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Un ensayo que investiga la seguridad, tolerabilidad y eficacia de TransCon PTH administrado diariamente en adultos con hipoparatiroidismo (PaTHway)

21 de enero de 2026 actualizado por: Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

PaTHway TRIAL: un ensayo de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, con una extensión abierta, que investiga la seguridad, tolerabilidad y eficacia de TransCon PTH administrado diariamente por vía subcutánea en adultos con hipoparatiroidismo

Durante las primeras 26 semanas del ensayo, los participantes serán asignados al azar a uno de dos grupos: un grupo recibirá TransCon PTH y un grupo recibirá placebo. Todos los sujetos comenzarán con una dosis fija del fármaco del estudio y se ajustarán de forma individual y progresiva a una dosis óptima durante un período de 10 semanas, seguido de un período de dosificación individualizado de hasta 16 semanas. TransCon PTH o el placebo se administrarán como una inyección subcutánea utilizando una pluma de inyección precargada. Ni los participantes del ensayo ni sus médicos sabrán quién ha sido asignado a cada grupo. Después de las 26 semanas, los participantes continuarán en el ensayo como parte de un estudio de extensión a largo plazo. Durante la extensión, todos los participantes recibirán TransCon PTH, con la dosis ajustada a sus necesidades individuales. Este es un ensayo global que se llevará a cabo en los Estados Unidos, Canadá, Alemania y Dinamarca, entre otros.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

84

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Alemania, 01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 2Y9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canadá, L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canadá, G1V 4G2
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Dinamarca
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Dinamarca, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Dinamarca, 8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Estados Unidos, 89511
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1083
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Csongrád megye
      • Szeged, Csongrád megye, Hungría, 6720
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Piacenza
      • Pisa, Piacenza, Italia, 56126
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres y mujeres, ≥18 años de edad
  2. Sujetos con HP crónica posquirúrgica o HP autoinmune, genética o idiopática durante al menos 26 semanas. El diagnóstico de HP se establece sobre la base de hipocalcemia histórica en el contexto de niveles séricos de PTH inapropiadamente bajos.

  3. Requisito para dosis de SoC (p. ej., calcitriol, alfacalcidol, suplementos de calcio) en o por encima de un umbral mínimo:

    • Para países distintos de Japón: requisito de una dosis de calcitriol ≥0,5 μg/día, o alfacalcidol ≥1,0 ​​μg/día y calcio (elemental) ≥800 mg/día (p. ej., citrato de calcio, carbonato de calcio, etc.) durante al menos 12 semanas antes de la selección. Además, la dosis de calcitriol, alfacalcidol o calcio debe ser estable durante al menos 5 semanas antes de la selección.
    • Para Japón: requisito de una dosis de calcitriol ≥1,0 ​​μg/día o alfacalcidol ≥2,0 μg/día durante al menos 12 semanas antes de la selección. Además, la dosis de calcitriol o alfacalcidol debe ser estable durante al menos 5 semanas antes de la Selección. Solo en Japón (debido a la práctica local y los patrones dietéticos), no existe el requisito de exceder una dosis mínima de suplementos de calcio.

  4. Optimización de suplementos antes de la aleatorización para lograr los niveles séricos objetivo de:

    • Niveles de 25(OH) vitamina D de 20-80 ng/mL (49-200 nmol/L) y
    • Nivel de magnesio en el rango normal, o justo por debajo del rango normal y
    • Nivel de sCa ionizado o ajustado por albúmina en el rango normal, o justo por debajo del rango normal
  5. El sujeto demuestra una excreción de uCa en 24 horas de ≥125 mg/24 h (en una muestra recolectada dentro de las 52 semanas anteriores a la Selección o durante el Período de Selección)
  6. IMC 17- 40 kg/m2 en la selección
  7. Si ≤25 años de edad, evidencia radiológica de cierre epifisario basada en radiografía de muñeca y mano no dominante
  8. hormona estimulante de la tiroides (TSH) dentro de los límites normales de laboratorio dentro de las 6 semanas anteriores a la Visita 1; si está en terapia de supresión por antecedentes de cáncer de tiroides, el nivel de TSH debe ser ≥0.2 mIU/mL
  9. Si se trata con terapia de reemplazo de hormona tiroidea, la dosis debe haber sido estable durante al menos 5 semanas antes de la selección
  10. FGe ≥30 ml/min/1,73 m2 durante la proyección
  11. Capaz de realizar autoinyecciones subcutáneas diarias del fármaco del estudio (o tener una persona designada para realizar las inyecciones) a través de una pluma de inyección precargada
  12. Capaz y dispuesto a proporcionar consentimiento informado por escrito y firmado de acuerdo con GCP

Criterio de exclusión:

  1. Deterioro de la capacidad de respuesta a la PTH (pseudohipoparatiroidismo) que se caracteriza por resistencia a la PTH, con niveles elevados de PTH en el contexto de hipocalcemia
  2. Cualquier enfermedad que pueda afectar el metabolismo del calcio o la homeostasis del fosfato de calcio o los niveles de PTH distintos de HP, como el hipertiroidismo activo; enfermedad de Paget del hueso; hipomagnesemia severa; diabetes mellitus tipo 1 o diabetes mellitus tipo 2 mal controlada (HbA1C >9 %, resultado documentado de HbA1C obtenido dentro de las 12 semanas previas a la selección es aceptable); enfermedad hepática o renal grave y crónica; Síndrome de Cushing; mieloma múltiple; pancreatitis activa; desnutrición; raquitismo; inmovilidad prolongada reciente; malignidad activa (que no sea cáncer de tiroides bien diferenciado de bajo riesgo o cáncer de piel de células basales); hiperparatiroidismo activo; carcinoma de paratiroides en los 5 años anteriores a la selección; acromegalia; o neoplasia endocrina múltiple tipos 1 y 2
  3. Cáncer de tiroides de alto riesgo dentro de los 2 años, que requiere supresión de TSH
  4. Uso de diuréticos de asa, quelantes de fosfato (que no sean suplementos de calcio), digoxina, litio, metotrexato, biotina >30 μg/día o corticosteroides sistémicos (que no sean como terapia de reemplazo)
  5. Uso de diurético tiazídico dentro de las 4 semanas anteriores a la recolección de orina de 24 horas programada para realizarse dentro de la semana anterior a la Visita 1
  6. Uso de fármacos similares a la PTH (ya sea comercialmente disponibles o a través de la participación en un ensayo de investigación), incluida la PTH(1-84), la PTH(1-34) u otros fragmentos N-terminales o análogos de la PTH o proteína relacionada con la PTH, dentro de las 4 semanas anteriores a la selección
  7. Uso de otros medicamentos que se sabe que influyen en el metabolismo del calcio y los huesos, como calcitonina, tabletas de fluoruro (> 0,5 mg/día), estroncio o clorhidrato de cinacalcet, dentro de las 12 semanas anteriores a la selección
  8. Uso de terapias para la osteoporosis que se sabe que influyen en el metabolismo del calcio y los huesos, es decir, terapias con bisfosfonatos (orales o intravenosos [IV]), denosumab, raloxifeno o romosozumab en los 2 años anteriores a la selección
  9. Trastorno convulsivo no hipocalcémico con antecedentes de convulsiones en las 26 semanas anteriores a la selección
  10. Mayor riesgo de osteosarcoma, como aquellos con enfermedad ósea de Paget o elevaciones inexplicables de la fosfatasa alcalina, trastornos hereditarios que predisponen al osteosarcoma, o con antecedentes de radioterapia de implante o haz externo considerable que involucre el esqueleto
  11. Mujeres embarazadas o lactantes
  12. Hombre que tiene una pareja femenina que tiene la intención de quedar embarazada o está en edad fértil y no está dispuesto a usar métodos anticonceptivos adecuados durante el ensayo
  13. Dependencia de drogas o alcohol diagnosticada dentro de los 3 años anteriores a la selección
  14. Procesos patológicos que afectan negativamente a la absorción gastrointestinal, incluidos, entre otros, el síndrome del intestino corto, la resección significativa del intestino delgado, el bypass gástrico, la enfermedad celíaca activa, la colitis ulcerosa activa, la enfermedad de Crohn activa, la gastroparesia y las mutaciones del gen AIRE con malabsorción
  15. Enfermedad cardíaca crónica o grave dentro de las 26 semanas previas a la selección, que incluye, entre otros, insuficiencia cardíaca congestiva, infarto de miocardio, arritmias graves o no controladas, bradicardia (frecuencia cardíaca en reposo de 165/95 en el contexto de hipertensión de bata blanca/ansiedad puede no ser excluyente y una medición puede repetirse antes de la aleatorización
  16. Accidente cerebrovascular en los 5 años anteriores a la selección
  17. Dentro de las 26 semanas previas a la Selección: cólico agudo debido a nefrolitiasis o gota aguda. Se permiten sujetos con cálculos renales asintomáticos.
  18. Participación en cualquier otro ensayo de intervención en el que se haya recibido el fármaco o dispositivo en investigación dentro de las 8 semanas (o dentro de 5,5 veces la vida media del fármaco en investigación (lo que ocurra primero) antes de la Selección
  19. Cualquier enfermedad o afección que, en opinión del investigador, pueda requerir tratamiento o hacer que el sujeto sea poco probable que complete por completo el ensayo, o cualquier afección que presente un riesgo indebido por el producto o los procedimientos de investigación, incluidas las neoplasias malignas tratadas que es probable que recurran dentro de la duración aproximada de 3,5 años del ensayo
  20. Alergia o sensibilidad conocida a la PTH o a alguno de los excipientes [metacresol, manitol, ácido succínico, NaOH/(HCl)]
  21. Es probable que no cumpla con la conducta del juicio
  22. Cualquier otra razón que, en opinión del investigador, impida que el sujeto complete su participación o siga el cronograma del ensayo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Placebo para TransCon PTH administrado una vez al día por inyección subcutánea
Producto combinado: Placebo
Placebo se suministra como una solución que contiene el tampón de formulación para TransCon PTH en una pluma precargada para uso en un solo paciente diseñada para inyección subcutánea.
Experimental: Transcon Pth
Transcon Pth a una dosis inicial de 18 mcg entregada una vez al día por inyección subcutánea y titulada a una dosis óptima
Producto combinado: TransCon PTH
El producto farmacéutico TransCon PTH se suministra como una solución con una concentración de 0,3 mg de PTH(1-34)/ml en una pluma precargada para uso en un solo paciente diseñada para inyección subcutánea.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia - Criterio de Valoración Principal Durante el Período de Ciego
Periodo de tiempo: 26 semanas
El criterio de valoración principal fue un criterio multicomponente que incluyó el porcentaje de participantes que cumplieron los siguientes criterios a las 26 semanas de tratamiento ciego: 1) calcio sérico ajustado por albúmina medido dentro de las 4 semanas previas y en la visita de la semana 26 dentro del rango normal (8,3 a 10,6 mg/dL), y 2) independencia de la vitamina D activa dentro de las 4 semanas previas a la visita de la semana 26 (es decir, todas las dosis diarias fijas de vitamina D activa igual a cero Y uso de PRN ≤7 días durante las 4 semanas), y 3) independencia de dosis terapéuticas de calcio dentro de las 4 semanas previas a la visita de la semana 26 (es decir, dosis diaria fija promedio de calcio elemental ≤600 mg Y uso de dosis PRN en ≤7 días durante las 4 semanas), y 4) ningún aumento en el fármaco del estudio prescrito dentro de las 4 semanas previas a la visita de la semana 26.
26 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de la línea de base a la semana 26 en el síntoma de HPES - puntuación de dominio físico
Periodo de tiempo: 26 semanas
Cambio desde la línea de base en la escala de la experiencia del paciente de hipoparatiroidismo (HPES) Síntoma - puntaje de dominio físico, un paciente específico de la enfermedad informó un resultado, a las 26 semanas de tratamiento. La medida utiliza una escala de 0-100 y los valores representan el cambio en los puntajes desde la línea de base. Una disminución en la puntuación de HPES denota una mejora en los síntomas físicos relacionados con la enfermedad del hipoparatiroidismo.
26 semanas
Cambio de la línea de base a la semana 26 en el síntoma de HPES - puntuación de dominio cognitivo
Periodo de tiempo: 26 semanas
Cambio desde la línea de base en el hipoparatiroidismo Escala de experiencia del paciente (HPES) Síntoma - puntaje de dominio cognitivo, un paciente específico de la enfermedad informó un resultado, a las 26 semanas de tratamiento. La medida utiliza una escala de 0-100 y los valores representan el cambio en los puntajes desde la línea de base. Una disminución en la puntuación de HPES denota una mejora en los síntomas cognitivos relacionados con la enfermedad del hipoparatiroidismo.
26 semanas
Cambio de la línea de base a la semana 26 en HPES Impact: puntaje de dominio de funcionamiento físico
Periodo de tiempo: 26 semanas
Cambio desde la línea de base en la escala de la experiencia de la experiencia del paciente (HPES) de la hipoparatiro (HPES) - Puntuación del dominio del funcionamiento físico, un paciente específico de la enfermedad informó el resultado, a las 26 semanas de tratamiento. La medida utiliza una escala de 0-100 y los valores representan el cambio en los puntajes desde la línea de base. Una disminución en la puntuación HPES denota una mejora en la calidad de vida relacionada con la salud del funcionamiento físico.
26 semanas
Cambio de la línea de base a la semana 26 en HPES Impact - Puntuación del dominio de la vida diaria
Periodo de tiempo: 26 semanas
Cambio desde la línea de base en la escala de la experiencia de la experiencia del paciente (HPES) de la hipopoparartroidismo. La medida utiliza una escala de 0-100 y los valores representan el cambio en los puntajes desde la línea de base. Una disminución en la puntuación HPES denota una mejora en la calidad de vida diaria relacionada con la salud.
26 semanas
Cambio de la línea de base a la semana 26 en la puntuación de la subescala de funcionamiento físico SF-36
Periodo de tiempo: 26 semanas
Cambio desde el inicio en la puntuación de la subescala de funcionamiento físico de la encuesta de forma corta de 36 ítems (SF-36), una encuesta genérica de salud, a las 26 semanas de tratamiento. La subescala de funcionamiento físico utiliza un rango de 19-57.6 y los valores representan el cambio en los puntajes desde la línea de base. Un aumento en la puntuación SF-36 denota una mejora en la calidad de vida relacionada con la salud del funcionamiento físico.
26 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma A/S Medical Monitor/Medical Expert

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de febrero de 2021

Finalización primaria (Actual)

12 de enero de 2022

Finalización del estudio (Actual)

21 de enero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

8 de enero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TCP-304
  • 2020-003380-26 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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