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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia dell'EDP-305 in soggetti con colangite biliare primitiva

27 aprile 2021 aggiornato da: Enanta Pharmaceuticals, Inc

Uno studio di fase 2 sulla dose variabile, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia dell'EDP-305 in soggetti con colangite biliare primitiva (PBC) con o senza una risposta inadeguata all'acido ursodesossicolico (UDCA)

Uno studio randomizzato, in doppio cieco per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la PK e l'efficacia di EDP-305 in soggetti con colangite biliare primitiva

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

68

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Australia, 2747
        • Nepean Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Linear Clinical Research
  • Austria
    • Carinthia
      • Klagenfurt am Wörthersee, Carinthia, Austria, 9020
        • Klinikum Klagenfurt Am Worthersee
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Austria, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Wels, Upper Austria, Austria, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen
  • Belgio
    • Liege
      • Liège, Liege, Belgio, 4000
        • CHU de Liège, Cardiology Dept.
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Belgio, 3600
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
    • Oost-vlaanderen
      • Gent, Oost-vlaanderen, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M6H 3M1
        • Toronto Liver Center
  • Francia
    • Alsace
      • Strasbourg cedex, Alsace, Francia, 67091
        • Nouvel hopital civil
    • Aquitaine
      • Pessac, Aquitaine, Francia, 33600
        • Hôpital Haut-Lévêque
    • Ile-de-france
      • Paris Cedex 12, Ile-de-france, Francia, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Villejuif Cedex, Ile-de-france, Francia, 94800
        • Hôpital Paul Brousse
    • Languedoc-roussillon
      • Montpellier cedex 5, Languedoc-roussillon, Francia, 34295
        • Hôpital Saint-Eloi
    • NORD Pas-de-calais
      • Lille, NORD Pas-de-calais, Francia, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
    • Picardie
      • Amiens Cedex 1, Picardie, Francia, 80054
        • Centre Hospitalier Universitaire Amines-Picardie Hôpital Sud
    • Rhone-alpes
      • Lyon Cedex 04, Rhone-alpes, Francia, 69317
        • Hôpital de La Croix Rousse
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Germania, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Germania, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • Nordrhein-westfalen
      • Bonn, Nordrhein-westfalen, Germania, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Essen, Nordrhein-westfalen, Germania, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
    • Rheinland-pfalz
      • Mainz, Rheinland-pfalz, Germania, 55131
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Germania, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • Noord-holland
      • Amsterdam, Noord-holland, Olanda, 1081 HV
        • Vrije Universiteit Medisch Centrum
    • Zuid-holland
      • Leiden, Zuid-holland, Olanda, 2333 ZA
        • Leiden Universitair Medisch Centrum
  • Regno Unito
    • England
      • Birmingham, England, Regno Unito, B15 2TT
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, England, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Leeds, England, Regno Unito, LS9 7TF
        • The Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
      • London, England, Regno Unito, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Norwich, England, Regno Unito, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, England, Regno Unito, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre - Nottingham
      • Portsmouth, England, Regno Unito, PO6 3LY
        • Portsmouth Hospitals NHS Trust
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Regno Unito, EH16 4SA
        • NHS Lothian
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08029
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Santander, Spagna, 39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
      • Valladolid, Spagna, 47010
        • Universidad de Valladolid - Hospital Universitario Río Hortega
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Spagna, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spagna, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Stati Uniti, 36305
        • Digestive Health Specialists Of The Southeast
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Arkansas Diagnostic Center
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 76012
        • Texas Clinical Research Institute
    • California
      • Coronado, California, Stati Uniti, 92118
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
        • Pasadena Liver Center
      • Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
        • California Liver Research Institue
      • Rialto, California, Stati Uniti, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • South Denver Gastroenterology - Swedish Medical Center Office
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33756-3839
        • Gastroenterology Consultants of Clearwater
      • Inverness, Florida, Stati Uniti, 34452
        • Nature Coast Clinical Research
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30312
        • Consultative Gastroenterology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71105
        • Louisiana Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21202
        • Mercy Medical Center-McAuley Plaza
      • Catonsville, Maryland, Stati Uniti, 21228
        • Digestive Disease Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48377
        • Henry Ford Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68124
        • CHI Health
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461-1925
        • Montefiore Medical Center - Bronx
      • Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
        • Northwell Health
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Concorde Medical Group
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Mount Sinai Beth Isreal
      • New York, New York, Stati Uniti, 10024
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Center for Liver Disease
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Liver Consultants of Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor Saint Luke's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78215
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23602
        • Liver Institute of Virginia-Bremo
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Swedish First Hill Campus
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195-6460
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Un documento di consenso informato firmato e datato dal soggetto.
  • Soggetti maschi e femmine di qualsiasi origine etnica di età compresa tra i 18 ei 75 anni compresi

  • Maschio o femmina con diagnosi di CBP in base ad almeno due dei seguenti criteri:

    • Storia di ALP sopra ULN per almeno sei mesi
    • Titoli positivi di anticorpi anti-mitocondriali (AMA) (>1/40 all'immunofluorescenza o M2 positivi mediante saggio di immunoassorbimento enzimatico (ELISA) o anticorpi antinucleari specifici per PBC positivi)
  • Per i soggetti senza biopsia epatica documentata eseguita entro 2 anni, i soggetti devono sottoporsi a un'elastografia transitoria (Fibroscan) che mostri rigidità epatica < 14,0 kPA
  • Deve essere in una dose stabile di UDCA12-20 mg / kg / die per almeno 6 mesi prima dello screening o intollerante all'UDCA secondo l'opinione dello sperimentatore (nessun UDCA per almeno 12 settimane prima dello screening)
  • Fosfatasi alcalina (ALP) ≥ 1,67 × ULN e/o bilirubina totale > ULN ma < 2 × ULN (<2,4 mg/dL)
  • I soggetti devono avere valori di laboratorio di screening per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), anticorpi anti-HCV e HCV RNA negativi e anticorpi (Ab) del virus dell'immunodeficienza umana (HIV) 1 e 2 come sieronegativi. Nota: saranno ammessi soggetti precedentemente infetti da epatite cronica C e trattati con antivirali ad azione diretta (DAA) con risposta virologica sostenuta (SVR) per almeno 3 anni.
  • I soggetti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare due metodi contraccettivi efficaci dalla data dello screening fino a 90 giorni dopo l'ultima dose di EDP-305.
  • Tutti i partecipanti di sesso maschile che non hanno subito una vasectomia devono utilizzare una contraccezione efficace dal giorno -1 a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • I soggetti di sesso maschile devono accettare di astenersi dalla donazione di sperma dalla data dello screening fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio
  • Indice di massa corporea (BMI) di screening ≥18 kg/m2
  • Il soggetto deve essere disposto e in grado di aderire alle valutazioni, al programma delle visite, ai divieti e alle restrizioni, come descritto in questo protocollo

Criteri di esclusione:

  • Risultati dello screening di laboratorio:

    • AST >5 x ULN
    • ALT >5 x ULN
    • I pazienti con sindrome di Gilbert non saranno ammessi a causa dell'interpretabilità dei livelli di bilirubina
    • Globuli bianchi totali (WBC) <3000 cellule/mm3
    • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) <1500 cellule/mm3
    • Conta piastrinica <140.000/mm3
    • Tempo di protrombina (rapporto internazionale normalizzato, INR) > 1,2
    • Creatinina sierica >2 mg/dL o clearance della creatinina <60 ml/min (in base al metodo di Cockroft-Gault)
  • Sospettato di avere una steatosi epatica non alcolica rilevante (NAFLD) in base al giudizio dell'investigatore allo screening
  • Uso di immunosoppressori noti per avere un effetto sul fegato di pazienti con CBP (p. es., colchicina, metotrexato, azatioprina o steroidi sistemici) nei tre mesi precedenti lo screening
  • Uso corrente di fibrati, compresi i fenofibrati. Nota: possono partecipare i soggetti che hanno interrotto i fibrati per almeno 3 mesi prima dello screening
  • Uso di un trattamento sperimentale per PBC negli ultimi 6 mesi
  • Malattie coesistenti del fegato o delle vie biliari, come colangite sclerosante primitiva, coledocolitiasi, epatite acuta o cronica, epatite autoimmune, malattia epatica alcolica, steatoepatite non alcolica (NASH), infezione acuta del sistema dei dotti biliari o della cistifellea, anamnesi di sanguinamento gastrointestinale (secondario all'ipertensione portale), cirrosi, colangiocarcinoma diagnosticato o sospetto di cancro al fegato
  • Cirrosi con o senza complicanze, inclusa anamnesi o presenza di: peritonite batterica spontanea, carcinoma epatocellulare
  • Sindrome epatorenale (tipo I o II) o Screening della creatinina sierica > 2 mg/dL (178 μmol/L)
  • Precedente emorragia da varici, encefalopatia incontrollata, classe Child-Pugh A, B e C, varici esofagee o ascite refrattaria nei 6 mesi precedenti allo screening (definito come data di firma del consenso informato)
  • Condizioni mediche che possono causare aumenti non epatici di ALP (ad es. morbo di Paget)
  • Uso di un nuovo regime di statine da Screening e per tutta la durata dello studio. NOTA: sono ammessi soggetti che assumono una dose stabile di statine per almeno 3 mesi prima dello screening. Non sarà consentita alcuna modifica della dose durante lo studio.
  • Uso di immunosoppressori (p. es., corticosteroidi sistemici) per più di 2 settimane consecutive di durata entro 1 anno prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: EDP-305 1 mg
I soggetti assumeranno 2 compresse una volta al giorno per via orale per 12 settimane
Droga: EDP-305 1 mg
Due compresse al giorno per 12 settimane
Sperimentale: EDP-305 2,5 mg
I soggetti assumeranno 2 compresse una volta al giorno per via orale per 12 settimane
Droga: EDP-305 2,5 mg
Due compresse al giorno per 12 settimane
Comparatore placebo: Placebo
I soggetti assumeranno due compresse una volta al giorno per via orale per 12 settimane
Droga: Placebo
Due compresse al giorno per 12 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con almeno una riduzione del 20% della fosfatasi alcalina (ALP) o normalizzazione dell'ALP alla settimana 12 rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
La variazione percentuale è stata calcolata come [(ALP alla settimana 12 - ALP al basale)/ALP al basale] *100. Si riteneva che il partecipante avesse raggiunto con successo una riduzione del 20% dell'ALP se il risultato era ≤-20. Si riteneva che il partecipante avesse raggiunto con successo la normalizzazione dell'ALP se l'ALP era anormale al basale e normale alla settimana 12.
Basale e settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) durante il periodo di trattamento attivo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12 circa
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento, effetto collaterale o evento medico sfavorevole in un soggetto arruolato in uno studio clinico, indipendentemente dal fatto che si ritenga che abbia o meno una relazione causale con il farmaco in studio. Un TEAE era un evento avverso che si è verificato per la prima volta o è iniziato prima ed è peggiorato alla o dopo la data della prima dose e prima della data dell'ultima dose +7 giorni.
Fino alla settimana 12 circa
Percentuale di partecipanti con un evento avverso grave (SAE) emergente dal trattamento durante il periodo di trattamento attivo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12 circa
Un SAE è qualsiasi evento medico sfavorevole a qualsiasi dose che provochi la morte, è un evento pericoloso per la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il ricovero prolungato di un ricovero esistente, provoca disabilità o incapacità permanenti o prolungate, è un'anomalia congenita o un difetto alla nascita in la progenie di un oggetto di studio o è un evento importante dal punto di vista medico.
Fino alla settimana 12 circa
Percentuale di partecipanti che hanno interrotto il trattamento dello studio a causa di un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) durante il periodo di trattamento attivo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12 circa
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento, effetto collaterale o evento medico sfavorevole in un soggetto arruolato in uno studio clinico, indipendentemente dal fatto che si ritenga che abbia o meno una relazione causale con il farmaco in studio. Un TEAE era un evento avverso che si è verificato per la prima volta o è iniziato prima ed è peggiorato alla o dopo la data della prima dose e prima della data dell'ultima dose +7 giorni.
Fino alla settimana 12 circa
Variazione dal basale alla settimana 12 della bilirubina totale, coniugata e non coniugata
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
I dati presentati di seguito sono stati misurati utilizzando la variazione della media dei minimi quadrati rispetto al basale.
Basale e settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 di alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) e gamma glutamil transferasi (GGT)
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
Basale e settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 nei marcatori di fibrosi epatica non invasiva: pannello Enhanced Liver Fibrosis (ELF) e propeptide di collagene di tipo III N-terminale (PRO C3)
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
Il pannello ELF includeva acido ialuronico (HA), peptide amino terminale del procollagene III (PIIINP) e inibitore tissutale della metalloproteinasi 1 (TIMP 1). Questo endpoint presenta anche i risultati PRO C3.
Basale e settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 nei marcatori di fibrosi epatica non invasiva: punteggio AST/indice del rapporto piastrinico (APRI)
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
L'APRI è stato calcolato come ([livello AST/limite superiore normale AST]/[conta piastrinica 1^09/L])×100. L'AST è l'aspartato aminotransferasi. L'indice del rapporto tra aspartato transaminasi e piastrine (APRI) viene utilizzato per valutare la fibrosi epatica nei partecipanti con malattia epatica cronica. I punteggi vanno da 0 a ≥ 2,0, con punteggi < 0,5 predittivi di assenza di fibrosi epatica; punteggi >1,5 fibrosi significativa; e punteggi > 2,0 indicativi di cirrosi. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione della fibrosi.
Basale e settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 nei marcatori di fibrosi epatica non invasiva: punteggio della fibrosi-4 (FIB-4)
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
La fibrosi-4 è il rapporto tra età in anni e aminotransferasi rispetto alla conta piastrinica. È un punteggio dell'indice di fibrosi epatica non invasivo calcolato utilizzando la formula: FIB-4 = (Età [anni] x AST [U/L]) / (piastrine [10^9/L] x (radice quadrata di ALT [ S/L])). Un indice FIB-4 < 1,45 indica fibrosi assente o moderata e un indice > 3,25 indica fibrosi/cirrosi estesa. Una variazione positiva rispetto al basale indica un aumento della fibrosi.
Basale e settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 nei livelli di fibrinogeno e proteina C reattiva (CRP).
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
Basale e settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 nei livelli di interleuchina (IL) e fattore di necrosi tumorale (TNF)
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
Per IL, sono state analizzate entrambe le varianti IL6 e IL1β. Per il TNF sono state analizzate entrambe le varianti del TNF α e del TNF β (noto anche come linfotossina alfa).
Basale e settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 nei livelli di aptoglobina e macroglobulina alfa2
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
Basale e settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 di trigliceridi (TG), colesterolo totale (TC), colesterolo lipoproteico ad alta densità (C-HDL), colesterolo lipoproteico a bassa densità (C-LDL)
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
Basale e settimana 12
Modifica dal basale alla settimana 12 nei punteggi di dominio e totali sulla scala 5D-Itch
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
La scala 5D-Itch è un questionario multidimensionale completato dai partecipanti per quantificare l'entità del prurito, valutato considerando le ultime 2 settimane. L'intervallo della scala va da 1 a 5 e copre cinque dimensioni: durata (da 1=meno di 6 ore/giorno a 5=tutto il giorno), grado (da 1=non presente a 5=insopportabile), direzione (da 1=completamente risolto a 5=peggioramento) ), disabilità (per Sonno valutato come 1=Non influisce mai sul sonno fino a 5=Ritarda l'addormentamento e mi sveglia spesso di notte; per Tempo libero/sociale, Lavori domestici/Faccende e Lavoro/Scuola valutato come 1=Non influisce mai sull'attività fino a 5=Sempre influenza l'attività) e la distribuzione (valutare se il prurito è presente in 16 sedi corporee, valutato da 1=presente in 0-2 sedi a 5=presente in 14-16 sedi). I punteggi totali (incluso il punteggio di disabilità più alto ottenuto da una qualsiasi delle attività quotidiane) variavano tra 5 e 25 dove i punteggi più alti indicavano un prurito più grave. I punteggi di variazione negativi indicano un miglioramento rispetto al punteggio di base.
Basale e settimana 12
Modifica dal basale alla settimana 12 nel punteggio analogico visivo (VAS) per il prurito
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Un prurito VAS (0-100 mm) è stato utilizzato per registrare l'intensità dell'evento. I partecipanti hanno tracciato una linea su una scala corrispondente alla massima intensità del prurito. Le linee tracciate verso destra della linea indicavano un prurito maggiore e punteggi più alti indicavano un prurito più grave. La variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione del prurito.
Dal basale alla settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 nei punteggi di dominio nella valutazione della qualità della vita (QoL) della colangite biliare primaria-40 (PBC-40)
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
Il PBC-40 è un sondaggio che misura la qualità della vita correlata alla salute nei partecipanti con PBC. Le 40 domande del questionario PBC-40 hanno un punteggio da 1 a 5, con 5 che rappresentano l'impatto più alto e 1 l'impatto più basso della PBC sulla qualità della vita. Dalle 40 domande sono stati calcolati sei domini: sintomi (intervallo di punteggio 7-35), prurito (0-15), affaticamento (11-55), cognizione (6-30), sociale (8-50) ed emotivo (1- 15). Punteggi più alti indicano una peggiore qualità della vita e punteggi di variazione negativi indicano un miglioramento rispetto al punteggio di base.
Basale e settimana 12
Massima concentrazione plasmatica (Cmax) di EDP-305 e dei suoi metaboliti
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 12: prima della somministrazione e 2, 6 e 8 ore dopo la somministrazione
I metaboliti di EDP-305 sono EP-022571, EP-022572 e EP-022679.
Giorno 1 e settimana 12: prima della somministrazione e 2, 6 e 8 ore dopo la somministrazione
Tempo alla massima concentrazione plasmatica (Tmax) di EDP-305 e dei suoi metaboliti
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 12: prima della somministrazione e 2, 6 e 8 ore dopo la somministrazione
I metaboliti di EDP-305 sono EP-022571, EP-022572 e EP-022679.
Giorno 1 e settimana 12: prima della somministrazione e 2, 6 e 8 ore dopo la somministrazione
Area sotto la curva concentrazione-tempo del plasma dal tempo zero al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile (AUClast) di EDP-305 e dei suoi metaboliti
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 12: prima della somministrazione e 2, 6 e 8 ore dopo la somministrazione
I metaboliti di EDP-305 sono EP-022571, EP-022572 e EP-022679.
Giorno 1 e settimana 12: prima della somministrazione e 2, 6 e 8 ore dopo la somministrazione
Variazione percentuale dal basale alla settimana 12 nelle concentrazioni del fattore di crescita dei fibroblasti 19 (FGF19), 7α-OH-4-colesten-3-one (C4) e degli acidi biliari (BA)
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
FGF19 è stato misurato nel plasma. BA è stato misurato nel siero. C4 è stato misurato nel siero.
Basale e settimana 12
Variazione percentuale dal basale alla settimana 12 in AUC0-8 e AUC2-8 del fattore di crescita dei fibroblasti 19 (FGF19), 7α-OH-4-colesten-3-one (C4) e acido biliare (BA)
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 12: prima della somministrazione e 2, 6 e 8 ore dopo la somministrazione
AUC0-8 è l'area sotto la curva concentrazione-tempo del biomarcatore dal tempo zero a 8 ore. AUC2-8 è l'area sotto la curva concentrazione-tempo del biomarcatore da 2 ore a 8 ore. FGF19 è stato misurato nel plasma. BA è stato misurato nel siero. C4 è stato misurato nel siero.
Giorno 1 e settimana 12: prima della somministrazione e 2, 6 e 8 ore dopo la somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Enanta Pharmaceuticals, Inc

Collaboratori

Pharmaceutical Research Associates
Triangle Biostatistics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

19 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

16 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

9 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 aprile 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EDP 305-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

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