazują na gorszą jakość życia, a ujemne wyniki zmian wskazują na poprawę w stosunku do wyniku wyjściowego.
Wartość bazowa i tydzień 12
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) EDP-305 i jego metabolitów
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 12: Przed podaniem dawki oraz 2, 6 i 8 godzin po podaniu
Metabolity EDP-305 to EP-022571, EP-022572 i EP-022679.
Dzień 1 i tydzień 12: Przed podaniem dawki oraz 2, 6 i 8 godzin po podaniu
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) EDP-305 i jego metabolitów
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 12: Przed podaniem dawki oraz 2, 6 i 8 godzin po podaniu
Metabolity EDP-305 to EP-022571, EP-022572 i EP-022679.
Dzień 1 i tydzień 12: Przed podaniem dawki oraz 2, 6 i 8 godzin po podaniu
Pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas od czasu zerowego do czasu ostatniego wymiernego stężenia (AUClast) EDP-305 i jego metabolitów
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 12: Przed podaniem dawki oraz 2, 6 i 8 godzin po podaniu
Metabolity EDP-305 to EP-022571, EP-022572 i EP-022679.
Dzień 1 i tydzień 12: Przed podaniem dawki oraz 2, 6 i 8 godzin po podaniu
Zmiana procentowa stężenia czynnika wzrostu fibroblastów 19 (FGF19), 7α-OH-4-cholesten-3-onu (C4) i kwasu żółciowego (BA) od wartości początkowej do tygodnia 12.
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
FGF19 mierzono w osoczu. BA mierzono w surowicy. C4 mierzono w surowicy.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana procentowa AUC0-8 i AUC2-8 od wartości początkowej do tygodnia 12. czynnika wzrostu fibroblastów 19 (FGF19), 7α-OH-4-cholesten-3-onu (C4) i kwasu żółciowego (BA) od wartości początkowej do tygodnia 12.
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 12: Przed podaniem dawki oraz 2, 6 i 8 godzin po podaniu
AUC0-8 to pole pod krzywą zależności stężenia biomarkera od czasu od czasu zero do 8 godzin. AUC2-8 to pole pod krzywą zależności stężenia biomarkera od czasu od 2 godzin do 8 godzin. FGF19 mierzono w osoczu. BA mierzono w surowicy. C4 mierzono w surowicy.
Dzień 1 i tydzień 12: Przed podaniem dawki oraz 2, 6 i 8 godzin po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Enanta Pharmaceuticals, Inc

Współpracownicy

Pharmaceutical Research Associates
Triangle Biostatistics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 grudnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EDP 305-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj