Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A naponta alkalmazott TransCon PTH biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát vizsgáló kísérlet hypoparathyreosisban szenvedő felnőtteknél (PaTHway)

2026. január 21. frissítette: Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

PATHway PRÓBA: 3. fázis, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat, nyílt kiterjesztéssel, a naponta szubkután adagolt TransCon PTH biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának vizsgálata hypoparathyreosisban szenvedő felnőtteknél

A kísérlet első 26 hetében a résztvevőket véletlenszerűen két csoport egyikébe osztják be: az egyik csoport TransCon PTH-t, a másik pedig placebót kap. Minden alany a vizsgálati gyógyszer fix dózisával kezdődik, és egyénileg és fokozatosan titrálják az optimális dózisra egy 10 hetes időszak alatt, amit egy személyre szabott adagolási időszak követ 16 hétig. A TransCon PTH-t vagy placebót szubkután injekcióként, előretöltött injekciós toll segítségével kell beadni. Sem a kísérlet résztvevői, sem az orvosaik nem fogják tudni, hogy kiket jelöltek be az egyes csoportokba. A 26 hét után a résztvevők egy hosszú távú kiterjesztett vizsgálat részeként folytatják a kísérletet. A hosszabbítás ideje alatt minden résztvevő TransCon PTH-t kap, az adagot az egyéni igényeihez igazítják. Ez egy globális próba, amelyet – de nem kizárólagosan – az Egyesült Államokban, Kanadában, Németországban és Dániában folytatnak le.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

84

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dánia
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Dánia, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Dánia, 8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Egyesült Államok, 89511
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78731
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, 1083
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Csongrád megye
      • Szeged, Csongrád megye, Magyarország, 6720
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Norvégia
      • Oslo, Norvégia, 0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Németország
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Németország, 01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Olaszország
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Olaszország, 40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Olaszország, 00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Piacenza
      • Pisa, Piacenza, Olaszország, 56126
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfiak és nők, ≥18 évesek
  2. Olyan alanyok, akik műtét utáni krónikus HP-vel vagy autoimmun, genetikai vagy idiopátiás HP-vel rendelkeznek legalább 26 hétig. A HP diagnózisát a történelmi hipokalcémia alapján állapítják meg, nem megfelelően alacsony szérum PTH-szint esetén

  3. A minimális küszöbértéket meghaladó vagy azt meghaladó SoC (pl. kalcitriol, alfakalcidol, kalcium-kiegészítők) adagjaira vonatkozó követelmények:

    • Japánon kívüli országok esetében: 0,5 μg/nap kalcitriol vagy 1,0 μg/nap alfacalcidol ≥ 1,0 μg/nap (elemi) kalcium ≥ 800 mg/nap (pl. kalcium-citrát, kalcium-karbonát stb.) adagja legalább 12 héttel a szűrés előtt. Ezenkívül a kalcitriol vagy alfacalcidol vagy kalcium adagjának stabilnak kell lennie legalább 5 hétig a szűrés előtt.
    • Japán esetében: a kalcitriol ≥1,0 ​​μg/nap vagy az alfacalcidol ≥2,0 μg/nap dózisa szükséges legalább 12 hétig a szűrést megelőzően. Ezenkívül a calcitriol vagy alfacalcidol adagjának stabilnak kell lennie legalább 5 hétig a szűrés előtt. Csak Japánban (a helyi gyakorlat és étkezési szokások miatt) nincs előírás a kalcium-kiegészítők minimális adagjának túllépésére.

  4. A táplálékkiegészítők optimalizálása a véletlen besorolást megelőzően a következő szérum célszintek elérése érdekében:

    • 25(OH) D-vitamin szint 20-80 ng/ml (49-200 nmol/L) és
    • Magnézium szint a normál tartományban, vagy éppen a normál tartomány alatt és
    • Albuminhoz igazított vagy ionizált sCa szint a normál tartományban, vagy éppen a normál tartomány alatt van
  5. Az alany 24 órás uCa-kiválasztása ≥125 mg/24 óra (a szűrést megelőző 52 héten belül vagy a szűrési időszak alatt gyűjtött mintán)
  6. BMI 17- 40 kg/m2 Szűréskor
  7. ≤25 éves kor esetén az epifízis záródásának radiológiai bizonyítéka a nem domináns csukló és kéz röntgenfelvétele alapján
  8. pajzsmirigy-stimuláló hormon (TSH) a normál laboratóriumi határokon belül az 1. látogatást megelőző 6 héten belül; ha az anamnézisben szereplő pajzsmirigyrák szuppresszív kezelés alatt áll, a TSH-szintnek ≥0,2 mIU/ml-nek kell lennie
  9. Ha pajzsmirigyhormonpótló terápiával kezelik, az adagnak stabilnak kell lennie legalább 5 hétig a szűrés előtt
  10. eGFR ≥30 ml/perc/1,73 m2 Vetítés alatt
  11. Képes a vizsgálati gyógyszer napi szubkután öninjekciózására (vagy az injekció beadására kijelölt személy) előretöltött injekciós tollal
  12. Képes és hajlandó írásos és aláírt, tájékozott beleegyezést adni a GCP-vel összhangban

Kizárási kritériumok:

  1. Csökkent PTH-válasz (pszeudohypoparathyreosis), amelyet PTH-rezisztenciaként jellemeznek, emelkedett PTH-szinttel hipokalcémia hátterében
  2. Bármilyen betegség, amely befolyásolhatja a kalcium-anyagcserét vagy a kalcium-foszfát homeosztázist vagy a PTH-szintet a HP-n kívül, például aktív pajzsmirigy-túlműködés; Paget csontbetegség; súlyos hipomagnézia; 1-es típusú diabetes mellitus vagy rosszul kontrollált 2-es típusú diabetes mellitus (HbA1C >9%, a szűrést megelőző 12 héten belül levont dokumentált HbA1C eredmény elfogadható); súlyos és krónikus máj- vagy vesebetegség; Cushing-szindróma; myeloma multiplex; aktív hasnyálmirigy-gyulladás; alultápláltság; angolkór; közelmúltban elhúzódó mozdulatlanság; aktív rosszindulatú daganat (kivéve az alacsony kockázatú, jól differenciált pajzsmirigyrákot vagy a bazálissejtes bőrrákot); aktív hyperparathyreosis; mellékpajzsmirigy karcinóma a szűrést megelőző 5 éven belül; akromegália; vagy többszörös endokrin neoplázia 1. és 2. típusú
  3. Magas kockázatú pajzsmirigyrák 2 éven belül, amely a TSH szuppresszióját igényli
  4. Loop diuretikumok, foszfátkötő szerek (a kalcium-kiegészítők kivételével), digoxin, lítium, metotrexát, biotin >30 μg/nap vagy szisztémás kortikoszteroidok (kivéve a helyettesítő terápia) használata
  5. Tiazid diuretikum alkalmazása az 1. látogatást megelőző 1 héten belül tervezett 24 órás vizeletgyűjtést megelőző 4 héten belül
  6. PTH-szerű gyógyszerek használata (akár kereskedelmi forgalomban kapható, akár vizsgálati kísérletben való részvétel révén), beleértve a PTH(1-84), PTH(1-34) vagy a PTH vagy PTH-rokon fehérje egyéb N-terminális fragmentumait vagy analógjait, a szűrést megelőző 4 héten belül
  7. Egyéb, a kalcium- és csontanyagcserét befolyásoló gyógyszerek, például kalcitonin, fluorid tabletta (>0,5 mg/nap), stroncium vagy cinakalcet-hidroklorid alkalmazása a szűrést megelőző 12 héten belül
  8. A kalcium- és csontanyagcserét befolyásoló osteoporosis-terápiák, azaz biszfoszfonát (orális vagy intravénás [IV]), denosumab, raloxifen vagy romosozumab terápiák alkalmazása a szűrést megelőző 2 éven belül
  9. Nem hipokalcémiás görcsrohamos rendellenesség, amelynek a kórelőzményében görcsroham szerepelt a szűrést megelőző 26 héten belül
  10. Az osteosarcoma megnövekedett kockázata, mint például a Paget-féle csontbetegségben szenvedők vagy az alkalikus foszfatáz megmagyarázhatatlan emelkedése, az oszteoszarkómára hajlamos örökletes rendellenességek, vagy akiknek a kórtörténetében jelentős, a csontvázat érintő külső sugár- vagy implantátum-sugárterápia szerepel.
  11. Terhes vagy szoptató nők
  12. Férfi, akinek női partnere terhességet tervez, vagy fogamzóképes, és nem hajlandó megfelelő fogamzásgátló módszert alkalmazni a vizsgálat során
  13. A szűrés előtt 3 éven belül diagnosztizáltak kábítószer- vagy alkoholfüggőséget
  14. Betegségi folyamatok, amelyek hátrányosan befolyásolják a gyomor-bélrendszeri felszívódást, beleértve, de nem kizárólagosan a rövid bél szindrómát, a jelentős vékonybél reszekciót, a gyomor bypassot, a tropical sprue-t, az aktív cöliákiát, az aktív vastagbélgyulladást, az aktív Crohn-betegséget, a gastroparesist és az AIRE génmutációkat felszívódási zavarral
  15. Krónikus vagy súlyos szívbetegség a szűrést megelőző 26 héten belül, beleértve, de nem kizárólagosan a pangásos szívelégtelenséget, a szívinfarktust, a súlyos vagy kontrollálatlan szívritmuszavarokat, a bradycardiát (a nyugalmi pulzusszám 165/95 fehérköpeny-hipertónia/szorongás esetén nem feltétlenül kizáró és a mérés megismételhető a randomizálás előtt
  16. Cerebrovascularis baleset a szűrést megelőző 5 éven belül
  17. Szűrés előtt 26 héten belül: nephrolithiasis okozta akut kólika vagy akut köszvény. Tünetmentes vesekőben szenvedő betegek megengedettek
  18. Részvétel bármely más olyan intervenciós vizsgálatban, amelyben a vizsgált gyógyszer vagy eszköz átvétele a szűrést megelőző 8 héten belül történt (vagy a vizsgált gyógyszer felezési idejének 5,5-szeresénél (amelyik előbb következik be)
  19. Bármilyen betegség vagy állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint kezelést igényelhet, vagy valószínűtlenné teszi, hogy az alany teljesen befejezze a vizsgálatot, vagy bármely olyan állapot, amely indokolatlan kockázatot jelent a vizsgálati termék vagy eljárások miatt, beleértve a kezelt rosszindulatú daganatokat, amelyek valószínűleg kiújulnak a próba körülbelül 3,5 éves időtartama
  20. Ismert allergia vagy érzékenység PTH-ra vagy bármely segédanyagra [metakrezol, mannit, borostyánkősav, NaOH/(HCl)]
  21. Valószínűleg nem felel meg a tárgyalás lefolytatásának
  22. Bármilyen egyéb ok, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozná az alanyt abban, hogy részt vegyen vagy betartsa a vizsgálati ütemtervet

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Placebo a TransCon PTH-hoz, naponta egyszer szubkután injekcióban beadva
Kombinált termék: Placebo
A placebót a TransCon PTH formulációs pufferét tartalmazó oldat formájában szállítjuk, egy egyszer használatos előretöltött injekciós tollban, amelyet szubkután injekcióhoz használnak.
Kísérleti: Transcon PTH
Transcon PTH 18 mcg kiindulási dózissal, napi egyszer pedig szubkután injekcióval, és az optimális dózishoz titrálva
Kombinált termék: TransCon PTH
A TransCon PTH gyógyszerkészítményt 0,3 mg PTH(1-34)/ml koncentrációjú oldat formájában szállítjuk, egy beteg által használható előretöltött injekciós tollban, amelyet szubkután injekcióhoz szánnak.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hatékonyság – Elsődleges végpont a vakított időszakban
Időkeret: 26 hét
Az elsődleges végpont egy többkomponensű végpont volt, amely magában foglalta azon résztvevők százalékát, akik a vak kezelés 26. hetén teljesítették a következő kritériumokat: 1) az albuminnal korrigált szérumkalcium a 26. heti vizsgálat előtt 4 héten belül mért és a normál tartományon belül (8,3–10,6 mg/dL), és 2) függetlenség az aktív D-vitamintól a 26. hét előtt 4 héten belül (azaz az aktív D-vitamin minden napi állandó adagja nullával egyenlő ÉS a PRN használata ≤7 napon belül a 4 hét alatt), és 3) függetlenség a kalcium terápiás adagjaitól a 26. hét előtt 4 héten belül (azaz az elemi kalcium átlagos napi állandó adagja ≤600 mg ÉS a PRN adagok használata ≤7 napon belül a 4 hét alatt), és 4) nincs növekedés a rendelt tanulmányi gyógyszer adagjában a 26. hét előtt 4 héten belül.
26 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Váltás az alapvonalról a 26. hétre a HPES tünetében - fizikai domain pontszám
Időkeret: 26 hét
Váltás a kiindulási ponttól a hypoparathyreoidizmusban a betegek tapasztalati skáláján (HPES) tünetek - fizikai domén pontszám, a betegség -specifikus beteg száma számolt be a kezelés 26 hetes. Az intézkedés 0-100 skálát használ, és az értékek a kiindulási pontszámok változásait képviselik. A HPES pontszámának csökkenése a hypoparathyreoidizmussal kapcsolatos fizikai tünetek javulását jelenti.
26 hét
Váltás az alapvonalról a 26. hétre a HPES tünetében - kognitív domain pontszám
Időkeret: 26 hét
Váltás a kiindulási ponttól a hypoparathyreoidizmusban a betegek tapasztalati skálájában (HPES) tünet - kognitív domén pontszám, a betegség -specifikus beteg száma a 26 hetes kezelésnél számolt be. Az intézkedés 0-100 skálát használ, az értékek pedig a kiindulási pontszámok változását képviselik. A HPES pontszámának csökkenése a hypoparathyoidizmus betegséggel kapcsolatos kognitív tünetek javulását jelenti.
26 hét
Váltás a kiindulási értékről a 26. hétre a HPES Impact - fizikai működésű domain pontszámban
Időkeret: 26 hét
Váltás a kiindulási ponttól a hypoparathyreoidizmusban a betegek tapasztalati skáláján (HPES) ütés - A fizikai működőképes domén pontszám, a betegség -specifikus beteg száma a kezelés 26 hetes. Az intézkedés 0-100 skálát használ, az értékek pedig a kiindulási pontszámok változását képviselik. A HPES-pontszám csökkenése azt jelenti, hogy javul a fizikai működési egészséggel kapcsolatos életminőség.
26 hét
Váltás a kiindulási értékről a 26. hétre a HPES Impact -ben - a mindennapi élet domain pontszáma
Időkeret: 26 hét
Váltás a kiindulási ponttól a hypoparathyreoidizmusban a betegek élmény skáláján (HPES) ütés - A mindennapi élet domén pontszáma, a betegség -specifikus beteg száma a kezelés 26 hetes. Az intézkedés 0-100 skálát használ, az értékek pedig a kiindulási pontszámok változását képviselik. A HPES-pontszám csökkenése a napi egészséggel kapcsolatos életminőség javulását jelenti.
26 hét
Váltás az alapvonalról a 26. hétre az SF-36 fizikai működési alskála pontszámában
Időkeret: 26 hét
Változtassa meg a kiindulási értéket a 36 tételből álló rövid formájú felmérés (SF-36) fizikai működő alskála pontszáma, egy általános egészségügyi felmérés, 26 hetes kezelésnél. A fizikai működő alskála 19-57,6 tartományt használ, és az értékek a kiindulási pontszámok változásait képviselik. Az SF-36 pontszám növekedése a fizikai működéssel kapcsolatos egészséggel kapcsolatos életminőség javulását jelenti.
26 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma A/S Medical Monitor/Medical Expert

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. február 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. január 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. január 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. január 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. január 6.

Első közzététel (Tényleges)

2021. január 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 21.

Utolsó ellenőrzés

2026. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TCP-304
  • 2020-003380-26 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Endokrin rendszer betegségei

Klinikai vizsgálatok a TransCon PTH

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in China

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel