Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus EDP-305:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen sappikiputulehdus

tiistai 27. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Enanta Pharmaceuticals, Inc

Vaiheen 2 annosalue, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin EDP-305:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja tehoa potilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti (PBC) ja riittämätön vaste ursodeoksikoli A:lle (UDCA) tai ilman sitä

Satunnaistettu kaksoissokkotutkimus EDP-305:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

68

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • Noord-holland
      • Amsterdam, Noord-holland, Alankomaat, 1081 HV
        • Vrije Universiteit Medisch Centrum
    • Zuid-holland
      • Leiden, Zuid-holland, Alankomaat, 2333 ZA
        • Leiden Universitair Medisch Centrum
  • Australia
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Australia, 2747
        • Nepean Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Linear Clinical Research
  • Belgia
    • Liege
      • Liège, Liege, Belgia, 4000
        • CHU de Liège, Cardiology Dept.
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Belgia, 3600
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
    • Oost-vlaanderen
      • Gent, Oost-vlaanderen, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08029
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Santander, Espanja, 39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
      • Valladolid, Espanja, 47010
        • Universidad de Valladolid - Hospital Universitario Río Hortega
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Espanja, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Espanja, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Itävalta
    • Carinthia
      • Klagenfurt am Wörthersee, Carinthia, Itävalta, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Itävalta, 6020
        • Medizinische Universitat Innsbruck
    • Upper Austria
      • Wels, Upper Austria, Itävalta, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M6H 3M1
        • Toronto Liver Center
  • Ranska
    • Alsace
      • Strasbourg cedex, Alsace, Ranska, 67091
        • Nouvel Hôpital Civil
    • Aquitaine
      • Pessac, Aquitaine, Ranska, 33600
        • Hopital Haut-Lévêque
    • Ile-de-france
      • Paris Cedex 12, Ile-de-france, Ranska, 75012
        • Hopital Saint-Antoine
      • Villejuif Cedex, Ile-de-france, Ranska, 94800
        • Hopital Paul Brousse
    • Languedoc-roussillon
      • Montpellier cedex 5, Languedoc-roussillon, Ranska, 34295
        • Hôpital Saint-Eloi
    • NORD Pas-de-calais
      • Lille, NORD Pas-de-calais, Ranska, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
    • Picardie
      • Amiens Cedex 1, Picardie, Ranska, 80054
        • Centre Hospitalier Universitaire Amines-Picardie Hôpital Sud
    • Rhone-alpes
      • Lyon Cedex 04, Rhone-alpes, Ranska, 69317
        • Hôpital de La Croix Rousse
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Saksa, 97080
        • Universitatsklinikum Wurzburg
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Saksa, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • Nordrhein-westfalen
      • Bonn, Nordrhein-westfalen, Saksa, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Essen, Nordrhein-westfalen, Saksa, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
    • Rheinland-pfalz
      • Mainz, Rheinland-pfalz, Saksa, 55131
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Saksa, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • Birmingham, England, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TT
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, England, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Leeds, England, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Norwich, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre - Nottingham
      • Portsmouth, England, Yhdistynyt kuningaskunta, PO6 3LY
        • Portsmouth Hospitals NHS Trust
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, EH16 4SA
        • NHS Lothian
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Yhdysvallat, 36305
        • Digestive Health Specialists of the Southeast
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • Arkansas Diagnostic Center
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 76012
        • Texas Clinical Research Institute
    • California
      • Coronado, California, Yhdysvallat, 92118
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
        • Pasadena Liver Center
      • Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
        • California Liver Research Institue
      • Rialto, California, Yhdysvallat, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
        • South Denver Gastroenterology - Swedish Medical Center Office
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33756-3839
        • Gastroenterology Consultants of Clearwater
      • Inverness, Florida, Yhdysvallat, 34452
        • Nature Coast Clinical Research
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30312
        • Consultative Gastroenterology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71105
        • Louisiana Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21202
        • Mercy Medical Center-McAuley Plaza
      • Catonsville, Maryland, Yhdysvallat, 21228
        • Digestive Disease Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48377
        • Henry Ford Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68124
        • CHI Health
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461-1925
        • Montefiore Medical Center - Bronx
      • Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
        • Northwell Health
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Concorde Medical Group
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Mount Sinai Beth Isreal
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10024
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Center for Liver Disease
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Liver Consultants of Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor Saint Luke's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23602
        • Liver Institute of Virginia-Bremo
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Swedish First Hill Campus
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195-6460
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittavan allekirjoittama ja päivätty tietoinen suostumusasiakirja.
  • 18–75-vuotiaat mies- ja naispuoliset koehenkilöt mistä tahansa etnisestä alkuperästä

  • Mies tai nainen, jolla on PBC-diagnoosi vähintään kahdella seuraavista kriteereistä:

    • ALP-arvo ylittää ULN:n vähintään kuuden kuukauden ajan
    • Positiiviset anti-mitokondriaaliset vasta-aineet (AMA) tiitterit (> 1/40 immunofluoresenssilla tai M2-positiivinen entsyymikytkentäisellä immunosorbenttimäärityksellä (ELISA) tai positiivisilla PBC-spesifisillä antinukleaarisilla vasta-aineilla)
  • Koehenkilöille, joille ei ole tehty dokumentoitua maksabiopsiaa 2 vuoden sisällä, koehenkilöille on tehtävä ohimenevä elastografia (Fibroscan), jossa maksan jäykkyys on < 14,0 kPA
  • Täytyy olla vakaalla UDCA-annoksella 12-20 mg/kg/vrk vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa tai tutkijan mielestä UDCA-intoleranssi (ei UDCA:ta vähintään 12 viikkoa ennen seulontaa)
  • Alkalinen fosfataasi (ALP) ≥ 1,67 × ULN ja/tai kokonaisbilirubiini > ULN, mutta < 2 × ULN (<2,4 mg/dl)
  • Koehenkilöillä on oltava seulontalaboratorioarvot hepatiitti B -pinta-antigeenin (HBsAg), anti-HCV-vasta-aineiden ja HCV-RNA-negatiivisten sekä ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) 1 ja 2 vasta-aineiden (Ab) suhteen seronegatiivisina. Huomautus: henkilöt, joilla on aiemmin ollut krooninen C-hepatiitti ja joita on hoidettu suoravaikutteisilla antiviraalisilla lääkkeillä (DAA), joilla on jatkuva virologinen vaste (SVR) vähintään 3 vuoden ajan, sallitaan.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naishenkilöiden on suostuttava käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää seulontapäivästä 90 päivään viimeisen EDP-305-annoksen jälkeen.
  • Kaikkien miespuolisten osallistujien, joille ei ole tehty vasektomiaa, on käytettävä tehokasta ehkäisyä päivästä -1 90 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  • Miespuolisten koehenkilöiden on suostuttava pidättymään siittiöiden luovuttamisesta seulontapäivästä 90 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
  • Seulontapainoindeksi (BMI) ≥18 kg/m2
  • Tutkittavan on oltava halukas ja kyettävä noudattamaan arviointeja, käyntiaikataulua, kieltoja ja rajoituksia, kuten tässä pöytäkirjassa on kuvattu

Poissulkemiskriteerit:

  • Laboratorioseulontatulokset:

    • AST > 5 x ULN
    • ALT > 5 x ULN
    • Gilbertin oireyhtymää sairastavat potilaat eivät ole sallittuja bilirubiinitasojen tulkittavuuden vuoksi
    • Valkosolujen kokonaismäärä (WBC) <3000 solua/mm3
    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) <1500 solua/mm3
    • Verihiutalemäärä <140 000/mm3
    • Protrombiiniaika (kansainvälinen normalisoitu suhde, INR) >1,2
    • Seerumin kreatiniini >2 mg/dl tai kreatiniinipuhdistuma <60 ml/min (Cockroft-Gault-menetelmän perusteella)
  • Epäillään olevan relevantti alkoholiton rasvamaksatauti (NAFLD) seulonnan tutkijan arvion perusteella
  • Immunosuppressanttien käyttö, joilla tiedetään olevan vaikutusta PBC-potilaiden maksaan (esim. kolkisiini, metotreksaatti, atsatiopriini tai systeemiset steroidit) seulontaa edeltäneiden kolmen kuukauden aikana
  • Fibraattien nykyinen käyttö, mukaan lukien fenofibraatit. Huomautus: Koehenkilöt, jotka ovat lopettaneet fibraattien käytön vähintään 3 kuukaudeksi ennen seulontaa, voivat osallistua
  • PBC:n kokeellisen hoidon käyttö viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Samanaikaiset maksa- tai sappisairaudet, kuten primaarinen sklerosoiva kolangiitti, koledokolitiaasi, akuutti tai krooninen hepatiitti, autoimmuunihepatiitti, alkoholiperäinen maksasairaus, alkoholiton steatohepatiitti (NASH), akuutti sappitiehyen tai sappirakon infektio, aiempi maha-suolikanavan verenvuoto (sairasperäinen verenvuoto) portaalihypertensioon), kirroosi, kolangiokarsinooma diagnosoitu tai epäilty maksasyöpä
  • Kirroosi komplikaatioineen tai ilman, mukaan lukien anamneesi tai esiintyminen: spontaani bakteeriperäinen peritoniitti, hepatosellulaarinen syöpä
  • Hepatorenaalinen oireyhtymä (tyyppi I tai II) tai seerumin kreatiniinin seulonta > 2 mg/dl (178 μmol/L)
  • Aiempi suonikohjuverenvuoto, hallitsematon enkefalopatia, Child-Pugh-luokat A, B ja C, ruokatorven suonikohjut tai refraktaarinen askites seulonnan edellisten 6 kuukauden aikana (määritelty päivämääräksi, jolloin suostumus allekirjoitettiin)
  • Lääketieteelliset sairaudet, jotka voivat aiheuttaa ei-maksasta ALP:n nousua (esim. Pagetin tauti)
  • Uuden statiiniohjelman käyttö seulonnasta ja koko tutkimuksen ajan. HUOMAA: Koehenkilöt, jotka ovat saaneet vakaan statiiniannoksen vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa, ovat sallittuja. Annosta ei saa muuttaa tutkimuksen aikana.
  • Immunosuppressanttien (esim. systeemisten kortikosteroidien) käyttö yli 2 peräkkäisen viikon ajan vuoden sisällä ennen seulontaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: EDP-305 1 mg
Koehenkilöt ottavat 2 tablettia kerran päivässä suun kautta 12 viikon ajan
Lääke: EDP-305 1 mg
Kaksi tablettia päivässä 12 viikon ajan
Kokeellinen: EDP-305 2,5 mg
Koehenkilöt ottavat 2 tablettia kerran päivässä suun kautta 12 viikon ajan
Lääke: EDP-305 2,5 mg
Kaksi tablettia päivässä 12 viikon ajan
Placebo Comparator: Plasebo
Koehenkilöt ottavat kaksi tablettia kerran päivässä suun kautta 12 viikon ajan
Lääke: Plasebo
Kaksi tablettia päivässä 12 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla alkalinen fosfataasi (ALP) on vähentynyt vähintään 20 % tai ALP normalisoitunut viikolla 12 verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Prosenttimuutos laskettiin [(ALP viikolla 12 - ALP lähtötilanteessa)/ALP lähtötilanteessa] *100. Osallistujan katsottiin onnistuneen alentavan 20 % ALP:tä, jos tulos oli ≤-20. Osallistujan katsottiin saavuttaneen ALP:n normalisoinnin onnistuneesti, jos ALP oli epänormaali lähtötasolla ja normaali viikolla 12.
Lähtötilanne ja viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE) hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Noin viikkoon 12 asti
Haittavaikutuksella (AE) määriteltiin mikä tahansa tapahtuma, sivuvaikutus tai ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliiniseen tutkimukseen osallistuneella henkilöllä riippumatta siitä, katsotaanko sillä olevan syy-yhteys tutkimuslääkkeeseen vai ei. TEAE oli AE, joka ilmeni tai alkoi ennen ensimmäistä annospäivää ja paheni ensimmäisen annospäivän aikana tai sen jälkeen ja ennen viimeistä annospäivää +7 päivää.
Noin viikkoon 12 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyvä vakava haittatapahtuma (SAE) hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Noin viikkoon 12 asti
SAE on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma millä tahansa annoksella, joka johtaa kuolemaan, on henkeä uhkaava tapahtuma, vaatii sairaalahoitoa tai pitkäaikaista sairaalahoitoa olemassa olevan sairaalahoidon yhteydessä, johtaa pysyvään tai pitkittyvään vammaan tai työkyvyttömyyteen, on synnynnäinen poikkeavuus tai synnynnäinen epämuodostuma tutkittavan jälkeläinen tai lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
Noin viikkoon 12 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka lopettivat opiskelun hoitojakson aikana ilmenevän hoidon aiheuttaman haittatapahtuman (TEAE) vuoksi
Aikaikkuna: Noin viikkoon 12 asti
Haittavaikutuksella (AE) määriteltiin mikä tahansa tapahtuma, sivuvaikutus tai ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliiniseen tutkimukseen osallistuneella henkilöllä riippumatta siitä, katsotaanko sillä olevan syy-yhteys tutkimuslääkkeeseen vai ei. TEAE oli AE, joka ilmeni tai alkoi ennen ensimmäistä annospäivää ja paheni ensimmäisen annospäivän aikana tai sen jälkeen ja ennen viimeistä annospäivää +7 päivää.
Noin viikkoon 12 asti
Kokonais-, konjugoidun ja konjugoimattoman bilirubiinin muutos lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Alla esitetyt tiedot mitattiin käyttäen pienimmän neliösumman keskimääräistä muutosta lähtötasosta.
Lähtötilanne ja viikko 12
Alaniiniaminotransferaasin (ALT), aspartaattiaminotransferaasin (AST) ja gammaglutamyylitransferaasin (GGT) muutos lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Lähtötilanne ja viikko 12
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 ei-invasiivisissa maksafibroosimarkkereissa: tehostunut maksafibroosi (ELF) -paneeli ja N-terminaalinen tyypin III kollageenipropeptidi (PRO C3)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
ELF-paneeli sisälsi hyaluronihapon (HA), prokollageeni III -aminoterminaalisen peptidin (PIIINP) ja metalloproteinaasin 1 kudosinhibiittorin (TIMP 1). Tämä päätepiste näyttää myös PRO C3 -tulokset.
Lähtötilanne ja viikko 12
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 ei-invasiivisissa maksafibroosimarkkereissa: AST verihiutalesuhdeindeksin (APRI) tulokseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
APRI laskettiin muodossa ([AST-taso/AST-taso/normaalin yläraja]/[verihiutalemäärä 1^09/l]) × 100. AST on aspartaattiaminotransferaasi. Aspartaattitransaminaasi-verihiutalesuhdeindeksiä (APRI) käytetään maksafibroosin arvioimiseen potilailla, joilla on krooninen maksasairaus. Pisteet vaihtelevat välillä 0 - ≥ 2,0, ja pisteet < 0,5 ennustavat, ettei maksafibroosia ole; pisteet >1,5 merkittävää fibroosia; ja pisteet > 2,0 osoittavat kirroosia. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa fibroosin vähenemisen.
Lähtötilanne ja viikko 12
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 ei-invasiivisissa maksafibroosimarkkereissa: Fibroosi-4 (FIB-4) -pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Fibroosi-4 on iän suhde vuosina ja aminotransferaasin suhde verihiutaleiden määrään. Se on ei-invasiivinen maksafibroosiindeksipistemäärä, joka lasketaan kaavalla: FIB-4 = (Ikä [vuotta] x AST [U/L]) / (verihiutaleet [10^9/L] x (ALAT:n neliöjuuri [ U/L])). FIB-4-indeksi < 1,45 osoittaa, että fibroosi ei ole tai on kohtalaista, ja indeksi > 3,25 tarkoittaa laajaa fibroosia/kirroosia. Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa lisääntynyttä fibroosia.
Lähtötilanne ja viikko 12
Fibrinogeenin ja C-reaktiivisen proteiinin (CRP) tasojen muutos lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Lähtötilanne ja viikko 12
Interleukiinin (IL) ja tuumorinekroositekijän (TNF) tasojen muutos lähtötilanteesta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
IL:n osalta analysoitiin sekä IL6- että IL1p-variantteja. TNF:n osalta analysoitiin sekä TNF-a- että TNF-p-variantteja (tunnetaan myös nimellä lymfotoksiini alfa) -variantteja.
Lähtötilanne ja viikko 12
Haptoglobiini- ja alfa2-makroglobuliinitasojen muutos lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Lähtötilanne ja viikko 12
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 triglyseridien (TG), kokonaiskolesterolin (TC), korkeatiheyksisen lipoproteiinikolesterolin (HDL-C) ja matalatiheyksisen lipoproteiinikolesterolin (LDL-C) osalta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Lähtötilanne ja viikko 12
Muutos perustasosta viikkoon 12 verkkotunnuksessa ja kokonaispisteissä 5D-Itch-asteikolla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
5D-Itch-asteikko on moniulotteinen kyselylomake, jonka osallistujat täyttivät määrittääkseen kutinan suuruuden, joka on arvioitu viimeisten 2 viikon aikana. Asteikkoalue on 1-5 ja se kattaa viisi ulottuvuutta: kesto (1 = alle 6 tuntia päivässä - 5 = koko päivä), aste (1 = ei ole 5 = sietämätön), suunta (1 = täysin ratkaistu 5 = pahenee ), vamma (unen osalta arvosana 1 = ei koskaan vaikuta uneen arvoon 5 = viivästyttää nukahtamista ja herättää minut usein yöllä; vapaa-aika/sosiaalinen, kotityö/asioita ja työ/koulu arviolta 1 = ei koskaan vaikuta toimintaan 5 = aina vaikuttaa aktiivisuuteen), ja jakautuminen (arvioi, esiintyykö kutinaa 16 kehon kohdassa, arvosana 1 = läsnä 0-2 paikassa ja 5 = 14-16 paikassa). Kokonaispisteet (mukaan lukien korkein vammaisuuspisteet, jotka saatiin mistä tahansa päivittäisestä toiminnasta) vaihtelivat välillä 5-25, missä korkeammat pisteet osoittivat vakavampaa kutinaa. Negatiiviset muutospisteet osoittavat parannusta peruspisteisiin verrattuna.
Lähtötilanne ja viikko 12
Muutos lähtötasosta viikkoon 12 Visual Analog Score (VAS) kutinassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
Kutina VAS (0-100mm) käytettiin tapahtuman intensiteetin tallentamiseen. Osallistujat piirsivät viivan asteikolle, joka vastasi kutinan maksimivoimakkuutta. Viivan oikealle puolelle piirretyt viivat osoittivat suurempaa kutinaa ja korkeammat pisteet osoittivat vakavampaa kutinaa. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa kutinan vähenemistä.
Lähtötilanne viikkoon 12
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 verkkotunnuksen pisteissä ensisijaisessa sappireumakolangiitti-40 (PBC-40) elämänlaadun (QoL) arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
PBC-40 on tutkimus, joka mittaa terveyteen liittyvää elämänlaatua potilailla, joilla on PBC. PBC-40-kyselyn 40 kysymystä pisteytetään 1-5, joista 5 edustaa PBC:n suurinta vaikutusta ja 1 pienintä vaikutusta elämänlaatuun. Kuusi aluetta laskettiin 40 kysymyksestä: oireet (pistemäärät 7-35), kutina (0-15), väsymys (11-55), kognitio (6-30), sosiaalinen (8-50) ja emotionaalinen (1- 15). Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa elämänlaatua ja negatiiviset muutospisteet osoittavat parannusta peruspisteisiin verrattuna.
Lähtötilanne ja viikko 12
EDP-305:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden suurin plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 12: Ennen annosta ja 2, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen
EDP-305:n metaboliitit ovat EP-022571, EP-022572 ja EP-022679.
Päivä 1 ja viikko 12: Ennen annosta ja 2, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen
Aika EDP-305:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden maksimipitoisuuteen plasmassa (Tmax)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 12: Ennen annosta ja 2, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen
EDP-305:n metaboliitit ovat EP-022571, EP-022572 ja EP-022679.
Päivä 1 ja viikko 12: Ennen annosta ja 2, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nolla-ajasta EDP-305:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden viimeisen kvantifioitavissa olevan pitoisuuden (AUClast) ajankohtaan
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 12: Ennen annosta ja 2, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen
EDP-305:n metaboliitit ovat EP-022571, EP-022572 ja EP-022679.
Päivä 1 ja viikko 12: Ennen annosta ja 2, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen
Prosenttimuutos lähtötilanteesta viikkoon 12 fibroblastikasvutekijän 19 (FGF19), 7α-OH-4-kolesten-3-onin (C4) ja sappihapon (BA) pitoisuuksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
FGF19 mitattiin plasmasta. BA mitattiin seerumista. C4 mitattiin seerumista.
Lähtötilanne ja viikko 12
Fibroblastikasvutekijän 19 (FGF19), 7α-OH-4-kolesten-3-onin (C4) ja sappihapon (BA) AUC0-8:n ja AUC2-8:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 12: Ennen annosta ja 2, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen
AUC0-8 on biomarkkerin pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nollasta 8 tuntiin. AUC2-8 on biomarkkerin pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue 2 tunnista 8 tuntiin. FGF19 mitattiin plasmasta. BA mitattiin seerumista. C4 mitattiin seerumista.
Päivä 1 ja viikko 12: Ennen annosta ja 2, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Enanta Pharmaceuticals, Inc

Yhteistyökumppanit

Pharmaceutical Research Associates
Triangle Biostatistics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 27. joulukuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 19. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 16. tammikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 23. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. tammikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 9. tammikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 18. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EDP 305-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen sapen kolangiitti

Kliiniset tutkimukset EDP-305 1 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Denmark

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa