Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proef waarin de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van TransCon PTH, dagelijks toegediend, wordt onderzocht bij volwassenen met hypoparathyreoïdie (PaTHway)

21 januari 2026 bijgewerkt door: Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

Pathway-PROEF: een fase 3, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, parallelgroeponderzoek, met een open-label extensie, waarin de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid wordt onderzocht van dagelijks subcutaan toegediende TransCon PTH bij volwassenen met hypoparathyreoïdie

Tijdens de eerste 26 weken van de proef worden de deelnemers willekeurig toegewezen aan een van de twee groepen: een groep krijgt TransCon PTH en een groep krijgt een placebo. Alle proefpersonen beginnen met een vaste dosis onderzoeksgeneesmiddel en worden individueel en progressief getitreerd tot een optimale dosis gedurende een periode van 10 weken, gevolgd door een geïndividualiseerde doseringsperiode tot 16 weken. TransCon PTH of placebo wordt toegediend als subcutane injectie met behulp van een voorgevulde injectiepen. Noch proefdeelnemers, noch hun artsen zullen weten wie aan elke groep is toegewezen. Na de 26 weken gaan de deelnemers door met het onderzoek als onderdeel van een langdurig vervolgonderzoek. Tijdens de verlenging krijgen alle deelnemers TransCon PTH, waarbij de dosis wordt aangepast aan hun individuele behoeften. Dit is een wereldwijd onderzoek dat zal worden uitgevoerd in, maar niet beperkt tot, de Verenigde Staten, Canada, Duitsland en Denemarken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

84

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Denemarken
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Denemarken, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Denemarken, 8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Duitsland
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Duitsland, 01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1083
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Csongrád megye
      • Szeged, Csongrád megye, Hongarije, 6720
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italië
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italië, 40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italië, 00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Piacenza
      • Pisa, Piacenza, Italië, 56126
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89511
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78731
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen en vrouwen, ≥18 jaar
  2. Proefpersonen met postoperatieve chronische HP, of auto-immuun-, genetische of idiopathische HP gedurende ten minste 26 weken. De diagnose van HP wordt gesteld op basis van historische hypocalciëmie in de context van ongepast lage serum-PTH-spiegels

  3. Vereiste voor doses SoC (bijv. calcitriol, alfacalcidol, calciumsupplementen) op of boven een minimumdrempel:

    • Voor andere landen dan Japan: vereiste van een dosis calcitriol ≥ 0,5 μg/dag, of alfacalcidol ≥ 1,0 μg/dag en (elementair) calcium ≥ 800 mg/dag (bijv. calciumcitraat, calciumcarbonaat enz.) gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de screening. Bovendien moet de dosis calcitriol, alfacalcidol of calcium gedurende ten minste 5 weken voorafgaand aan de screening stabiel zijn.
    • Voor Japan: vereiste van een dosis calcitriol ≥1,0 ​​μg/dag, of alfacalcidol ≥2,0 μg/dag gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de screening. Bovendien moet de dosis calcitriol of alfacalcidol gedurende ten minste 5 weken voorafgaand aan de screening stabiel zijn. Alleen in Japan (vanwege lokale gebruiken en voedingspatronen) is er geen vereiste om een ​​minimumdosis calciumsupplementen te overschrijden

  4. Optimalisatie van supplementen voorafgaand aan randomisatie om de doelserumwaarden te bereiken van:

    • 25(OH) vitamine D-spiegels van 20-80 ng/mL (49-200 nmol/L) en
    • Magnesiumgehalte in het normale bereik, of net onder het normale bereik en
    • Albumine-aangepast of geïoniseerd sCa-niveau in het normale bereik, of net onder het normale bereik
  5. De proefpersoon vertoont een 24-uurs uCa-uitscheiding van ≥125 mg/24u (op een monster dat binnen 52 weken voorafgaand aan de screening of tijdens de screeningperiode is afgenomen)
  6. BMI 17- 40 kg/m2 bij screening
  7. Indien ≤25 jaar, radiologisch bewijs van sluiting van de epifysairschijven op basis van röntgenfoto's van niet-dominante pols en hand
  8. Schildklierstimulerend hormoon (TSH) binnen normale laboratoriumgrenzen binnen de 6 weken voorafgaand aan bezoek 1; als u onderdrukkende therapie krijgt voor een voorgeschiedenis van schildklierkanker, moet het TSH-niveau ≥ 0,2 mIE/ml zijn
  9. Bij behandeling met schildklierhormoonvervangingstherapie moet de dosis gedurende ten minste 5 weken voorafgaand aan de screening stabiel zijn geweest
  10. eGFR ≥30 ml/min/1,73 m2 tijdens Screening
  11. In staat om dagelijkse subcutane zelfinjecties van onderzoeksgeneesmiddel uit te voeren (of een aangewezen persoon te hebben om injecties uit te voeren) via een voorgevulde injectiepen
  12. In staat en bereid om schriftelijke en ondertekende geïnformeerde toestemming te geven in overeenstemming met GCP

Uitsluitingscriteria:

  1. Verminderde gevoeligheid voor PTH (pseudohypoparathyreoïdie), gekenmerkt als PTH-resistentie, met verhoogde PTH-waarden in de setting van hypocalciëmie
  2. Elke ziekte die het calciummetabolisme of de calciumfosfaathomeostase of andere PTH-waarden dan HP kan beïnvloeden, zoals actieve hyperthyreoïdie; Botziekte van Paget; ernstige hypomagnesiëmie; diabetes mellitus type 1 of slecht gecontroleerde diabetes mellitus type 2 (HbA1C >9%, gedocumenteerde HbA1C-uitslag binnen 12 weken voorafgaand aan de screening is acceptabel); ernstige en chronische lever- of nierziekte; Cushing-syndroom; multipel myeloom; actieve pancreatitis; ondervoeding; rachitis; recente langdurige immobiliteit; actieve maligniteit (anders dan goed gedifferentieerde schildklierkanker met een laag risico of basaalcelhuidkanker); actieve hyperparathyreoïdie; bijschildkliercarcinoom binnen 5 jaar voorafgaand aan de screening; acromegalie; of multipele endocriene neoplasie type 1 en 2
  3. Schildklierkanker met hoog risico binnen 2 jaar, waarvoor onderdrukking van TSH nodig is
  4. Gebruik van lisdiuretica, fosfaatbinders (anders dan calciumsupplementen), digoxine, lithium, methotrexaat, biotine >30 μg/dag of systemische corticosteroïden (anders dan als vervangingstherapie)
  5. Gebruik van thiazidediureticum binnen 4 weken voorafgaand aan de 24-uurs urineverzameling die gepland is binnen 1 week voorafgaand aan Bezoek 1
  6. Gebruik van PTH-achtige geneesmiddelen (commercieel verkrijgbaar of door deelname aan een onderzoeksstudie), waaronder PTH(1-84), PTH(1-34), of andere N-terminale fragmenten of analogen van PTH of PTH-gerelateerd eiwit, binnen 4 weken voorafgaand aan de Screening
  7. Gebruik van andere geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze het calcium- en botmetabolisme beïnvloeden, zoals calcitonine, fluoridetabletten (> 0,5 mg/dag), strontium of cinacalcethydrochloride, binnen 12 weken voorafgaand aan de screening
  8. Gebruik van osteoporosetherapieën waarvan bekend is dat ze het calcium- en botmetabolisme beïnvloeden, d.w.z. bisfosfonaat (oraal of intraveneus [IV]), denosumab-, raloxifene- of romosozumab-therapieën binnen 2 jaar voorafgaand aan de screening
  9. Niet-hypocalciëmische epileptische aandoening met een voorgeschiedenis van epileptische aanvallen binnen 26 weken voorafgaand aan de screening
  10. Verhoogd risico op osteosarcoom, zoals die met de botziekte van Paget of onverklaarbare verhogingen van alkalische fosfatase, erfelijke aandoeningen die vatbaar zijn voor osteosarcoom, of met een voorgeschiedenis van substantiële uitwendige bundel- of implantaatbestraling waarbij het skelet betrokken is
  11. Zwangere of zogende vrouwen
  12. Man die een vrouwelijke partner heeft die van plan is zwanger te worden of zwanger kan worden en niet bereid is om adequate anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens het onderzoek
  13. Gediagnosticeerde drugs- of alcoholafhankelijkheid binnen 3 jaar voorafgaand aan de screening
  14. Ziekteprocessen die de gastro-intestinale absorptie negatief beïnvloeden, inclusief maar niet beperkt tot kortedarmsyndroom, significante dunnedarmresectie, maagbypass, tropische spruw, actieve coeliakie, actieve colitis ulcerosa, actieve ziekte van Crohn, gastroparese en AIRE-genmutaties met malabsorptie
  15. Chronische of ernstige hartziekte binnen 26 weken voorafgaand aan de screening, waaronder maar niet beperkt tot congestief hartfalen, myocardinfarct, ernstige of ongecontroleerde aritmieën, bradycardie (rusthartslag 165/95 in de setting van wittejassenhypertensie/angst hoeft niet uit te sluiten en een meting kan voorafgaand aan randomisatie worden herhaald
  16. Cerebrovasculair accident binnen 5 jaar voorafgaand aan de screening
  17. Binnen 26 weken voor de screening: acute koliek door nefrolithiase of acute jicht. Proefpersonen met asymptomatische nierstenen zijn toegestaan
  18. Deelname aan een ander interventioneel onderzoek waarbij het onderzoeksgeneesmiddel of apparaat binnen 8 weken (of binnen 5,5 keer de halfwaardetijd van het onderzoeksgeneesmiddel (wat het eerst komt) vóór de screening werd ontvangen
  19. Elke ziekte of aandoening waarvoor, naar de mening van de onderzoeker, behandeling nodig is of waardoor het onwaarschijnlijk is dat de proefpersoon het onderzoek volledig zal voltooien, of elke aandoening die een onnodig risico met zich meebrengt vanwege het onderzoeksproduct of de procedures, met inbegrip van behandelde maligniteiten die waarschijnlijk binnen de geschatte duur van de proef van 3,5 jaar
  20. Bekende allergie of gevoeligheid voor PTH of een van de hulpstoffen [metacresol, mannitol, barnsteenzuur, NaOH/(HCl)]
  21. Waarschijnlijk niet-compliant met betrekking tot proefgedrag
  22. Elke andere reden die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon ervan zou weerhouden deel te nemen of het proefschema te volgen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo voor TransCon PTH eenmaal daags toegediend via subcutane injectie
Combinatie product: Placebo
Placebo wordt geleverd als een oplossing die de formuleringsbuffer voor TransCon PTH bevat in een voorgevulde pen voor gebruik bij één patiënt, bedoeld voor subcutane injectie.
Experimenteel: Transcon pth
Transcon Pth bij een startdosis van 18 mcg die eenmaal daags werd afgeleverd door subcutane injectie en getitreerd tot een optimale dosis
Combinatie product: TransCon PTH
Het TransCon PTH-geneesmiddel wordt geleverd als een oplossing met een concentratie van 0,3 mg PTH(1-34)/ml in een voorgevulde pen voor gebruik bij één patiënt, bedoeld voor subcutane injectie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effectiviteit - Primair eindpunt tijdens de geblindeerde periode
Tijdsspanne: 26 weken
Het primaire eindpunt was een multi-component eindpunt dat het percentage deelnemers omvatte dat na 26 weken geblindeerde behandeling aan de volgende criteria voldeed: 1) albumine-gecorrigeerd serumcalcium gemeten binnen 4 weken voor en tijdens het bezoek op week 26 binnen het normale bereik (8,3 tot 10,6 mg/dL), en 2) onafhankelijkheid van actief vitamine D binnen 4 weken voor het bezoek op week 26 (d.w.z. alle dagelijkse vaste doses actief vitamine D gelijk aan nul EN gebruik van PRN ≤7 dagen tijdens de 4 weken), en 3) onafhankelijkheid van therapeutische doses calcium binnen 4 weken voor het bezoek op week 26 (d.w.z. gemiddelde dagelijkse vaste dosis elementair calcium ≤600 mg EN gebruik van PRN-doses op ≤7 dagen tijdens de 4 weken), en 4) geen verhoging van het voorgeschreven studie medicijn binnen 4 weken voor het bezoek op week 26.
26 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn naar week 26 in HPES -symptoom - Score voor fysieke domeinencore
Tijdsspanne: 26 weken
Verandering van de uitgangswaarde in hypoparathyreoïdie patiëntervaring schaalschaal (HPES) symptoom - fysieke domeinscore, een ziektespecifieke patiënt meldde uitkomst, na 26 weken behandeling. De maatregel gebruikt een schaal van 0-100 en waarden vertegenwoordigen de verandering in scores ten opzichte van de basislijn. Een afname van de HPES -score duidt op een verbetering van de fysieke symptomen van hypoparathyreoïdie.
26 weken
Verander van baseline naar week 26 in HPES -symptoom - cognitieve domeinscore
Tijdsspanne: 26 weken
Verandering van de uitgangswaarde in hypoparathyreoïdie patiëntervaring schaalschaal (HPES) symptoom - cognitieve domeinscore, een ziektespecifieke patiënt meldde uitkomst, na 26 weken behandeling. De maatregel gebruikt een schaal van 0-100 en waarden vertegenwoordigen de verandering in scores ten opzichte van de basislijn. Een afname van de HPES -score duidt op een verbetering van de cognitieve symptomen van hypoparathyreoïdie.
26 weken
Verandering van basislijn naar week 26 in HPES Impact - Fysiek functionerende domeinscore
Tijdsspanne: 26 weken
Verandering van de uitgangswaarde in hypoparathyreoïdie patiëntervaringschaal (HPES) impact - fysiek functionerende domeinscore, een ziektespecifieke patiënt meldde uitkomst, na 26 weken behandeling. De maatregel gebruikt een schaal van 0-100 en waarden vertegenwoordigen de verandering in scores ten opzichte van de basislijn. Een afname van de HPES-score duidt op een verbetering van fysiek functionerende gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
26 weken
Verandering van baseline naar week 26 in HPES Impact - Daily Life Domain Score
Tijdsspanne: 26 weken
Verandering van de uitgangswaarde in hypoparathyreoïdie Patiëntervaringschaal (HPES) Impact - Daily Life Domain Score, een ziektespecifieke patiënt meldde uitkomst, na 26 weken behandeling. De maatregel gebruikt een schaal van 0-100 en waarden vertegenwoordigen de verandering in scores ten opzichte van de basislijn. Een afname van de HPES-score duidt op een verbetering van de dagelijkse gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
26 weken
Verander van baseline naar week 26 in SF-36 Fysiek functioneren Subschaal Score
Tijdsspanne: 26 weken
Verandering van de uitgangswaarde in de 36-item Short Form Survey (SF-36) Fysiek functionerend subschaalscore, een generiek gezondheidsonderzoek, na 26 weken behandeling. De fysieke functionerende subschaal gebruikt een bereik van 19-57.6 en waarden vertegenwoordigen de verandering in scores van de basislijn. Een toename van de SF-36-score duidt op een verbetering van de fysiek functionerende gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
26 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

Onderzoekers

  • Studie directeur: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma A/S Medical Monitor/Medical Expert

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 februari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 januari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TCP-304
  • 2020-003380-26 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Endocriene systeemziekten

Klinische onderzoeken op TransCon PTH

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in India

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren