Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność preparatu TransCon PTH podawanego codziennie osobom dorosłym z niedoczynnością przytarczyc (PaTHway)

21 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

PRÓBA PRÓBNA PATHway: wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, równoległe badanie grupowe fazy 3 z rozszerzeniem otwartym, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność preparatu TransCon PTH podawanego codziennie podskórnie osobom dorosłym z niedoczynnością przytarczyc

W ciągu pierwszych 26 tygodni badania uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup: jedna grupa otrzyma TransCon PTH, a druga grupa otrzyma placebo. Wszyscy uczestnicy rozpoczną od ustalonej dawki badanego leku i będą indywidualnie i stopniowo dostosowywani do optymalnej dawki przez okres 10 tygodni, po czym nastąpi indywidualny okres dawkowania do 16 tygodni. TransCon PTH lub placebo będą podawane we wstrzyknięciu podskórnym za pomocą fabrycznie napełnionego wstrzykiwacza. Ani uczestnicy badania, ani ich lekarze nie będą wiedzieć, kto został przydzielony do każdej grupy. Po 26 tygodniach uczestnicy będą kontynuować badanie w ramach długoterminowego badania przedłużającego. W trakcie przedłużenia wszyscy uczestnicy otrzymają TransCon PTH, w dawce dostosowanej do ich indywidualnych potrzeb. Jest to globalna próba, która zostanie przeprowadzona między innymi w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Niemczech i Danii.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

84

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Dania, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Dania, 8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Niemcy
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Niemcy, 01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Stany Zjednoczone, 89511
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78731
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Csongrád megye
      • Szeged, Csongrád megye, Węgry, 6720
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Włochy
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Włochy, 40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Piacenza
      • Pisa, Piacenza, Włochy, 56126
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety, ≥18 lat
  2. Osoby z pooperacyjnym przewlekłym HP lub autoimmunologicznym, genetycznym lub idiopatycznym HP przez co najmniej 26 tygodni. Rozpoznanie HP stawia się na podstawie historycznej hipokalcemii przy niewłaściwie niskim stężeniu PTH w surowicy

  3. Wymagania dotyczące dawek SoC (np. kalcytriolu, alfakalcydolu, suplementów wapnia) na poziomie lub powyżej progu minimalnego:

    • Dla krajów innych niż Japonia: wymóg dawki kalcytriolu ≥0,5 μg/dobę lub alfakalcydolu ≥1,0 ​​μg/dobę i wapnia (pierwiastkowego) ≥800 mg/dobę (np. cytrynian wapnia, węglan wapnia itp.) przez co najmniej 12 tygodnie przed badaniem przesiewowym. Ponadto dawka kalcytriolu lub alfakalcydolu lub wapnia powinna być stabilna przez co najmniej 5 tygodni przed badaniem przesiewowym
    • W przypadku Japonii: wymóg podawania dawki kalcytriolu ≥1,0 ​​μg/dobę lub alfakalcydolu ≥2,0 μg/dobę przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym. Ponadto dawka kalcytriolu lub alfakalcydolu powinna być stabilna przez co najmniej 5 tygodni przed badaniem przesiewowym. Tylko w Japonii (ze względu na lokalną praktykę i wzorce żywieniowe) nie ma wymogu przekraczania minimalnej dawki suplementów wapnia

  4. Optymalizacja suplementów przed randomizacją w celu osiągnięcia docelowych poziomów w surowicy:

    • 25(OH) poziom witaminy D 20-80 ng/ml (49-200 nmol/L) i
    • Poziom magnezu w normalnym zakresie lub tuż poniżej normalnego zakresu i
    • Stężenie sCa skorygowane względem albumin lub zjonizowane w zakresie normy lub tuż poniżej normy
  5. Pacjent wykazuje 24-godzinne wydalanie uCa ≥125 mg/24h (na próbce pobranej w ciągu 52 tygodni przed badaniem przesiewowym lub w okresie badania przesiewowego)
  6. BMI 17-40 kg/m2 podczas badania przesiewowego
  7. Jeśli ≤25 lat, radiologiczne potwierdzenie zamknięcia nasady na podstawie zdjęcia rentgenowskiego niedominującego nadgarstka i ręki
  8. Hormon stymulujący tarczycę (TSH) w granicach normy laboratoryjnej w ciągu 6 tygodni przed Wizytą 1; w przypadku leczenia supresyjnego z powodu raka tarczycy w wywiadzie, poziom TSH musi wynosić ≥0,2 mIU/ml
  9. W przypadku leczenia substytucyjnego hormonem tarczycy dawka musi być stabilna przez co najmniej 5 tygodni przed badaniem przesiewowym
  10. eGFR ≥30 ml/min/1,73 m2 podczas Screeningu
  11. Możliwość wykonywania codziennych wstrzyknięć podskórnych badanego leku (lub wyznaczenie osoby wyznaczonej do wykonywania wstrzyknięć) za pomocą fabrycznie napełnionego wstrzykiwacza
  12. Zdolny i chętny do udzielenia pisemnej i podpisanej świadomej zgody zgodnie z GCP

Kryteria wyłączenia:

  1. Upośledzona reakcja na PTH (rzekoma niedoczynność przytarczyc), która charakteryzuje się opornością na PTH, z podwyższonym poziomem PTH w przebiegu hipokalcemii
  2. Każda choroba, która może wpływać na metabolizm wapnia lub homeostazę wapniowo-fosforanową lub poziomy PTH inna niż HP, taka jak czynna nadczynność tarczycy; choroba Pageta kości; ciężka hipomagnezemia; cukrzyca typu 1 lub źle kontrolowana cukrzyca typu 2 (HbA1C >9%, udokumentowany wynik HbA1C pobrany w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym jest akceptowalny); ciężka i przewlekła choroba wątroby lub nerek; zespół Cushinga; szpiczak mnogi; aktywne zapalenie trzustki; niedożywienie; krzywica; niedawny długotrwały bezruch; aktywny nowotwór złośliwy (inny niż dobrze zróżnicowany rak tarczycy niskiego ryzyka lub rak podstawnokomórkowy skóry); czynna nadczynność przytarczyc; rak przytarczyc w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym; akromegalia; lub liczne typy nowotworów wewnątrzwydzielniczych 1 i 2
  3. Rak tarczycy wysokiego ryzyka w ciągu 2 lat, wymagający supresji TSH
  4. Stosowanie diuretyków pętlowych, środków wiążących fosforany (innych niż suplementy wapnia), digoksyny, litu, metotreksatu, biotyny >30 μg/dobę lub ogólnoustrojowych kortykosteroidów (innych niż jako terapia zastępcza)
  5. Stosowanie diuretyku tiazydowego w ciągu 4 tygodni przed planowaną dobową zbiórką moczu w ciągu 1 tygodnia przed Wizytą 1
  6. Stosowanie leków podobnych do PTH (dostępnych w handlu lub poprzez udział w badaniu naukowym), w tym PTH(1-84), PTH(1-34) lub innych N-końcowych fragmentów lub analogów PTH lub białek pokrewnych PTH, w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
  7. Stosowanie innych leków, o których wiadomo, że wpływają na metabolizm wapnia i kości, takich jak kalcytonina, tabletki z fluorem (>0,5 mg/dobę), stront lub chlorowodorek cynakalcetu, w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym
  8. Stosowanie terapii osteoporozy, o których wiadomo, że wpływają na metabolizm wapnia i kości, tj. bisfosfonianów (doustnych lub dożylnych [IV]), denosumabu, raloksyfenu lub romosozumabu w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym
  9. Napady padaczkowe inne niż hipokalcemiczne z napadem w wywiadzie w ciągu 26 tygodni przed badaniem przesiewowym
  10. Zwiększone ryzyko wystąpienia kostniakomięsaka, na przykład w przypadku choroby Pageta kości lub niewyjaśnionego zwiększenia aktywności fosfatazy alkalicznej, dziedzicznych zaburzeń predysponujących do kostniakomięsaka lub w przypadku wcześniejszej znacznej radioterapii wiązkami zewnętrznymi lub implantami obejmującej szkielet
  11. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  12. Mężczyzna, który ma partnerkę, która zamierza zajść w ciążę lub jest w wieku rozrodczym i nie chce stosować odpowiednich metod antykoncepcji podczas badania
  13. Zdiagnozowane uzależnienie od narkotyków lub alkoholu w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym
  14. Procesy chorobowe, które niekorzystnie wpływają na wchłanianie z przewodu pokarmowego, w tym między innymi zespół krótkiego jelita, znaczna resekcja jelita cienkiego, pomostowanie żołądka, wlew tropikalny, aktywna celiakia, czynne wrzodziejące zapalenie jelita grubego, aktywna choroba Leśniowskiego-Crohna, gastropareza i mutacje genu AIRE z zespołem złego wchłaniania
  15. Przewlekła lub ciężka choroba serca w ciągu 26 tygodni przed badaniem przesiewowym, w tym między innymi zastoinowa niewydolność serca, zawał mięśnia sercowego, ciężkie lub niekontrolowane zaburzenia rytmu serca, bradykardia (tętno spoczynkowe 165/95 w warunkach nadciśnienia/lęku białego fartucha może nie wykluczać i pomiar można powtórzyć przed randomizacją
  16. Udar mózgu w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym
  17. W ciągu 26 tygodni przed badaniem przesiewowym: ostra kolka spowodowana kamicą nerkową lub ostra dna moczanowa. Osoby z bezobjawowymi kamieniami nerkowymi są dozwolone
  18. Udział w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym, w którym otrzymanie badanego leku lub urządzenia nastąpiło w ciągu 8 tygodni (lub w ciągu 5,5-krotności okresu półtrwania badanego leku (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej) przed badaniem przesiewowym
  19. Jakakolwiek choroba lub stan, który w opinii badacza może wymagać leczenia lub sprawić, że uczestnik nie będzie mógł w pełni ukończyć badania, lub jakikolwiek stan stwarzający nadmierne ryzyko związane z badanym produktem lub procedurami, w tym leczone nowotwory złośliwe, które mogą nawrócić w ciągu około 3,5-letni okres próbny
  20. Znana alergia lub nadwrażliwość na PTH lub którąkolwiek substancję pomocniczą [metakrezol, mannitol, kwas bursztynowy, NaOH/(HCl)]
  21. Prawdopodobne nieprzestrzeganie zasad prowadzenia procesu
  22. Każdy inny powód, który w opinii badacza uniemożliwiłby uczestnikowi udział w badaniu lub przestrzeganie harmonogramu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Placebo dla TransCon PTH podawane raz dziennie we wstrzyknięciu podskórnym
Produkt złożony: Placebo
Placebo jest dostarczane w postaci roztworu zawierającego bufor preparatu TransCon PTH w fabrycznie napełnionym wstrzykiwaczu do stosowania przez jednego pacjenta, przeznaczonym do wstrzyknięć podskórnych.
Eksperymentalny: Transcon pth
Transcon PTH w dawce początkowej 18 mcg dostarczany raz dziennie przez wstrzyknięcie podskórne i miareczkowane do optymalnej dawki
Produkt złożony: TransCon PTH
Produkt leczniczy TransCon PTH jest dostarczany w postaci roztworu o stężeniu 0,3 mg PTH(1-34)/ml w fabrycznie napełnionym wstrzykiwaczu przeznaczonym dla jednego pacjenta, przeznaczonym do wstrzyknięć podskórnych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność – Pierwszy Punkt Końcowy Podczas Okresu Zaślepionego
Ramy czasowe: 26 tygodni
Głównym punktem końcowym był punkt wieloskładnikowy obejmujący odsetek uczestników, którzy spełnili następujące kryteria po 26 tygodniach ślepego leczenia: 1) poziom albuminowo-skorygowanego wapnia w surowicy zmierzony w ciągu 4 tygodni przed i podczas wizyty w 26. tygodniu w zakresie normy (8,3 do 10,6 mg/dL), 2) niezależność od aktywnej witaminy D w ciągu 4 tygodni przed wizytą w 26. tygodniu (tj. wszystkie codzienne dawki podstawowe aktywnej witaminy D równe zero ORAZ stosowanie dawek PRN ≤7 dni w ciągu 4 tygodni), 3) niezależność od dawek terapeutycznych wapnia w ciągu 4 tygodni przed wizytą w 26. tygodniu (tj. średnia codzienna dawka podstawowa wapnia pierwiastkowego ≤600 mg ORAZ stosowanie dawek PRN przez ≤7 dni w ciągu 4 tygodni), 4) brak zwiększenia przepisanej dawki leku badawczego w ciągu 4 tygodni przed wizytą w 26. tygodniu.
26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej na 26 tygodnia w objawach HPES - wynik domeny fizycznej
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w objawach Skali Doświadczenia pacjenta (HPES) (HPES) - wynik domeny fizycznej, pacjent z pacjentem specyficznym dla choroby, po 26 tygodniach leczenia. Miara wykorzystuje skalę 0-100, a wartości reprezentują zmianę wyników z wartości wyjściowej. Zmniejszenie wyniku HPES oznacza poprawę objawów fizycznych związanych z chorobą hipoparatorych.
26 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej na 26 tygodnia w objawach HPES - wynik domeny poznawczej
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w objawach Skali Doświadczenia pacjenta z hipoparatoryzmem (HPES) - wynik w dziedzinie poznawczej, pacjent z pacjentem specyficznym dla choroby, po 26 tygodniach leczenia. Miara wykorzystuje skalę 0-100, a wartości reprezentują zmianę wyników z wartości wyjściowej. Zmniejszenie wyniku HPES oznacza poprawę objawów poznawczych związanych z chorobą hipoparatorych.
26 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej na 26 tygodnia W HPES Wpływ - Fizyczny wynik w dziedzinie funkcjonowania
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w skali doświadczenia pacjenta z hipoparatoryzmem (HPES) - wynik w dziedzinie funkcjonowania fizycznego, wynik pacjenta specyficzny dla choroby, zgłoszony wynik, po 26 tygodniu leczenia. Miara wykorzystuje skalę 0-100, a wartości reprezentują zmianę wyników z wartości wyjściowej. Zmniejszenie wyniku HPES oznacza poprawę jakości życia funkcjonowania fizycznego.
26 tygodni
Zmiana z wartości odniesienia na 26 tygodnia w HPES Wpływ - Daily Life Score Domena
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w skali doświadczenia pacjentów z hipoparatoryzmem (HPES) - wynik w dziedzinie życia codziennego, pacjent z pacjentem specyficznym dla choroby, po 26 tygodniach leczenia. Miara wykorzystuje skalę 0-100, a wartości reprezentują zmianę wyników z wartości wyjściowej. Zmniejszenie wyniku HPES oznacza poprawę codziennej jakości życia związanego ze zdrowiem.
26 tygodni
Zmiana z wartości bazowej na 26 tygodnia w SF-36 Fizyczne funkcjonowanie podskali
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w 36-elementowym badaniu krótkometrażowym (SF-36) Fizyczne funkcjonowanie funkcjonowania, ogólne badanie zdrowotne, po 26 tygodniu leczenia. Podskala funkcjonowania fizycznego wykorzystuje zakres 19-57,6, a wartości reprezentują zmianę wyników z wartości wyjściowej. Wzrost wyniku SF-36 oznacza poprawę jakości życia funkcjonowania fizycznego.
26 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma A/S Medical Monitor/Medical Expert

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 stycznia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TCP-304
  • 2020-003380-26 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby układu hormonalnego

Badania kliniczne na TransCon PTH

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mongolia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj