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Gentherapie für X-chromosomale Retinitis Pigmentosa (XLRP) – Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

17. Dezember 2024 aktualisiert von: MeiraGTx UK II Ltd

Eine Open-Label-, multizentrische Phase-I/II-Dosiseskalationsstudie eines rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektors (AAV2-.RPGR) für die Gentherapie von Erwachsenen und Kindern mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa aufgrund von Defekten im Retinitis-Pigmentosa-GTPase-Regulator (RPGR)

Der Phase-1-Teil der Studie ist eine Dosiseskalation der subretinalen Verabreichung des AAV2/5-Vektors, um die Sicherheit dieses Vektors bei Teilnehmern mit XLRP zu bewerten, die durch Mutationen in RPGR verursacht wurden.

Der Phase-2-Teil der Studie ist eine Kohortenerweiterung der subretinalen Verabreichung des AAV2/5-Vektors, um die Sicherheit und Wirksamkeit dieses Vektors bei Teilnehmern mit XLRP zu bewerten, die durch Mutationen in RPGR verursacht wurden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Phase-1/2-Dosiseskalations- und Kohortenerweiterungsstudie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit der subretinalen Verabreichung des AAV2/5-Vektors bei Teilnehmern mit XLRP, die durch Mutationen im RPGR verursacht wurden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

49

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Aufnahmekriterien:

  • Sind 5 Jahre oder älter, männlich
  • X-chromosomale Retinitis pigmentosa von einem Netzhautspezialisten bestätigen lassen (CI oder PI)

Wichtige Ausschlusskriterien:

• innerhalb der letzten 6 Monate an einer anderen Forschungsstudie teilgenommen haben, die eine medikamentöse Prüftherapie für Augenerkrankungen umfasste

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Phase 1 (Teil 1, Dosissteigerung)
Die Teilnehmer erhalten eine von drei Dosen AAV5-RPGR
Genetisch: AAV5-RPGR
Einmalige, subretinale Verabreichung von AAV5-RPGR
Experimental: Phase 2 (Teil 2; Erweiterung)
Die Teilnehmer erhalten eine von zwei Dosen AAV5-RPGR
Genetisch: AAV5-RPGR
Einmalige, subretinale Verabreichung von AAV5-RPGR

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die das primäre Ergebnis erreichen, das als eines der folgenden Ereignisse definiert ist, die in den 9 Wochen nach der Verabreichung auftreten und zumindest möglicherweise mit dem Prüfpräparat für neuartige Therapien (ATIMP) und nicht nur mit der Operation zusammenhängen.
Zeitfenster: 9 Wochen

Das primäre Ergebnis ist definiert als eines der folgenden Ereignisse, die in den 9 Wochen nach der Verabreichung auftreten und zumindest möglicherweise mit dem Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP) zusammenhängen, nicht mit einer Operation allein:

  • Verringerung der Sehschärfe um 15 Buchstaben der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) oder mehr
  • Schwere, nicht reagierende Entzündung
  • Infektiöse Endophthalmitis
  • Augenmalignität
  • Grad III oder höher, nicht-okulare vermutete unerwartete schwerwiegende Nebenwirkung (SUSAR)
9 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verbesserungen der Sehfunktion anhand der Sehschärfe
Zeitfenster: Ausgangswert und Monat 6
Veränderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) vom Ausgangswert bis Woche 26 unter Verwendung des Chart-Letter-Scores der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Die Richtung der Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert ist ein Anstieg der Anzahl der gelesenen ETDRS-Briefe im Laufe der Zeit.
Ausgangswert und Monat 6
Verbesserungen der Netzhautfunktion, bewertet durch statische Perimetrie
Zeitfenster: Ausgangswert und Monat 6

Die Anzahl der Responder in Punkt-für-Punkt-Daten in der statischen Perimetrie im gesamten Gesichtsfeld im Zeitverlauf.

Ein Responder zu einem einzelnen Zeitpunkt ist definiert als ein Teilnehmer mit mindestens 5 gleichen Loci mit einer Verbesserung von ≥7 dB gegenüber dem Ausgangswert zum bestimmten Zeitpunkt und einem Zeitpunkt davor.
Ausgangswert und Monat 6
Lebensqualität gemessen anhand des Emotional Distress Domain Score des Low Luminance Questionnaire (LLQ).
Zeitfenster: Ausgangswert und Monat 6
Änderung des LLQ Emotional Distress Domain Score bei Erwachsenen vom Ausgangswert bis zur 26. Woche. LLQ verwendet eine Skala von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine geringere Beeinträchtigung widerspiegeln. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt eine Verbesserung wider, eine negative eine Verschlechterung.
Ausgangswert und Monat 6
Lebensqualität gemessen anhand des Low Luminance Questionnaire (LLQ) Extreme Lighting Domain Score
Zeitfenster: Ausgangswert und Monat 6
Änderung des LLQ Extreme Lighting Domain Score bei Erwachsenen vom Ausgangswert bis zur 26. Woche. LLQ verwendet eine Skala von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine geringere Beeinträchtigung widerspiegeln. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt eine Verbesserung wider, eine negative eine Verschlechterung.
Ausgangswert und Monat 6
Lebensqualität gemessen anhand des Low Luminance Questionnaire (LLQ) General Dim Lighting Domain Score
Zeitfenster: Ausgangswert und Monat 6
Änderung des LLQ General Dim Lighting Domain Scores bei Erwachsenen vom Ausgangswert bis zur 26. Woche. LLQ verwendet eine Skala von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine geringere Beeinträchtigung widerspiegeln. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt eine Verbesserung wider, eine negative eine Verschlechterung.
Ausgangswert und Monat 6
Lebensqualität gemessen anhand des Low Luminance Questionnaire (LLQ) Mobility Domain Score
Zeitfenster: Ausgangswert und Monat 6
Änderung des LLQ Mobility Domain Score bei Erwachsenen vom Ausgangswert bis zur 26. Woche. LLQ verwendet eine Skala von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine geringere Beeinträchtigung widerspiegeln. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt eine Verbesserung wider, eine negative eine Verschlechterung.
Ausgangswert und Monat 6
Lebensqualität gemessen anhand des Low Luminance Questionnaire (LLQ) Peripheral Vision Domain Score
Zeitfenster: Ausgangswert und Monat 6
Änderung des LLQ Peripheral Vision Domain Score bei Erwachsenen vom Ausgangswert bis zur 26. Woche. LLQ verwendet eine Skala von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine geringere Beeinträchtigung widerspiegeln. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt eine Verbesserung wider, eine negative eine Verschlechterung.
Ausgangswert und Monat 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Mitarbeiter

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Ermittler

  • Hauptermittler: James Bainbridge, Prof, University College, London

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Juli 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. November 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. November 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. August 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. August 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. August 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MGT009

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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