Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie som undersöker säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av TransCon PTH administrerat dagligen hos vuxna med hypoparatyreos (PaTHway)

21 januari 2026 uppdaterad av: Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

PaTHway TRIAL: En fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallell gruppförsök, med en öppen förlängning, undersökning av säkerheten, tolerabiliteten och effekten av TransCon PTH administrerat subkutant dagligen hos vuxna med hypoparatyreos

Under de första 26 veckorna av prövningen kommer deltagarna att slumpmässigt tilldelas en av två grupper: en grupp kommer att få TransCon PTH och en grupp kommer att få placebo. Alla försökspersoner kommer att börja med en fast dos av studieläkemedlet och titreras individuellt och progressivt till en optimal dos under en 10-veckorsperiod, följt av en individualiserad doseringsperiod på upp till 16 veckor. TransCon PTH eller placebo kommer att administreras som en subkutan injektion med en förfylld injektionspenna. Varken försöksdeltagare eller deras läkare kommer att veta vem som har tilldelats varje grupp. Efter de 26 veckorna kommer deltagarna att fortsätta i försöket som en del av en långsiktig förlängningsstudie. Under förlängningen kommer alla deltagare att få TransCon PTH, med dosen anpassad efter deras individuella behov. Detta är ett globalt försök som kommer att genomföras i, men inte begränsat till, USA, Kanada, Tyskland och Danmark.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

84

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Danmark, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Danmark, 8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Förenta staterna, 89511
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78731
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Piacenza
      • Pisa, Piacenza, Italien, 56126
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Tyskland
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1083
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Csongrád megye
      • Szeged, Csongrád megye, Ungern, 6720
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Hanar och kvinnor, ≥18 år
  2. Patienter med postkirurgisk kronisk HP, eller autoimmun, genetisk eller idiopatisk HP i minst 26 veckor. Diagnos av HP är etablerad baserat på historisk hypokalcemi vid inställningen av olämpligt låga PTH-nivåer i serum

  3. Krav på doser av SoC (t.ex. kalcitriol, alfacalcidol, kalciumtillskott) vid eller över ett lägsta tröskelvärde:

    • För andra länder än Japan: krav på en dos av kalcitriol ≥0,5 μg/dag, eller alfacalcidol ≥1,0 ​​μg/dag och (elementärt) kalcium ≥800 mg/dag (t.ex. kalciumcitrat, kalciumkarbonat etc.) för minst 12 veckor före screening. Dessutom bör dosen av kalcitriol, alfacalcidol eller kalcium vara stabil i minst 5 veckor före screening
    • För Japan: krav på en dos av kalcitriol ≥1,0 ​​μg/dag, eller alfacalcidol ≥2,0 μg/dag i minst 12 veckor före screening. Dessutom bör dosen av kalcitriol eller alfakalcidol vara stabil i minst 5 veckor före screening. Endast i Japan (på grund av lokal praxis och kostmönster) finns det inget krav på att överskrida en minimidos av kalciumtillskott

  4. Optimering av kosttillskott före randomisering för att uppnå målserumnivåerna av:

    • 25(OH) vitamin D-nivåer på 20-80 ng/ml (49-200 nmol/L) och
    • Magnesiumnivå i normalintervallet, eller strax under normalintervallet och
    • Albuminjusterad eller joniserad sCa-nivå i det normala intervallet, eller strax under det normala intervallet
  5. Försökspersonen visar en 24-timmars uCa-utsöndring av ≥125 mg/24h (på ett prov som tagits inom 52 veckor före screening eller under screeningperioden)
  6. BMI 17- 40 kg/m2 vid Screening
  7. Om ≤25 år, radiologiska bevis på epifysstängning baserat på röntgen av icke-dominant handled och hand
  8. Sköldkörtelstimulerande hormon (TSH) inom normala laboratoriegränser inom 6 veckor före besök 1; om undertryckande behandling för en historia av sköldkörtelcancer måste TSH-nivån vara ≥0,2 mIU/ml
  9. Vid behandling med sköldkörtelhormonbehandling måste dosen ha varit stabil i minst 5 veckor före screening
  10. eGFR ≥30 ml/min/1,73 m2 under screening
  11. Kunna utföra dagliga subkutana självinjektioner av studieläkemedlet (eller ha en utsedd person att utföra injektioner) via en förfylld injektionspenna
  12. Kan och vill ge skriftligt och undertecknat informerat samtycke i enlighet med GCP

Exklusions kriterier:

  1. Nedsatt lyhördhet för PTH (pseudohypoparatyreoidism) som karakteriseras som PTH-resistens, med förhöjda PTH-nivåer vid hypokalcemi
  2. Alla sjukdomar som kan påverka kalciummetabolism eller kalciumfosfathomeostas eller andra PTH-nivåer än HP, såsom aktiv hypertyreos; Paget sjukdom i ben; svår hypomagnesemi; typ 1-diabetes mellitus eller dåligt kontrollerad typ 2-diabetes mellitus (HbA1C >9 %, dokumenterat HbA1C-resultat som tagits inom 12 veckor före screening är acceptabelt); allvarlig och kronisk lever- eller njursjukdom; Cushings syndrom; multipelt myelom; aktiv pankreatit; undernäring; engelska sjukan; nyligen långvarig orörlighet; aktiv malignitet (annat än lågrisk väldifferentierad sköldkörtelcancer eller basalcellshudcancer); aktiv hyperparatyreoidism; bisköldkörtelkarcinom inom 5 år före screening; akromegali; eller multipel endokrin neoplasi typ 1 och 2
  3. Högrisksköldkörtelcancer inom 2 år, som kräver undertryckande av TSH
  4. Användning av loopdiuretika, fosfatbindare (andra än kalciumtillskott), digoxin, litium, metotrexat, biotin >30 μg/dag eller systemiska kortikosteroider (annat än som ersättningsterapi)
  5. Användning av tiaziddiuretikum inom 4 veckor före 24-timmarsurinsamlingen planerad att ske inom 1 vecka före besök 1
  6. Användning av PTH-liknande läkemedel (oavsett om det är kommersiellt tillgängliga eller genom deltagande i en prövningsstudie), inklusive PTH(1-84), PTH(1-34), eller andra N-terminala fragment eller analoger av PTH eller PTH-relaterat protein, inom 4 veckor före screening
  7. Användning av andra läkemedel som är kända för att påverka kalcium- och benmetabolismen, såsom kalcitonin, fluoridtabletter (>0,5 mg/dag), strontium eller cinacalcethydroklorid, inom 12 veckor före screening
  8. Användning av osteoporosterapier som är kända för att påverka kalcium- och benmetabolismen, t.ex. bisfosfonat (oralt eller intravenöst [IV]), denosumab, raloxifen eller romosozumabbehandlingar inom 2 år före screening
  9. Icke-hypokalcemisk anfallsstörning med en historia av ett anfall inom 26 veckor före screening
  10. Ökad risk för osteosarkom, såsom de med Pagets bensjukdom eller oförklarade förhöjningar av alkaliskt fosfatas, ärftliga sjukdomar som predisponerar för osteosarkom, eller med en tidigare historia av omfattande extern strålbehandling eller implantatstrålning som involverar skelettet
  11. Gravida eller ammande kvinnor
  12. Man som har en kvinnlig partner som avser att bli gravid eller är i fertil ålder och är ovillig att använda adekvata preventivmedel under rättegången
  13. Diagnostiserat drog- eller alkoholberoende inom 3 år före screening
  14. Sjukdomsprocesser som negativt påverkar gastrointestinal absorption, inklusive men inte begränsat till korttarmssyndrom, betydande tunntarmsresektion, gastric bypass, tropisk sprue, aktiv celiaki, aktiv ulcerös kolit, aktiv Crohns sjukdom, gastropares och AIRE-genmutationer med malabsorption
  15. Kronisk eller svår hjärtsjukdom inom 26 veckor före screening inklusive men inte begränsat till kronisk hjärtsvikt, hjärtinfarkt, svåra eller okontrollerade arytmier, bradykardi (vilopuls 165/95 vid hypertoni/ångest i vit päls kanske inte är uteslutande och en mätning kan upprepas före randomisering
  16. Cerebrovaskulär olycka inom 5 år före screening
  17. Inom 26 veckor före screening: akut kolik på grund av nefrolitiasis eller akut gikt. Patienter med asymtomatiska njursten är tillåtna
  18. Deltagande i någon annan interventionell prövning där mottagandet av prövningsläkemedlet eller enheten skedde inom 8 veckor (eller inom 5,5 gånger halveringstiden för prövningsläkemedlet (beroende på vilket som inträffar först) före screening
  19. Varje sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan kräva behandling eller göra att försökspersonen sannolikt inte kommer att fullfölja prövningen helt, eller något tillstånd som utgör en otillbörlig risk från undersökningsprodukten eller -procedurerna, inklusive behandlade maligniteter som sannolikt kommer att återkomma inom den ungefärliga 3,5-åriga längden av försöket
  20. Känd allergi eller känslighet mot PTH eller något av hjälpämnena [metakresol, mannitol, bärnstenssyra, NaOH/(HCl)]
  21. Sannolikt vara icke-kompatibel med avseende på rättegångsuppförande
  22. Alla andra skäl som enligt utredaren skulle hindra försökspersonen från att slutföra deltagandet eller följa försöksschemat

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo för TransCon PTH ges en gång dagligen genom subkutan injektion
Kombinationsprodukt: Placebo
Placebo tillhandahålls som en lösning innehållande formuleringsbufferten för TransCon PTH i en förfylld injektionspenna för engångsbruk avsedd för subkutan injektion.
Experimentell: Transcon pth
Transcon PTH vid en startdos på 18 mcg levereras en gång dagligen genom subkutan injektion och titrerad till en optimal dos
Kombinationsprodukt: TransCon PTH
TransCon PTH-läkemedlet tillhandahålls som en lösning med en koncentration av 0,3 mg PTH(1-34)/ml i en förfylld injektionspenna för engångspatient avsedd för subkutan injektion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt - Primärt slutpunkt under den blindade perioden
Tidsram: 26 veckor
Den primära slutpunkten var en flerkomponentslutpunkt som inkluderade procentandelen deltagare som uppfyllde följande kriterier vid 26 veckors blindbehandling: 1) albuminjusterat serumkalcium mätt inom 4 veckor före och vid vecka 26-besöket inom normalområdet (8,3 till 10,6 mg/dL), och 2) oberoende från aktivt vitamin D inom 4 veckor före vecka 26-besöket (dvs. alla dagliga stående doser av aktivt vitamin D lika med noll OCH användning av PRN ≤7 dagar under de 4 veckorna), och 3) oberoende från terapeutiska doser av kalcium inom 4 veckor före vecka 26-besöket (dvs. genomsnittlig daglig stående dos av elementärt kalcium ≤600 mg OCH användning av PRN-doser på ≤7 dagar under de 4 veckorna), och 4) ingen ökning av ordinerad studiepreparat inom 4 veckor före vecka 26-besöket.
26 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinje till vecka 26 i HPES Symptom - Physical Domain Score
Tidsram: 26 veckor
Förändring från baslinjen i Hypoparathyreoidism Patient Experience Scale (HPES) Symptom - Physical Domain Score, en sjukdomsspecifik patient rapporterade resultat, vid 26 veckors behandling. Åtgärden använder en skala på 0-100 och värden representerar förändringen i poäng från baslinjen. En minskning av HPES -poäng betecknar en förbättring av hypoparathyreoidism sjukdomsrelaterade fysiska symtom.
26 veckor
Ändra från baslinje till vecka 26 i HPES Symptom - Cognitive Domain Score
Tidsram: 26 veckor
Förändring från baslinjen i Hypoparathyreoidism Patient Experience Scale (HPES) Symptom - Cognitive Domain Score, en sjukdomsspecifik patient rapporterade resultat, vid 26 veckors behandling. Åtgärden använder en skala på 0-100 och värden representerar förändringen i poäng från baslinjen. En minskning av HPES -poäng betecknar en förbättring av hypoparathyreoidism sjukdomsrelaterade kognitiva symtom.
26 veckor
Ändra från baslinjen till vecka 26 i HPES Impact - Fysisk fungerande domänpoäng
Tidsram: 26 veckor
Förändring från baslinjen i Hypoparathyreoidism Patient Experience Scale (HPES) Impact - Physical Function Domain Score, en sjukdomsspecifik patient rapporterade resultat, vid 26 veckors behandling. Åtgärden använder en skala på 0-100 och värden representerar förändringen i poäng från baslinjen. En minskning av HPES-poäng betecknar en förbättring av den fysiska fungerande hälsorelaterade livskvaliteten.
26 veckor
Ändra från baslinje till vecka 26 i HPES Impact - Daily Life Domain Score
Tidsram: 26 veckor
Förändring från baslinjen i Hypoparathyreoidism Patient Experience Scale (HPES) Impact - Daily Life Domain Score, en sjukdomsspecifik patient rapporterade resultat, vid 26 veckors behandling. Åtgärden använder en skala på 0-100 och värden representerar förändringen i poäng från baslinjen. En minskning av HPES-poäng betecknar en förbättring av den dagliga hälsorelaterade livskvaliteten.
26 veckor
Ändra från baslinjen till vecka 26 i SF-36 Fysisk fungerande underskalans poäng
Tidsram: 26 veckor
Förändring från baslinjen i 36-artikels kortformundersökning (SF-36) Fysisk fungerande underskalans poäng, en generisk hälsoundersökning, vid 26 veckors behandling. Den fysiska fungerande underskalan använder ett intervall på 19-57,6 och värden representerar förändringen i poäng från baslinjen. En ökning av SF-36-poäng betecknar en förbättring av den fysiska fungerande hälsorelaterade livskvaliteten.
26 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

Utredare

  • Studierektor: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma A/S Medical Monitor/Medical Expert

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 februari 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

12 januari 2022

Avslutad studie (Faktisk)

21 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 januari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 januari 2021

Första postat (Faktisk)

8 januari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TCP-304
  • 2020-003380-26 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sjukdomar i det endokrina systemet

Kliniska prövningar på TransCon PTH

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera