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부갑상선기능저하증이 있는 성인에게 매일 투여되는 TransCon PTH의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하는 임상시험 (PaTHway)

2026년 1월 21일 업데이트: Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

경로 시험: 3상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 시험, 오픈 라벨 확장 포함, 성인 부갑상선기능저하증이 있는 성인에게 매일 피하 투여된 TransCon PTH의 안전성, 내약성 및 효능 조사

시험의 처음 26주 동안 참가자는 두 그룹 중 하나에 무작위로 배정됩니다. 한 그룹은 TransCon PTH를 받고 다른 그룹은 위약을 받습니다. 모든 피험자는 연구 약물의 고정 용량으로 시작하여 10주 동안 최적의 용량으로 개별적으로 점진적으로 적정한 후 최대 16주까지 개별화된 투약 기간을 갖습니다. TransCon PTH 또는 위약은 미리 채워진 주사 펜을 사용하여 피하 주사로 투여됩니다. 실험 참여자나 담당 의사는 누가 각 그룹에 배정되었는지 알 수 없습니다. 26주 후 참가자들은 장기 확장 연구의 일환으로 시험을 계속할 것입니다. 연장 기간 동안 모든 참가자는 개별 필요에 따라 용량이 조정된 TransCon PTH를 받게 됩니다. 이것은 미국, 캐나다, 독일 및 덴마크에서 수행되지만 이에 국한되지 않는 글로벌 시험입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

84

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 노르웨이
      • Oslo, 노르웨이, 0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 덴마크
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, 덴마크, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, 덴마크, 8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 독일
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, 독일, 01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, 미국, 89511
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78731
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, 미국, 99204
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 이탈리아
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, 이탈리아, 40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Lazio
      • Rome, Lazio, 이탈리아, 00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Piacenza
      • Pisa, Piacenza, 이탈리아, 56126
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 캐나다
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H 2Y9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, 캐나다, L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, 캐나다, G1V 4G2
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, 1083
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Csongrád megye
      • Szeged, Csongrád megye, 헝가리, 6720
        • Ascendis Pharma Investigational Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 만 18세 이상 남녀
  2. 최소 26주 동안 수술 후 만성 HP 또는 자가 면역, 유전 또는 특발성 HP를 가진 피험자. HP의 진단은 부적절하게 낮은 혈청 PTH 수치의 설정에서 과거의 저칼슘혈증을 기반으로 확립됩니다.

  3. 최소 임계값 이상의 SoC 용량(예: 칼시트리올, 알파칼시돌, 칼슘 보충제)에 대한 요구 사항:

    • 일본 이외의 국가의 경우: 칼시트리올 ≥0.5 μg/일 또는 알파칼시돌 ≥1.0 μg/일 및 (원소) 칼슘 ≥800 mg/일(예: 구연산 칼슘, 탄산 칼슘 등)의 용량이 최소 12일 동안 필요 스크리닝 몇 주 전. 또한 칼시트리올, 알파칼시돌 또는 칼슘의 용량은 스크리닝 전 최소 5주 동안 안정적이어야 합니다.
    • 일본의 경우: 스크리닝 전 최소 12주 동안 칼시트리올 ≥1.0 μg/일 또는 알파칼시돌 ≥2.0 μg/일 용량에 대한 요구 사항. 또한, 칼시트리올 또는 알파칼시돌의 용량은 스크리닝 전 적어도 5주 동안 안정적이어야 합니다. 일본에서만(현지 관행 및 식습관으로 인해) 칼슘 보충제의 최소 용량을 초과할 필요가 없습니다.

  4. 다음과 같은 목표 혈청 수준을 달성하기 위한 무작위 배정 전 보충제 최적화:

    • 20-80ng/mL(49-200nmol/L)의 25(OH) 비타민 D 수준 및
    • 정상 범위 또는 정상 범위 바로 아래의 마그네슘 수치와
    • 정상 범위 또는 정상 범위 바로 아래의 알부민 조정 또는 이온화 sCa 수준
  5. 피험자는 ≥125 mg/24h의 24시간 uCa 배설을 나타냅니다(스크리닝 전 52주 이내에 또는 스크리닝 기간 동안 수집된 샘플에서).
  6. 스크리닝 시 BMI 17 - 40kg/m2
  7. 25세 이하인 경우, 주로 사용하지 않는 손목과 손의 X-선에 근거한 골단 폐쇄의 방사선학적 증거
  8. 방문 1 이전 6주 이내의 정상 실험실 한계 내의 갑상선 자극 호르몬(TSH); 갑상선암 병력에 대한 억제 요법을 받는 경우 TSH 수치는 0.2mIU/mL 이상이어야 합니다.
  9. 갑상선 호르몬 대체 요법으로 치료하는 경우 스크리닝 전 최소 5주 동안 용량이 안정적이어야 합니다.
  10. eGFR ≥30mL/분/1.73 스크리닝 중 m2
  11. 미리 채워진 주사 펜을 통해 연구 약물의 매일 피하 자가 주사를 수행할 수 있음(또는 주사를 수행할 지정인이 있음)
  12. GCP에 따라 서면 및 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있습니다.

제외 기준:

  1. PTH에 대한 반응 장애(pseudohypoparathyroidism)는 PTH 저항성으로 특징지어지며 저칼슘혈증 상태에서 PTH 수치가 상승합니다.
  2. 활성 갑상선 기능 항진증과 같이 HP 이외의 칼슘 대사 또는 칼슘-인산 항상성 또는 PTH 수치에 영향을 줄 수 있는 모든 질병; 뼈의 파제트병; 심한 저마그네슘혈증; 1형 진성 당뇨병 또는 잘 조절되지 않는 2형 진성 당뇨병(HbA1C >9%, 스크리닝 전 12주 이내에 작성된 문서화된 HbA1C 결과는 허용됨); 중증 및 만성 간 또는 신장 질환; 쿠싱 증후군; 다발성 골수종; 활동성 췌장염; 영양 실조; 구루병; 최근의 장기간 부동; 활동성 악성 종양(저위험 잘 분화된 갑상선암 또는 기저 세포 피부암 제외); 활동성 부갑상선기능항진증; 스크리닝 전 5년 이내의 부갑상선 암종; 말단비대증; 또는 다발성 내분비선 종양 유형 1 및 2
  3. TSH 억제가 필요한 2년 이내 고위험 갑상선암
  4. 루프 이뇨제, 인 결합제(칼슘 보충제 제외), 디곡신, 리튬, 메토트렉세이트, 비오틴 >30μg/일 또는 전신 코르티코스테로이드(대체 요법 제외) 사용
  5. 방문 1 전 1주 이내에 발생하도록 예정된 24시간 소변 수집 전 4주 이내에 티아지드 이뇨제 사용
  6. PTH(1-84), PTH(1-34), 또는 PTH 또는 PTH 관련 단백질의 기타 N-말단 조각 또는 유사체를 포함한 PTH 유사 약물(상업적으로 이용 가능하거나 조사 시험 참여를 통해)의 사용, 상영 전 4주 이내
  7. 스크리닝 전 12주 이내에 칼시토닌, 불소 정제(>0.5mg/일), 스트론튬 또는 시나칼셋 염산염과 같은 칼슘 및 골 대사에 영향을 미치는 것으로 알려진 다른 약물의 사용
  8. 스크리닝 전 2년 이내에 칼슘 및 골 대사에 영향을 미치는 것으로 알려진 골다공증 치료제, 즉 비스포스포네이트(경구 또는 정맥[IV]), 데노수맙, 랄록시펜 또는 로모소주맙 요법의 사용
  9. 스크리닝 전 26주 이내에 발작의 병력이 있는 비저칼슘혈증성 발작 장애
  10. 뼈의 파제트병 또는 설명되지 않는 알칼리 포스파타제 상승, 골육종에 소인이 되는 유전성 장애, 또는 골격을 포함하는 상당한 외부 빔 또는 임플란트 방사선 요법의 이전 병력이 있는 골육종의 위험 증가
  11. 임산부 또는 수유부
  12. 임신을 계획하고 있거나 가임 가능성이 있는 여성 파트너가 있고 시험 기간 동안 적절한 피임법을 사용하지 않으려는 남성
  13. 스크리닝 전 3년 이내에 진단된 약물 또는 알코올 의존성
  14. 단장 증후군, 의미 있는 소장 절제술, 위 우회술, 열대 스프루, 활동성 셀리악병, 활동성 궤양성 대장염, 활동성 크론병, 위마비 및 흡수 장애가 있는 AIRE 유전자 돌연변이를 포함하되 이에 국한되지 않는 위장관 흡수에 악영향을 미치는 질병 과정
  15. 울혈성 심부전, 심근 경색, 중증 또는 조절되지 않는 부정맥, 서맥(백의 고혈압/불안 상태에서 안정시 심박수 165/95)을 포함하되 이에 국한되지 않는 스크리닝 전 26주 이내의 만성 또는 중증 심장 질환 무작위화 전에 측정을 반복할 수 있습니다.
  16. 스크리닝 전 5년 이내의 뇌혈관 사고
  17. 스크리닝 전 26주 이내: 신결석증으로 인한 급성 산통 또는 급성 통풍. 무증상 신장 결석이 있는 피험자는 허용됩니다.
  18. 스크리닝 전 8주 이내에(또는 조사 약물 반감기의 5.5배 이내(둘 중 먼저 도래하는 것 적용))에 조사 약물 또는 장치를 수령한 기타 중재적 시험에 참여
  19. 연구자의 의견에 따라 치료가 필요하거나 피험자가 시험을 완전히 완료할 수 없을 것 같은 모든 질병 또는 상태 또는 재발 가능성이 있는 치료된 악성 종양을 포함하여 시험 제품 또는 절차에서 과도한 위험을 나타내는 모든 상태 약 3.5년의 시험 기간
  20. PTH 또는 부형제[메타크레졸, 만니톨, 숙신산, NaOH/(HCl)]에 대한 알려진 알레르기 또는 민감성
  21. 재판 진행과 관련하여 불이행 가능성이 있음
  22. 연구자의 의견에 따라 피험자가 참여를 완료하거나 시험 일정을 따르는 것을 방해하는 기타 모든 이유

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
1일 1회 피하 주사로 전달되는 TransCon PTH용 위약
조합 제품: 위약
위약은 피하 주사를 목적으로 하는 단일 환자용 사전 충전 펜에 TransCon PTH용 제제 완충액을 포함하는 용액으로 제공됩니다.
실험적: 트랜스콘 Pth
피하 주사에 의해 매일 한 번 전달 된 18 mcg의 시작 용량에서 트랜스콘 Pth
조합 제품: 트랜스콘 PTH
TransCon PTH 약물 제품은 피하 주사를 위한 단일 환자용 사전 충전 펜에 농도가 0.3 mg PTH(1-34)/mL인 용액으로 공급됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
효능 - 맹검 기간 동안의 주요 평가 변수
기간: 26주
주요 종점은 26주간의 맹검 치료에서 다음 기준을 충족한 참가자의 백분율로 구성된 다중 구성요소 종점이었습니다: 1) 정상 범위(8.3~10.6 mg/dL) 내에서 26주 방문 시점 및 그 4주 전에 측정된 알부민 보정 혈청 칼슘, 2) 26주 방문 4주 전부터 활성 비타민 D로부터의 독립(즉, 모든 일상 유지 용량의 활성 비타민 D가 0과 동일하고 4주 동안 필요 시(PRN) 사용 ≤7일), 3) 26주 방문 4주 전부터 치료 용량의 칼슘으로부터의 독립(즉, 원소 칼슘의 평균 일상 유지 용량 ≤600 mg이고 4주 동안 필요 시(PRN) 용량 사용 ≤7일), 4) 26주 방문 4주 전에 처방된 연구 약물의 증량 없음.
26주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
HPES 증상의 기준선에서 26 주차까지 변경 - 물리적 도메인 점수
기간: 26 주
Hpes (hypparathyroidist experience scale) 증상 - 물리적 영역 점수, 질병 - 특이 적 환자보고 결과, 치료 26 주 동안의 기준선에서의 변화. 이 측정은 0-100의 척도를 사용하며 값은 기준선 점수의 변화를 나타냅니다. HPES 점수의 감소는 hypoparathyroidist 질병 관련 신체 증상의 개선을 나타냅니다.
26 주
HPES 증상의 기준선에서 26 주차까지 변경 -인지 도메인 점수
기간: 26 주
HPES (Hypoparathyroidist experience scale) 증상에서 기준선으로부터의 변화 - 26 주 치료에서 질병 특이 적 환자보고 결과 인인지 도메인 점수. 이 측정은 0-100의 척도를 사용하며 값은 기준선 점수의 변화를 나타냅니다. HPES 점수의 감소는 hypoparathyroidist 질병 관련인지 증상의 개선을 나타냅니다.
26 주
HPES 영향 - 물리적 기능 도메인 점수의 기준선에서 주 26 주 변경
기간: 26 주
Hpes (hypparathyroidist experience scale)의 기준선으로부터의 변화는 26 주 동안 질병 - 특이 적 환자보고 결과 인 물리 기능 도메인 점수 - 물리적 기능 도메인 점수. 이 측정은 0-100의 척도를 사용하며 값은 기준선 점수의 변화를 나타냅니다. HPES 점수의 감소는 신체 기능적 건강 관련 삶의 질의 향상을 나타냅니다.
26 주
HPES 영향의 기준선에서 26 주차까지 변경 - 일상 생활 도메인 점수
기간: 26 주
Hpes (hypparathyroidist experience scale)의 기준선으로부터의 변화 - 일상 생활 도메인 점수, 질병 별 환자보고 결과, 26 주 치료. 이 측정은 0-100의 척도를 사용하며 값은 기준선 점수의 변화를 나타냅니다. HPES 점수의 감소는 매일 건강 관련 삶의 질이 향상되는 것을 나타냅니다.
26 주
SF-36 물리 기능 하위 스케일 점수의 기준선에서 26 주차까지 변경
기간: 26 주
36 개 항목 단편 양식 조사 (SF-36)의 기준선에서 26 주간의 치료에 일반적인 건강 조사 인 물리적 기능 하위 척도 점수. 물리적 기능 하위 스케일은 19-57.6의 범위를 사용하고 값은 기준 점수의 변화를 나타냅니다. SF-36 점수의 증가는 신체 기능적 건강 관련 삶의 질의 향상을 나타냅니다.
26 주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

수사관

  • 연구 책임자: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma A/S Medical Monitor/Medical Expert

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 2월 16일

기본 완료 (실제)

2022년 1월 12일

연구 완료 (실제)

2025년 1월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 1월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 1월 6일

처음 게시됨 (실제)

2021년 1월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 21일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TCP-304
  • 2020-003380-26 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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