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一项研究每日服用 TransCon PTH 治疗甲状旁腺功能减退症成人的安全性、耐受性和有效性的试验 (PaTHway)

2026年1月21日 更新者：Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

PaTHway 试验：一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验，具有开放标签扩展，研究每天皮下注射 TransCon PTH 治疗甲状旁腺功能减退症成人的安全性、耐受性和有效性

在试验的前 26 周内，参与者将被随机分配到两组中的一组：一组将接受 TransCon PTH，一组将接受安慰剂。 所有受试者将从固定剂量的研究药物开始，并将在 10 周内单独逐步滴定至最佳剂量，然后是长达 16 周的个体化给药期。 TransCon PTH 或安慰剂将使用预填充注射笔作为皮下注射给药。 试验参与者和他们的医生都不知道谁被分配到每个组。 26 周后，作为长期扩展研究的一部分，参与者将继续参与试验。 在延期期间，所有参与者都将接受 TransCon PTH，剂量会根据他们的个人需求进行调整。 这是一项全球试验，将在但不限于美国、加拿大、德国和丹麦进行。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

84

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
    • Capital Region
      • Copenhagen、Capital Region、丹麦、2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Central Jutland
      • Aarhus、Central Jutland、丹麦、8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 加拿大
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H 2Y9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Oakville、Ontario、加拿大、L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Québec、Quebec、加拿大、G1V 4G2
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1083
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Csongrád megye
      • Szeged、Csongrád megye、匈牙利、6720
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 德国
    • Saxony
      • Dresden、Saxony、德国、01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 意大利
    • Emilia-Romagna
      • Bologna、Emilia-Romagna、意大利、40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Lazio
      • Rome、Lazio、意大利、00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Piacenza
      • Pisa、Piacenza、意大利、56126
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 挪威
      • Oslo、挪威、0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94143
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Reno、Nevada、美国、89511
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78731
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth、Texas、美国、76132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane、Washington、美国、99204
        • Ascendis Pharma Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 男女不限，≥18岁
  2. 患有术后慢性 HP 或自身免疫性、遗传性或特发性 HP 至少 26 周的受试者。 HP 的诊断建立在血清 PTH 水平异常低的情况下历史性低钙血症的基础上

  3. SoC（例如，骨化三醇、阿法骨化醇、钙补充剂）剂量达到或超过最低阈值的要求：

    • 对于日本以外的国家/地区：骨化三醇剂量≥0.5 微克/天或阿法骨化醇≥1.0 微克/天和（元素）钙≥800 毫克/天（例如柠檬酸钙、碳酸钙等）至少 12 天筛选前几周。 此外，骨化三醇、阿法骨化醇或钙的剂量应在筛选前稳定至少 5 周
    • 对于日本：筛选前至少 12 周要求骨化三醇剂量≥1.0 微克/天或阿法骨化醇剂量≥2.0 微克/天。 此外，骨化三醇或阿法骨化醇的剂量应在筛选前稳定至少 5 周。 仅在日本（由于当地的习惯和饮食习惯），没有要求超过最低钙补充剂剂量

  4. 在随机化之前优化补充剂以达到以下目标血清水平：

    • 25(OH) 维生素 D 水平为 20-80 ng/mL (49-200 nmol/L) 和
    • 镁含量在正常范围内，或刚好低于正常范围，并且
    • 白蛋白调整或电离 sCa 水平在正常范围内，或刚好低于正常范围
  5. 受试者表现出 24 小时 uCa 排泄量≥125 mg/24h（在筛选前 52 周内或筛选期间收集的样本）
  6. 筛选时 BMI 17- 40 kg/m2
  7. 如果 ≤ 25 岁，基于非优势手腕和手的 X 射线显示骨骺闭合的放射学证据
  8. 第 1 次就诊前 6 周内促甲状腺激素 (TSH) 在实验室正常范围内；如果对甲状腺癌病史进行抑制治疗，TSH 水平必须≥0.2 mIU/mL
  9. 如果用甲状腺激素替代疗法治疗，剂量必须在筛选前稳定至少 5 周
  10. eGFR ≥30 mL/min/1.73 筛选期间的 m2
  11. 能够通过预装注射笔每天自行皮下注射研究药物（或由指定人员进行注射）
  12. 能够并愿意根据 GCP 提供书面和签署的知情同意书

排除标准：

  1. 对 PTH 的反应性受损（假性甲状旁腺功能减退症），其特征是 PTH 抵抗，在低钙血症的情况下 PTH 水平升高
  2. 任何可能影响钙代谢或钙磷酸盐稳态或除 HP 以外的 PTH 水平的疾病，例如活动性甲状腺功能亢进症；佩吉特骨病；严重的低镁血症; 1 型糖尿病或控制不佳的 2 型糖尿病（HbA1C >9%，筛选前 12 周内记录的 HbA1C 结果是可接受的）；严重和慢性肝病或肾病；库欣综合征；多发性骨髓瘤;活动性胰腺炎;营养不良；疳;最近长时间不动；活动性恶性肿瘤（低风险分化良好的甲状腺癌或基底细胞皮肤癌除外）；活动性甲状旁腺功能亢进症;筛查前 5 年内患有甲状旁腺癌；肢端肥大症；或多发性内分泌肿瘤 1 型和 2 型
  3. 2年内患高危甲状腺癌，需要抑制TSH
  4. 使用袢利尿剂、磷酸盐结合剂（钙补充剂除外）、地高辛、锂、甲氨蝶呤、生物素 >30 微克/天或全身性皮质类固醇（替代疗法除外）
  5. 在安排在第 1 次就诊前 1 周内进行的 24 小时尿液收集前 4 周内使用噻嗪类利尿剂
  6. 使用 PTH 样药物（无论是市售的还是通过参与研究性试验），包括 PTH(1-84)、PTH(1-34) 或 PTH 或 PTH 相关蛋白的其他 N 末端片段或类似物，筛选前 4 周内
  7. 在筛选前 12 周内使用其他已知会影响钙和骨代谢的药物，例如降钙素、氟化物片剂（>0.5 毫克/天）、锶或盐酸西那卡塞
  8. 在筛选前 2 年内使用已知会影响钙和骨代谢的骨质疏松症疗法，即双膦酸盐（口服或静脉内 [IV]）、地诺单抗、雷洛昔芬或 romosozumab 疗法
  9. 筛选前 26 周内有癫痫病史的非低血钙性癫痫症
  10. 骨肉瘤的风险增加，例如佩吉特骨病或不明原因的碱性磷酸酶升高、易患骨肉瘤的遗传性疾病，或有大量外照射或骨骼植入放射治疗史的患者
  11. 孕妇或哺乳期妇女
  12. 有打算怀孕或有生育潜力的女性伴侣且在试验期间不愿使用适当避孕方法的男性
  13. 筛选前 3 年内被诊断为药物或酒精依赖
  14. 对胃肠道吸收产生不利影响的疾病过程，包括但不限于短肠综合征、显着小肠切除术、胃旁路术、热带口炎性腹泻、活动性乳糜泻、活动性溃疡性结肠炎、活动性克罗恩病、胃轻瘫和 AIRE 基因突变伴吸收不良
  15. 筛选前 26 周内患有慢性或严重心脏病，包括但不限于充血性心力衰竭、心肌梗塞、严重或不受控制的心律失常、心动过缓（在白大衣高血压/焦虑的情况下静息心率 165/95 可能不是排他性和可以在随机化之前重复测量
  16. 筛选前 5 年内发生脑血管意外
  17. 筛选前 26 周内：肾结石引起的急性绞痛，或急性痛风。 允许无症状肾结石受试者
  18. 在筛选前 8 周内（或研究药物半衰期的 5.5 倍（以先到者为准）内）参加任何其他干预试验，其中接受研究药物或设备
  19. 研究者认为可能需要治疗或使受试者不太可能完全完成试验的任何疾病或病症，或研究产品或程序带来不当风险的任何病症，包括可能在治疗期间复发的恶性肿瘤试验的大约 3.5 年持续时间
  20. 已知对 PTH 或任何赋形剂 [间甲酚、甘露醇、琥珀酸、NaOH/(HCl)] 过敏或敏感
  21. 可能不遵守审判行为
  22. 研究者认为会阻止受试者完成参与或遵循试验时间表的任何其他原因

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
TransCon PTH 的安慰剂通过皮下注射每天一次
组合产品：安慰剂
安慰剂以含有 TransCon PTH 配方缓冲液的溶液形式提供，装在单人使用的预装笔中，用于皮下注射。
实验性的：Transcon Pth
每天通过皮下注射每天运送一次MCG的初始剂量的Transcon PTH并滴定为最佳剂量
组合产品：TransCon PTH
TransCon PTH 药物产品以浓度为 0.3 mg PTH(1-34)/mL 的溶液形式提供，装在用于皮下注射的单个患者使用的预装笔中。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
疗效 - 盲期内的主要终点
大体时间：26周
主要终点是一个复合终点，包括在26周双盲治疗期间满足以下标准的受试者百分比：1) 在26周访视前4周内及26周访视时测得的白蛋白校正血清钙在正常范围内（8.3至10.6 mg/dL），2) 在26周访视前4周内不依赖活性维生素D（即所有每日固定剂量的活性维生素D等于零且在4周内按需使用≤7天），3) 在26周访视前4周内不依赖治疗剂量的钙（即每日固定剂量的元素钙平均≤600 mg且在4周内按需使用剂量≤7天），4) 在26周访视前4周内未增加处方研究药物。
26周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在HPES症状中从基线到第26周的变化 - 物理领域评分
大体时间：26周
在治疗26周的治疗中，甲状腺功能减退症患者经验量表（HPES）症状得分（HPES）症状得分（HPES）症状得分（HPES）评分（HPES）评分（HPES）评分（HPES）症状得分（HPES）评分（HPES）症状（HPES）评分（HPES）症状（HPES）的变化。 该措施使用0-100的量表，值代表基线分数的变化。 HPES评分的降低表示甲状腺功能减退症相关的身体症状的改善。
26周
从基线到第26周的HPE症状 - 认知领域评分
大体时间：26周
在治疗26周的治疗中，疾病特异性的患者报告了疾病特异性的患者报告的患者体验量表（HPES）症状得分（HPES）症状得分（HPES）症状得分的变化。 该措施使用0-100的量表，值代表基线分数的变化。 HPES评分的降低表示与认知症状相关的甲状腺功能减退症的改善。
26周
从基线到第26周HPES IMPACT-身体功能域分数
大体时间：26周
在治疗26周的治疗时，甲状腺功能减退症患者经验量表（HPES）的影响（HPES）量表（HPES）的变化从基线变化（HPES）量表（HPES）量表（HPES）的变化。 该措施使用0-100的量表，值代表基线分数的变化。 HPES评分的下降表示与健康相关的生活质量的改善。
26周
从基线到HPES Impact的基线到第26周 - 日常生活得分
大体时间：26周
在治疗26周的治疗时，甲状腺功能减退症患者经验量表（HPES）的影响（HPES评分）的变化与日常生活量表（HPES）影响 - 日常生活域评分。 该措施使用0-100的量表，值代表基线分数的变化。 HPES评分的下降表示与健康相关的生活质量的改善。
26周
从基线到第26周的SF-36身体功能分量表分数更改
大体时间：26周
36个项目的简短表格调查（SF-36）物理功能量表评分（在治疗26周）中的基线变化。 物理功能量表使用19-57.6的范围，值代表基线分数的变化。 SF-36分数的提高表示与健康相关的生活质量的改善。
26周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

调查人员

  • 研究主任：Aimee D Shu, MD、Ascendis Pharma A/S Medical Monitor/Medical Expert

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年2月16日

初级完成 (实际的)

2022年1月12日

研究完成 (实际的)

2025年1月21日

研究注册日期

首次提交

2021年1月6日

首先提交符合 QC 标准的

2021年1月6日

首次发布 (实际的)

2021年1月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年2月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年1月21日

最后验证

2026年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TCP-304
  • 2020-003380-26 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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