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Une étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité de l'EDP-305 chez les sujets atteints de cholangite biliaire primitive

27 avril 2021 mis à jour par: Enanta Pharmaceuticals, Inc

Une étude de phase 2 à dose variable, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo évaluant l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité de l'EDP-305 chez des sujets atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) avec ou sans réponse inadéquate à l'acide ursodésoxycholique (UDCA)

Une étude randomisée en double aveugle pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité de l'EDP-305 chez des sujets atteints de cholangite biliaire primitive

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

68

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charite Universitatsmedizin Berlin
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Allemagne, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Allemagne, 60590
        • Universitatsklinikum Frankfurt
    • Nordrhein-westfalen
      • Bonn, Nordrhein-westfalen, Allemagne, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Essen, Nordrhein-westfalen, Allemagne, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
    • Rheinland-pfalz
      • Mainz, Rheinland-pfalz, Allemagne, 55131
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Allemagne, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • Australie
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Australie, 2747
        • Nepean Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australie, 6000
        • Linear Clinical Research
  • Belgique
    • Liege
      • Liège, Liege, Belgique, 4000
        • CHU de Liège, Cardiology Dept.
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Belgique, 3600
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
    • Oost-vlaanderen
      • Gent, Oost-vlaanderen, Belgique, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M6H 3M1
        • Toronto Liver Center
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08029
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Santander, Espagne, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
      • Valladolid, Espagne, 47010
        • Universidad de Valladolid - Hospital Universitario Río Hortega
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Espagne, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Espagne, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • France
    • Alsace
      • Strasbourg cedex, Alsace, France, 67091
        • Nouvel Hopital Civil
    • Aquitaine
      • Pessac, Aquitaine, France, 33600
        • Hôpital Haut-Lévèque
    • Ile-de-france
      • Paris Cedex 12, Ile-de-france, France, 75012
        • Hopital Saint-Antoine
      • Villejuif Cedex, Ile-de-france, France, 94800
        • Hopital Paul Brousse
    • Languedoc-roussillon
      • Montpellier cedex 5, Languedoc-roussillon, France, 34295
        • Hôpital Saint-Eloi
    • NORD Pas-de-calais
      • Lille, NORD Pas-de-calais, France, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
    • Picardie
      • Amiens Cedex 1, Picardie, France, 80054
        • Centre Hospitalier Universitaire Amines-Picardie Hôpital Sud
    • Rhone-alpes
      • Lyon Cedex 04, Rhone-alpes, France, 69317
        • Hôpital de La Croix Rousse
  • L'Autriche
    • Carinthia
      • Klagenfurt am Wörthersee, Carinthia, L'Autriche, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, L'Autriche, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Wels, Upper Austria, L'Autriche, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • Noord-holland
      • Amsterdam, Noord-holland, Pays-Bas, 1081 HV
        • Vrije Universiteit Medisch Centrum
    • Zuid-holland
      • Leiden, Zuid-holland, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Leiden Universitair Medisch Centrum
  • Royaume-Uni
    • England
      • Birmingham, England, Royaume-Uni, B15 2TT
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, England, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Leeds, England, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • The Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
      • London, England, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Norwich, England, Royaume-Uni, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, England, Royaume-Uni, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre - Nottingham
      • Portsmouth, England, Royaume-Uni, PO6 3LY
        • Portsmouth Hospitals NHS Trust
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Royaume-Uni, EH16 4SA
        • NHS Lothian
  • États-Unis
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, États-Unis, 36305
        • Digestive Health Specialists of the Southeast
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • Arkansas Diagnostic Center
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 76012
        • Texas Clinical Research Institute
    • California
      • Coronado, California, États-Unis, 92118
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Pasadena, California, États-Unis, 91105
        • Pasadena Liver Center
      • Pasadena, California, États-Unis, 91105
        • California Liver Research Institue
      • Rialto, California, États-Unis, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • South Denver Gastroenterology - Swedish Medical Center Office
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Clearwater, Florida, États-Unis, 33756-3839
        • Gastroenterology Consultants of Clearwater
      • Inverness, Florida, États-Unis, 34452
        • Nature Coast Clinical Research
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30312
        • Consultative Gastroenterology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71105
        • Louisiana Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21202
        • Mercy Medical Center-McAuley Plaza
      • Catonsville, Maryland, États-Unis, 21228
        • Digestive Disease Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48377
        • Henry Ford Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68124
        • CHI Health
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10461-1925
        • Montefiore Medical Center - Bronx
      • Manhasset, New York, États-Unis, 11030
        • Northwell Health
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Concorde Medical Group
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Mount Sinai Beth Isreal
      • New York, New York, États-Unis, 10024
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Center for Liver Disease
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75203
        • The Liver Institute At Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, États-Unis, 76104
        • Liver Consultants of Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor Saint Luke's Medical Center
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78215
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23602
        • Liver Institute of Virginia-Bremo
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Swedish First Hill Campus
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195-6460
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Un document de consentement éclairé signé et daté par le sujet.
  • Sujets masculins et féminins de toute origine ethnique âgés de 18 à 75 ans inclus

  • Homme ou femme avec un diagnostic de CBP selon au moins deux des critères suivants :

    • Antécédents d'ALP au-dessus de la LSN pendant au moins six mois
    • Titres positifs d'anticorps anti-mitochondriaux (AMA) (> 1/40 en immunofluorescence ou M2 positif par dosage immuno-enzymatique (ELISA) ou anticorps antinucléaires spécifiques PBC positifs)
  • Pour les sujets sans biopsie hépatique documentée réalisée dans les 2 ans, les sujets doivent subir une élastographie transitoire (Fibroscan) montrant une raideur hépatique < 14,0 kPA
  • Doit recevoir une dose stable d'UDCA12-20 mg/kg/jour pendant au moins 6 mois avant le dépistage ou être intolérant à l'UDCA de l'avis de l'investigateur (pas d'UDCA pendant au moins 12 semaines avant le dépistage)
  • Phosphatase alcaline (ALP) ≥ 1,67 × LSN et/ou bilirubine totale > LSN mais < 2 × LSN (<2,4 mg/dL)
  • Les sujets doivent avoir des valeurs de laboratoire de dépistage pour l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg), les anticorps anti-VHC et l'ARN du VHC négatifs et les anticorps anti-virus de l'immunodéficience humaine (VIH) 1 et 2 (Ac) comme séronégatifs. Remarque : les sujets précédemment infectés par l'hépatite C chronique et traités par des antiviraux à action directe (AAD) avec une réponse virologique soutenue (RVS) pendant au moins 3 ans seront autorisés.
  • Les femmes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser deux méthodes de contraception efficaces à partir de la date de dépistage jusqu'à 90 jours après la dernière dose d'EDP-305.
  • Tous les participants masculins qui n'ont pas subi de vasectomie doivent utiliser une contraception efficace du jour -1 au jour 90 après leur dernière dose du médicament à l'étude.
  • Les sujets masculins doivent accepter de s'abstenir de don de sperme à partir de la date de dépistage jusqu'à 90 jours après leur dernière dose de médicament à l'étude
  • Indice de masse corporelle (IMC) de dépistage ≥18 kg/m2
  • Le sujet doit être disposé et capable de respecter les évaluations, le calendrier des visites, les interdictions et les restrictions, comme décrit dans ce protocole

Critère d'exclusion:

  • Résultats du dépistage en laboratoire :

    • ASAT > 5 x LSN
    • ALT > 5 x LSN
    • Les patients atteints du syndrome de Gilbert ne seront pas autorisés en raison de l'interprétabilité des taux de bilirubine
    • Globules blancs totaux (WBC) <3000 cellules/mm3
    • Nombre absolu de neutrophiles (ANC) <1500 cellules/mm3
    • Numération plaquettaire <140 000/mm3
    • Temps de prothrombine (rapport international normalisé, INR) > 1,2
    • Créatinine sérique > 2 mg/dL ou clairance de la créatinine < 60 ml/min (selon la méthode Cockroft-Gault)
  • Suspecté d'avoir une stéatose hépatique non alcoolique pertinente (NAFLD) selon le jugement de l'enquêteur lors du dépistage
  • Utilisation d'immunosuppresseurs connus pour avoir un effet sur le foie des patients atteints de CBP (par exemple, colchicine, méthotrexate, azathioprine ou stéroïdes systémiques) dans les trois mois précédant le dépistage
  • Utilisation actuelle des fibrates, y compris les fénofibrates. Remarque : Les sujets qui ont arrêté les fibrates pendant au moins 3 mois avant le dépistage peuvent participer
  • Utilisation d'un traitement expérimental pour la CBP au cours des 6 derniers mois
  • Maladies hépatiques ou biliaires coexistantes, telles que cholangite sclérosante primitive, cholédocholithiase, hépatite aiguë ou chronique, hépatite auto-immune, maladie alcoolique du foie, stéatohépatite non alcoolique (NASH), infection aiguë du système des voies biliaires ou de la vésicule biliaire, antécédents de saignement gastro-intestinal à l'hypertension portale), cirrhose, cholangiocarcinome cancers du foie diagnostiqués ou suspectés
  • Cirrhose avec ou sans complications, y compris antécédents ou présence de : péritonite bactérienne spontanée, carcinome hépatocellulaire
  • Syndrome hépatorénal (type I ou II) ou Dépistage de la créatinine sérique > 2 mg/dL (178 μmol/L)
  • Hémorragie variqueuse antérieure, encéphalopathie non contrôlée, classe Child-Pugh A, B et C, varices oesophagiennes ou ascite réfractaire au cours des 6 mois précédant le dépistage (défini comme la date de signature du consentement éclairé)
  • Conditions médicales pouvant entraîner des augmentations non hépatiques de l'ALP (par exemple, la maladie de Paget)
  • Utilisation d'un nouveau régime de statines à partir du dépistage et pendant toute la durée de l'étude. REMARQUE : Les sujets recevant une dose stable de statines pendant au moins 3 mois avant le dépistage sont autorisés. Aucune modification de dose pendant l'étude ne sera autorisée.
  • Utilisation d'immunosuppresseurs (par exemple, corticostéroïdes systémiques) pendant plus de 2 semaines consécutives dans l'année précédant le dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: EDP-305 1mg
Les sujets prendront 2 comprimés une fois par jour par voie orale pendant 12 semaines
Médicament: EDP-305 1mg
Deux comprimés par jour pendant 12 semaines
Expérimental: EDP-305 2,5 mg
Les sujets prendront 2 comprimés une fois par jour par voie orale pendant 12 semaines
Médicament: EDP-305 2,5 mg
Deux comprimés par jour pendant 12 semaines
Comparateur placebo: Placebo
Les sujets prendront deux comprimés une fois par jour par voie orale pendant 12 semaines
Médicament: Placebo
Deux comprimés par jour pendant 12 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants présentant une réduction d'au moins 20 % de la phosphatase alcaline (ALP) ou une normalisation de l'ALP à la semaine 12 par rapport à la valeur initiale
Délai: Ligne de base et semaine 12
Le changement en pourcentage a été calculé comme [(ALP à la semaine 12 - ALP au départ)/ALP au départ] *100. Le participant était considéré comme ayant réussi à obtenir une réduction de 20 % de l'ALP si le résultat était ≤ -20. Le participant était considéré comme ayant atteint avec succès la normalisation de l'ALP si l'ALP était anormal au départ et normal à la semaine 12.
Ligne de base et semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants présentant un événement indésirable lié au traitement (TEAE) pendant la période de traitement
Délai: Jusqu'à environ la semaine 12
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement, effet secondaire ou événement médical indésirable chez un sujet inscrit à un essai clinique, qu'il soit ou non considéré comme ayant un lien de causalité avec le médicament à l'étude. Un TEAE était un EI qui s'est produit pour la première fois ou a commencé avant et s'est aggravé à ou après la date de la première dose et avant la date de la dernière dose +7 jours.
Jusqu'à environ la semaine 12
Pourcentage de participants présentant un événement indésirable grave (EIG) survenu pendant le traitement pendant la période de traitement
Délai: Jusqu'à environ la semaine 12
Un EIG est tout événement médical indésirable à n'importe quelle dose qui entraîne la mort, est un événement potentiellement mortel, nécessite une hospitalisation ou une hospitalisation prolongée d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité ou une incapacité permanente ou prolongée, est une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale dans la progéniture d'un des sujets de l'étude, ou est un événement médicalement important.
Jusqu'à environ la semaine 12
Pourcentage de participants qui ont arrêté le traitement de l'étude en raison d'un événement indésirable survenu pendant le traitement (TEAE) pendant la période de traitement
Délai: Jusqu'à environ la semaine 12
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement, effet secondaire ou événement médical indésirable chez un sujet inscrit à un essai clinique, qu'il soit ou non considéré comme ayant un lien de causalité avec le médicament à l'étude. Un TEAE était un EI qui s'est produit pour la première fois ou a commencé avant et s'est aggravé à ou après la date de la première dose et avant la date de la dernière dose +7 jours.
Jusqu'à environ la semaine 12
Changement de la ligne de base à la semaine 12 de la bilirubine totale, conjuguée et non conjuguée
Délai: Ligne de base et semaine 12
Les données présentées ci-dessous ont été mesurées en utilisant la variation moyenne des moindres carrés par rapport à la ligne de base.
Ligne de base et semaine 12
Changement de la ligne de base à la semaine 12 pour l'alanine aminotransférase (ALT), l'aspartate aminotransférase (AST) et la gamma glutamyl transférase (GGT)
Délai: Ligne de base et semaine 12
Ligne de base et semaine 12
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans les marqueurs de fibrose hépatique non invasifs : panel de fibrose hépatique améliorée (ELF) et propeptide de collagène de type III N-terminal (PRO C3)
Délai: Ligne de base et semaine 12
Le panel ELF comprenait l'acide hyaluronique (HA), le peptide amino-terminal du procollagène III (PIIINP) et l'inhibiteur tissulaire de la métalloprotéinase 1 (TIMP 1). Ce critère présente également les résultats PRO C3.
Ligne de base et semaine 12
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans les marqueurs de fibrose hépatique non invasifs : score AST sur indice du rapport plaquettaire (APRI)
Délai: Ligne de base et semaine 12
L'APRI a été calculé comme ([niveau d'AST/limite supérieure de l'AST de la normale]/[Numération plaquettaire 1^09/L])×100. AST est l'aspartate aminotransférase. L'indice du rapport aspartate transaminase sur plaquettes (APRI) est utilisé pour évaluer la fibrose hépatique chez les participants atteints d'une maladie hépatique chronique. Les scores vont de 0 à ≥ 2,0, avec des scores < 0,5 prédictifs de l'absence de fibrose hépatique ; scores > 1,5 fibrose significative ; et scores > 2,0 indicatifs de cirrhose. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution de la fibrose.
Ligne de base et semaine 12
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans les marqueurs de fibrose hépatique non invasifs : score de fibrose-4 (FIB-4)
Délai: Ligne de base et semaine 12
La fibrose-4 est le rapport de l'âge en années et de l'aminotransférase au nombre de plaquettes. Il s'agit d'un score d'indice de fibrose hépatique non invasif qui est calculé à l'aide de la formule : FIB-4 = (Âge [années] x AST [U/L]) / (plaquettes [10^9/L] x (racine carrée d'ALT [ U/L])). Un indice FIB-4 < 1,45 indique une fibrose nulle ou modérée et un indice > 3,25 indique une fibrose étendue/cirrhose. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une augmentation de la fibrose.
Ligne de base et semaine 12
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans les niveaux de fibrinogène et de protéine C réactive (CRP)
Délai: Ligne de base et semaine 12
Ligne de base et semaine 12
Changement de la ligne de base à la semaine 12 des niveaux d'interleukine (IL) et de facteur de nécrose tumorale (TNF)
Délai: Ligne de base et semaine 12
Pour l'IL, les variants IL6 et IL1β ont été analysés. Pour le TNF, les variants du TNF α et du TNF β (également connu sous le nom de lymphotoxine alpha) ont été analysés.
Ligne de base et semaine 12
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans les niveaux d'haptoglobine et de macroglobuline Alpha2
Délai: Ligne de base et semaine 12
Ligne de base et semaine 12
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans les triglycérides (TG), le cholestérol total (TC), le cholestérol des lipoprotéines de haute densité (HDL-C), le cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C)
Délai: Ligne de base et semaine 12
Ligne de base et semaine 12
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans les scores de domaine et totaux sur l'échelle 5D-Itch
Délai: Ligne de base et semaine 12
L'échelle 5D-Itch est un questionnaire multidimensionnel rempli par les participants pour quantifier l'ampleur du prurit, évalué en tenant compte des 2 dernières semaines. La plage d'échelle est de 1 à 5 couvrant cinq dimensions : durée (1=Moins de 6 heures/jour à 5=Toute la journée), degré (1=Absent à 5=Insupportable), direction (1=Complètement résolu à 5= Aggravation ), handicap (pour le sommeil évalué de 1=n'affecte jamais le sommeil à 5=retarde l'endormissement et me réveille fréquemment la nuit ; pour les loisirs/activités sociales, les travaux ménagers/les courses et le travail/l'école évalué de 1=n'affecte jamais l'activité à 5=toujours affecte l'activité) et la distribution (évaluer si les démangeaisons sont présentes dans 16 emplacements du corps, notés de 1 = présent à 0-2 emplacements à 5 = présent à 14-16 emplacements). Les scores totaux (y compris le score d'incapacité le plus élevé obtenu pour l'une des activités quotidiennes) variaient entre 5 et 25, les scores les plus élevés indiquant des démangeaisons plus sévères. Les scores de changement négatifs indiquent une amélioration par rapport au score de référence.
Ligne de base et semaine 12
Changement de la ligne de base à la semaine 12 du score visuel analogique (VAS) pour les démangeaisons
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Un VAS de démangeaison (0-100 mm) a été utilisé pour enregistrer l'intensité de l'événement. Les participants ont tracé une ligne sur une échelle correspondant à l'intensité maximale des démangeaisons. Les lignes tracées vers la droite de la ligne indiquaient des démangeaisons plus importantes et des scores plus élevés indiquaient des démangeaisons plus sévères. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution des démangeaisons.
De la ligne de base à la semaine 12
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans les scores de domaine sur l'évaluation de la qualité de vie (QoL) de la cholangite biliaire primitive-40 (PBC-40)
Délai: Ligne de base et semaine 12
Le PBC-40 est une enquête mesurant la qualité de vie liée à la santé chez les participants atteints de CBP. Les 40 questions du questionnaire PBC-40 sont notées de 1 à 5, 5 représentant l'impact le plus élevé et 1 l'impact le plus faible de la CBP sur la qualité de vie. Six domaines ont été calculés à partir des 40 questions : symptômes (gamme de scores 7-35), démangeaisons (0-15), fatigue (11-55), cognition (6-30), social (8-50) et émotionnel (1- 15). Des scores plus élevés indiquent une moins bonne qualité de vie et des scores de changement négatifs indiquent une amélioration par rapport au score de base.
Ligne de base et semaine 12
Concentration plasmatique maximale (Cmax) d'EDP-305 et de ses métabolites
Délai: Jour 1 et Semaine 12 : Pré-dose et 2, 6 et 8 heures après la dose
Les métabolites d'EDP-305 sont EP-022571, EP-022572 et EP-022679.
Jour 1 et Semaine 12 : Pré-dose et 2, 6 et 8 heures après la dose
Temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale (Tmax) de l'EDP-305 et de ses métabolites
Délai: Jour 1 et Semaine 12 : Pré-dose et 2, 6 et 8 heures après la dose
Les métabolites d'EDP-305 sont EP-022571, EP-022572 et EP-022679.
Jour 1 et Semaine 12 : Pré-dose et 2, 6 et 8 heures après la dose
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps, de l'instant zéro à l'heure de la dernière concentration quantifiable (AUClast) d'EDP-305 et de ses métabolites
Délai: Jour 1 et Semaine 12 : Pré-dose et 2, 6 et 8 heures après la dose
Les métabolites d'EDP-305 sont EP-022571, EP-022572 et EP-022679.
Jour 1 et Semaine 12 : Pré-dose et 2, 6 et 8 heures après la dose
Variation en pourcentage entre le départ et la semaine 12 des concentrations de facteur de croissance des fibroblastes 19 (FGF19), de 7α-OH-4-cholesten-3-one (C4) et d'acide biliaire (BA)
Délai: Ligne de base et semaine 12
Le FGF19 a été dosé dans le plasma. Le BA a été mesuré dans le sérum. Le C4 a été mesuré dans le sérum.
Ligne de base et semaine 12
Variation en pourcentage de l'inclusion à la semaine 12 de l'ASC0-8 et de l'ASC2-8 du facteur de croissance des fibroblastes 19 (FGF19), de la 7α-OH-4-cholesten-3-one (C4) et de l'acide biliaire (BA)
Délai: Jour 1 et Semaine 12 : Pré-dose et 2, 6 et 8 heures après la dose
AUC0-8 est l'aire sous la courbe concentration-temps du biomarqueur du temps zéro à 8 heures. AUC2-8 est l'aire sous la courbe concentration-temps du biomarqueur de 2 heures à 8 heures. Le FGF19 a été dosé dans le plasma. Le BA a été mesuré dans le sérum. Le C4 a été mesuré dans le sérum.
Jour 1 et Semaine 12 : Pré-dose et 2, 6 et 8 heures après la dose

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Enanta Pharmaceuticals, Inc

Collaborateurs

Pharmaceutical Research Associates
Triangle Biostatistics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 décembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

19 décembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

16 janvier 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 décembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 janvier 2018

Première publication (Réel)

9 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 mai 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 avril 2021

Dernière vérification

1 juin 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EDP 305-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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