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Phase 1/2 Studie von MZ-1866, einer AAV-9

30. Juli 2026 aktualisiert von: Mahzi Therapeutics

Phase 1/2 Erste-in-Mensch-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von MZ-1866, einer AAV-9

Das Ziel dieser klinischen Studie ist es zu erfahren, ob MZ-1866 eine sichere und erträgliche Behandlung für Kinder und Erwachsene mit dem Pitt Hopkins-Syndrom ist.

Um die Sicherheit von MZ-1866 zu bewerten, wird Folgendes bewertet:

  • Häufigkeit und Schwere von unerwünschten Ereignissen
  • körperliche Untersuchung, Laborergebnisse und Elektrokardiogrammergebnisse

Die Teilnehmer werden:

  • Erhalten Sie eine einzige Dosis von MZ-1866 durch intrazerebroventrikuläre Injektion
  • Der Studienarzt und das Personal des Standorts sehen regelmäßig, um Änderungen ihres Gesundheitszustands zu bewerten
  • regelmäßig unter Verwendung von neurologischen Entwicklungswerkzeugen bewertet werden

Betreuer werden:

  • regelmäßig über den Gesundheitszustand und die Entwicklung des Teilnehmers befragt werden
  • Halten Sie Tagebücher und vollständige periodische Fragebögen in Bezug auf die Symptome der Teilnehmer

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel
        • Rekrutierung
        • Sheba medical center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Gali Heimer, M.D., Ph.D.
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Rekrutierung
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Hauptermittler:
          • Alex Fay, M.D., Ph.D.
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rekrutierung
        • Rush University Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D.
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine TCF4 -Genmutation, die durch die gesamte Exomsequenzierung, die Gesamtgenomsequenzierung, das Gen -Panel, die Einzelgen -Tests oder Microarray als "pathogen" oder "wahrscheinlich pathogen" bestätigt wurde
  • Klinischer Phänotyp im Einklang mit dem Pitt Hopkins -Syndrom nach Meinung des Forschers
  • Der Teilnehmer oder der Elternteil oder der Erziehungsberechtigte des Teilnehmers ist bereit, Zugang zu früheren medizinischen Unterlagen für die Sammlung von Demografie sowie Diagnose- und Behandlungsgeschichte zu gewähren

Ausschlusskriterien:

  • Eine Deletion, die das TCF4 -Gen enthält, das über 12 MBP in Größe ist
  • Eine andere genetische Mutation oder klinische Komorbidität, die nicht mit dem Pitt Hopkins -Syndrom assoziiert ist, das möglicherweise die Interpretation der Studiendaten verwirren könnte
  • Eine strukturelle oder vaskuläre Anomalie des Zentralnervensystems, die eine Kontraindikation gegen das ICV
  • Nicht in der Lage, prophylaktische Kortikosteroide zu erhalten, da eine medizinische Kontraindikation oder der Teilnehmer eine Erkrankung in der Anamnese haben, die sich mit der Kortikosteroid -Therapie verschlechtern könnte, wie vom Forscher bewertet und bestimmt
  • Nicht in der Lage, sich MRT -Verfahren zu unterziehen
  • Kann für die ICV -Injektion nicht anästhesiert werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1 (MZ-1866)
Teilnehmer im Alter von 12 bis 25 Jahren
Genetisch: MZ-1866
AAV-9-Gentherapie durch intrazerebroventrikuläre Injektion
Experimental: Kohorte 2 (MZ-1866)
Teilnehmer im Alter von 2 bis 11 Jahren
Genetisch: MZ-1866
AAV-9-Gentherapie durch intrazerebroventrikuläre Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von MZ-1866 bei Teilnehmern mit dem Pitt Hopkins-Syndrom
Zeitfenster: Woche 104
Häufigkeit und Schwere von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse
Woche 104

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von MZ-1866 bei Teilnehmern mit dem Pitt Hopkins-Syndrom
Zeitfenster: Woche 104
Häufigkeit und Schwere von unerwünschten Ereignissen
Woche 104
Um die Sicherheit und Verträglichkeit von MZ-1866 bei Teilnehmern mit dem Pitt Hopkins-Syndrom weiter zu bewerten
Zeitfenster: Woche 104
Häufigkeit klinisch signifikanter Erkenntnisse der körperlichen Untersuchung, Vitalfunktionen, Labortests und Elektrokardiogrammen, die als außerhalb des Normalbereichs als außerhalb des Normalbereichs betrachtet werden.
Woche 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mahzi Therapeutics

Mitarbeiter

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. August 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. August 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. August 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MZ1866-CL101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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