Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Koe, jossa tutkitaan päivittäin annetun TransCon PTH:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa aikuisilla, joilla on hypoparatyreoosi (PaTHway)

keskiviikko 21. tammikuuta 2026 päivittänyt: Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

PATHway-KOKEILU: Vaihe 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmäkoe, avoimella laajennuksella, joka tutkii päivittäin ihonalaisesti annettavan TransCon PTH:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta aikuisille, joilla on hypoparatyreoosi

Kokeen ensimmäisten 26 viikon aikana osallistujat jaetaan satunnaisesti toiseen kahdesta ryhmästä: yksi ryhmä saa TransCon PTH:ta ja yksi ryhmä lumelääkettä. Kaikki koehenkilöt aloittavat tutkimuslääkkeen kiinteällä annoksella ja ne titrataan yksilöllisesti ja asteittain optimaaliseen annokseen 10 viikon jakson aikana, jota seuraa yksilöllinen annostusjakso enintään 16 viikkoon. TransCon PTH tai lumelääke annetaan ihonalaisena injektiona käyttäen esitäytettyä injektiokynää. Tutkimuksen osallistujat tai heidän lääkärinsä eivät tiedä, kuka on määrätty kuhunkin ryhmään. 26 viikon jälkeen osallistujat jatkavat koetta osana pitkäaikaista jatkotutkimusta. Jatkossa kaikki osallistujat saavat TransCon PTH:ta, jonka annos sovitetaan heidän yksilöllisiin tarpeisiinsa. Tämä on maailmanlaajuinen kokeilu, joka suoritetaan, mutta ei rajoittuen, Yhdysvalloissa, Kanadassa, Saksassa ja Tanskassa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

84

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Piacenza
      • Pisa, Piacenza, Italia, 56126
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Oslo, Norja, 0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Saksa, 01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Tanska, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Tanska, 8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Budapest, Unkari, 1083
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Csongrád megye
      • Szeged, Csongrád megye, Unkari, 6720
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89511
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78731
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet ja naiset, ≥18-vuotiaat
  2. Potilaat, joilla on leikkauksen jälkeinen krooninen HP tai autoimmuuninen, geneettinen tai idiopaattinen HP vähintään 26 viikkoa. HP:n diagnoosi perustuu historialliseen hypokalsemiaan, jossa seerumin PTH-tasot ovat sopimattoman alhaiset.
  3. Vaatimus SoC-annoksille (esim. kalsitrioli, alfakalsidoli, kalsiumlisät) vähintään vähimmäiskynnykselle:

    • Muissa maissa kuin Japanissa: vaatimus kalsitriolin annoksesta ≥0,5 μg/vrk tai alfakalsidolista ≥1,0 ​​µg/vrk ja (alkuaine)kalsiumista ≥800 mg/vrk (esim. kalsiumsitraatti, kalsiumkarbonaatti jne.) vähintään 12 viikkoa ennen seulontaa. Lisäksi kalsitriolin, alfakalsidolin tai kalsiumin annoksen tulee olla vakaa vähintään 5 viikkoa ennen seulontaa
    • Japani: vaaditaan kalsitriolin annos ≥1,0 ​​μg/vrk tai alfakalsidolia ≥2,0 μg/vrk vähintään 12 viikon ajan ennen seulontaa. Lisäksi kalsitriolin tai alfakalsidolin annoksen tulee olla vakaa vähintään 5 viikkoa ennen seulontatutkimusta. Ainoastaan ​​Japanissa (paikallisen käytännön ja ruokailutottumusten vuoksi) kalsiumlisän vähimmäisannosta ei vaadita ylittämään
  4. Lisäravinteiden optimointi ennen satunnaistamista seerumin tavoitetasojen saavuttamiseksi:

    • 25(OH) D-vitamiinitasot 20-80 ng/ml (49-200 nmol/l) ja
    • Magnesiumtaso normaalilla alueella tai hieman normaalin alapuolella ja
    • Albumiinisäädetty tai ionisoitu sCa-taso normaalialueella tai hieman normaalin alapuolella
  5. Koehenkilö osoittaa 24 tunnin uCa:n erittymistä ≥125 mg/24h (näytteestä, joka on kerätty 52 viikon aikana ennen seulontaa tai seulontajakson aikana)
  6. BMI 17-40 kg/m2 seulonnassa
  7. Jos ikä on ≤25 vuotta, radiologinen näyttö epifyysin sulkeutumisesta, joka perustuu ei-dominoivan ranteen ja käden röntgenkuvaan
  8. kilpirauhasta stimuloiva hormoni (TSH) normaaleissa laboratoriorajoissa 6 viikkoa ennen käyntiä 1; jos sinulla on aiempi kilpirauhassyöpä, TSH-tason on oltava ≥0,2 mIU/ml
  9. Jos sinua hoidetaan kilpirauhashormonikorvaushoidolla, annoksen on oltava vakaa vähintään 5 viikkoa ennen seulontaa
  10. eGFR ≥30 ml/min/1,73 m2 seulonnan aikana
  11. Pystyy pistämään päivittäin ihon alle itse tutkimuslääkettä (tai saamaan injektiot suorittavan henkilön) esitäytetyn injektiokynän kautta
  12. Pystyy ja haluaa antaa kirjallisen ja allekirjoitetun tietoisen suostumuksen GCP:n mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  1. PTH-vasteen heikkeneminen (pseudohypoparatyreoosi), jota luonnehditaan PTH-resistenssiksi, ja kohonneet PTH-tasot hypokalsemian yhteydessä
  2. Mikä tahansa sairaus, joka saattaa vaikuttaa kalsiumaineenvaihduntaan tai kalsiumfosfaattihomeostaasiin tai muihin PTH-tasoihin kuin HP, kuten aktiivinen kilpirauhasen liikatoiminta; Pagetin luutauti; vaikea hypomagnesemia; tyypin 1 diabetes mellitus tai huonosti hallinnassa oleva tyypin 2 diabetes mellitus (HbA1C > 9 %, dokumentoitu HbA1C-tulos, joka on otettu 12 viikon sisällä ennen seulontaa, on hyväksyttävä); vaikea ja krooninen maksa- tai munuaissairaus; Cushingin oireyhtymä; multippeli myelooma; aktiivinen haimatulehdus; aliravitsemus; riisitauti; viimeaikainen pitkittynyt liikkumattomuus; aktiivinen pahanlaatuisuus (muu kuin matalariskinen, hyvin erilaistunut kilpirauhassyöpä tai tyvisolu-ihosyöpä); aktiivinen hyperparatyreoosi; lisäkilpirauhassyöpä 5 vuoden sisällä ennen seulontatutkimusta; akromegalia; tai useita endokriinisiä neoplasiatyyppejä 1 ja 2
  3. Korkean riskin kilpirauhassyöpä 2 vuoden sisällä, mikä vaatii TSH:n suppressiota
  4. Loop-diureettien, fosfaattia sitovien aineiden (muiden kuin kalsiumlisäaineiden), digoksiinin, litiumin, metotreksaatin, biotiinin > 30 μg/vrk tai systeemisten kortikosteroidien käyttö (muu kuin korvaushoitona)
  5. Tiatsididiureetin käyttö 4 viikon sisällä ennen 24 tunnin virtsanottoa, joka on suunniteltu tapahtuvaksi viikon sisällä ennen käyntiä 1
  6. PTH:n kaltaisten lääkkeiden käyttö (joko kaupallisesti saatavilla tai tutkimustutkimukseen osallistumisen kautta), mukaan lukien PTH(1-84), PTH(1-34) tai muut PTH:n tai PTH:n sukuisen proteiinin N-terminaaliset fragmentit tai analogit, 4 viikon sisällä ennen seulontaa
  7. Muiden kalsiumin ja luuston aineenvaihduntaan vaikuttavien lääkkeiden, kuten kalsitoniinin, fluoriditablettien (>0,5 mg/vrk), strontiumin tai sinakalseettihydrokloridin, käyttö 12 viikon aikana ennen seulontaa
  8. Osteoporoosihoitojen, joiden tiedetään vaikuttavan kalsiumin ja luuston aineenvaihduntaan, eli bisfosfonaatti (suun kautta tai suonensisäinen [IV]), denosumabi-, raloksifeeni- tai romosotsumabihoitojen käyttö 2 vuoden sisällä ennen seulontaa
  9. Ei-hypokalseeminen kohtaushäiriö, jossa on ollut kohtauksia 26 viikon sisällä ennen seulontaa
  10. Lisääntynyt osteosarkooman riski, kuten potilailla, joilla on Pagetin luutauti tai selittämätön alkalisen fosfataasin nousu, osteosarkoomaan altistavia perinnöllisiä sairauksia tai aiempaa runsasta ulkoista sädehoitoa tai implanttia sisältävää sädehoitoa.
  11. Raskaana oleville tai imettäville naisille
  12. Mies, jolla on naispuolinen kumppani, joka aikoo tulla raskaaksi tai joka on hedelmällisessä iässä ja joka ei ole halukas käyttämään asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana
  13. Diagnosoitu huume- tai alkoholiriippuvuus 3 vuoden sisällä ennen seulontatutkimusta
  14. Sairausprosessit, jotka vaikuttavat haitallisesti ruoansulatuskanavan imeytymiseen, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta lyhyen suolen oireyhtymä, merkittävä ohutsuolen resektio, mahalaukun ohitus, trooppinen sprue, aktiivinen keliakia, aktiivinen haavainen paksusuolitulehdus, aktiivinen Crohnin tauti, gastropareesi ja AIRE-geenimutaatiot, joihin liittyy imeytymishäiriö
  15. Krooninen tai vaikea sydänsairaus 26 viikon aikana ennen seulontaa, mukaan lukien mutta ei rajoittuen kongestiiviseen sydämen vajaatoimintaan, sydäninfarktiin, vaikeaan tai hallitsemattomaan rytmihäiriöön, bradykardiaan (leposyke 165/95 valkotakkin kohonneen verenpaineen/ahdistuneisuuden yhteydessä ei ehkä ole poissulkevaa ja mittaus voidaan toistaa ennen satunnaistamista
  16. Aivoverenkiertohäiriö 5 vuoden sisällä ennen seulontatutkimusta
  17. 26 viikon sisällä ennen seulontaa: munuaiskivitaudin aiheuttama akuutti koliikki tai akuutti kihti. Potilaat, joilla on oireettomia munuaiskiviä, ovat sallittuja
  18. Osallistuminen mihin tahansa muuhun interventiotutkimukseen, jossa tutkimuslääke tai laite vastaanotettiin 8 viikon sisällä (tai 5,5-kertaisena tutkimuslääkkeen puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi tulee ensin) ennen seulontaa
  19. Mikä tahansa sairaus tai tila, joka voi tutkijan mielestä vaatia hoitoa tai tehdä siitä epätodennäköisen, että tutkimushenkilö ei saa tutkimusta loppuun, tai mikä tahansa tila, joka aiheuttaa kohtuuttoman riskin tutkimustuotteesta tai -toimenpiteistä, mukaan lukien hoidetut pahanlaatuiset kasvaimet, jotka todennäköisesti uusiutuvat kokeilun noin 3,5 vuoden kesto
  20. Tunnettu allergia tai yliherkkyys PTH:lle tai jollekin apuaineista [metakresoli, mannitoli, meripihkahappo, NaOH/(HCl)]
  21. Todennäköisesti ei noudata oikeudenkäyntiä
  22. Mikä tahansa muu syy, joka tutkijan mielestä estäisi tutkittavaa suorittamasta osallistumista tai noudattamasta tutkimusaikataulua

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo TransCon PTH:lle annettuna kerran päivässä ihonalaisena injektiona
Placebo toimitetaan liuoksena, joka sisältää TransCon PTH:n formulaatiopuskurin kertakäyttöisessä esitäytetyssä kynässä, joka on tarkoitettu ihonalaiseen injektioon.
Kokeellinen: Transcon pth
Transcon PTH aloitusannoksella 18 MCG toimitetaan kerran päivässä ihonalaisella injektiolla ja titrattu optimaaliseen annokseen
TransCon PTH -lääkevalmiste toimitetaan liuoksena, jonka pitoisuus on 0,3 mg PTH(1-34)/ml, kertakäyttöisessä esitäytetyssä kynässä, joka on tarkoitettu ihonalaiseen injektioon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Teho - Ensisijainen päätepiste sumutusjakson aikana
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Ensisijainen päätepiste oli monikomponenttipäätepiste, joka sisälsi niiden osallistujien prosenttiosuuden, jotka täyttivät seuraavat kriteerit 26 viikon sokkoutetun hoidon aikana: 1) albuminilla korjattu seerumin kalsium mitattuna 4 viikkoa ennen ja viikolla 26 käynnillä normaaliarvosarjassa (8,3–10,6 mg/dl), ja 2) riippumattomuus aktiivisesta D-vitamiinista 4 viikkoa ennen viikon 26 käyntiä (eli kaikki päivittäiset pysyvät annokset aktiivista D-vitamiinia nolla JA tarvittaessa annostelun käyttö ≤7 päivää 4 viikon aikana), ja 3) riippumattomuus terapeuttisista kalsiumannoksista 4 viikkoa ennen viikon 26 käyntiä (eli keskimääräinen päivittäinen pysyvä alkuaineen kalsiumannos ≤600 mg JA tarvittaessa annosten käyttö ≤7 päivää 4 viikon aikana), ja 4) ei määrättyjen tutkimuslääkkeiden annoksen lisäystä 4 viikkoa ennen viikon 26 käyntiä.
26 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihda lähtötasosta viikkoon 26 HPES -oireessa - fyysinen aluepiste
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Muutos lähtötasosta hypoparatyreoosipotilaan kokemusasteikon (HPES) oireiden fysikaalisten alueiden pisteet, sairauskohtainen potilas ilmoitti tuloksesta 26 hoidon viikkoon. Mitta käyttää asteikkoa 0-100 ja arvot edustavat pisteiden muutosta lähtötasosta. HPES -pistemäärän lasku tarkoittaa hypoparatiareoositaudin parannusta fyysisiin oireisiin.
26 viikkoa
Vaihda lähtötasosta viikkoon 26 HPES -oireissa - kognitiivinen aluepiste
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Muutos lähtötasosta hypoparatyreoosipotilaiden kokemusasteikon (HPES) oireiden kognitiivisen alueen pistemäärä, sairauskohtainen potilas ilmoitti tuloksesta 26 hoitoviikolla. Mitta käyttää asteikkoa 0-100 ja arvot edustavat pisteiden muutosta lähtötasosta. HPES -pistemäärän väheneminen tarkoittaa hypoparatiareoositaudissa liittyvien kognitiivisten oireiden paranemista.
26 viikkoa
Muutos lähtötasosta viikkoon 26 HPES -isku - fyysisen toiminnan aluepistemäärä
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Muutos lähtötasosta hypoparatyreoosipotilaiden kokemusasteikon (HPES) vaikutusvaikutusten vaikutuksesta - fyysisen toiminnan alueen pistemäärä, sairauskohtainen potilas ilmoitti tuloksesta 26 hoitoviikolla. Mitta käyttää asteikkoa 0-100 ja arvot edustavat pisteiden muutosta lähtötasosta. HPES-pistemäärän lasku tarkoittaa fyysisen toiminnan terveyteen liittyvän elämänlaadun paranemista.
26 viikkoa
Muutos lähtötasosta viikkoon 26 HPES Impact - jokapäiväinen elämäalue Pisteet
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Muutos lähtötasosta hypoparatyreoosipotilaiden kokemusasteikolla (HPES) -vaikutusten - jokapäiväisen elämän alueen pistemäärä, sairauskohtainen potilas ilmoitti tuloksesta 26 hoidon viikkoon. Mitta käyttää asteikkoa 0-100 ja arvot edustavat pisteiden muutosta lähtötasosta. HPES-pistemäärän lasku tarkoittaa päivittäisen terveyteen liittyvän elämänlaadun parannusta.
26 viikkoa
Muutos lähtötasosta viikkoon 26 SF-36: n fyysisen toiminnan ala-asteikko-pisteet
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Muutos lähtötasosta 36-esineen lyhyen lomakkeen tutkimuksen (SF-36) fyysisen toiminnan ala-asteikon pistemäärä, yleinen terveystutkimus, 26 hoitoviikolla. Fyysisen toiminnan ala-asteikossa käytetään aluetta 19-57,6 ja arvot edustavat pisteiden muutosta lähtötilanteessa. SF-36-pistemäärän nousu tarkoittaa fyysisen toiminnan terveyteen liittyvän elämänlaadun paranemista.
26 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma A/S Medical Monitor/Medical Expert

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 16. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 12. tammikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 8. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 9. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Endokriinisen järjestelmän sairaudet

Kliiniset tutkimukset TransCon PTH

Tilaa