Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg, der undersøger sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​TransCon PTH administreret dagligt hos voksne med hypoparathyroidisme (PaTHway)

21. januar 2026 opdateret af: Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

PaTHway TRIAL: Et fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallel gruppeforsøg, med en åben udvidelse, undersøgelse af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​TransCon PTH administreret subkutant dagligt hos voksne med hypoparathyroidisme

I løbet af de første 26 uger af forsøget vil deltagerne blive tilfældigt tildelt en af ​​to grupper: En gruppe vil modtage TransCon PTH, og en gruppe vil modtage placebo. Alle forsøgspersoner vil starte med en fast dosis af studielægemidlet og vil individuelt og progressivt blive titreret til en optimal dosis over en 10 ugers periode efterfulgt af en individualiseret doseringsperiode på op til 16 uger. TransCon PTH eller placebo vil blive indgivet som en subkutan injektion med en fyldt injektionspen. Hverken forsøgsdeltagere eller deres læger vil vide, hvem der er blevet tildelt hver gruppe. Efter de 26 uger vil deltagerne fortsætte i forsøget som en del af et langsigtet forlængelsesstudie. Under forlængelsen vil alle deltagere modtage TransCon PTH, med dosis tilpasset deres individuelle behov. Dette er et globalt forsøg, der vil blive udført i, men ikke begrænset til, USA, Canada, Tyskland og Danmark.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Danmark
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Danmark, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Danmark, 8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forenede Stater, 89511
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78731
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Piacenza
      • Pisa, Piacenza, Italien, 56126
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Tyskland
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Csongrád megye
      • Szeged, Csongrád megye, Ungarn, 6720
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hanner og kvinder, ≥18 år
  2. Personer med postkirurgisk kronisk HP eller autoimmun, genetisk eller idiopatisk HP i mindst 26 uger. Diagnose af HP er etableret baseret på historisk hypocalcæmi ved indstilling af uhensigtsmæssigt lave serum-PTH-niveauer

  3. Krav til doser af SoC (f.eks. calcitriol, alfacalcidol, calciumtilskud) ved eller over en minimumstærskel:

    • For andre lande end Japan: krav om en dosis calcitriol ≥0,5 μg/dag eller alfacalcidol ≥1,0 ​​μg/dag og (grundstof) calcium ≥800 mg/dag (f.eks. calciumcitrat, calciumcarbonat osv.) i mindst 12 uger før screeningen. Derudover skal dosis af calcitriol eller alfacalcidol eller calcium være stabil i mindst 5 uger før screening
    • For Japan: krav om en dosis calcitriol ≥1,0 ​​μg/dag eller alfacalcidol ≥2,0 μg/dag i mindst 12 uger før screening. Derudover skal dosis af calcitriol eller alfacalcidol være stabil i mindst 5 uger før screening. Kun i Japan (på grund af lokal praksis og kostmønstre) er der intet krav om at overskride en minimumsdosis af calciumtilskud

  4. Optimering af kosttilskud før randomisering for at nå målserumniveauerne af:

    • 25(OH) vitamin D-niveauer på 20-80 ng/mL (49-200 nmol/L) og
    • Magnesium niveau i normalområdet, eller lige under normalområdet og
    • Albuminjusteret eller ioniseret sCa-niveau i normalområdet eller lige under normalområdet
  5. Forsøgspersonen demonstrerer en 24-timers uCa-udskillelse på ≥125 mg/24 timer (på en prøve indsamlet inden for 52 uger før screening eller i screeningsperioden)
  6. BMI 17- 40 kg/m2 ved Screening
  7. Hvis ≤25 år gammel, radiologisk tegn på epifyselukning baseret på røntgenbillede af ikke-dominerende håndled og hånd
  8. Skjoldbruskkirtelstimulerende hormon (TSH) inden for normale laboratoriegrænser inden for de 6 uger før besøg 1; hvis undertrykkende behandling for en historie med skjoldbruskkirtelkræft, skal TSH-niveauet være ≥0,2 mIU/ml
  9. Hvis behandlet med thyreoideahormonsubstitutionsterapi, skal dosis have været stabil i mindst 5 uger før screening
  10. eGFR ≥30 ml/min/1,73 m2 under screening
  11. I stand til at udføre daglige subkutane selvinjektioner af undersøgelseslægemidlet (eller have en udpeget til at udføre injektioner) via en fyldt injektionspen
  12. Kan og er villig til at give skriftligt og underskrevet informeret samtykke i overensstemmelse med GCP

Ekskluderingskriterier:

  1. Nedsat reaktionsevne over for PTH (pseudohypoparathyroidisme), som er karakteriseret som PTH-resistens, med forhøjede PTH-niveauer i forbindelse med hypocalcæmi
  2. Enhver sygdom, der kan påvirke calciummetabolisme eller calciumphosphat-homeostase eller andre PTH-niveauer end HP, såsom aktiv hyperthyroidisme; Paget knoglesygdom; svær hypomagnesæmi; type 1-diabetes mellitus eller dårligt kontrolleret type 2-diabetes mellitus (HbA1C >9 %, dokumenteret HbA1C-resultat taget inden for 12 uger før screening er acceptabelt); alvorlig og kronisk lever- eller nyresygdom; Cushings syndrom; myelomatose; aktiv pancreatitis; fejlernæring; rakitis; nylig langvarig immobilitet; aktiv malignitet (bortset fra lavrisiko veldifferentieret skjoldbruskkirtelkræft eller basalcellehudkræft); aktiv hyperparathyroidisme; parathyreoideacarcinom inden for 5 år før screening; akromegali; eller multipel endokrin neoplasi type 1 og 2
  3. Højrisikokræft i skjoldbruskkirtlen inden for 2 år, der kræver suppression af TSH
  4. Brug af loop-diuretika, fosfatbindere (bortset fra calciumtilskud), digoxin, lithium, methotrexat, biotin >30 μg/dag eller systemiske kortikosteroider (bortset fra som erstatningsterapi)
  5. Brug af thiaziddiuretikum inden for 4 uger før den 24-timers urinopsamling, der er planlagt til at finde sted inden for 1 uge før besøg 1
  6. Anvendelse af PTH-lignende lægemidler (uanset om de er kommercielt tilgængelige eller gennem deltagelse i en undersøgelse), herunder PTH(1-84), PTH(1-34) eller andre N-terminale fragmenter eller analoger af PTH eller PTH-relateret protein, inden for 4 uger før screening
  7. Brug af andre lægemidler, der vides at påvirke calcium- og knoglemetabolismen, såsom calcitonin, fluoridtabletter (>0,5 mg/dag), strontium eller cinacalcethydrochlorid inden for 12 uger før screening
  8. Brug af osteoporoseterapier, der vides at påvirke calcium- og knoglemetabolismen, dvs. bisphosphonat (oral eller intravenøs [IV]), denosumab, raloxifen eller romosozumab-behandlinger inden for 2 år før screening
  9. Ikke-hypokalkæmisk anfaldslidelse med en historie med et anfald inden for 26 uger før screening
  10. Øget risiko for osteosarkom, såsom dem med Pagets knoglesygdom eller uforklarlige forhøjelser af alkalisk fosfatase, arvelige lidelser, der er disponerede for osteosarkom, eller med en tidligere historie med betydelig ekstern stråle- eller implantatstrålebehandling, der involverer skelettet
  11. Gravide eller ammende kvinder
  12. Mand, der har en kvindelig partner, der har til hensigt at blive gravid eller er i den fødedygtige alder og er uvillig til at bruge passende præventionsmetoder under forsøget
  13. Diagnosticeret stof- eller alkoholafhængighed inden for 3 år før screening
  14. Sygdomsprocesser, der negativt påvirker gastrointestinal absorption, herunder men ikke begrænset til korttarmssyndrom, signifikant tyndtarmsresektion, gastrisk bypass, tropisk sprue, aktiv cøliaki, aktiv colitis ulcerosa, aktiv Crohns sygdom, gastroparese og AIRE-genmutationer med malabsorption
  15. Kronisk eller svær hjertesygdom inden for 26 uger før screening, herunder men ikke begrænset til kongestiv hjerteinsufficiens, myokardieinfarkt, alvorlige eller ukontrollerede arytmier, bradykardi (hvilepuls 165/95 i tilfælde af hvid pels hypertension/angst er muligvis ikke ekskluderende og en måling kan gentages før randomisering
  16. Cerebrovaskulær ulykke inden for 5 år før screening
  17. Inden for 26 uger før screening: akut kolik på grund af nefrolithiasis eller akut gigt. Personer med asymptomatiske nyresten er tilladt
  18. Deltagelse i ethvert andet interventionsforsøg, hvor modtagelse af forsøgslægemiddel eller udstyr fandt sted inden for 8 uger (eller inden for 5,5 gange halveringstiden af ​​forsøgslægemidlet (alt efter hvad der kommer først) før screening
  19. Enhver sygdom eller tilstand, der efter investigatorens mening kan kræve behandling eller gøre forsøgspersonen usandsynlig til at fuldføre forsøget fuldt ud, eller enhver tilstand, der udgør en unødig risiko fra forsøgsproduktet eller -procedurerne, herunder behandlede maligniteter, der sandsynligvis vil gentage sig inden for forsøgets cirka 3,5 års varighed
  20. Kendt allergi eller følsomhed over for PTH eller et eller flere af hjælpestofferne [metacresol, mannitol, ravsyre, NaOH/(HCl)]
  21. Sandsynligvis ikke-overensstemmende med hensyn til forsøgsadfærd
  22. Enhver anden grund, som efter efterforskerens mening ville forhindre forsøgspersonen i at fuldføre deltagelse eller følge forsøgsplanen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Placebo for TransCon PTH indgivet én gang dagligt ved subkutan injektion
Kombinationsprodukt: Placebo
Placebo leveres som en opløsning indeholdende formuleringsbufferen til TransCon PTH i en fyldt pen til engangsbrug beregnet til subkutan injektion.
Eksperimentel: Transcon Pth
Transcon Pth ved en startdosis på 18 mcg leveret en gang dagligt ved subkutan injektion og titreret til en optimal dosis
Kombinationsprodukt: TransCon PTH
TransCon PTH-lægemiddelproduktet leveres som en opløsning med en koncentration på 0,3 mg PTH(1-34)/ml i en fyldt pen til engangsbrug beregnet til subkutan injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt - Primært Endepunkt Under den Blindede Periode
Tidsramme: 26 uger
Det primære slutpunkt var et flerkomponent-slutpunkt, der omfattede procentdelen af deltagere, der opfyldte følgende kriterier efter 26 ugers blind behandling: 1) albuminjusteret serumcalcium målt inden for 4 uger før og på uge 26-besøget inden for normalområdet (8,3 til 10,6 mg/dL), og 2) uafhængighed af aktivt D-vitamin inden for 4 uger før uge 26-besøget (dvs. alle daglige stående doser af aktivt D-vitamin lig med nul OG brug af PRN ≤7 dage i løbet af de 4 uger), og 3) uafhængighed af terapeutiske doser af calcium inden for 4 uger før uge 26-besøget (dvs. gennemsnitlig daglig stående dosis af elementært calcium ≤600 mg OG brug af PRN-doser på ≤7 dage i løbet af de 4 uger), og 4) ingen stigning i den ordinerede undersøgelsesmedicin inden for 4 uger før uge 26-besøget.
26 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til uge 26 i HPES -symptom - Fysisk domænescore
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i hypoparathyreoidisme Patient Experience Scale (HPES) Symptom - Fysisk domænescore, en sygdomsspecifik patient rapporterede resultatet ved 26 ugers behandling. Foranstaltningen bruger en skala fra 0-100, og værdier repræsenterer ændringen i scoringer fra baseline. Et fald i HPES -score betegner en forbedring i hypoparathyreoidismesygdomsrelaterede fysiske symptomer.
26 uger
Skift fra baseline til uge 26 i HPES -symptom - Kognitiv domænescore
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i hypoparathyreoidisme Patient Experience Scale (HPES) Symptom - Kognitiv domænescore, en sygdomsspecifik patient rapporterede resultatet ved 26 ugers behandling. Foranstaltningen bruger en skala fra 0-100, og værdier repræsenterer ændringen i scoringer fra baseline. Et fald i HPES -score betegner en forbedring i hypoparathyroidismesygdomsrelaterede kognitive symptomer.
26 uger
Ændring fra baseline til uge 26 i HPES -påvirkning - Fysisk funktionsdomænescore
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i hypoparathyreoidisme Patient Experience Scale (HPES) påvirkning - Fysisk funktionsdomænescore, en sygdomsspecifik patient rapporterede resultatet ved 26 ugers behandling. Foranstaltningen bruger en skala fra 0-100, og værdier repræsenterer ændringen i scoringer fra baseline. Et fald i HPES-score betegner en forbedring i fysisk funktion af sundhedsrelateret livskvalitet.
26 uger
Ændring fra baseline til uge 26 i HPES -påvirkning - dagligdags domænescore
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i hypoparathyreoidisme Patient Experience Scale (HPES) Impact - Daily Life Domain Score, en sygdomsspecifik patient rapporterede resultatet ved 26 ugers behandling. Foranstaltningen bruger en skala fra 0-100, og værdier repræsenterer ændringen i scoringer fra baseline. Et fald i HPES-score betegner en forbedring af den daglige sundhedsrelaterede livskvalitet.
26 uger
Ændring fra baseline til uge 26 i SF-36 Fysisk funktionsunderskala score
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i den 36-punkts korte formundersøgelse (SF-36) fysisk funktionssubskala-score, en generisk sundhedsundersøgelse, ved 26 ugers behandling. Den fysiske funktionsunderskala bruger en rækkevidde på 19-57,6, og værdier repræsenterer ændringen i scoringer fra baseline. En stigning i SF-36-score betegner en forbedring i fysisk funktionssundhedsrelateret livskvalitet.
26 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma A/S Medical Monitor/Medical Expert

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. februar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. januar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

21. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

8. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TCP-304
  • 2020-003380-26 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sygdomme i det endokrine system

Kliniske forsøg med TransCon PTH

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner