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副甲状腺機能低下症の成人に毎日投与される TransCon PTH の安全性、忍容性、および有効性を調査する試験 (PaTHway)

2026年1月21日 更新者：Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

Pathway 試験: 第 3 相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験、非盲検延長、副甲状腺機能低下症の成人に毎日皮下投与された TransCon PTH の安全性、忍容性、および有効性を調査

トライアルの最初の 26 週間、参加者はランダムに 2 つのグループのいずれかに割り当てられます。1 つのグループには TransCon PTH が投与され、もう 1 つのグループにはプラセボが投与されます。 すべての被験者は固定用量の治験薬から開始し、10週間にわたって最適な用量まで個別かつ漸進的に滴定され、その後、最大16週間の個別の投薬期間が続きます。 TransCon PTH またはプラセボは、充填済みの注射ペンを使用して皮下注射として投与されます。 治験参加者も医師も、誰が各グループに割り当てられているかを知りません。 26 週間後、参加者は長期延長試験の一環として試験を継続します。 延長期間中、すべての参加者は、個々のニーズに合わせて用量が調整された TransCon PTH を受け取ります。 これは、米国、カナダ、ドイツ、デンマークで実施されるグローバル試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

84

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Reno、Nevada、アメリカ、89511
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78731
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane、Washington、アメリカ、99204
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • イタリア
    • Emilia-Romagna
      • Bologna、Emilia-Romagna、イタリア、40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Lazio
      • Rome、Lazio、イタリア、00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Piacenza
      • Pisa、Piacenza、イタリア、56126
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • カナダ
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H 2Y9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Oakville、Ontario、カナダ、L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Québec、Quebec、カナダ、G1V 4G2
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • デンマーク
    • Capital Region
      • Copenhagen、Capital Region、デンマーク、2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Central Jutland
      • Aarhus、Central Jutland、デンマーク、8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ドイツ
    • Saxony
      • Dresden、Saxony、ドイツ、01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ノルウェー
      • Oslo、ノルウェー、0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1083
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Csongrád megye
      • Szeged、Csongrád megye、ハンガリー、6720
        • Ascendis Pharma Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 18歳以上の男女
  2. -術後の慢性HP、または自己免疫、遺伝的、または特発性HPを少なくとも26週間持つ被験者。 HP の診断は、不適切に低い血清 PTH レベルの設定における歴史的な低カルシウム血症に基づいて確立されます

  3. 最小閾値以上の SoC (例: カルシトリオール、アルファカルシドール、カルシウム サプリメント) の用量の要件:

    • 日本以外の国の場合: カルシトリオール ≥0.5 μg/日、またはアルファカルシドール ≥1.0 μg/日および (元素) カルシウム ≥800 mg/日 (例: クエン酸カルシウム、炭酸カルシウムなど) を少なくとも 12 日間投与する必要があります。スクリーニングの数週間前。 さらに、カルシトリオール、アルファカルシドール、またはカルシウムの投与量は、スクリーニング前の少なくとも 5 週間は安定している必要があります。
    • 日本の場合：スクリーニング前の少なくとも12週間、カルシトリオール≥1.0μg/日、またはアルファカルシドール≥2.0μg/日の用量が必要。 さらに、カルシトリオールまたはアルファカルシドールの用量は、スクリーニング前の少なくとも 5 週間は安定している必要があります。 日本のみ（現地の習慣と食事パターンにより）、カルシウムサプリメントの最小用量を超える必要はありません

  4. 以下の目標血清レベルを達成するための無作為化前のサプリメントの最適化:

    • 20-80 ng/mL (49-200 nmol/L) の 25(OH) ビタミン D レベルおよび
    • 正常範囲のマグネシウムレベル、または正常範囲のすぐ下
    • -正常範囲内のアルブミン調整またはイオン化sCaレベル、または正常範囲のすぐ下
  5. -被験者は、24時間あたり125 mg以上の24時間uCa排泄を示します（スクリーニング前の52週間以内またはスクリーニング期間中に収集されたサンプルで）
  6. スクリーニング時のBMI 17～40kg/m2
  7. 年齢が 25 歳以下の場合、利き手ではない手首と手の X 線に基づく骨端線閉鎖の X 線学的証拠
  8. -甲状腺刺激ホルモン（TSH）が検査室の正常範囲内で、訪問1の6週間前; -甲状腺がんの病歴に対する抑制療法を受けている場合、TSHレベルは≥0.2 mIU / mLでなければなりません
  9. -甲状腺ホルモン補充療法で治療されている場合、用量はスクリーニング前の少なくとも5週間安定していなければなりません
  10. eGFR≧30mL/分/1.73 スクリーニング中のm2
  11. -事前に充填された注射ペンを介して、治験薬の毎日の皮下自己注射を実行できる（または注射を実行する指名者がいる）
  12. -GCPに従って、書面および署名されたインフォームドコンセントを提供することができ、喜んで提供する

除外基準:

  1. 低カルシウム血症の状況でのPTHレベルの上昇を伴う、PTH抵抗性として特徴付けられるPTHに対する反応性の障害（偽性副甲状腺機能低下症）
  2. アクティブな甲状腺機能亢進症など、HP以外のカルシウム代謝またはリン酸カルシウム恒常性またはPTHレベルに影響を与える可能性のある疾患;骨のパジェット病;重度の低マグネシウム血症; -1型糖尿病または制御不良の2型糖尿病（HbA1C > 9％、スクリーニング前の12週間以内に記録されたHbA1C結果が許容される）;重度および慢性の肝臓または腎臓病;クッシング症候群;多発性骨髄腫;活動性膵炎;栄養失調;くる病;最近の長期の不動;活動性悪性腫瘍（低リスクの高分化型甲状腺がんまたは基底細胞皮膚がんを除く）;活動性副甲状腺機能亢進症; -スクリーニング前の5年以内の副甲状腺癌;先端巨大症;または多発性内分泌腫瘍1型および2型
  3. TSHの抑制を必要とする、2年以内の高リスク甲状腺がん
  4. ループ利尿薬、リン酸塩結合剤（カルシウムサプリメント以外）、ジゴキシン、リチウム、メトトレキサート、ビオチン > 30 μg/日、または全身性コルチコステロイド（補充療法以外）の使用
  5. -サイアザイド系利尿薬の使用は、訪問1の1週間前に予定されている24時間の尿収集の4週間前までです
  6. PTH（1-84）、PTH（1-34）、またはPTHまたはPTH関連タンパク質の他のN末端フラグメントまたは類似体を含むPTH様薬物（市販または治験への参加を通じて）の使用、スクリーニング前4週間以内
  7. -カルシトニン、フッ化物錠剤（> 0.5 mg /日）、ストロンチウム、シナカルセット塩酸塩など、カルシウムおよび骨代謝に影響を与えることが知られている他の薬物の使用 スクリーニング前の12週間以内
  8. -カルシウムおよび骨代謝に影響を与えることが知られている骨粗鬆症治療の使用、すなわち、ビスフォスフォネート（経口または静脈内[IV]）、デノスマブ、ラロキシフェン、またはロモソズマブ治療 スクリーニング前の2年以内
  9. -スクリーニング前26週間以内の発作歴のある非低カルシウム性発作障害
  10. 骨のパジェット病または原因不明のアルカリホスファターゼの上昇、骨肉腫の素因となる遺伝性疾患、または骨格に関連する実質的な外部ビームまたはインプラント放射線療法の既往があるなど、骨肉腫のリスクが高い
  11. 妊娠中または授乳中の女性
  12. -妊娠を希望している、または出産の可能性がある女性パートナーがいて、試験中に適切な避妊方法を使用したくない男性
  13. -スクリーニング前の3年以内に診断された薬物またはアルコール依存症
  14. -短腸症候群、重大な小腸切除、胃バイパス、熱帯性スプルー、活動性セリアック病、活動性潰瘍性大腸炎、活動性クローン病、胃不全麻痺、および吸収不良を伴う AIRE 遺伝子変異を含むがこれらに限定されない、胃腸吸収に悪影響を与える疾患過程
  15. -スクリーニング前の26週間以内の慢性または重度の心疾患には、うっ血性心不全、心筋梗塞、重度または制御不能な不整脈、徐脈（安静時心拍数165/95が含まれるが、これらに限定されない） 白衣高血圧/不安の設定は除外されない可能性があります無作為化の前に測定を繰り返すことができます
  16. -スクリーニング前の5年以内の脳血管障害
  17. スクリーニング前26週間以内：腎結石による急性疝痛、または急性痛風。 -無症候性腎結石の被験者は許可されています
  18. -治験薬またはデバイスの受領が8週間以内に行われた他の介入試験への参加（または治験薬の半減期の5.5倍以内（いずれか早い方）） スクリーニング前
  19. -治験責任医師の意見では、治療が必要な、または被験者が治験を完全に完了する可能性が低くなる可能性のある疾患または状態、または治験薬または手順からの過度のリスクを示す状態。試用期間は約3.5年
  20. -PTHまたは賦形剤のいずれかに対する既知のアレルギーまたは感受性[メタクレゾール、マンニトール、コハク酸、NaOH /（HCl）]
  21. 治験実施に関して違反の可能性が高い
  22. 治験責任医師の意見では、被験者が参加を完了したり、試験スケジュールに従うことを妨げるその他の理由

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
TransCon PTH のプラセボを 1 日 1 回皮下注射で投与
組み合わせ製品：プラセボ
プラセボは、TransCon PTH 用の製剤緩衝液を含む溶液として、皮下注射用の患者 1 人用のプレフィルド ペンに入っています。
実験的：トランスコンPTH
皮下注射により1日1回供給され、最適な用量に滴定された18 mcgの開始時のトランスコンPTH
組み合わせ製品：トランスコン PTH
TransCon PTH 製剤は、皮下注射用の 1 人用のプレフィルド ペンに 0.3 mg PTH(1-34)/mL の濃度の溶液として供給されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有効性 - 盲検期間中の主要評価項目
時間枠：26週間
主要エンドポイントは、26週間の盲検治療期間中に以下の基準を満たした参加者の割合を含む複合エンドポイントでした：1) 26週間の診察前4週間以内に測定され、26週間の診察時に正常範囲内（8.3〜10.6 mg/dL）であったアルブミン補正血清カルシウム、2) 26週間の診察前4週間以内に活性型ビタミンDからの独立性（すなわち、活性型ビタミンDのすべての日常維持用量がゼロであり、かつ4週間の間に必要時（PRN）の使用が7日以下）、3) 26週間の診察前4週間以内に治療用量のカルシウムからの独立性（すなわち、元素カルシウムの平均日常維持用量が600 mg以下であり、かつ4週間の間に必要時（PRN）用量の使用が7日以下）、4) 26週間の診察前4週間以内に処方された研究薬の増量なし。
26週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HPES症状のベースラインから26週目に変更 - 物理的ドメインスコア
時間枠：26週間
低アラタ症症患者体験スケール（HPES）症状のベースラインからの変化 - 疾患固有の患者が報告した26週間の治療での結果。 測定値は0〜100のスケールを使用し、値はベースラインからのスコアの変化を表します。 HPESスコアの減少は、物理的症状に関連する低アラサイト症疾患の改善を示しています。
26週間
HPES症状のベースラインから26週目への変更 - 認知ドメインスコア
時間枠：26週間
疾患特異的患者である認知ドメインスコア、26週間の治療で、認知ドメインスコア（認知ドメインスコア（HPES）のベースラインからの変化。 測定値は0〜100のスケールを使用し、値はベースラインからのスコアの変化を表します。 HPESスコアの減少は、低アラサイト症疾患に関連する認知症状の改善を示しています。
26週間
HPESインパクトのベースラインから26週目に変更 - 物理機能ドメインスコア
時間枠：26週間
低アラタ症患者体験スケール（HPES）衝撃におけるベースラインからの変化 - 身体機能ドメインスコア、疾患固有の患者が26週間の治療で報告された結果を報告しました。 測定値は0〜100のスケールを使用し、値はベースラインからのスコアの変化を表します。 HPESスコアの減少は、身体機能の健康関連の生活の質の改善を示しています。
26週間
HPESインパクトのベースラインから26週目に変更 - 日常生活ドメインスコア
時間枠：26週間
疾患固有の患者である26週間の治療で、疾患固有の患者が報告した日常生活ドメインスコア（HPES）の患者体験スケール（HPES）のベースラインからの変化。 測定値は0〜100のスケールを使用し、値はベースラインからのスコアの変化を表します。 HPESスコアの減少は、日常の健康関連の生活の質の改善を示しています。
26週間
SF-36のベースラインから26週目に変化する物理機能サブスケールスコア
時間枠：26週間
26週間の治療時に、一般的な健康調査である36項目の短編調査（SF-36）の物理機能サブスケールスコアのベースラインからの変更。 物理機能サブスケールは19-57.6の範囲を使用し、値はベースラインからのスコアの変化を表します。 SF-36スコアの増加は、身体機能の健康関連の生活の質の改善を示しています。
26週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

捜査官

  • スタディディレクター：Aimee D Shu, MD、Ascendis Pharma A/S Medical Monitor/Medical Expert

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年2月16日

一次修了 (実際)

2022年1月12日

研究の完了 (実際)

2025年1月21日

試験登録日

最初に提出

2021年1月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年1月6日

最初の投稿 (実際)

2021年1月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年2月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月21日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TCP-304
  • 2020-003380-26 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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