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Un essai portant sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de TransCon PTH administré quotidiennement chez des adultes atteints d'hypoparathyroïdie (PaTHway)

21 janvier 2026 mis à jour par: Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

ESSAI PATHway : Un essai de phase 3, multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, en groupes parallèles, avec une extension en ouvert, étudiant l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de TransCon PTH administré par voie sous-cutanée quotidiennement chez des adultes atteints d'hypoparathyroïdie

Au cours des 26 premières semaines de l'essai, les participants seront répartis au hasard dans l'un des deux groupes : un groupe recevra TransCon PTH et un groupe recevra un placebo. Tous les sujets commenceront avec une dose fixe du médicament à l'étude et seront titrés individuellement et progressivement jusqu'à une dose optimale sur une période de 10 semaines, suivie d'une période de dosage individualisée jusqu'à 16 semaines. TransCon PTH ou un placebo seront administrés par injection sous-cutanée à l'aide d'un stylo injecteur prérempli. Ni les participants à l'essai ni leurs médecins ne sauront qui a été affecté à chaque groupe. Après les 26 semaines, les participants poursuivront l'essai dans le cadre d'une étude de prolongation à long terme. Pendant la prolongation, tous les participants recevront TransCon PTH, avec la dose ajustée à leurs besoins individuels. Il s'agit d'un essai mondial qui sera mené, mais sans s'y limiter, aux États-Unis, au Canada, en Allemagne et au Danemark.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

84

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Allemagne, 01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Danemark
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Danemark, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Danemark, 8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1083
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Csongrád megye
      • Szeged, Csongrád megye, Hongrie, 6720
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italie
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italie, 40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italie, 00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Piacenza
      • Pisa, Piacenza, Italie, 56126
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, 0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, États-Unis, 89511
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78731
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes et femmes, ≥18 ans
  2. Sujets atteints de HP chronique post-chirurgicale ou de HP auto-immune, génétique ou idiopathique depuis au moins 26 semaines. Le diagnostic de HP est établi sur la base d'une hypocalcémie historique dans le cadre de taux sériques de PTH anormalement bas

  3. Exigence de doses de SoC (par exemple, calcitriol, alfacalcidol, suppléments de calcium) égales ou supérieures à un seuil minimum :

    • Pour les pays autres que le Japon : exigence d'une dose de calcitriol ≥0,5 μg/jour, ou d'alfacalcidol ≥1,0 μg/jour et de calcium (élémentaire) ≥800 mg/jour (par exemple, citrate de calcium, carbonate de calcium, etc.) pendant au moins 12 semaines avant le dépistage. De plus, la dose de calcitriol, ou d'alfacalcidol, ou de calcium doit être stable pendant au moins 5 semaines avant le dépistage
    • Pour le Japon : exigence d'une dose de calcitriol ≥ 1,0 μg/jour ou d'alfacalcidol ≥ 2,0 μg/jour pendant au moins 12 semaines avant le dépistage. De plus, la dose de calcitriol ou d'alfacalcidol doit être stable pendant au moins 5 semaines avant le dépistage. Au Japon uniquement (en raison des pratiques locales et des habitudes alimentaires), il n'est pas nécessaire de dépasser une dose minimale de suppléments de calcium

  4. Optimisation des suppléments avant la randomisation pour atteindre les niveaux sériques cibles de :

    • 25(OH) taux de vitamine D de 20 à 80 ng/mL (49 à 200 nmol/L) et
    • Niveau de magnésium dans la plage normale, ou juste en dessous de la plage normale et
    • Niveau de sCa ajusté à l'albumine ou ionisé dans la plage normale, ou juste en dessous de la plage normale
  5. Le sujet démontre une excrétion d'uCa sur 24 heures ≥ 125 mg/24 h (sur un échantillon prélevé dans les 52 semaines précédant le dépistage ou pendant la période de dépistage)
  6. IMC 17- 40 kg/m2 au dépistage
  7. Si ≤ 25 ans, preuve radiologique de fermeture épiphysaire basée sur la radiographie du poignet et de la main non dominants
  8. Hormone stimulant la thyroïde (TSH) dans les limites normales du laboratoire dans les 6 semaines précédant la visite 1 ; en cas de traitement suppressif pour des antécédents de cancer de la thyroïde, le taux de TSH doit être ≥ 0,2 mUI/mL
  9. En cas de traitement par hormonothérapie substitutive thyroïdienne, la dose doit avoir été stable pendant au moins 5 semaines avant le dépistage
  10. DFGe ≥30 mL/min/1,73 m2 pendant la projection
  11. Capable d'effectuer des auto-injections sous-cutanées quotidiennes du médicament à l'étude (ou d'avoir une personne désignée pour effectuer les injections) via un stylo injecteur pré-rempli
  12. Capable et disposé à fournir un consentement éclairé écrit et signé conformément aux BPC

Critère d'exclusion:

  1. Réactivité altérée à la PTH (pseudohypoparathyroïdie) caractérisée par une résistance à la PTH, avec des taux élevés de PTH dans le cadre d'une hypocalcémie
  2. Toute maladie susceptible d'affecter le métabolisme du calcium ou l'homéostasie du phosphate de calcium ou les taux de PTH autre que HP, telle que l'hyperthyroïdie active ; maladie osseuse de Paget ; hypomagnésémie sévère; diabète sucré de type 1 ou diabète sucré de type 2 mal contrôlé (HbA1C > 9 %, un résultat HbA1C documenté établi dans les 12 semaines précédant le dépistage est acceptable ); maladie hépatique ou rénale grave et chronique; Syndrome de Cushing; le myélome multiple; pancréatite active; malnutrition; rachitisme; immobilité prolongée récente; malignité active (autre qu'un cancer de la thyroïde bien différencié à faible risque ou un cancer basocellulaire de la peau); hyperparathyroïdie active; carcinome parathyroïdien dans les 5 ans précédant le dépistage ; acromégalie; ou néoplasie endocrinienne multiple types 1 et 2
  3. Cancer de la thyroïde à haut risque dans les 2 ans, nécessitant la suppression de la TSH
  4. Utilisation de diurétiques de l'anse, de chélateurs de phosphate (autres que les suppléments de calcium), de digoxine, de lithium, de méthotrexate, de biotine > 30 μg/jour ou de corticostéroïdes systémiques (autres que comme thérapie de remplacement)
  5. Utilisation d'un diurétique thiazidique dans les 4 semaines précédant la collecte d'urine de 24 heures prévue dans la semaine précédant la visite 1
  6. Utilisation de médicaments de type PTH (qu'ils soient disponibles dans le commerce ou via la participation à un essai expérimental), y compris PTH(1-84), PTH(1-34) ou d'autres fragments N-terminaux ou analogues de PTH ou de protéines apparentées à la PTH, dans les 4 semaines précédant le dépistage
  7. Utilisation d'autres médicaments connus pour influencer le métabolisme du calcium et des os, tels que la calcitonine, les comprimés de fluorure (> 0,5 mg / jour), le strontium ou le chlorhydrate de cinacalcet, dans les 12 semaines précédant le dépistage
  8. Utilisation de traitements contre l'ostéoporose connus pour influencer le métabolisme calcique et osseux, c'est-à-dire les traitements au bisphosphonate (oral ou intraveineux [IV]), au dénosumab, au raloxifène ou au romosozumab dans les 2 ans précédant le dépistage
  9. Trouble convulsif non hypocalcémique avec antécédents de crise dans les 26 semaines précédant le dépistage
  10. Risque accru d'ostéosarcome, comme ceux atteints de la maladie osseuse de Paget ou d'élévations inexpliquées de la phosphatase alcaline, de troubles héréditaires prédisposant à l'ostéosarcome, ou ayant des antécédents de radiothérapie externe importante ou d'implant impliquant le squelette
  11. Femmes enceintes ou allaitantes
  12. Homme qui a une partenaire féminine qui a l'intention de devenir enceinte ou est en âge de procréer et qui ne veut pas utiliser des méthodes contraceptives adéquates pendant l'essai
  13. Dépendance à la drogue ou à l'alcool diagnostiquée dans les 3 ans précédant le dépistage
  14. Processus pathologiques qui affectent négativement l'absorption gastro-intestinale, y compris, mais sans s'y limiter, le syndrome de l'intestin court, la résection importante de l'intestin grêle, le pontage gastrique, la sprue tropicale, la maladie coeliaque active, la colite ulcéreuse active, la maladie de Crohn active, la gastroparésie et les mutations du gène AIRE avec malabsorption
  15. Maladie cardiaque chronique ou grave dans les 26 semaines précédant le dépistage, y compris, mais sans s'y limiter, l'insuffisance cardiaque congestive, l'infarctus du myocarde, les arythmies graves ou incontrôlées, la bradycardie (fréquence cardiaque au repos de 165/95 dans le cadre de l'hypertension/anxiété de la blouse blanche peut ne pas être exclusive et une mesure peut être répétée avant la randomisation
  16. Accident vasculaire cérébral dans les 5 ans précédant le dépistage
  17. Dans les 26 semaines précédant le dépistage : coliques aiguës dues à une néphrolithiase ou à une goutte aiguë. Les sujets présentant des calculs rénaux asymptomatiques sont autorisés
  18. Participation à tout autre essai interventionnel dans lequel la réception du médicament ou du dispositif expérimental a eu lieu dans les 8 semaines (ou dans les 5,5 fois la demi-vie du médicament expérimental (selon la première éventualité) avant le dépistage
  19. Toute maladie ou condition qui, de l'avis de l'investigateur, peut nécessiter un traitement ou rendre le sujet peu susceptible de terminer complètement l'essai, ou toute condition qui présente un risque excessif du produit ou des procédures de recherche, y compris les tumeurs malignes traitées qui sont susceptibles de se reproduire dans la durée approximative de 3,5 ans de l'essai
  20. Allergie ou sensibilité connue à la PTH ou à l'un des excipients [métacrésol, mannitol, acide succinique, NaOH/(HCl)]
  21. Susceptible d'être non conforme en ce qui concerne la conduite du procès
  22. Toute autre raison qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait le sujet de terminer sa participation ou de suivre le calendrier de l'essai

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Placebo pour TransCon PTH administré une fois par jour par injection sous-cutanée
Produit combiné: Placebo
Le placebo est fourni sous forme de solution contenant le tampon de formulation pour TransCon PTH dans un stylo prérempli à usage unique destiné à une injection sous-cutanée.
Expérimental: Transcon PTH
Transcon PTH à ​​une dose de départ de 18 mcg livrée une fois par jour par injection sous-cutanée et titrée à une dose optimale
Produit combiné: TransCon PTH
Le produit médicamenteux TransCon PTH est fourni sous forme de solution à une concentration de 0,3 mg de PTH(1-34)/mL dans un stylo prérempli à usage unique destiné à une injection sous-cutanée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité - Critère d'évaluation principal pendant la période en aveugle
Délai: 26 semaines
Le critère d'évaluation principal était un critère multicomposant qui comprenait le pourcentage de participants ayant satisfait aux critères suivants à 26 semaines de traitement en aveugle : 1) le calcium sérique ajusté à l'albumine mesuré dans les 4 semaines précédant et lors de la visite de la semaine 26 dans la plage normale (8,3 à 10,6 mg/dL), et 2) l'indépendance de la vitamine D active dans les 4 semaines précédant la visite de la semaine 26 (c'est-à-dire toutes les doses quotidiennes fixes de vitamine D active égales à zéro ET utilisation de PRN ≤ 7 jours pendant les 4 semaines), et 3) l'indépendance des doses thérapeutiques de calcium dans les 4 semaines précédant la visite de la semaine 26 (c'est-à-dire la dose quotidienne fixe moyenne de calcium élémentaire ≤ 600 mg ET utilisation de doses PRN sur ≤ 7 jours pendant les 4 semaines), et 4) aucune augmentation du médicament d'étude prescrit dans les 4 semaines précédant la visite de la semaine 26.
26 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 26 dans les symptômes HPE - Score de domaine physique
Délai: 26 semaines
Changement par rapport à la référence dans l'hypoparathyroïdie du patient expérimente l'échelle (HPE) Symptôme - Score du domaine physique, un patient spécifique à la maladie a signalé un résultat, à 26 semaines de traitement. La mesure utilise une échelle de 0-100 et les valeurs représentent le changement des scores par rapport à la ligne de base. Une diminution du score HPE dénote une amélioration de l'hypoparathyroïdie des symptômes physiques liés.
26 semaines
Changement de la ligne de base à la semaine 26 dans les symptômes HPE - Score du domaine cognitif
Délai: 26 semaines
Changement par rapport à la référence dans l'hypoparathyroïdie du patient expérimente l'échelle (HPE) Symptôme - score de domaine cognitif, un patient spécifique à la maladie a signalé un résultat, à 26 semaines de traitement. La mesure utilise une échelle de 0-100 et les valeurs représentent le changement des scores par rapport à la ligne de base. Une diminution du score HPE dénote une amélioration des symptômes cognitifs liés aux maladies d'hypoparathyroïdie.
26 semaines
Changement de la ligne de base à la semaine 26 dans HPES Impact - Score de domaine de fonctionnement physique
Délai: 26 semaines
Changement par rapport à la base de l'hypoparathyroïdie L'échelle d'expérience du patient (HPE) Impact - Score du domaine de fonctionnement physique, un patient spécifique à la maladie a signalé un résultat, à 26 semaines de traitement. La mesure utilise une échelle de 0-100 et les valeurs représentent le changement des scores par rapport à la ligne de base. Une diminution du score HPE dénote une amélioration de la qualité de vie physique liée à la santé.
26 semaines
Changement de la ligne de base à la semaine 26 dans HPES Impact - Score du domaine de la vie quotidienne
Délai: 26 semaines
Changement par rapport à la référence dans l'hypoparathyroïdie L'échelle d'expérience des patients (HPE) Impact - Daily Life Domain Score, un patient spécifique à la maladie a signalé un résultat, à 26 semaines de traitement. La mesure utilise une échelle de 0-100 et les valeurs représentent le changement des scores par rapport à la ligne de base. Une diminution du score HPE dénote une amélioration de la qualité de vie quotidienne liée à la santé.
26 semaines
Passer de la ligne de base à la semaine 26 dans le score de sous-échelle de fonctionnement physique SF-36
Délai: 26 semaines
Changement par rapport à la référence dans le score de sous-échelle de la sous-échelle de la forme courte de 36 éléments (SF-36), une enquête générique en santé, à 26 semaines de traitement. La sous-échelle de fonctionnement physique utilise une plage de 19-57,6 et les valeurs représentent le changement des scores par rapport à la ligne de base. Une augmentation du score SF-36 dénote une amélioration de la qualité de vie physique liée à la santé.
26 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma A/S Medical Monitor/Medical Expert

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 février 2021

Achèvement primaire (Réel)

12 janvier 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

21 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 janvier 2021

Première publication (Réel)

8 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TCP-304
  • 2020-003380-26 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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