Familien filmen Kleinkinder, die Bewegung lernen (FILM)

Forschungsteams von Northwestern (Prentice), der University of Sydney, der Fondazione IRCCS Stella Maris, der Cerebral Palsy Alliance (CPA) und dem Murdoch Children's Research Institute (MCRI) werden auf die gleiche Weise Daten mithilfe der Baby Moves-App mit den Einschluss- und Ausschlusskriterien sammeln über. Die Daten der Baby Moves-App werden vorübergehend in einer gemeinsamen REDcap-Datenbank am Murdoch Children's Research Institute (MCRI) gespeichert, wobei alle Standorte einbezogen werden. Das MCRI verfügt über alle erforderlichen Genehmigungen zum Hosten der Videos. Videodateien von Prentice und Lurie werden in eine gemeinsame REDCap-Datenbank bei Northwestern übertragen. Andere Standorte (Universität Sydney, MCRI, Stella Maris, CPA) verfügen über eigene REDCap-Datenbanken, in denen die Daten gespeichert und verwaltet werden. Die Forschungsteams an diesen Standorten sind für die Rekrutierung und Einwilligung von Probanden verantwortlich. Alle Standorte (außer Prentice) werden die IRB-Genehmigung von ihren jeweiligen Standorten einholen.

Studiendesign: Prospektiv rekrutierte Kohortenstudie.

Studienablauf:

Geeignete Familien werden über das Electronic Data Warehouse (Prentice), über Data Analytics and Reporting (DAR) Lurie, die Plattform für elektronische Krankenakten EPIC oder durch Rekrutierung auf Social-Media-Websites und Websites zur Familienvertretung identifiziert. Familien werden per E-Mail und/oder SMS kontaktiert und haben die Möglichkeit, sich durch elektronische Einwilligung (Econsent) anzumelden, um den persönlichen Kontakt zu minimieren. Teilnehmende Familien können sich online über REDCap anmelden. Wenn die Familie Fragen zur Einschreibung oder zum Einverständnisformular hat, kann sie ein Mitglied des Studienteams über ein Umfrageformular auf REDCap benachrichtigen. Ein Mitglied des Forschungsteams kann die Familie telefonisch kontaktieren, um Informationen zu geben und Fragen zur Teilnahme an der Studie zu beantworten. Anschließend erhalten die teilnehmenden Familien telefonisch Anweisungen zur Nutzung und zum Herunterladen der Baby Moves-App auf ihr Smartphone.

Teilnehmende Familien laden nach der Anmeldung die Baby Moves-App auf ihr Smartphone herunter. Ein Mitglied des Forschungsteams registriert den Säugling unter Verwendung einer Studien-ID, des Geburtsdatums des Säuglings und des Geburtstermins des Säuglings in der Studiendatenbank. Die teilnehmenden Familien können sich ein 3-minütiges Demonstrationsvideo zur Nutzung der App und zur richtigen Filmtechnik ansehen.

Ein Mitglied des Forschungsteams wird auch die relevanten medizinischen Informationen des Probanden aufzeichnen (neurologische Befunde, Gestationsalter bei der Geburt, Geburtsgewicht und medizinische Komplikationen bei Neugeborenen, Schweregrad der ROP und Behandlung der ROP, falls SMA: SMA-Typ, SMN2-Kopiennummer, falls bekannt, Datum der DX und pharmakologische Behandlung, Behandlung von SMA und Datum der 1. Behandlung) in eine REDcap-Datenbank.

Eltern erhalten zu den erforderlichen Drehzeitpunkten (10, 12, 14, 16, 18 und 20 Wochen des korrigierten Alters) eine Erinnerung auf ihrem Smartphone per E-Mail und Push-Benachrichtigung. Familien werden daran erinnert, das Kind zu filmen. Eltern erhalten folgende familienfreundliche und standardisierte Anleitung zum Filmen des Babys:

Alle Teilnehmer werden gebeten, außerhalb ihres Pflegestandards Videoaufzeichnungen mit der Baby Moves-App hochzuladen.

Säuglingsvideos werden in eine HIPAA-konforme REDcap-Datenbank hochgeladen und das Forschungsteam wird benachrichtigt, wenn die Familie das Video mit der App aufgenommen hat.

Zwei fortgeschritten ausgebildete allgemeine Bewegungsbeurteiler werden das Video innerhalb von 3–5 Tagen nach Erhalt unabhängig voneinander überprüfen und dabei die Prechtl-Methode anwenden (siehe unten). Diese Gutachter werden Teil des Studienteams aller teilnehmenden Standorte sein, sind jedoch gegenüber Säuglingsdaten und PHI blind.

Allgemeine Bewegungsbewertung: Allgemeine Bewegungen sind ein entwicklungsbedingt reguliertes Muster spontaner motorischer Aktivität, das im Embryo im Alter von 9 Wochen nach der Empfängnis auftritt. In der 50. bis 55. Woche nach der Empfängnis (10 bis 15 Wochen nach der Geburt) werden die vorherrschenden allgemeinen Bewegungen als Zappelbewegungen bezeichnet – ein Muster kontinuierlicher Bewegungen von Hals, Rumpf und Gliedmaßen mit kleiner Amplitude im Wachzustand, die bei Unruhe verschwinden . Diese Muster sind identifizierbar und werden als normal klassifiziert, wenn sie vorhanden sind (intermittierend oder kontinuierlich), und als abnormal, wenn sie übertrieben (in Bezug auf Geschwindigkeit und Amplitude), sporadisch (durchsetzt mit langen Pausen) oder nicht vorhanden sind. Wichtig ist, dass das Fehlen dieser zappeligen Bewegungen 10–15 Wochen nach der Entbindung ein genauer Hinweis auf die Entwicklung einer Zerebralparese ist(4). Zertifizierte Gutachter verwenden das 3-minütige Video, das von Familien mit der Baby Moves-App gefilmt wurde, um die allgemeinen Bewegungen des Säuglings gemäß der Prechtl-Methodik(5) zu kategorisieren und Bewegungsmuster zu quantifizieren.

Die Familie wird innerhalb einer Woche nach dem Hochladen des endgültigen Videos im korrigierten Alter von 20 Wochen über die Ergebnisse informiert.

Wenn die Bewerter die Videos als normal erachten, erhält die Familie eine Benachrichtigung per E-Mail.

Wenn die allgemeinen Bewegungen des Säuglings als risikoreich eingestuft werden, erhält die teilnehmende Familie einen Anruf und wird für einen Nachuntersuchungsbesuch (entweder ambulant oder bei ihnen zu Hause) eingeplant.

Die Familien erhalten keine formelle Diagnose, sondern werden zu einem virtuellen Besuch durch einen Arzt oder Physiotherapeuten eingeladen. Zu diesem Zeitpunkt erhalten sie zwei standardisierte Entwicklungsbewertungen: die Alberta Infant Motor Scale (AIMS) und eine modifizierte Version der Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE). Diese Videos werden mit der Videokonferenzsoftware Zoom erstellt (gehostet über). Das Studienteam wird die Wartezimmerfunktion nutzen, um das Risiko des Verlusts der Vertraulichkeit zu minimieren. Die Dateien dieser Begegnungen werden in FSM-Resfiles und/oder auf verschlüsselten Geräten gespeichert.

Säuglinge mit risikoreichen allgemeinen Bewegungen werden ebenfalls an örtliche Frühförderungsdienste überwiesen.

Für die sehr wenigen Fälle eingeschriebener Teilnehmer, die Videos aus dem Prentice Women's Hospital oder dem Lurie Children's Hospital aufnehmen und als Hochrisikopatienten gelten. Wir werden das Risikoniveau basierend auf dem Screening der Studie mit einem für die Entwicklungshilfe zuständigen Kliniker teilen (wie Dr. Raye-Anne deRegnier, die zufällig auch Co-Forscherin dieser Studie ist). Wir können mit dem klinischen Pflegeteam kommunizieren, damit das Team die Screening-Ergebnisse der Teilnehmer genau und eindeutig mit der Familie teilen kann. In diesem besonderen Fall senden wir eine Folge-E-Mail an die Familien, in der wir ihnen für ihre Teilnahme danken und ihnen mitteilen, dass wir das Ergebnis dem Entwicklungsteam ihres jeweiligen Krankenhauses mitgeteilt haben.

Videodaten aus der Baby Moves-App werden sicher in der REDCap-Datenbank gespeichert.

Dauer der Studie: Säuglinge werden 5 Jahre lang beobachtet. Die Daten werden gesammelt, bis das Ziel von 450 Probanden für alle Standorte erreicht ist.

Zur Nachsorge werden die Säuglinge in zwei Kategorien eingeteilt:

1. Kinder, die in einer Nachsorgeklinik mit hohem Risiko eingeschrieben sind
2. Kinder, die nicht in einer Hochrisiko-Nachsorgeklinik angemeldet sind

Säuglinge in Gruppe 1 (in einer Hochrisiko-Nachsorgeklinik eingeschrieben) Säuglinge aus allen Standorten, die bereits in einer Hochrisiko-Nachsorgeklinik eingeschrieben sind, werden fünf Jahre lang unter Verwendung standortspezifischer standardisierter neurologischer Entwicklungsergebnismessungen beobachtet werden routinemäßig in den jeweiligen Folgekliniken durchgeführt. Wenn Sie sich für eine SMA-Nachsorgeklinik anmelden, wird ein ähnliches Nachsorgeprotokoll durchgeführt, bei dem ortsspezifische SMA- und motorische Funktionsergebnismessungen verwendet werden, die routinemäßig in den jeweiligen Nachsorgekliniken durchgeführt werden. Die Daten werden aus Standardbesuchsdaten erfasst und in REDCap eingegeben.

Kleinkinder in Gruppe 2: Werden gebeten, im Alter von 1 und 2 Jahren im korrigierten Alter Umfragen auszufüllen, die als Fragebogen zu Alter und Stadien bezeichnet werden. Sie senden diese Umfrage elektronisch oder per Post zurück.

Der Unterschied zwischen den Gruppen 1 und 2 besteht darin, dass Gruppe 1 im Alter von 1 und 2 Jahren nicht gebeten wird, die Fragebögen zu Alter und Stufen auszufüllen.

Alle Familien der Gruppen 1 und 2 füllen einen Fragebogen zur Baby Moves-App aus, der elektronisch ausgefüllt wird. Das Ausfüllen jedes Fragebogens dauert etwa 5–15 Minuten. Säuglinge aller Standorte können auch Folgeanrufe erhalten, die von den Eltern im Alter von 12 und 24 Monaten durchgeführt werden. Diese telefonischen Umfragen nehmen 1-3 Minuten der Zeit der Eltern in Anspruch.

Daten wie Namen, Adressen, Namen, Daten, Telefonnummern, Adressen, E-Mail, Krankengeschichte des Säuglings, Videodaten, Fragebogenergebnisse und neurologische Entwicklungstests werden prospektiv gesammelt.

Forscher aller Standorte haben Zugriff auf die REDcap-Datenbank. Diese REDCap-Datenbank wird von der Northwestern University verwaltet. Zwischen den Standorten werden Datennutzungsvereinbarungen geschlossen.

Darüber hinaus haben auch einzelne Gutachter in der allgemeinen Bewegungsbewertung weiterer Institutionen, die als Inhaltsexperten tätig sind, Zugriff auf anonymisierte und kodierte Daten

Obwohl sie keine persönlichen Gesundheitsdaten haben, können diese Bewerter das Gesicht der Säuglinge in den Videos sehen. Für die Bewertung der Videos sind die Gesichtsausdrücke und Bewegungen dieser Kleinkinder erforderlich. Die Beobachtung von Gesichtern gilt aufgrund des jungen Alters der Probanden und ihres sich schnell verändernden Aussehens nicht als Identifikator.

EINJÄHRIGE FOLLOW-UP-Säuglinge, die rekrutiert wurden, erhalten vom Studienteam eine Geburtstagskarte für einjährige Kinder, und ihre Familien füllen im Rahmen eines globalen Entwicklungsscreenings mit einem Mitglied einen 12-monatigen Fragebogen zu Alter und Stadien im korrigierten 12-Monats-Alter ihres Kindes aus des Studienteams.

ZWEIJÄHRIGE FOLLOW-UP-BEWERTUNG DER NEUROENTWICKLUNG Die teilnehmenden Familien werden zu einem zweijährigen Nachuntersuchungsbesuch zurückkehren und die folgenden Serien standardisierter Beurteilungen erhalten.

Tabelle 1. Zweijährige Batterie zur Bewertung der neurologischen Entwicklung

Bewertungsname

Beurteilungsanforderungen

Bewertete Konstrukte

Bayley-Skalen zur Säuglings- und Kleinkindentwicklung, Version 4 (Bayley-4)

Geschulter Gutachter, standardisiertes Testkit mit Manipulationsmitteln, Stimulusbuch, Handbuch

Kognitive, sprachliche, motorische Fähigkeiten, normbezogen

Fragebogen zur Lebensqualität von Säuglingen und Kleinkindern (ITQOL)

Elternfragebogen

Lebensqualität

Checkliste zum Verhalten von Kindern (CBCL)

Elternfragebogen

Sozioemotional

Grobmotorisches Funktionsmaß (GMFM)-66*

Geschulter Gutachter, Handbuch, standardisierte Ausrüstung

Motorische Fähigkeiten bei Kindern mit diagnostizierter Zerebralparese

*Nur Säuglinge mit CP-Diagnose werden mit dem GMFM-66 getestet

Wir erfassen auch, ob bei einem Kind eine CP-Diagnose vorliegt. Wenn sie keine Diagnose erhalten haben, aber aufgrund einer zweijährigen Präsentation ein hohes Risiko aufweisen, werden wir Patienten zur diagnostischen Nachuntersuchung überweisen und dann das Ergebnis dieser Diagnose protokollieren.