Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van EDP-305 te beoordelen bij proefpersonen met primaire biliaire cholangitis

27 april 2021 bijgewerkt door: Enanta Pharmaceuticals, Inc

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-dosisonderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van EDP-305 bij proefpersonen met primaire biliaire cholangitis (PBC) met of zonder een ontoereikende respons op ursodeoxycholzuur (UDCA)

Een gerandomiseerde, dubbelblinde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en werkzaamheid van EDP-305 te beoordelen bij proefpersonen met primaire biliaire cholangitis

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

68

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Australië, 2747
        • Nepean Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australië, 6000
        • Linear Clinical Research
  • België
    • Liege
      • Liège, Liege, België, 4000
        • CHU de Liège, Cardiology Dept.
    • Limburg
      • Genk, Limburg, België, 3600
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
    • Oost-vlaanderen
      • Gent, Oost-vlaanderen, België, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M6H 3M1
        • Toronto Liver Center
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charite Universitatsmedizin Berlin
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Duitsland, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Duitsland, 60590
        • Universitatsklinikum Frankfurt
    • Nordrhein-westfalen
      • Bonn, Nordrhein-westfalen, Duitsland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Essen, Nordrhein-westfalen, Duitsland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
    • Rheinland-pfalz
      • Mainz, Rheinland-pfalz, Duitsland, 55131
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Duitsland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • Frankrijk
    • Alsace
      • Strasbourg cedex, Alsace, Frankrijk, 67091
        • Nouvel Hopital Civil
    • Aquitaine
      • Pessac, Aquitaine, Frankrijk, 33600
        • Hôpital Haut-Lévèque
    • Ile-de-france
      • Paris Cedex 12, Ile-de-france, Frankrijk, 75012
        • Hopital Saint-Antoine
      • Villejuif Cedex, Ile-de-france, Frankrijk, 94800
        • Hopital Paul Brousse
    • Languedoc-roussillon
      • Montpellier cedex 5, Languedoc-roussillon, Frankrijk, 34295
        • Hôpital Saint-Eloi
    • NORD Pas-de-calais
      • Lille, NORD Pas-de-calais, Frankrijk, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
    • Picardie
      • Amiens Cedex 1, Picardie, Frankrijk, 80054
        • Centre Hospitalier Universitaire Amines-Picardie Hôpital Sud
    • Rhone-alpes
      • Lyon Cedex 04, Rhone-alpes, Frankrijk, 69317
        • Hôpital de La Croix Rousse
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • Noord-holland
      • Amsterdam, Noord-holland, Nederland, 1081 HV
        • Vrije Universiteit Medisch Centrum
    • Zuid-holland
      • Leiden, Zuid-holland, Nederland, 2333 ZA
        • Leiden Universitair Medisch Centrum
  • Oostenrijk
    • Carinthia
      • Klagenfurt am Wörthersee, Carinthia, Oostenrijk, 9020
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Oostenrijk, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Wels, Upper Austria, Oostenrijk, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08029
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Santander, Spanje, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
      • Valladolid, Spanje, 47010
        • Universidad de Valladolid - Hospital Universitario Río Hortega
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Spanje, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanje, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • Birmingham, England, Verenigd Koninkrijk, B15 2TT
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, England, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Leeds, England, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • The Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Norwich, England, Verenigd Koninkrijk, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, England, Verenigd Koninkrijk, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre - Nottingham
      • Portsmouth, England, Verenigd Koninkrijk, PO6 3LY
        • Portsmouth Hospitals NHS Trust
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Verenigd Koninkrijk, EH16 4SA
        • NHS Lothian
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Verenigde Staten, 36305
        • Digestive Health Specialists of the Southeast
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Arkansas Diagnostic Center
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 76012
        • Texas Clinical Research Institute
    • California
      • Coronado, California, Verenigde Staten, 92118
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Pasadena, California, Verenigde Staten, 91105
        • Pasadena Liver Center
      • Pasadena, California, Verenigde Staten, 91105
        • California Liver Research Institue
      • Rialto, California, Verenigde Staten, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • South Denver Gastroenterology - Swedish Medical Center Office
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33756-3839
        • Gastroenterology Consultants of Clearwater
      • Inverness, Florida, Verenigde Staten, 34452
        • Nature Coast Clinical Research
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30312
        • Consultative Gastroenterology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71105
        • Louisiana Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21202
        • Mercy Medical Center-McAuley Plaza
      • Catonsville, Maryland, Verenigde Staten, 21228
        • Digestive Disease Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48377
        • Henry Ford Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68124
        • CHI Health
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461-1925
        • Montefiore Medical Center - Bronx
      • Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
        • Northwell Health
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Concorde Medical Group
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Mount Sinai Beth Isreal
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10024
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Center for Liver Disease
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75203
        • The Liver Institute At Methodist Dallas Medical Center
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Liver Consultants of Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor Saint Luke's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78215
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23602
        • Liver Institute of Virginia-Bremo
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Swedish First Hill Campus
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195-6460
        • University of Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een geïnformeerd toestemmingsdocument ondertekend en gedateerd door de proefpersoon.
  • Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen van elke etnische afkomst in de leeftijd van 18 tot en met 75 jaar

  • Man of vrouw met een diagnose van PBC op basis van ten minste twee van de volgende criteria:

    • Geschiedenis van ALP boven ULN gedurende ten minste zes maanden
    • Positieve anti-mitochondriale antilichamen (AMA) titers (>1/40 op immunofluorescentie of M2 positief door enzymgekoppelde immunosorbenttest (ELISA) of positieve PBC-specifieke antinucleaire antilichamen)
  • Voor proefpersonen zonder gedocumenteerde leverbiopsie die binnen 2 jaar is uitgevoerd, moeten proefpersonen een voorbijgaande elastografie (Fibroscan) ondergaan die leverstijfheid < 14,0 kPA aantoont
  • Moet een stabiele dosis UDCA12-20 mg/kg/dag hebben gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening of intolerantie voor UDCA volgens de onderzoeker (geen UDCA gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de screening)
  • Alkalische fosfatase (ALP) ≥ 1,67 × ULN en/of totaal bilirubine >ULN maar < 2×ULN (<2,4 mg/dL)
  • Proefpersonen moeten screeningslaboratoriumwaarden hebben voor Hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg), anti-HCV-antilichamen en HCV-RNA-negatief en Human Immunodeficiency Virus (HIV) 1- en 2-antilichamen (Ab) als seronegatief. Opmerking: personen die eerder zijn geïnfecteerd met chronische hepatitis C en die zijn behandeld met direct werkende antivirale middelen (DAA's) met aanhoudende virologische respons (SVR) gedurende ten minste 3 jaar, zijn toegestaan.
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen twee effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken vanaf de datum van screening tot 90 dagen na de laatste dosis EDP-305.
  • Alle mannelijke deelnemers die geen vasectomie hebben ondergaan, moeten effectieve anticonceptie gebruiken vanaf dag -1 tot 90 dagen na hun laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Mannelijke proefpersonen moeten ermee instemmen af ​​te zien van spermadonatie vanaf de datum van screening tot 90 dagen na hun laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
  • Screening body mass index (BMI) van ≥18 kg/m2
  • De proefpersoon moet bereid en in staat zijn zich te houden aan de beoordelingen, het bezoekschema, de verboden en beperkingen, zoals beschreven in dit protocol

Uitsluitingscriteria:

  • Resultaten laboratoriumscreening:

    • ASAT >5 x ULN
    • ALAT >5 x ULN
    • Patiënten met het syndroom van Gilbert worden niet toegelaten vanwege interpreteerbare bilirubinespiegels
    • Totaal aantal witte bloedcellen (WBC) <3000 cellen/mm3
    • Absoluut aantal neutrofielen (ANC) <1500 cellen/mm3
    • Aantal bloedplaatjes <140.000/mm3
    • Protrombinetijd (international normalized ratio, INR) >1,2
    • Serumcreatinine >2 mg/dL of creatinineklaring <60 ml/min (gebaseerd op Cockroft-Gault-methode)
  • Vermoedelijk een relevante niet-alcoholische leververvetting (NAFLD) te hebben op basis van het oordeel van de onderzoeker bij de screening
  • Gebruik van immunosuppressiva waarvan bekend is dat ze een effect hebben op de lever van patiënten met PBC (bijv. colchicine, methotrexaat, azathioprine of systemische steroïden) in de drie maanden voorafgaand aan de screening
  • Huidig ​​gebruik van fibraten, waaronder fenofibraat. Opmerking: proefpersonen die ten minste 3 maanden vóór de screening met fibraten zijn gestopt, kunnen deelnemen
  • Gebruik van een experimentele behandeling voor PBC in de afgelopen 6 maanden
  • Gelijktijdige lever- of galaandoeningen, zoals primaire scleroserende cholangitis, choledocholithiasis, acute of chronische hepatitis, auto-immuunhepatitis, alcoholische leverziekte, niet-alcoholische steatohepatitis (NASH), acute infectie van het galkanaalsysteem of galblaas, voorgeschiedenis van gastro-intestinale bloedingen (secundaire portale hypertensie), cirrose, cholangiocarcinoom gediagnosticeerd of vermoed leverkanker
  • Cirrose met of zonder complicaties, inclusief voorgeschiedenis of aanwezigheid van: spontane bacteriële peritonitis, hepatocellulair carcinoom
  • Hepatorenaal syndroom (type I of II) of Screening serumcreatinine > 2 mg/dL (178 μmol/L)
  • Eerdere variceale bloeding, ongecontroleerde encefalopathie, Child-Pugh klasse A, B en C, slokdarmvarices of refractaire ascites binnen de afgelopen 6 maanden van screening (gedefinieerd als datum ondertekende geïnformeerde toestemming)
  • Medische aandoeningen die niet-hepatische verhogingen van ALP kunnen veroorzaken (bijv. de ziekte van Paget)
  • Gebruik van een nieuw statineregime vanaf Screening en gedurende de gehele duur van het onderzoek. OPMERKING: Proefpersonen op een stabiele dosis statines gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening zijn toegestaan. Dosisaanpassingen tijdens het onderzoek zijn niet toegestaan.
  • Gebruik van immunosuppressiva (bijv. systemische corticosteroïden) gedurende meer dan 2 opeenvolgende weken binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: EDP-305 1mg
De proefpersonen nemen gedurende 12 weken eenmaal daags 2 tabletten oraal in
Geneesmiddel: EDP-305 1mg
Twee tabletten per dag gedurende 12 weken
Experimenteel: EDP-305 2,5 mg
De proefpersonen nemen gedurende 12 weken eenmaal daags 2 tabletten oraal in
Geneesmiddel: EDP-305 2,5 mg
Twee tabletten per dag gedurende 12 weken
Placebo-vergelijker: Placebo
De proefpersonen zullen gedurende 12 weken eenmaal daags twee tabletten oraal innemen
Geneesmiddel: Placebo
Twee tabletten per dag gedurende 12 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met ten minste 20% vermindering van alkalische fosfatase (ALP) of normalisatie van ALP in week 12 in vergelijking met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
Percentage verandering werd berekend als [(ALP in week 12 - ALP bij baseline)/ALP bij baseline] *100. De deelnemer werd geacht met succes een ALP-reductie van 20% te hebben bereikt als het resultaat ≤-20 was. De deelnemer werd geacht met succes ALP-normalisatie te hebben bereikt als ALP abnormaal was bij baseline en normaal in week 12.
Basislijn en week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met een tijdens de behandeling optredend ongewenst voorval (TEAE) tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Tot ongeveer week 12
Een bijwerking (AE) werd gedefinieerd als elke gebeurtenis, bijwerking of ongewenst medisch voorval bij een proefpersoon die deelnam aan een klinische studie, ongeacht of deze al dan niet wordt beschouwd als een oorzakelijk verband met het onderzoeksgeneesmiddel. Een TEAE was een bijwerking die voor het eerst optrad of begon voorafgaand aan en verergerde op of na de eerste dosisdatum en vóór de laatste dosisdatum +7 dagen.
Tot ongeveer week 12
Percentage deelnemers met een tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerking (SAE) tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Tot ongeveer week 12
Een SAE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij elke dosis die de dood tot gevolg heeft, een levensbedreigende gebeurtenis is, ziekenhuisopname of langdurige ziekenhuisopname van een bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in blijvende of langdurige invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking of aangeboren afwijking is in het nageslacht van een proefpersoon, of is een medisch belangrijke gebeurtenis.
Tot ongeveer week 12
Percentage deelnemers dat de studiebehandeling stopte vanwege een tijdens de behandeling optredend ongewenst voorval (TEAE) tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Tot ongeveer week 12
Een bijwerking (AE) werd gedefinieerd als elke gebeurtenis, bijwerking of ongewenst medisch voorval bij een proefpersoon die deelnam aan een klinische studie, ongeacht of deze al dan niet wordt beschouwd als een oorzakelijk verband met het onderzoeksgeneesmiddel. Een TEAE was een bijwerking die voor het eerst optrad of begon voorafgaand aan en verergerde op of na de eerste dosisdatum en vóór de laatste dosisdatum +7 dagen.
Tot ongeveer week 12
Verandering van baseline naar week 12 in totaal, geconjugeerd en ongeconjugeerd bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
De hieronder gepresenteerde gegevens zijn gemeten met behulp van de kleinste kwadratengemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn.
Basislijn en week 12
Verandering van baseline tot week 12 in alanine-aminotransferase (ALT), aspartaat-aminotransferase (AST) en gammaglutamyltransferase (GGT)
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
Basislijn en week 12
Verandering van baseline naar week 12 in niet-invasieve leverfibrose-markers: Enhanced Liver Fibrosis (ELF)-panel en N-terminaal type III collageenpropeptide (PRO C3)
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
Het ELF-panel omvatte hyaluronzuur (HA), procollageen III-aminoterminaal peptide (PIIINP) en weefselremmer van metalloproteïnase 1 (TIMP 1). Dit eindpunt presenteert ook PRO C3-resultaten.
Basislijn en week 12
Verandering van basislijn tot week 12 in niet-invasieve leverfibrose-markers: AST-to-platelet-ratio-index (APRI)-score
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
APRI werd berekend als ([AST-niveau/AST-bovengrens van normaal]/[Platelet count 1^09/L])×100. AST is aspartaataminotransferase. De aspartaattransaminase tot plaatjesratio-index (APRI) wordt gebruikt om leverfibrose te beoordelen bij deelnemers met chronische leverziekte. Scores variëren van 0 tot ≥ 2,0, met scores < 0,5 voorspellend dat er geen leverfibrose is; scoort >1,5 significante fibrose; en scores > 2,0 indicatief voor cirrose. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van fibrose.
Basislijn en week 12
Verandering van baseline naar week 12 in niet-invasieve leverfibrose-markers: Fibrosis-4 (FIB-4)-score
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
Fibrosis-4 is de verhouding tussen leeftijd in jaren en aminotransferase ten opzichte van het aantal bloedplaatjes. Het is een niet-invasieve hepatische fibrose-indexscore die wordt berekend met de formule: FIB-4 = (Leeftijd [jaren] x AST [U/L]) / (bloedplaatjes [10^9/L] x (vierkantswortel van ALT [ U/L])). Een FIB-4-index van < 1,45 duidt op geen of matige fibrose en een index van > 3,25 duidt op uitgebreide fibrose/cirrose. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op toegenomen fibrose.
Basislijn en week 12
Verandering van baseline naar week 12 in fibrinogeen- en C-reactieve proteïne (CRP) -niveaus
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
Basislijn en week 12
Verandering van baseline naar week 12 in interleukine (IL) en tumornecrosefactor (TNF) niveaus
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
Voor IL werden zowel IL6- als IL1β-varianten geanalyseerd. Voor TNF werden zowel TNF α- als TNF β-varianten (ook bekend als lymfotoxine-alfa) geanalyseerd.
Basislijn en week 12
Verandering van basislijn naar week 12 in haptoglobine- en alfa2-macroglobulinespiegels
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
Basislijn en week 12
Verandering van baseline naar week 12 in triglyceriden (TG), totaal cholesterol (TC), lipoproteïne-cholesterol met hoge dichtheid (HDL-C), lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C)
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
Basislijn en week 12
Wijziging van baseline naar week 12 in domein- en totaalscores op de 5D-Itch-schaal
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
De 5D-Itch-schaal is een multidimensionale vragenlijst die door deelnemers is ingevuld om de omvang van jeuk te kwantificeren, beoordeeld met het oog op de afgelopen 2 weken. Schaalbereik is 1 tot 5 met vijf dimensies: duur (1=minder dan 6 uur/dag tot 5=hele dag), mate (1=niet aanwezig tot 5=ondraaglijk), richting (1=volledig opgelost tot 5=erger worden ), handicap (voor slaap beoordeeld als 1=nooit van invloed op slapen tot 5=vertraagt ​​inslapen en maakt me vaak 's nachts wakker; voor vrije tijd/sociaal, huishoudelijk werk/boodschappen doen en werk/school beoordeeld als 1=nooit van invloed op activiteit tot 5=altijd activiteit beïnvloedt), en distributie (beoordeel of jeuk aanwezig is in 16 lichaamslocaties, gescoord als 1=aanwezig op 0-2 locaties tot 5=aanwezig op 14-16 locaties). Totaalscores (inclusief de hoogste invaliditeitsscore verkregen bij een van de dagelijkse activiteiten) varieerden tussen 5 en 25, waarbij hogere scores duidden op meer ernstige jeuk. Negatieve veranderingsscores duiden op verbetering ten opzichte van de baselinescore.
Basislijn en week 12
Verandering van baseline naar week 12 in Visual Analog Score (VAS) voor jeuk
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Een jeukende VAS (0-100 mm) werd gebruikt om de intensiteit van de gebeurtenis vast te leggen. Deelnemers trokken een lijn op een schaal die overeenkomt met de maximale intensiteit van jeuk. Lijnen die naar de rechterkant van de lijn werden getrokken, duidden op meer jeuk en hogere scores duidden op meer ernstige jeuk. Negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op afname van jeuk.
Basislijn tot week 12
Verandering van baseline naar week 12 in domeinscores op de beoordeling van de primaire biliaire cholangitis-40 (PBC-40) kwaliteit van leven (QoL)
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
De PBC-40 is een onderzoek dat de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet bij deelnemers met PBC. De 40 vragen van de PBC-40-vragenlijst worden gescoord van 1-5, waarbij 5 staat voor de grootste impact en 1 voor de laagste impact van PBC op de kwaliteit van leven. Uit de 40 vragen werden zes domeinen berekend: symptomen (scorebereik 7-35), jeuk (0-15), vermoeidheid (11-55), cognitie (6-30), sociaal (8-50) en emotioneel (1- 15). Hogere scores duiden op een slechtere kwaliteit van leven en negatieve veranderingsscores duiden op verbetering ten opzichte van de baselinescore.
Basislijn en week 12
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van EDP-305 en zijn metabolieten
Tijdsspanne: Dag 1 en week 12: voor de dosis en 2, 6 en 8 uur na de dosis
Metabolieten van EDP-305 zijn EP-022571, EP-022572 en EP-022679.
Dag 1 en week 12: voor de dosis en 2, 6 en 8 uur na de dosis
Tijd tot maximale plasmaconcentratie (Tmax) van EDP-305 en zijn metabolieten
Tijdsspanne: Dag 1 en week 12: voor de dosis en 2, 6 en 8 uur na de dosis
Metabolieten van EDP-305 zijn EP-022571, EP-022572 en EP-022679.
Dag 1 en week 12: voor de dosis en 2, 6 en 8 uur na de dosis
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd nul tot de tijd van de laatste kwantificeerbare concentratie (AUClast) van EDP-305 en zijn metabolieten
Tijdsspanne: Dag 1 en week 12: voor de dosis en 2, 6 en 8 uur na de dosis
Metabolieten van EDP-305 zijn EP-022571, EP-022572 en EP-022679.
Dag 1 en week 12: voor de dosis en 2, 6 en 8 uur na de dosis
Procentuele verandering van baseline tot week 12 in concentraties van fibroblastgroeifactor 19 (FGF19), 7α-OH-4-cholesten-3-on (C4) en galzuur (BA)
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
FGF19 werd gemeten in plasma. BA werd gemeten in serum. C4 werd gemeten in serum.
Basislijn en week 12
Procentuele verandering van baseline tot week 12 in AUC0-8 en AUC2-8 van fibroblastgroeifactor 19 (FGF19), 7α-OH-4-cholesten-3-on (C4) en galzuur (BA)
Tijdsspanne: Dag 1 en week 12: voor de dosis en 2, 6 en 8 uur na de dosis
AUC0-8 is het gebied onder de concentratie-tijdcurve van de biomarker van nul tot 8 uur. AUC2-8 is het gebied onder de concentratie-tijdcurve van de biomarker van 2 uur tot 8 uur. FGF19 werd gemeten in plasma. BA werd gemeten in serum. C4 werd gemeten in serum.
Dag 1 en week 12: voor de dosis en 2, 6 en 8 uur na de dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Enanta Pharmaceuticals, Inc

Medewerkers

Pharmaceutical Research Associates
Triangle Biostatistics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 december 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 december 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 januari 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 april 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EDP 305-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Primaire biliaire cholangitis

Klinische onderzoeken op EDP-305 1mg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mexico

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren