Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En prøve som undersøker sikkerheten, toleransen og effekten av TransCon PTH administrert daglig hos voksne med hypoparatyreose (PaTHway)

21. januar 2026 oppdatert av: Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

PaTHway-PRØVNING: En fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppeforsøk, med en åpen utvidelse, som undersøker sikkerheten, toleransen og effekten av TransCon PTH administrert subkutant daglig hos voksne med hypoparatyreose

I løpet av de første 26 ukene av utprøvingen vil deltakerne bli tilfeldig tildelt en av to grupper: en gruppe vil motta TransCon PTH og en gruppe vil motta placebo. Alle forsøkspersonene vil starte med en fast dose studiemedisin og titreres individuelt og progressivt til en optimal dose over en 10 ukers periode, etterfulgt av en individualisert doseringsperiode på opptil 16 uker. TransCon PTH eller placebo vil bli administrert som en subkutan injeksjon med en ferdigfylt injeksjonspenn. Verken prøvedeltakere eller deres leger vil vite hvem som har blitt tildelt hver gruppe. Etter de 26 ukene vil deltakerne fortsette i forsøket som en del av en langsiktig forlengelsesstudie. Under forlengelsen vil alle deltakerne motta TransCon PTH, med dosen tilpasset deres individuelle behov. Dette er et globalt forsøk som vil bli gjennomført i, men ikke begrenset til, USA, Canada, Tyskland og Danmark.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Danmark
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Danmark, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Danmark, 8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forente stater, 89511
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78731
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Piacenza
      • Pisa, Piacenza, Italia, 56126
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Tyskland
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Csongrád megye
      • Szeged, Csongrád megye, Ungarn, 6720
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Hanner og kvinner, ≥18 år
  2. Personer med postkirurgisk kronisk HP, eller autoimmun, genetisk eller idiopatisk HP i minst 26 uker. Diagnose av HP er etablert basert på historisk hypokalsemi i innstillingen av upassende lave serum-PTH-nivåer

  3. Krav til doser av SoC (f.eks. kalsitriol, alfacalcidol, kalsiumtilskudd) ved eller over en minimumsterskel:

    • For andre land enn Japan: krav om en dose kalsitriol ≥0,5 μg/dag, eller alfacalcidol ≥1,0 ​​μg/dag og (elementært) kalsium ≥800 mg/dag (f.eks. kalsiumsitrat, kalsiumkarbonat osv.) for minst 12 uker før screening. I tillegg bør dosen av kalsitriol, eller alfacalcidol eller kalsium være stabil i minst 5 uker før screening
    • For Japan: krav om en dose kalsitriol ≥1,0 ​​μg/dag, eller alfacalcidol ≥2,0 μg/dag i minst 12 uker før screening. I tillegg bør dosen av kalsitriol eller alfacalcidol være stabil i minst 5 uker før screening. Bare i Japan (på grunn av lokal praksis og kostholdsmønstre) er det ingen krav om å overskride en minimumsdose av kalsiumtilskudd

  4. Optimalisering av kosttilskudd før randomisering for å oppnå målserumnivåene av:

    • 25(OH) vitamin D-nivåer på 20-80 ng/ml (49-200 nmol/L) og
    • Magnesiumnivå i normalområdet, eller like under normalområdet og
    • Albuminjustert eller ionisert sCa-nivå i normalområdet, eller rett under normalområdet
  5. Forsøkspersonen demonstrerer en 24-timers uCa-utskillelse på ≥125 mg/24 timer (på en prøve tatt innen 52 uker før screening eller under screeningsperioden)
  6. BMI 17- 40 kg/m2 ved Screening
  7. Hvis ≤25 år gammel, radiologisk bevis på epifyseal lukking basert på røntgen av ikke-dominerende håndledd og hånd
  8. Skjoldbruskstimulerende hormon (TSH) innenfor normale laboratoriegrenser innen 6 uker før besøk 1; hvis undertrykkende terapi for en historie med kreft i skjoldbruskkjertelen, må TSH-nivået være ≥0,2 mIU/ml
  9. Ved behandling med tyreoideahormonbehandling, må dosen ha vært stabil i minst 5 uker før screening
  10. eGFR ≥30 ml/min/1,73 m2 under screening
  11. Kunne utføre daglige subkutane selvinjeksjoner av studiemedikamentet (eller ha en utpekt til å utføre injeksjoner) via en ferdigfylt injeksjonspenn
  12. Kan og er villig til å gi skriftlig og signert informert samtykke i samsvar med GCP

Ekskluderingskriterier:

  1. Nedsatt respons på PTH (pseudohypoparathyroidisme) som er karakterisert som PTH-resistens, med forhøyede PTH-nivåer ved hypokalsemi
  2. Enhver sykdom som kan påvirke kalsiummetabolismen eller kalsiumfosfathomeostase eller andre PTH-nivåer enn HP, slik som aktiv hypertyreose; Paget sykdom i bein; alvorlig hypomagnesemi; type 1 diabetes mellitus eller dårlig kontrollert type 2 diabetes mellitus (HbA1C >9 %, dokumentert HbA1C-resultat tatt innen 12 uker før screening er akseptabelt); alvorlig og kronisk lever- eller nyresykdom; Cushings syndrom; multippelt myelom; aktiv pankreatitt; underernæring; rakitt; nylig langvarig immobilitet; aktiv malignitet (annet enn lavrisiko godt differensiert skjoldbruskkjertelkreft eller basalcellehudkreft); aktiv hyperparathyroidisme; parathyreoideakarsinom innen 5 år før screening; akromegali; eller multippel endokrin neoplasi type 1 og 2
  3. Høyrisiko skjoldbruskkjertelkreft innen 2 år, som krever undertrykkelse av TSH
  4. Bruk av loop-diuretika, fosfatbindere (annet enn kalsiumtilskudd), digoksin, litium, metotreksat, biotin >30 μg/dag, eller systemiske kortikosteroider (annet enn som erstatningsterapi)
  5. Bruk av tiaziddiuretikum innen 4 uker før 24-timers urinprøvetaking som er planlagt å skje innen 1 uke før besøk 1
  6. Bruk av PTH-lignende legemidler (enten det er kommersielt tilgjengelig eller gjennom deltakelse i en undersøkelse), inkludert PTH(1-84), PTH(1-34), eller andre N-terminale fragmenter eller analoger av PTH eller PTH-relatert protein, innen 4 uker før screening
  7. Bruk av andre legemidler som er kjent for å påvirke kalsium- og benmetabolismen, slik som kalsitonin, fluoridtabletter (>0,5 mg/dag), strontium eller cinacalcethydroklorid, innen 12 uker før screening
  8. Bruk av osteoporoseterapier kjent for å påvirke kalsium- og benmetabolismen, dvs. bisfosfonat (oral eller intravenøs [IV]), denosumab, raloxifen eller romosozumab-behandlinger innen 2 år før screening
  9. Ikke-hypokalsemisk anfallsforstyrrelse med en historie med anfall innen 26 uker før screening
  10. Økt risiko for osteosarkom, slik som de med Pagets sykdom i bein eller uforklarlige forhøyelser av alkalisk fosfatase, arvelige lidelser som disponerer for osteosarkom, eller med en tidligere historie med betydelig ekstern stråle- eller implantatstrålebehandling som involverer skjelettet
  11. Gravide eller ammende kvinner
  12. Mann som har en kvinnelig partner som har til hensikt å bli gravid eller er i fertil alder og er uvillig til å bruke tilstrekkelige prevensjonsmetoder under rettssaken
  13. Diagnostisert narkotika- eller alkoholavhengighet innen 3 år før screening
  14. Sykdomsprosesser som påvirker gastrointestinal absorpsjon negativt, inkludert men ikke begrenset til korttarmsyndrom, betydelig tynntarmsreseksjon, gastrisk bypass, tropisk sprue, aktiv cøliaki, aktiv ulcerøs kolitt, aktiv Crohns sykdom, gastroparese og AIRE-genmutasjoner med malabsorpsjon
  15. Kronisk eller alvorlig hjertesykdom innen 26 uker før screening, inkludert men ikke begrenset til kongestiv hjertesvikt, hjerteinfarkt, alvorlige eller ukontrollerte arytmier, bradykardi (hvilepuls 165/95 ved hypertensjon/angst i hvit pels er kanskje ikke ekskluderende og en måling kan gjentas før randomisering
  16. Cerebrovaskulær ulykke innen 5 år før screening
  17. Innen 26 uker før screening: akutt kolikk på grunn av nefrolithiasis, eller akutt gikt. Pasienter med asymptomatiske nyrestein er tillatt
  18. Deltakelse i andre intervensjonsstudier der mottak av undersøkelseslegemiddel eller utstyr skjedde innen 8 uker (eller innen 5,5 ganger halveringstiden til undersøkelseslegemidlet (avhengig av hva som kommer først) før screening
  19. Enhver sykdom eller tilstand som etter etterforskerens mening kan kreve behandling eller gjøre at forsøkspersonen neppe vil fullføre studien, eller enhver tilstand som utgjør en unødig risiko fra undersøkelsesproduktet eller prosedyrene, inkludert behandlede maligniteter som sannsynligvis vil gjenta seg innen den omtrentlige varigheten av forsøket på 3,5 år
  20. Kjent allergi eller følsomhet overfor PTH eller noen av hjelpestoffene [metakresol, mannitol, ravsyre, NaOH/(HCl)]
  21. Sannsynligvis ikke-kompatibel med hensyn til prøveoppførsel
  22. Enhver annen grunn som etter etterforskeren mener ville hindre forsøkspersonen i å fullføre deltakelse eller følge prøveplanen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Placebo for TransCon PTH gitt én gang daglig ved subkutan injeksjon
Kombinasjonsprodukt: Placebo
Placebo leveres som en løsning som inneholder formuleringsbufferen for TransCon PTH i en forhåndsfylt penn for engangsbruk beregnet for subkutan injeksjon.
Eksperimentell: Transcon Pth
Transcon pth ved en startdose på 18 mcg levert en gang daglig ved subkutan injeksjon og titrert til en optimal dose
Kombinasjonsprodukt: TransCon PTH
TransCon PTH-medikamentet leveres som en løsning med en konsentrasjon på 0,3 mg PTH(1-34)/ml i en forhåndsfylt penn for engangsbruk beregnet for subkutan injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt - primært endepunkt under blindperioden
Tidsramme: 26 uker
Det primære endepunktet var et flerkomponent-endepunkt som inkluderte prosentandelen av deltakere som oppfylte følgende kriterier etter 26 uker med blind behandling: 1) albuminjustert serumkalsium målt innen 4 uker før og på uke 26-besøket innenfor normalt område (8,3 til 10,6 mg/dL), og 2) uavhengighet fra aktivt D-vitamin innen 4 uker før uke 26-besøket (dvs. all daglig stående dose av aktivt D-vitamin lik null OG bruk av PRN ≤7 dager i løpet av de 4 ukene), og 3) uavhengighet fra terapeutiske doser av kalsium innen 4 uker før uke 26-besøket (dvs. gjennomsnittlig daglig stående dose av elementært kalsium ≤600 mg OG bruk av PRN-doser på ≤7 dager i løpet av de 4 ukene), og 4) ingen økning i foreskrevet studiemedisin innen 4 uker før uke 26-besøket.
26 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 26 i HPES -symptom - fysisk domenescore
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline i hypoparathyroidism Patient Experience Scale (HPES) Symptom - Fysisk domenescore, en sykdomsspesifikk pasient rapporterte utfall, ved 26 ukers behandling. Tiltaket bruker en skala på 0-100 og verdier representerer endringen i score fra baseline. En reduksjon i HPES -poengsum betegner en forbedring i hypoparathyroidism sykdomsrelaterte fysiske symptomer.
26 uker
Endring fra baseline til uke 26 i HPES -symptom - Kognitivt domenescore
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline i hypoparathyroidism Patient Experience Scale (HPES) Symptom - Kognitiv domenescore, en sykdomsspesifikk pasient rapporterte utfall, ved 26 ukers behandling. Tiltaket bruker en skala på 0-100 og verdier representerer endringen i score fra baseline. En reduksjon i HPES -poengsum betegner en forbedring i hypoparathyreoidismen sykdomsrelaterte kognitive symptomer.
26 uker
Endring fra baseline til uke 26 i HPES -påvirkning - fysisk fungerende domenescore
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline i hypoparathyroidism Patient Experience Scale (HPEs) Impact - Fysisk fungerende domenescore, en sykdomsspesifikk pasient rapporterte utfall, etter 26 ukers behandling. Tiltaket bruker en skala på 0-100 og verdier representerer endringen i score fra baseline. En reduksjon i HPES-poengsum betegner en forbedring i fysisk funksjonshelse-relatert livskvalitet.
26 uker
Endring fra baseline til uke 26 i HPES -påvirkning - Domenets domenescore
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline i hypoparathyroidism Patient Experience Scale (HPES) Impact - Daglig livsdomenescore, en sykdomsspesifikk pasient rapporterte utfall, ved 26 ukers behandling. Tiltaket bruker en skala på 0-100 og verdier representerer endringen i score fra baseline. En nedgang i HPES-poengsum betegner en forbedring i daglig helserelatert livskvalitet.
26 uker
Endring fra baseline til uke 26 i SF-36 fysisk fungerende underskala score
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline i 36-elementet Short Form Survey (SF-36) fysisk fungerende underskala-poengsum, en generisk helseundersøkelse, ved 26 ukers behandling. Den fysiske fungerende underskalaen bruker et område på 19-57,6 og verdier representerer endringen i score fra baseline. En økning i SF-36-poengsum betegner en forbedring i fysisk funksjonshelse-relatert livskvalitet.
26 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma A/S Medical Monitor/Medical Expert

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. februar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

12. januar 2022

Studiet fullført (Faktiske)

21. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

8. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TCP-304
  • 2020-003380-26 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sykdommer i det endokrine systemet

Kliniske studier på TransCon PTH

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Denmark

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere