Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1/2 MZ-1866, terapii genowej AAV-9 dostarczana przez wstrzyknięcie wewnątrzbłuszczowe dla uczestników z zespołem Pitta Hopkinsa

30 lipca 2026 zaktualizowane przez: Mahzi Therapeutics

Faza 1/2 pierwszego w ludziach badanie w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności MZ-1866, terapii genowej AAV-9 dostarczonej przez wstrzyknięcie wewnątrzbrowolowe dla uczestników z zespołem Pitta Hopkinsa

Celem tego badania klinicznego jest dowiedzieć się, czy MZ-1866 jest bezpiecznym i tolerowanym leczeniem dzieci i dorosłych z zespołem Pitta Hopkinsa.

Aby ocenić bezpieczeństwo MZ-1866, zostaną ocenione następujące:

  • Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych
  • Badanie fizykalne, wyniki laboratoryjne i wyniki elektrokardiogramu

Uczestnicy:

  • Otrzymuj pojedynczą dawkę MZ-1866 przez iniekcję śródmózgową
  • być widocznym przez lekarza badawczego i personelu witryny okresowo w celu oceny zmian w ich stanie zdrowia
  • być okresowo oceniane za pomocą narzędzi neurorozwojowych

Opiekunowie:

  • przeprowadzać się okresowo na temat stanu zdrowia i rozwoju uczestnika
  • Zachowaj pamiętniki i pełne okresowe kwestionariusze dotyczące objawów uczestników

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Tel Litwinsky, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Sheba medical center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Gali Heimer, M.D., Ph.D.
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Główny śledczy:
          • Alex Fay, M.D., Ph.D.
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rekrutacyjny
        • Rush University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D.
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnik ma mutację genu TCF4 potwierdzoną jako „patogenne” lub „prawdopodobne patogenne” przez sekwencjonowanie całego egzomu, sekwencjonowanie całego genomu, panel genów, testowanie pojedynczego genu lub mikromacierz wykonane w akredytowanym laboratorium laboratoryjnym
  • Fenotyp kliniczny zgodny z zespołem Pitta Hopkinsa, zdaniem badacza
  • Uczestnik lub rodzic lub opiekun prawny jest gotów zapewnić dostęp do wcześniejszej dokumentacji medycznej w celu gromadzenia danych demograficznych oraz historii diagnostycznej i leczenia

Kryteria wykluczenia:

  • Usunięcie, które obejmuje gen TCF4, który ma ponad 12 MBP
  • Kolejna mutacja genetyczna lub współwystępowanie kliniczne niezwiązane z zespołem Pitta Hopkinsa, które mogłyby potencjalnie zakłócić interpretację danych badanych
  • Centralny układ strukturalny lub naczyniowy ośrodkowy układ nerwowy, który jest przeciwwskazaniem do procedury podawania ICV, w tym między innymi: objawy lub objawów zwiększonego ciśnienia śródczaszkowego, historia zmiany przestrzennej lub obecność przeciwie
  • Nie jest w stanie otrzymać profilaktycznych kortykosteroidów z powodu przeciwwskazań medycznych lub uczestnika ma historię stanu, który mógłby pogorszyć terapię kortykosteroidami, zgodnie z oceną i określoną przez badacza
  • Nie jest w stanie przejść procedur MRI
  • Nie można znieczulać do iniekcji ICV

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1 (MZ-1866)
Uczestnicy w wieku 12–25 lat
Genetyczny: MZ-1866
Terapia genowa AAV-9 dostarczana przez iniekcję śródmózgową
Eksperymentalny: Kohorta 2 (MZ-1866)
Uczestnicy w wieku 2-11 lat
Genetyczny: MZ-1866
Terapia genowa AAV-9 dostarczana przez iniekcję śródmózgową

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję MZ-1866 u uczestników z zespołem Pitta Hopkinsa
Ramy czasowe: Tydzień 104
Częstotliwość i ciężkość niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu
Tydzień 104

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję MZ-1866 u uczestników z zespołem Pitta Hopkinsa
Ramy czasowe: Tydzień 104
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych
Tydzień 104
W celu dalszej oceny bezpieczeństwa i tolerancji MZ-1866 u uczestników z zespołem Pitta Hopkinsa
Ramy czasowe: Tydzień 104
Częstotliwość klinicznie istotnych wyników badań fizykalnych, objawów życiowych, testów laboratoryjnych i elektrokardiogramów, które są uważane za normalny zasięg.
Tydzień 104

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mahzi Therapeutics

Współpracownicy

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 sierpnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MZ1866-CL101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj