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Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von TransCon PTH, das täglich bei Erwachsenen mit Hypoparathyreoidismus verabreicht wird (PaTHway)

21. Januar 2026 aktualisiert von: Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

PaTHway-STUDIE: Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 mit offener Verlängerung zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von TransCon PTH, das täglich subkutan bei Erwachsenen mit Hypoparathyreoidismus verabreicht wird

Während der ersten 26 Wochen der Studie werden die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Gruppen zugeteilt: Eine Gruppe erhält TransCon PTH und eine Gruppe Placebo. Alle Probanden beginnen mit einer festen Dosis des Studienmedikaments und werden über einen Zeitraum von 10 Wochen individuell und schrittweise auf eine optimale Dosis titriert, gefolgt von einem individuellen Dosierungszeitraum von bis zu 16 Wochen. TransCon PTH oder Placebo wird als subkutane Injektion mit einem vorgefüllten Injektionsstift verabreicht. Weder die Studienteilnehmer noch ihre Ärzte wissen, wer welcher Gruppe zugeordnet wurde. Nach den 26 Wochen werden die Teilnehmer die Studie im Rahmen einer langfristigen Verlängerungsstudie fortsetzen. Während der Verlängerung erhalten alle Teilnehmer TransCon PTH, wobei die Dosis an ihre individuellen Bedürfnisse angepasst ist. Dies ist eine globale Studie, die unter anderem in den Vereinigten Staaten, Kanada, Deutschland und Dänemark durchgeführt wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

84

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Deutschland, 01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Dänemark
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Dänemark, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Dänemark, 8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Piacenza
      • Pisa, Piacenza, Italien, 56126
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Csongrád megye
      • Szeged, Csongrád megye, Ungarn, 6720
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Vereinigte Staaten, 89511
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78731
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer und Frauen, ≥18 Jahre alt
  2. Probanden mit postoperativer chronischer HP oder autoimmuner, genetischer oder idiopathischer HP für mindestens 26 Wochen. Die Diagnose von HP wird auf der Grundlage einer historischen Hypokalzämie bei unangemessen niedrigen Serum-PTH-Spiegeln gestellt

  3. Anforderung an SoC-Dosen (z. B. Calcitriol, Alfacalcidol, Kalziumpräparate) bei oder über einem Mindestschwellenwert:

    • Für andere Länder als Japan: Anforderung an eine Dosis von Calcitriol ≥ 0,5 μg/Tag oder Alfacalcidol ≥ 1,0 μg/Tag und (elementares) Calcium ≥ 800 mg/Tag (z. B. Calciumcitrat, Calciumcarbonat usw.) für mindestens 12 Wochen vor dem Screening. Darüber hinaus sollte die Dosis von Calcitriol oder Alfacalcidol oder Calcium für mindestens 5 Wochen vor dem Screening stabil sein
    • Für Japan: Erfordernis einer Dosis von Calcitriol ≥ 1,0 μg/Tag oder Alfacalcidol ≥ 2,0 μg/Tag für mindestens 12 Wochen vor dem Screening. Darüber hinaus sollte die Dosis von Calcitriol oder Alfacalcidol für mindestens 5 Wochen vor dem Screening stabil sein. Nur in Japan (aufgrund lokaler Gepflogenheiten und Ernährungsgewohnheiten) ist es nicht erforderlich, eine Mindestdosis von Kalziumpräparaten zu überschreiten

  4. Optimierung der Nahrungsergänzungsmittel vor der Randomisierung, um die angestrebten Serumspiegel zu erreichen von:

    • 25(OH) Vitamin D-Spiegel von 20-80 ng/mL (49-200 nmol/L) und
    • Magnesiumspiegel im normalen Bereich oder knapp unter dem normalen Bereich und
    • Albumin-korrigierter oder ionisierter sCa-Spiegel im normalen Bereich oder knapp unter dem normalen Bereich
  5. Das Subjekt weist eine 24-Stunden-uCa-Ausscheidung von ≥125 mg/24h auf (an einer Probe, die innerhalb von 52 Wochen vor dem Screening oder während des Screening-Zeitraums entnommen wurde).
  6. BMI 17-40 kg/m2 beim Screening
  7. Bei einem Alter von ≤25 Jahren radiologischer Nachweis des Epiphysenschlusses basierend auf einer Röntgenaufnahme des nichtdominanten Handgelenks und der nichtdominanten Hand
  8. Schilddrüsen-stimulierendes Hormon (TSH) innerhalb der normalen Laborgrenzen innerhalb der 6 Wochen vor Besuch 1; Bei einer Suppressionstherapie wegen Schilddrüsenkrebs in der Anamnese muss der TSH-Spiegel ≥ 0,2 mIU/ml sein
  9. Bei Behandlung mit einer Schilddrüsenhormon-Ersatztherapie muss die Dosis vor dem Screening mindestens 5 Wochen lang stabil gewesen sein
  10. eGFR ≥30 ml/min/1,73 m2 während des Screenings
  11. Kann tägliche subkutane Selbstinjektionen des Studienmedikaments über einen vorgefüllten Injektionsstift durchführen (oder einen Beauftragten zur Durchführung von Injektionen haben).
  12. In der Lage und bereit, eine schriftliche und unterschriebene Einverständniserklärung gemäß GCP abzugeben

Ausschlusskriterien:

  1. Beeinträchtigte Reaktionsfähigkeit auf PTH (Pseudohypoparathyreoidismus), die als PTH-Resistenz gekennzeichnet ist, mit erhöhten PTH-Spiegeln bei Hypokalzämie
  2. Jede andere Krankheit als HP, die den Calciumstoffwechsel oder die Calciumphosphat-Homöostase oder die PTH-Spiegel beeinflussen könnte, wie z. B. aktive Hyperthyreose; Paget-Knochenkrankheit; schwere Hypomagnesiämie; Typ-1-Diabetes mellitus oder schlecht eingestellter Typ-2-Diabetes mellitus (HbA1C >9 %, dokumentiertes HbA1C-Ergebnis innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening ist akzeptabel); schwere und chronische Leber- oder Nierenerkrankung; Cushing-Syndrom; Multiples Myelom; aktive Pankreatitis; Unterernährung; Rachitis; kürzliche anhaltende Immobilität; aktive Malignität (außer gut differenziertem Schilddrüsenkrebs mit niedrigem Risiko oder Basalzell-Hautkrebs); aktiver Hyperparathyreoidismus; Nebenschilddrüsenkarzinom innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening; Akromegalie; oder multiple endokrine Neoplasien Typ 1 und 2
  3. Hochrisiko-Schilddrüsenkrebs innerhalb von 2 Jahren, der eine Unterdrückung von TSH erfordert
  4. Verwendung von Schleifendiuretika, Phosphatbindern (außer Kalziumpräparaten), Digoxin, Lithium, Methotrexat, Biotin > 30 μg/Tag oder systemischen Kortikosteroiden (außer als Ersatztherapie)
  5. Verwendung von Thiaziddiuretika innerhalb von 4 Wochen vor der 24-Stunden-Urinsammlung, die innerhalb von 1 Woche vor Besuch 1 stattfinden soll
  6. Verwendung von PTH-ähnlichen Arzneimitteln (ob im Handel erhältlich oder durch Teilnahme an einer Untersuchungsstudie), einschließlich PTH(1-84), PTH(1-34) oder anderer N-terminaler Fragmente oder Analoga von PTH oder PTH-verwandtem Protein, innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening
  7. Verwendung anderer Medikamente, von denen bekannt ist, dass sie den Kalzium- und Knochenstoffwechsel beeinflussen, wie Calcitonin, Fluoridtabletten (> 0,5 mg / Tag), Strontium oder Cinacalcethydrochlorid, innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening
  8. Anwendung von Osteoporose-Therapien, von denen bekannt ist, dass sie den Kalzium- und Knochenstoffwechsel beeinflussen, d. h. Bisphosphonat- (oral oder intravenös [IV]), Denosumab-, Raloxifen- oder Romosozumab-Therapien innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening
  9. Nicht-hypokalzämische Anfallsleiden mit einer Vorgeschichte von Anfällen innerhalb von 26 Wochen vor dem Screening
  10. Erhöhtes Osteosarkom-Risiko, z. B. bei Patienten mit Morbus Paget des Knochens oder ungeklärter Erhöhung der alkalischen Phosphatase, erblichen Erkrankungen, die für Osteosarkom prädisponieren, oder bei Vorgeschichte einer erheblichen externen Strahlen- oder Implantat-Strahlentherapie mit Beteiligung des Skeletts
  11. Schwangere oder stillende Frauen
  12. Mann, der eine Partnerin hat, die beabsichtigt, schwanger zu werden, oder im gebärfähigen Alter ist und nicht bereit ist, während der Studie angemessene Verhütungsmethoden anzuwenden
  13. Diagnostizierte Drogen- oder Alkoholabhängigkeit innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening
  14. Krankheitsprozesse, die die gastrointestinale Absorption beeinträchtigen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Kurzdarmsyndrom, signifikante Dünndarmresektion, Magenbypass, tropische Sprue, aktive Zöliakie, aktive Colitis ulcerosa, aktiver Morbus Crohn, Gastroparese und AIRE-Genmutationen mit Malabsorption
  15. Chronische oder schwere Herzerkrankungen innerhalb von 26 Wochen vor dem Screening, einschließlich, aber nicht beschränkt auf dekompensierte Herzinsuffizienz, Myokardinfarkt, schwere oder unkontrollierte Arrhythmien, Bradykardie (Ruheherzfrequenz 165/95 bei Weißkittel-Hypertonie/Angst kann nicht ausgeschlossen werden und eine Messung kann vor der Randomisierung wiederholt werden
  16. Zerebrovaskulärer Unfall innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening
  17. Innerhalb von 26 Wochen vor dem Screening: akute Koliken aufgrund von Nephrolithiasis oder akuter Gicht. Probanden mit asymptomatischen Nierensteinen sind erlaubt
  18. Teilnahme an einer anderen interventionellen Studie, bei der der Erhalt des Prüfpräparats oder -geräts innerhalb von 8 Wochen (oder innerhalb der 5,5-fachen Halbwertszeit des Prüfpräparats (je nachdem, was zuerst eintritt) vor dem Screening erfolgte
  19. Jede Krankheit oder jeder Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes eine Behandlung erfordert oder es unwahrscheinlich macht, dass der Proband die Studie vollständig abschließt, oder ein Zustand, der ein übermäßiges Risiko durch das Prüfprodukt oder die Verfahren darstellt, einschließlich behandelter bösartiger Erkrankungen, die wahrscheinlich innerhalb der Studie wieder auftreten werden die ungefähr 3,5-jährige Dauer der Studie
  20. Bekannte Allergie oder Empfindlichkeit gegenüber PTH oder einem der sonstigen Bestandteile [Metacresol, Mannit, Bernsteinsäure, NaOH/(HCl)]
  21. Wahrscheinlich nicht konform in Bezug auf die Durchführung von Gerichtsverfahren
  22. Jeder andere Grund, der nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden daran hindern würde, die Teilnahme abzuschließen oder den Studienplan einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo für TransCon PTH einmal täglich durch subkutane Injektion verabreicht
Kombinationsprodukt: Placebo
Placebo wird als Lösung geliefert, die den Formulierungspuffer für TransCon PTH in einem vorgefüllten Pen zur einmaligen Anwendung bei einem Patienten enthält, der zur subkutanen Injektion bestimmt ist.
Experimental: Transcon PTH
Transcon PTH bei einer Startdosis von 18 mcg, die einmal täglich durch subkutane Injektion geliefert und zu einer optimalen Dosis titriert wird
Kombinationsprodukt: TransCon PTH
Das TransCon PTH-Arzneimittel wird als Lösung mit einer Konzentration von 0,3 mg PTH(1-34)/ml in einem vorgefüllten Pen zur subkutanen Injektion zur einmaligen Anwendung bei einem Patienten geliefert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit – Primärer Endpunkt während der verblindeten Phase
Zeitfenster: 26 Wochen
Der primäre Endpunkt war ein multikomponentiger Endpunkt, der den Prozentsatz der Teilnehmer umfasste, die nach 26 Wochen verblindeter Behandlung die folgenden Kriterien erfüllten: 1) albuminadjustiertes Serumkalzium, gemessen innerhalb von 4 Wochen vor und beim Besuch in Woche 26, im Normbereich (8,3 bis 10,6 mg/dL), und 2) Unabhängigkeit von aktivem Vitamin D innerhalb von 4 Wochen vor dem Besuch in Woche 26 (d.h. alle täglichen Standdosen von aktivem Vitamin D gleich null UND Verwendung von PRN ≤7 Tage während der 4 Wochen), und 3) Unabhängigkeit von therapeutischen Dosen von Kalzium innerhalb von 4 Wochen vor dem Besuch in Woche 26 (d.h. durchschnittliche tägliche Standdosis von elementarem Kalzium ≤600 mg UND Verwendung von PRN-Dosen an ≤7 Tagen während der 4 Wochen), und 4) keine Erhöhung des verschriebenen Studienmedikaments innerhalb von 4 Wochen vor dem Besuch in Woche 26.
26 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 26 im HPES -Symptom - physischer Domänen -Score
Zeitfenster: 26 Wochen
Veränderung vom Ausgangswert im Hypoparathyreoidismus -Patienten -Skala (HPES) -Symptom - physischer Domänen -Score, ein krankheitsspezifischer Patient, berichtete nach einer Behandlung von 26 Wochen. Die Maßnahme verwendet eine Skala von 0-100 und die Werte repräsentieren die Änderung der Punktzahlen von der Basislinie. Eine Abnahme des HPES -Scores bedeutet eine Verbesserung der körperlichen Symptome von Hypoparathyroidismus -Krankheiten.
26 Wochen
Wechsel von Grundlinie zu Woche 26 im HPES -Symptom - Kognitiver Domänen Score
Zeitfenster: 26 Wochen
Veränderung vom Ausgangswert im Hypoparathyreoidismus -Patienten -Skala (HPES) -Symptom - Kognitiver Domänen -Score, berichtete ein krankheitsspezifischer Patienten nach 26 Wochen der Behandlung. Die Maßnahme verwendet eine Skala von 0-100 und die Werte repräsentieren die Änderung der Punktzahlen von der Basislinie. Eine Abnahme des HPES -Scores bedeutet eine Verbesserung der kognitiven Symptome von Hypoparathyroidismus -Krankheiten.
26 Wochen
Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 26 in HPES Impact - Physical Funktionsdomänen -Score
Zeitfenster: 26 Wochen
Veränderung von der Ausgangsgrenze im Hypoparathyreoidismus -Patienten -Skala (HPEs) -Effekt - Physical Funktionsdomänen -Score, ein krankheitsspezifischer Patienten, berichtete nach 26 Wochen der Behandlung. Die Maßnahme verwendet eine Skala von 0-100 und die Werte repräsentieren die Änderung der Punktzahlen von der Basislinie. Eine Abnahme des HPES-Scores bedeutet eine Verbesserung der Lebensqualität der körperlichen, funktionierenden gesundheitlichen Lebensqualität.
26 Wochen
Wechsel von Grundlinie zu Woche 26 in HPES Impact - Daily Life Domain Score
Zeitfenster: 26 Wochen
Veränderung von der Ausgangsgrenze im Hypoparathyreoidismus -Patienten -Skala (HPEs) -Effekt - Tägliche Lebensdomänen -Score, ein krankheitsspezifischer Patient, berichtete nach 26 Wochen der Behandlung. Die Maßnahme verwendet eine Skala von 0-100 und die Werte repräsentieren die Änderung der Punktzahlen von der Basislinie. Eine Abnahme des HPES-Scores bedeutet eine Verbesserung der täglichen gesundheitlichen Lebensqualität.
26 Wochen
Wechseln Sie von Grundlinie in Woche 26 in SF-36 Physical funktionierender Subskala-Score
Zeitfenster: 26 Wochen
Änderung von Ausgangswert in der 36-Punkte-Kurzform-Umfrage (SF-36) Physical funktionierende Subskala, einer generischen Gesundheitsumfrage, nach 26 Wochen der Behandlung. Die physische Funktionsunterskala verwendet einen Bereich von 19-57,6 und die Werte repräsentieren die Änderung der Bewertungen von der Basislinie. Eine Erhöhung des SF-36-Scores bedeutet eine Verbesserung der Lebensqualität der körperlichen Funktionen.
26 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma A/S Medical Monitor/Medical Expert

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Februar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Januar 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TCP-304
  • 2020-003380-26 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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