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Um estudo investigando a segurança, tolerabilidade e eficácia do TransCon PTH administrado diariamente em adultos com hipoparatireoidismo (PaTHway)

21 de janeiro de 2026 atualizado por: Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

PATHWAY TRIAL: Um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, grupo paralelo, com uma extensão aberta, investigando a segurança, tolerabilidade e eficácia do TransCon PTH administrado diariamente por via subcutânea em adultos com hipoparatireoidismo

Durante as primeiras 26 semanas do estudo, os participantes serão distribuídos aleatoriamente em um dos dois grupos: um grupo receberá TransCon PTH e um grupo receberá placebo. Todos os indivíduos começarão com uma dose fixa do medicamento do estudo e serão individual e progressivamente titulados para uma dose ideal durante um período de 10 semanas, seguido por um período de dosagem individualizada de até 16 semanas. TransCon PTH ou placebo será administrado como uma injeção subcutânea usando uma caneta de injeção pré-cheia. Nem os participantes do estudo nem seus médicos saberão quem foi designado para cada grupo. Após as 26 semanas, os participantes continuarão no estudo como parte de um estudo de extensão de longo prazo. Durante a extensão, todos os participantes receberão TransCon PTH, com a dose ajustada às suas necessidades individuais. Este é um teste global que será conduzido, entre outros, nos Estados Unidos, Canadá, Alemanha e Dinamarca.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

84

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Alemanha, 01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 2Y9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canadá, L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canadá, G1V 4G2
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Dinamarca
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Dinamarca, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Dinamarca, 8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Estados Unidos, 89511
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1083
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Csongrád megye
      • Szeged, Csongrád megye, Hungria, 6720
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Itália
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Itália, 40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itália, 00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Piacenza
      • Pisa, Piacenza, Itália, 56126
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens e mulheres, ≥18 anos de idade
  2. Indivíduos com HP crônica pós-cirúrgica ou HP autoimune, genética ou idiopática por pelo menos 26 semanas. O diagnóstico de HP é estabelecido com base na hipocalcemia histórica no cenário de níveis séricos de PTH inapropriadamente baixos

  3. Requisito para doses de SoC (por exemplo, calcitriol, alfacalcidol, suplementos de cálcio) em ou acima de um limite mínimo:

    • Para outros países além do Japão: exigência de uma dose de calcitriol ≥0,5 μg/dia ou alfacalcidol ≥1,0 ​​μg/dia e cálcio (elementar) ≥800 mg/dia (por exemplo, citrato de cálcio, carbonato de cálcio, etc.) por pelo menos 12 semanas antes da Triagem. Além disso, a dose de calcitriol, ou alfacalcidol, ou cálcio deve ser estável por pelo menos 5 semanas antes da triagem
    • Para o Japão: exigência de uma dose de calcitriol ≥1,0 ​​μg/dia ou alfacalcidol ≥2,0 μg/dia por pelo menos 12 semanas antes da triagem. Além disso, a dose de calcitriol ou alfacalcidol deve ser estável por pelo menos 5 semanas antes da triagem. Apenas no Japão (devido à prática local e padrões alimentares), não há exigência de exceder uma dose mínima de suplementos de cálcio

  4. Otimização de suplementos antes da randomização para atingir os níveis séricos alvo de:

    • Níveis de 25(OH) vitamina D de 20-80 ng/mL (49-200 nmol/L) e
    • Nível de magnésio na faixa normal, ou logo abaixo da faixa normal e
    • Nível de sCa ajustado por albumina ou ionizado na faixa normal ou logo abaixo da faixa normal
  5. O sujeito demonstra uma excreção de uCa de 24 horas de ≥125 mg/24h (em uma amostra coletada dentro de 52 semanas antes da triagem ou durante o período de triagem)
  6. IMC 17- 40 kg/m2 na Triagem
  7. Se ≤ 25 anos de idade, evidência radiológica de fechamento epifisário com base na radiografia de punho e mão não dominante
  8. Hormônio estimulante da tireoide (TSH) dentro dos limites laboratoriais normais nas 6 semanas anteriores à Visita 1; se estiver em terapia supressiva para história de câncer de tireoide, o nível de TSH deve ser ≥0,2 mIU/mL
  9. Se tratado com terapia de reposição de hormônio tireoidiano, a dose deve estar estável por pelo menos 5 semanas antes da triagem
  10. eGFR ≥30 mL/min/1,73 m2 durante a triagem
  11. Capaz de realizar autoinjeções subcutâneas diárias do medicamento do estudo (ou ter um designado para realizar as injeções) por meio de uma caneta de injeção pré-cheia
  12. Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito e assinado de acordo com o GCP

Critério de exclusão:

  1. Resposta prejudicada ao PTH (pseudo-hipoparatireoidismo), que é caracterizada como resistência ao PTH, com níveis elevados de PTH no cenário de hipocalcemia
  2. Qualquer doença que possa afetar o metabolismo do cálcio ou a homeostase do fosfato de cálcio ou os níveis de PTH além do HP, como hipertireoidismo ativo; doença de Paget do osso; hipomagnesemia grave; diabetes mellitus tipo 1 ou diabetes mellitus tipo 2 mal controlado (HbA1C > 9%, resultado documentado de HbA1C obtido dentro de 12 semanas antes da triagem é aceitável); doença hepática ou renal grave e crônica; Síndrome de Cushing; mieloma múltiplo; pancreatite ativa; desnutrição; raquitismo; imobilidade prolongada recente; malignidade ativa (exceto câncer de tireoide bem diferenciado de baixo risco ou câncer de pele basocelular); hiperparatireoidismo ativo; carcinoma de paratireóide dentro de 5 anos antes da triagem; acromegalia; ou neoplasia endócrina múltipla tipos 1 e 2
  3. Câncer de tireoide de alto risco em 2 anos, exigindo supressão do TSH
  4. Uso de diuréticos de alça, quelantes de fosfato (exceto suplementos de cálcio), digoxina, lítio, metotrexato, biotina >30 μg/dia ou corticosteroides sistêmicos (exceto como terapia de reposição)
  5. Uso de diurético tiazídico dentro de 4 semanas antes da coleta de urina de 24 horas programada para ocorrer dentro de 1 semana antes da Visita 1
  6. Uso de medicamentos semelhantes ao PTH (disponíveis comercialmente ou através da participação em um estudo experimental), incluindo PTH(1-84), PTH(1-34) ou outros fragmentos N-terminais ou análogos do PTH ou proteína relacionada ao PTH, dentro de 4 semanas antes da Triagem
  7. Uso de outros medicamentos conhecidos por influenciar o cálcio e o metabolismo ósseo, como calcitonina, comprimidos de flúor (>0,5 mg/dia), estrôncio ou cloridrato de cinacalcete, nas 12 semanas anteriores à triagem
  8. Uso de terapias para osteoporose conhecidas por influenciar o cálcio e o metabolismo ósseo, ou seja, terapias com bisfosfonato (oral ou intravenoso [IV]), denosumabe, raloxifeno ou romosozumabe dentro de 2 anos antes da triagem
  9. Distúrbio convulsivo não hipocalcêmico com história de convulsão nas 26 semanas anteriores à triagem
  10. Aumento do risco de osteossarcoma, como aqueles com doença de Paget do osso ou elevações inexplicáveis ​​de fosfatase alcalina, distúrbios hereditários que predispõem a osteossarcoma ou com histórico anterior de radioterapia com feixe externo ou implante envolvendo o esqueleto
  11. Mulheres grávidas ou lactantes
  12. Homem que tem uma parceira que pretende engravidar ou tem potencial para engravidar e não deseja usar métodos contraceptivos adequados durante o estudo
  13. Dependência de drogas ou álcool diagnosticada dentro de 3 anos antes da triagem
  14. Processos patológicos que afetam adversamente a absorção gastrointestinal, incluindo, entre outros, síndrome do intestino curto, ressecção significativa do intestino delgado, bypass gástrico, espru tropical, doença celíaca ativa, colite ulcerosa ativa, doença de Crohn ativa, gastroparesia e mutações do gene AIRE com má absorção
  15. Doença cardíaca crônica ou grave dentro de 26 semanas antes da triagem, incluindo, entre outros, insuficiência cardíaca congestiva, infarto do miocárdio, arritmias graves ou descontroladas, bradicardia (frequência cardíaca em repouso 165/95 no cenário de hipertensão/ansiedade do avental branco pode não ser excludente e uma medição pode ser repetida antes da randomização
  16. Acidente vascular cerebral nos 5 anos anteriores à triagem
  17. Dentro de 26 semanas antes da triagem: cólica aguda devido a nefrolitíase ou gota aguda. Indivíduos com cálculos renais assintomáticos são permitidos
  18. Participação em qualquer outro estudo intervencionista no qual o recebimento do medicamento ou dispositivo experimental ocorreu dentro de 8 semanas (ou dentro de 5,5 vezes a meia-vida do medicamento experimental (o que ocorrer primeiro) antes da triagem
  19. Qualquer doença ou condição que, na opinião do investigador, possa exigir tratamento ou tornar improvável que o sujeito conclua totalmente o estudo, ou qualquer condição que apresente risco indevido do produto ou procedimentos sob investigação, incluindo malignidades tratadas com probabilidade de recorrência dentro de a duração aproximada de 3,5 anos do julgamento
  20. Alergia ou sensibilidade conhecida ao PTH ou a qualquer um dos excipientes [metacresol, manitol, ácido succínico, NaOH/(HCl)]
  21. Provável não conformidade com relação à conduta do ensaio
  22. Qualquer outro motivo que, na opinião do investigador, impeça o sujeito de concluir a participação ou seguir o cronograma do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo para TransCon PTH administrado uma vez ao dia por injeção subcutânea
Produto combinado: Placebo
O placebo é fornecido como uma solução contendo o tampão de formulação para TransCon PTH em uma caneta pré-cheia para uso em um único paciente destinada a injeção subcutânea.
Experimental: Transcon Pth
Transcon PTH em uma dose inicial de 18 mcg entregue uma vez ao dia por injeção subcutânea e titulada a uma dose ideal
Produto combinado: TransCon PTH
O medicamento TransCon PTH é fornecido como uma solução com uma concentração de 0,3 mg PTH(1-34)/mL em uma caneta pré-cheia para uso em um único paciente destinada a injeção subcutânea.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia - Endpoint Primário Durante o Período Cego
Prazo: 26 semanas
O critério de avaliação primário foi um critério multicomponente que incluiu a percentagem de participantes que cumpriram os seguintes critérios às 26 semanas de tratamento cego: 1) cálcio sérico ajustado à albumina medido dentro das 4 semanas anteriores e na visita da Semana 26 dentro do intervalo normal (8,3 a 10,6 mg/dL), e 2) independência de vitamina D ativa dentro das 4 semanas anteriores à visita da Semana 26 (ou seja, todas as doses diárias de manutenção de vitamina D ativa iguais a zero E uso de PRN ≤7 dias durante as 4 semanas), e 3) independência de doses terapêuticas de cálcio dentro das 4 semanas anteriores à visita da Semana 26 (ou seja, dose diária média de manutenção de cálcio elementar ≤600 mg E uso de doses PRN em ≤7 dias durante as 4 semanas), e 4) nenhum aumento da dose prescrita do fármaco do estudo dentro das 4 semanas anteriores à visita da Semana 26.
26 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para a semana 26 no sintoma do HPES - pontuação do domínio físico
Prazo: 26 semanas
Mudança da linha de base na escala de experiência do paciente hipoparatireoidismo (HPES) - Pontuação do domínio físico, um paciente específico da doença relatou resultado, 26 semanas de tratamento. A medida usa uma escala de 0-100 e os valores representam a mudança nas pontuações da linha de base. Uma diminuição na pontuação do HPES denota uma melhora no hipoparatireoidismo relacionado aos sintomas físicos relacionados à doença.
26 semanas
Mudança de linha de base para semana 26 no sintoma HPES - Pontuação do domínio cognitivo
Prazo: 26 semanas
Mudança da linha de base na escala de experiência do paciente hipoparatireoidismo (HPES) - Pontuação do domínio cognitivo, um paciente específico da doença relatou resultado, 26 semanas de tratamento. A medida usa uma escala de 0-100 e os valores representam a mudança nas pontuações da linha de base. Uma diminuição na pontuação do HPES denota uma melhora no hipoparatireoidismo, sintomas cognitivos relacionados à doença.
26 semanas
Mudança da linha de base para a semana 26 no HPES Impact - Pontuação do domínio de funcionamento físico
Prazo: 26 semanas
Mudança da linha de base na escala de experiência do paciente (HPES) de hipoparatireoidismo (HPES) - Pontuação do domínio do funcionamento físico, um paciente específico da doença relatou resultados, em 26 semanas de tratamento. A medida usa uma escala de 0-100 e os valores representam a mudança nas pontuações da linha de base. Uma diminuição na pontuação do HPES indica uma melhoria na qualidade de vida relacionada à saúde física.
26 semanas
Mudança de linha de base para semana 26 no HPES Impact - Direito diário do domínio da vida
Prazo: 26 semanas
Mudança da linha de base na escala de experiência do paciente (HPES) de hipoparatireoidismo - Pontuação do domínio da vida diária, um paciente específico da doença relatou resultados, em 26 semanas de tratamento. A medida usa uma escala de 0-100 e os valores representam a mudança nas pontuações da linha de base. Uma diminuição na pontuação do HPES indica uma melhoria na qualidade de vida diária relacionada à saúde.
26 semanas
Mudança da linha de base para a semana 26 no SF-36 Pontuação da subescala Física
Prazo: 26 semanas
Mudança da linha de base na Pesquisa de Formulário de Curto de 36 itens (SF-36) Pontuação da subescala Física, uma Pesquisa de Saúde Genérica, 26 semanas de tratamento. A subescala de funcionamento físico usa um intervalo de 19-57,6 e os valores representam a mudança nas pontuações da linha de base. Um aumento na pontuação do SF-36 indica uma melhoria na qualidade de vida relacionada à saúde do funcionamento físico.
26 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

Investigadores

  • Diretor de estudo: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma A/S Medical Monitor/Medical Expert

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de fevereiro de 2021

Conclusão Primária (Real)

12 de janeiro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

21 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de janeiro de 2021

Primeira postagem (Real)

8 de janeiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TCP-304
  • 2020-003380-26 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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